기면증 1형 치료를 위한 TAK-861 연구
2025년 6월 30일 업데이트: Takeda
허탈발작을 동반한 기면증(기면증 1형) 치료에 대한 TAK-861의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구
이 연구의 주요 목적은 TAK-861이 3개월 치료 후 낮 동안 과도한 졸음(과도한 주간 졸음 또는 EDS라고 함)을 개선하는 데 얼마나 효과적인지 알아보는 것입니다.
다른 목표는 TAK-861이 일주일 동안 의식을 유지하면서 갑작스럽고 예상치 못한 근육 약화 발작(탈력 발작)의 횟수를 줄이는 데 얼마나 효과적인지 알아보는 것입니다. TAK-861이 참가자의 주의력 유지 능력, 참가자의 전반적인 삶의 질, 기면증 증상의 범위 및 일상 생활 기능에 미치는 영향을 알아보기 위해; TAK-861의 안전성에 대해 알아봅니다.
연구 개요
상세 설명
이번 연구에서 테스트 중인 약물은 TAK-861이라고 합니다. TAK-861은 기면증 1형(NT1) 환자를 대상으로 효능과 안전성을 평가하기 위해 테스트되고 있습니다.
본 연구에는 약 152명의 환자가 등록될 예정입니다. 참가자는 무작위로(동전 던지기와 같이) 세 가지 치료 그룹 중 하나에 배정됩니다.
- TAK-861 복용량 1
- TAK-861 복용량 2
- 위약
연구 약물은 12주 동안 투여될 것입니다. 이번 다기관 임상시험은 전 세계적으로 실시될 예정이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
168
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Zwolle, 네덜란드
- Takeda Site 28
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Oslo, 노르웨이, 450
- Takeda Site 33
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Hordaland
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Bergen, Hordaland, 노르웨이, 5021
- Takeda Site 27
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Berlin, 독일, 10117
- Takeda Site 34
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Schwerin, 독일, 19053
- Takeda Site 26
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Bayern
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Regensberg, Bayern, 독일, 93053
- Takeda Site 47
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85054
- Takeda Site 48
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California
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Redwood City, California, 미국, 94063
- Takeda Site 39
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Santa Ana, California, 미국, 92705
- Takeda Site 31
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Upland, California, 미국, 91786
- Takeda Site 18
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Takeda Site 4
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30328
- Takeda Site 3
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Takeda Site 45
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63123
- Takeda Site 5
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North Carolina
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Denver, North Carolina, 미국, 28037
- Takeda Site 2
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45227
- Takeda Site 6
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Takeda Site 42
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Pennsylvania
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Danville, Pennsylvania, 미국, 17821
- Takeda Site 49
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, 미국, 29201
- Takeda Site 1
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Takeda Site 44
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- Takeda Site 10
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Bern, 스위스, 3010
- Takeda Site 23
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Lugano, 스위스, CH-6900
- Takeda Site 51
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Aargau
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Barmelweid, Aargau, 스위스, 5017
- Takeda Site 22
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Barcelona, 스페인, 8035
- Takeda Site 35
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Barcelona, 스페인, O8036
- Takeda Site 36
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Madrid, 스페인, 28046
- Takeda Site 24
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Valencia, 스페인, 46600
- Takeda Site 41
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Alava
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Vitoria, Alava, 스페인, 1004
- Takeda Site 37
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Castellon
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Castello de la Plana, Castellon, 스페인, 12004
- Takeda Site 38
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Cambridge, 영국, CB2 OAY
- Takeda Site 46
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London, 영국, SE1 9RT
- Takeda Site 52
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London, 영국, W1G 9ST
- Takeda Site 53
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Bologna, 이탈리아, 40139
- Takeda Site 30
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, OO133
- Takeda Site 32
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Fukuka-Ken
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Kurume-shi, Fukuka-Ken, 일본, 830-0011
- Takeda Site 16
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Fukuoka
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Kitakyushu-shi, Fukuoka, 일본, 802-0084
- Takeda Site 13
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Fukuoka-Shi Hakata-Ku
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Fukuoka, Fukuoka-Shi Hakata-Ku, 일본, 812-0025
- Takeda Site 14
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Kanagawa
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Kohoku, Kanagawa, 일본, 222-0033
- Takeda Site 9
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Kumamoto-Ken
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Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, 일본, 861-0954
- Takeda Site 7
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Nagasaki-Ken
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Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, 일본, 854-0081
- Takeda Site 17
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Okinawa
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Urasoe-Shi, Okinawa, 일본, 901-2132
- Takeda Site 15
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Osaka
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Yodogawa, Osaka, 일본, 532-0003
- Takeda Site 12
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 112-0012
- Takeda Site 8
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Kodaira-shi, Tokyo, 일본, 187-8551
- Takeda Site 19
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Shibuya-ku, Tokyo, 일본, 151-0053
- Takeda Site 20
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K2A 3Z3
- Takeda Site 21
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5S 3A3
- Takeda Site 11
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4J 1C5
- Takeda Site 50
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Lyon, 프랑스, 69004
- Takeda Site 40
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Paris, 프랑스, 75013
- Takeda Site 29
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Herault
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Montpellier, Herault, 프랑스, 34090
- Takeda Site 25
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Midi-Pyrenees
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Toulouse, Midi-Pyrenees, 프랑스, 31059
- Takeda Site 43
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자의 체질량지수(BMI)는 평방미터당 18~40kg(kg/m^2) 범위입니다.
