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윌슨병 치료를 위한 ATP7B mRNA/LNP (DSL101)에 관한 임상 연구

2026년 1월 15일 업데이트: DSciLab Co., Ltd.

ATP7B mRNA/LNP(DSL101)를 이용한 윌슨병 치료에 관한 임상 연구

본 연구는 개방형, 단일군, 비무작위, 용량 증량 연구 설계를 채택하여 윌슨병 환자에서 DSL101의 단회 및 다회 정맥 주입 시 안전성, 내약성, 예비 효능, 약동학 및 면역원성 특성을 평가하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에서는 저, 중, 고 용량군이 사전 설정되었으며, 저용량군은 가속 적정 그룹이었고, 중용량 및 고용량군은 전통적인 "3+3" 방법과 Sentinel 방법을 결합하여 용량 증강에 사용되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

18

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, 중국, 230000
        • 모병
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 만 18세 이상, 성별 제한 없음.
  2. "윌슨병 진단 및 치료 지침(2022년판)"에서 윌슨병 진단 기준을 충족하고, 라이프치히 점수 ≥4점, 진단과 선별 사이에 최소 1년 이상 경과; 세룰로플라스민 수치 <0.1g/L.
  3. 실험실 검사로 ATP7B 유전자의 이중 염색체 돌연변이가 확인된 윌슨병 환자.
  4. 선별 전 최소 6개월 동안 저구리 식이를 유지했으며, 연구 기간 동안 저구리 식이를 계속할 의사가 있는 자.
  5. 가임기 대상자는 선별 시점부터 마지막 투약 후 6개월까지 신뢰할 수 있는 피임법을 사용하기로 동의한 자.
  6. 대상자는 선별 시점에 최소 6개월 이상 약물 또는 용량 변경 없이 치료를 받은 안정된 윌슨병 환자로서, 최소 6개월 동안 표준 치료[SOC, 예: D-페니실라민, 소듐 디하이드록시프로판 설포네이트, 디메르캅토숙신산, 트라이엔틴, 아연 제제(아세트산 아연, 글루콘산 아연, 황산 아연)]를 지속적으로 사용했으며, 기존 SOC 치료를 계속할 수 있는 자.

  7. 치료 후 대상자의 상태가 완전히 통제되었으며, 그 정의는 다음 모든 조건을 충족해야 함:

    1. 혈청 NCC 수준 ≥ 25 μg/L 및 ≤ 150 μg/L;
    2. 24시간 요중 구리 ≥100 μg/24시간 및 ≤900 μg/24시간;;
    3. ALT < 정상 상한치(ULN)의 2배;
    4. 연구자는 다른 실험실 수치나 임상 증상이 현재 표준 치료를 중단시킬 것이라고 판단하지 않음;
  8. 순응도가 좋고, 연구 계획서의 요구사항을 이해하고 협력하여 완료할 수 있는 대상자.
  9. 대상자가 자발적으로 시험에 참여하고 동의서에 서명한 자.

제외 기준:

  1. 연구용 의약품에 대한 알레르기 또는 불내성.
  2. 윌슨병이 신경 및 정신 장애와 같은 심각한 합병증을 동반한 경우.
  3. 간 이식 병력.
  4. 급성 및 만성 간염, 알코올성 간 질환, 자가면역 간 질환, 약물 유발 간 손상, 간경변, 복수, 식도 정맥류, 간성 뇌병증, 간신증후군, 간부전, 간 악성 종양 등 간 손상을 유발할 수 있는 다른 간 관련 질환 및 임상 증상; 말기 간질환 모델 점수(MELD)>13인 대상자.
  5. 적혈구증다증, 지중해빈혈, 용혈성 빈혈, 다양한 원인의 감염, 광범위 화상 등 용혈 또는 빈혈을 유발할 수 있는 다른 질환.
  6. 파킨슨병, 파킨슨 증후군, 다양한 원인의 이영양증, 무도병, 본태성 진전, 간질, 정신 이상(예: 조현병 병력 또는 자살 시도 병력) 등 신경계 기능 장애를 유발할 수 있는 다른 질환.

