Fase I fotodynamische therapie (PDT) voor benigne dermale neurofibromen (NF1)

ONDERZOEKSOPZET Dit protocol is een fase I-pilootstudie met escalatie van de lichtdosis om de veiligheid en, in de tweede plaats, de werkzaamheid van PDT met gebruikmaking van Levulan en 633 nm-licht bij de behandeling van goedaardige dermale neurofibromen te bepalen. Dit protocol vertegenwoordigt de eerste twee delen van een geplande driedelige studie met zowel pediatrische als volwassen proefpersonen. Deel 1 zal bestaan ​​uit het bestuderen van de penetratie en opname van de PS in neurofibromen die gepland zijn voor excisie. Deze tumoren zullen worden weggesneden om therapeutische redenen die geen verband houden met deze studie, en dus zal deze studie de proefpersoon niet verder belasten dan een incubatie van 3-24 uur van de Levulan op de tumor voorafgaand aan excisie. De primaire hypothese die moet worden getest, is of Levulan zich meer zal ophopen en zal omzetten in PpIX door het tumorweefsel dan door het omringende normale weefsel. Secundaire hypothesen zijn dat tumoren die met Levulan zijn geïncubeerd een grotere fluorescentie zullen vertonen dan onbehandelde tumoren en tumoren die alleen met vehiculum zijn geïncubeerd (placebotoepassing).

Aangezien de betrokken Institutional Review Boards over het algemeen eerst pilootgegevens over volwassen populaties willen, gaan we vervolgens verder met het gedeelte over de klinische proef voor volwassenen van dit protocol als deel 2. Deel 2 zal de optimale incubatietijd gebruiken, als er een is geïdentificeerd in deel 1 , en voeg een dosisescalatieonderzoek toe van de hoeveelheid rood licht die wordt gebruikt om de Levulan te activeren. Deel 3, met pediatrische proefpersonen, zal op een toekomstige datum beginnen, in afwachting van de beoordeling van de eerste resultaten van de studie bij volwassenen.