- 참가자는 국제 수면 장애 분류 제3판(ICSD-3) 또는 국제 수면 장애 분류 제3판 텍스트 개정(ICSD-3-TR) NT1 진단을 받았습니다.
- 참가자는 주당 탈력발작(WCR)이 4회 이상 부분적 또는 완전하게 발생했습니다.
- 참가자가 인간 백혈구 항원(HLA) 유전자형 HLA-DQB1*06:02에 대해 양성이거나 방사성면역측정 결과 참가자의 뇌척수액(CSF) 오렉신(OX)/하이포크레틴-1 농도가 밀리리터당 110피코그램(pg/ mL) [또는 동일한 표준화된 분석 내에서 일반 참가자에게서 얻은 평균값의 1/3 미만].
제외 기준:
- 참가자는 현재 EDS와 관련된 기면증과 탈력발작 이외의 의학적 장애를 가지고 있습니다.
- 참가자는: (a) 심근경색 병력이 있습니다. (b) 임상적으로 유의미한 간 질환, 갑상선 질환, 관상동맥 질환, 심장 박동 이상 또는 심부전의 병력이 있습니다. 또는 (c) 질병(예: 불안정한 심혈관, 폐, 신장 또는 위장 질환)이 있는 경우.
- 참가자는 약물 흡수에 영향을 미칠 것으로 예상되는 현재 또는 최근(6개월 이내) 위장 질환을 앓고 있습니다.
- 참가자는 지난 5년 동안 암 병력이 있었습니다.
- 참가자는 임상적으로 중요한 두부 손상 또는 두부 외상의 병력이 있습니다.
- 참가자는 간질, 발작 또는 경련의 병력이 있습니다.
- 참가자는 뇌허혈, 일과성 허혈 발작(스크리닝 후 5년 미만), 두개내 동맥류 또는 동정맥 기형의 병력이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TAK-861 복용량 1
참가자는 TAK-861 정제를 12주 동안 경구로 1회 투여받게 됩니다.
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경구용 정제.
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실험적: TAK-861 복용량 2
참가자는 TAK-861 정제를 12주 동안 경구로 2회 투여받게 됩니다.
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경구용 정제.
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위약 비교기: 위약
참가자는 12주 동안 TAK-861과 일치하는 위약 정제를 경구로 받게 됩니다.
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TAK-861-매칭 위약 정제.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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4 개의 Wakefulness Test (MWT) 웨이크 시험에서 평균 수면 대기 시간에서 기준선에서 12 주차 변경
기간: 기준선, 12 주차
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MWT는 정의 된 기간 동안 생적 조건에서 깨어있는 사람의 능력을 평가합니다.
깨우기의 생물학적 척도가 없기 때문에, 잠에서 잠들 수있는 경향이 없거나 지연된 경향에 의해 깨우기가 간접적으로 측정됩니다.
이러한 경향은 MWT에서 뇌파 검사 유래 수면 대기 시간을 통해 측정됩니다.
MWT는 2 시간 간격으로 4 개의 40 분 세션 (시험)으로 구성됩니다.
각 세션의 수면 대기 시간이 기록됩니다.
참가자는 4 세션 사이에 깨어 있어야합니다.
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기준선, 12 주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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12주차 주간 탈력발작 발생률(WCR)
기간: 12주차
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12주차
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12주차 환자의 전체적인 변화 인상(PGI-C) 점수
기간: 12주차
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PGI-C는 주간 졸음 및 전반적인 기면증 증상의 개선을 평가하기 위한 환자 자체 평가 척도입니다.
PGI-C에는 1(최상의 결과)부터 7(최악의 결과)까지 점수가 매겨진 7개 항목이 포함되어 있으며 4는 변화가 없습니다.
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12주차
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TEAE(치료 관련 이상반응)가 하나 이상 발생한 참가자 수
기간: 최대 16주
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이상사례(AE)는 의약품을 투여받은 임상 조사 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다.
TEAE는 연구 중재 또는 의약품으로 치료를 시작한 시점이나 이후에 나타나거나 나타나는 모든 사건, 또는 연구 중재 또는 의약품에 노출된 후 강도나 빈도가 악화되는 기존 사건으로 정의됩니다.
