Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio su TAK-861 per il trattamento della narcolessia di tipo 1

30 giugno 2025 aggiornato da: Takeda

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di TAK-861 per il trattamento della narcolessia con cataplessia (narcolessia di tipo 1)

Lo scopo principale di questo studio è scoprire quanto sia efficace TAK-861 nel migliorare l'eccessiva sonnolenza durante il giorno (chiamata sonnolenza diurna eccessiva o EDS) dopo 3 mesi di trattamento. Altri obiettivi sono apprendere quanto sia efficace TAK-861 nel ridurre il numero di attacchi improvvisi e inaspettati di debolezza muscolare rimanendo coscienti (cataplessia) in una settimana; apprendere l'effetto che TAK-861 ha sulla capacità dei partecipanti di mantenere l'attenzione, sulla qualità generale della vita dei partecipanti, sullo spettro dei sintomi della narcolessia e sulle funzioni della vita quotidiana; e per conoscere la sicurezza di TAK-861.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco testato in questo studio si chiama TAK-861. TAK-861 è in fase di test per valutarne l'efficacia e la sicurezza nelle persone affette da narcolessia di tipo 1 (NT1).

Lo studio arruolerà circa 152 pazienti. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale (per caso, come lanciando una moneta) a uno dei tre gruppi di trattamento:

  1. TAK-861 Dose 1
  2. TAK-861 Dose 2
  3. Placebo

Il farmaco in studio verrà somministrato per 12 settimane. Questo studio multicentrico sarà condotto a livello globale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

168

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2A 3Z3
        • Takeda Site 21
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S 3A3
        • Takeda Site 11
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Takeda Site 50
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69004
        • Takeda Site 40
      • Paris, Francia, 75013
        • Takeda Site 29
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francia, 34090
        • Takeda Site 25
    • Midi-Pyrenees
      • Toulouse, Midi-Pyrenees, Francia, 31059
        • Takeda Site 43
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Takeda Site 34
      • Schwerin, Germania, 19053
        • Takeda Site 26
    • Bayern
      • Regensberg, Bayern, Germania, 93053
        • Takeda Site 47
  • Giappone
    • Fukuka-Ken
      • Kurume-shi, Fukuka-Ken, Giappone, 830-0011
        • Takeda Site 16
    • Fukuoka
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka, Giappone, 802-0084
        • Takeda Site 13
    • Fukuoka-Shi Hakata-Ku
      • Fukuoka, Fukuoka-Shi Hakata-Ku, Giappone, 812-0025
        • Takeda Site 14
    • Kanagawa
      • Kohoku, Kanagawa, Giappone, 222-0033
        • Takeda Site 9
    • Kumamoto-Ken
      • Kumamoto-shi, Kumamoto-Ken, Giappone, 861-0954
        • Takeda Site 7
    • Nagasaki-Ken
      • Isahaya-shi, Nagasaki-Ken, Giappone, 854-0081
        • Takeda Site 17
    • Okinawa
      • Urasoe-Shi, Okinawa, Giappone, 901-2132
        • Takeda Site 15
    • Osaka
      • Yodogawa, Osaka, Giappone, 532-0003
        • Takeda Site 12
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 112-0012
        • Takeda Site 8
      • Kodaira-shi, Tokyo, Giappone, 187-8551
        • Takeda Site 19
      • Shibuya-ku, Tokyo, Giappone, 151-0053
        • Takeda Site 20
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Takeda Site 30
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, OO133
        • Takeda Site 32
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 450
        • Takeda Site 33
    • Hordaland
      • Bergen, Hordaland, Norvegia, 5021
        • Takeda Site 27
  • Olanda
      • Zwolle, Olanda
        • Takeda Site 28
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 OAY
        • Takeda Site 46
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Takeda Site 52
      • London, Regno Unito, W1G 9ST
        • Takeda Site 53
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Takeda Site 35
      • Barcelona, Spagna, O8036
        • Takeda Site 36
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Takeda Site 24
      • Valencia, Spagna, 46600
        • Takeda Site 41
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spagna, 1004
        • Takeda Site 37
    • Castellon
      • Castello de la Plana, Castellon, Spagna, 12004
        • Takeda Site 38
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Takeda Site 48
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Takeda Site 39
      • Santa Ana, California, Stati Uniti, 92705
        • Takeda Site 31
      • Upland, California, Stati Uniti, 91786
        • Takeda Site 18
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Takeda Site 4
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • Takeda Site 3
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Takeda Site 45
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63123
        • Takeda Site 5
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Stati Uniti, 28037
        • Takeda Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45227
        • Takeda Site 6
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Takeda Site 42
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17821
        • Takeda Site 49
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29201
        • Takeda Site 1
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Takeda Site 44
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Takeda Site 10
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Takeda Site 23
      • Lugano, Svizzera, CH-6900
        • Takeda Site 51
    • Aargau
      • Barmelweid, Aargau, Svizzera, 5017
        • Takeda Site 22