  7. 선별 기간 실험실 검사 지표:

    1. 혈색소 < 90 g/L;
    2. 크레아티닌 청소율 ≤30 mL/min, 또는 사구체 여과율 <45 mL/min/1.73 m²;
    3. 총 빌리루빈 ≥2×ULN, 알칼리성 인산분해효소/총 빌리루빈 <4, AST/ALT>2.2;
    4. 혈소판 < 70 ×10^9/L;
    5. 호중구 < 1.0 × 10^9/L.
  8. 선별 전 6개월 이내 위장관 출혈 병력.
  9. 선별 전 6개월 이내 중등도 이상 우울증, 자살 생각 또는 행동 및 심각한 정신병 병력이 있는 대상자.
  10. 심장, 간, 신장, 내분비계, 소화관, 대사, 혈액 또는 악성 종양의 조절되지 않은 질환이 있는 대상자.
  11. 활동성 B형 간염 바이러스 감염 또는 활동성 C형 간염 바이러스 감염, 또는 인간 면역결핍 바이러스 항체 양성.
  12. 임신부 또는 수유부.
  13. 선별 전 3개월 이내 다른 임상시험에 참여했거나 임상시험 기간 동안 참여할 계획이 있는 대상자.
  14. 연구자가 이 임상시험에 참여하기에 부적합하다고 판단하는 다른 대상자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 그룹 1: DSL101
대상자는 4주마다 한 번씩 DSL101을 정맥 주사로 투여받습니다.
의약품: 그룹 1: DSL101 저용량
대상자는 4주마다 한 번씩 DSL101의 정맥 내 주입을 받게 됩니다.
실험적: 그룹 2: DSL101
대상자는 DSL101을 4주마다 1회 정맥 주사로 투여받게 됩니다.
의약품: 그룹 2: DSL101 중간 용량
피험자는 4주마다 한 번씩 DSL101 정맥 주사를 받게 됩니다.
실험적: 그룹 3: DSL101
피험자는 4주마다 한 번씩 DSL101을 정맥 주사로 투여받게 됩니다.
의약품: 그룹 3: DSL101 고용량
피험자는 4주마다 한 번씩 DSL101을 정맥 주사로 투여받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용 및 심각한 부작용의 발생률
기간: 최대 56주
최대 56주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PK: 평균 정상상태 농도 (Cav,ss)
기간: 6주까지
6주까지
24시간 요중 구리 변화
기간: 20주까지
20주까지
세룰로플라스민(NCC)에 결합된 혈청 구리의 총합 변화
기간: 20주까지
20주까지
혈청 유리 구리의 변화
기간: 20주까지
20주까지
기준선 대비 혈청 세룰로플라스민 변화
기간: 최대 20주까지
최대 20주까지
혈청 철 농도와 혈청 페리틴 농도의 변화
기간: 20주까지
20주까지
임상 검사실 검사: 생화학 - 알라닌 아미노전이효소 (ALT)
기간: 20주까지
의사는 이상이 임상적으로 유의한지 여부를 판단할 것입니다
20주까지
통합 윌슨병 평가 척도(Unified Wilson Disease Rating Scale, UWDRS) 총 점수의 변화
기간: 최대 20주까지
UWDRS 척도는 신경학적, 간 기능 및 정신 증상의 세 부분으로 구성됩니다. 높은 점수는 더 나쁜 결과를 의미합니다.
최대 20주까지
투여 후 20주 이내에 표준 치료(SOC) 약물 사용의 감소에 대한 대상자 수 및 백분율
기간: 20주까지
20주까지
기저선 대비 혈청 세룰로플라스민 활성 변화
기간: 최대 20주까지
최대 20주까지
임상 검사실 검사: 생화학 - 아스파르테이트 아미노전이효소 (AST)
기간: 20주까지
20주까지
임상 검사실 검사: 생화학 - 알칼리성 인산분해효소(ALP)
기간: 20주까지
20주까지
임상 검사실 검사: 생화학 - 감마-글루타밀전이효소 (γ-GGT)
기간: 최대 20주까지
최대 20주까지
임상 검사실 검사: 생화학 - 총 빌리루빈 (TBIL)
기간: 20주까지
20주까지

기타 결과 측정

결과 측정
기간
PK: Cmax
기간: 6주까지
6주까지
PK: 최대 혈장 농도 도달 시간 (Tmax)
기간: 6주까지
6주까지
PK: 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적 (AUC)
기간: 6주까지
6주까지
면역원성: 항약물 항체(ADA) 양성률
기간: 최대 20주까지
최대 20주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

DSciLab Co., Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 12월 31일

기본 완료 (추정된)

2028년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 9월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 11월 16일

처음 게시됨 (추정된)

2025년 11월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 15일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DSLIIT101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

이 연구는 초기 단계에 있으며, 충분한 데이터가 확보되면 관련 정보를 공개할 예정입니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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