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최대 16주
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ESS Total Score의 기준선에서 주 12 주마다 변경
기간: 기준선, 12 주차
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ESS는 개인에게 일상 생활의 8 가지 상황을 제공하고 그러한 상황에서 잠들 가능성이 얼마나 될지 묻고 (0 ~ 3 점) 실제로 동일한 상황에 있지 않더라도 졸업 가능성을 상상하려고 노력합니다. 점수는 0에서 24의 전체 점수를 제공하기 위해 합산됩니다.
점수가 높을수록 주관적인 주간 졸음이 더 강하고 10 미만의 점수는 정상 범위 내에있는 것으로 간주됩니다.
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기준선, 12 주차
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3 개의 Psychomotor 경계 시험 (PVT)에서 평균 랩스 수의 기준선에서 12 주차까지 변경
기간: 기준선, 12 주차
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PVT는 지속적인주의를 측정하는 것을 목표로하는 간단한 반응 성능 작업입니다.
10 분 테스트 동안 평균 랩의 평균 랩 수 (정맥 내 세션에서 시각적 큐에 대한 지연된 응답)에서 기준선으로부터의 변화는 객관적인 지속적인주의의 척도로 사용됩니다.
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기준선, 12 주차
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임상 시험 (NSS-CT) 총 점수에 대한 기발성 심각도 척도에서 기준선에서 12 주차까지 변경
기간: 기준선, 12 주차
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NSS-CT는 15 개 항목 자체 관리 설문지로, 주간 졸음, 전염병, 환각, 수면 마비 및 장애 야간 수면 (DNS)과 같은 5 가지 주요 기면증 증상의 심각성과 결과를 평가하는 총 점수 범위 (6 개 항목의 합계를 평가하는 6 가지 항목의 합계)는 [0-5]를 사용하여 평가되었습니다. 일상 생활에 대한 증상 효과는 4 점 리 커트 척도 [0-3])를 사용하여 평가됩니다.
총 점수가 높을수록 결과가 더 나빠집니다.
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기준선, 12 주차
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기발성기구 (FINI) 도메인 점수의 기능적 영향에서 기준선에서 12 주차까지 변경
기간: 기준선, 12 주차
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FINI는 6 개의 도메인에 걸쳐 기면증의 기능적 영향을 측정합니다.
각 도메인은 0에서 4로 점수가 매겨지며 0은 건강을 가장 잘 나타내고 4는 최악을 나타냅니다.
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기준선, 12 주차
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짧은 Form-36 조사 (SF-36) 정신 및 신체적 구성 요소 점수로 기준선에서 12 주차까지 변경
기간: 기준선, 12 주차
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SF-36은 삶의 질을 평가하고 신체적 및 정신적 구성 요소를 모두 포함하는 참가자 건강에 대한 참가자 보고서 조사입니다.
각 구성 요소의 점수는 0에서 100입니다.
점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 향상됩니다.
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기준선, 12 주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 7월 2일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 3일
연구 완료 (실제)
2025년 6월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 18일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- TAK-861-3001
- 2023-508465-32-00 (씨티스)
- jRCT2051240083 (레지스트리 식별자: jRCT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 적격한 연구에 대해 식별되지 않은 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공하여 적격한 연구자가 적법한 과학적 목표를 해결할 수 있도록 지원합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다). 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 적격 연구자들과 공유됩니다.
승인된 요청의 경우, 연구자에게는 익명화된 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자의 개인 정보 보호를 존중하기 위해)에 대한 액세스 권한과 데이터 공유 계약 조건에 따라 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보가 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
기면증 유형 1에 대한 임상 시험
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc.완전한Pro-opiomelanocortin(POMC), Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 1(PCSK1) 및 Leptin 수용체(LepR) 유전자 돌연변이미국, 이스라엘, 캐나다, 독일, 그리스, 이탈리아, 포르투갈
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Duke Street Bio Ltd모병Advanced Malignancies With Homologous Recombination Deficiency (HRD) (Breast, Ovarian, mCRPC, Pancreatic Ductal Adenocarcinoma (PDAC), Brain Metastases)스페인, 프랑스, 헝가리, 미국
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RevBioNational Institute on Aging (NIA)아직 모집하지 않음AO/OTA Type 2R3C 원위 요골 골절
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Chong Kun Dang Pharmaceutical완전한
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Salzburger LandesklinikenMedizinische Einrichtungen der Universität Düsseldorf; Universitätsklinkum Münster - Medizinische... 그리고 다른 협력자들모병
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Sohag Universitysohag university hospital모병
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University Hospital Hradec Kralove완전한
TAK-861에 대한 임상 시험
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Takeda완전한
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Takeda모병기면증 유형 1스페인, 독일, 미국, 일본, 이탈리아, 프랑스, 노르웨이, 호주, 핀란드, 스위스, 네덜란드, 스웨덴
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Takeda완전한
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Takeda완전한
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Akros Pharma Inc.ICON Clinical Research완전한