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante ha un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 40 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2).
  2. Il partecipante ha una diagnosi di NT1 della classificazione internazionale dei disturbi del sonno, terza edizione (ICSD-3) o della classificazione internazionale dei disturbi del sonno, terza edizione, revisione del testo (ICSD-3-TR).
  3. Il partecipante ha ≥4 episodi parziali o completi di cataplessia/settimana (WCR).
  4. Il partecipante è positivo per il genotipo HLA-DQB1*06:02 dell'antigene leucocitario umano (HLA) o i risultati del test radioimmunologico indicano che la concentrazione di orexina (OX)/ipocretina-1 nel liquido cerebrospinale (CSF) del partecipante è ≤110 picogrammi per millilitro (pg/ mL) [o meno di un terzo dei valori medi ottenuti nei partecipanti normali nell'ambito dello stesso test standardizzato].

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha un disturbo medico attuale, diverso dalla narcolessia con cataplessia, associato all'EDS.
  2. Il partecipante: (a) ha una storia di infarto miocardico; (b) ha una storia di malattia epatica clinicamente significativa, malattia della tiroide, malattia coronarica, anomalia del ritmo cardiaco o insufficienza cardiaca; o (c) soffre di qualsiasi condizione medica (come malattia cardiovascolare, polmonare, renale o gastrointestinale instabile).
  3. Il partecipante ha una malattia gastrointestinale attuale o recente (entro 6 mesi) che si prevede possa influenzare l'assorbimento dei farmaci.
  4. Il partecipante ha una storia di cancro negli ultimi 5 anni.
  5. Il partecipante ha una storia clinicamente significativa di trauma cranico o trauma cranico.
  6. Il partecipante ha una storia di epilessia, convulsioni o convulsioni.
  7. Il partecipante ha una storia di ischemia cerebrale, attacco ischemico transitorio (<5 anni dallo screening), aneurisma intracranico o malformazione artero-venosa.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TAK-861 Dose 1
I partecipanti riceveranno compresse TAK-861 alla dose 1, per via orale, per 12 settimane.
Droga: TAK-861
Compressa orale.
Sperimentale: TAK-861 Dose 2
I partecipanti riceveranno compresse TAK-861 alla dose 2, per via orale, per 12 settimane.
Droga: TAK-861
Compressa orale.
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno compresse placebo corrispondenti a TAK-861, per via orale, per 12 settimane.
Droga: Placebo
Compressa placebo corrispondente a TAK-861.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 12 nella latenza medio del sonno dalle 4 prove di Wake del test di Waketness Test (MWT)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12
L'MWT valuta la capacità di una persona di rimanere sveglio in condizioni soporifiche per un periodo di tempo definito. Poiché non esiste una misura biologica della veglia, la veglia viene misurata indirettamente dall'incapacità o dalla tendenza ritardata ad addormentarsi. Questa tendenza ad addormentarsi viene misurata tramite latenza del sonno derivata dall'elettroencefalografia nell'MWT. Il MWT è costituito da quattro sessioni di 40 minuti (prove) fatte a 2 ore di distanza. La latenza del sonno in ogni sessione verrà registrata. I partecipanti dovranno rimanere svegli tra le 4 sessioni.
Baseline, settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso settimanale di cataplessia (WCR) alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Punteggio Global Impression of Change (PGI-C) del paziente alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
La PGI-C è una scala di autovalutazione del paziente per valutare il miglioramento della sonnolenza diurna e dei sintomi generali della narcolessia. Il PGI-C comprende 7 elementi a cui viene assegnato un punteggio da 1 (risultato migliore) a 7 (risultato peggiore), dove 4 indica nessun cambiamento.
Settimana 12
Numero di partecipanti con almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico. Un TEAE è definito come qualsiasi evento che emerge o si manifesta all'inizio o dopo l'inizio del trattamento con un intervento o un medicinale in studio o qualsiasi evento esistente che peggiora in intensità o frequenza in seguito all'esposizione all'intervento o al medicinale in studio.
Fino a 16 settimane
Modifica dal basale alla settimana 12 nel punteggio totale ESS
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12
L'ESS fornisce agli individui 8 diverse situazioni di vita quotidiana e chiede loro quanto probabilmente si addormentano in quelle situazioni (punteggi da 0 a 3) e di provare a immaginare la loro probabilità di sonnecchiare anche se in realtà non sono stati nella situazione identica; I punteggi sono sommati per dare un punteggio complessivo da 0 a 24. I punteggi più alti indicano una sonnolenza diurna soggettiva più forte e i punteggi inferiori a 10 sono considerati all'interno dell'intervallo normale.
Baseline, settimana 12
Modifica dal basale alla settimana 12 nel numero medio di cali nel test di vigilanza psicomotoria (PVT)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12
Il PVT è un semplice compito delle prestazioni di reazione che mira a misurare l'attenzione prolungata. La variazione dal basale nel numero medio di cadute (risposte ritardate a un segnale visivo delle sessioni intraday) durante il test di 10 minuti verrà utilizzato come misura dell'attenzione sostenuta oggettiva.
Baseline, settimana 12
Modifica dal basale alla settimana 12 nella scala di gravità della narcolessia per gli studi clinici (NSS-CT) punteggio totale
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12
Il NSS-CT è un questionario auto-somministrato di 15 elementi che valuta la gravità e le conseguenze dei 5 principali sintomi di narcolessia come la sonnolenza diurna, la cataplessia, le allucinazioni, la paralisi del sonno e il sonno notturno disturbato (DNS) e il DNS) con una gamma di punteggi totali con il DECASSO IL SAGGIO DI SAGGIO DI SAGGIO UNA SAME SACKETTUI L'effetto sulla vita quotidiana è valutato usando una scala Likert a quattro punti [0-3]). Punteggi totali più alti significano un risultato peggiore.
Baseline, settimana 12
Modifica dal basale alla settimana 12 negli impatti funzionali dei punteggi del dominio della narcolessia (FINI)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12
Il FINI misura gli impatti funzionali della narcolessia in 6 settori. Ogni dominio viene valutato da 0 a 4, dove 0 indica la migliore salute e 4 il peggio.
Baseline, settimana 12
Modifica dal basale alla settimana 12 nel breve Survey Form-36 Survey (SF-36) Punteggi di componenti mentali e fisici
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12
L'SF-36 è un sondaggio riportato dai partecipanti alla salute dei partecipanti che valuta la qualità della vita e include componenti sia fisiche che mentali. I punteggi per ciascun componente vanno da 0 a 100. I punteggi più alti rappresentano una migliore qualità della vita legata alla salute.
Baseline, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 luglio 2024

Completamento primario (Effettivo)

3 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

3 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

1 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-861-3001
  • 2023-508465-32-00 (Ctis)
  • jRCT2051240083 (Identificatore di registro: jRCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati dei singoli partecipanti (IPD) non identificati per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati a raggiungere obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di condivisione dei dati di Takeda è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Gli IPD provenienti da studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, ai ricercatori verrà fornito l'accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Narcolessia di tipo 1

Prove cliniche su TAK-861

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Albania

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi