Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label, enkelvoudige dosis farmacokinetische studie van Benefix (recombinant factor IX) bij mannelijke Chinese proefpersonen met hemofilie B

13 juni 2016 bijgewerkt door: Pfizer

Een open-label, enkelvoudige dosis farmacokinetische studie van Benefix (Nonacog Alfa, recombinant factor Ix) bij Chinese mannelijke proefpersonen met hemofilie B

De steekproefomvang van 12 mannelijke Chinese proefpersonen is gebaseerd op de CFDA-vereiste voor een China PK-onderzoek en ter ondersteuning van de registratie in China.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100032
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, China, 100045
        • Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke Chinese proefpersonen van 6 jaar of ouder (gewicht ≥ 20 kg) met matige tot ernstige hemofilie B (factor IX-activiteit ≤ 2%).
  • Proefpersonen mogen gedurende ten minste 4 dagen vóór de toediening van BeneFIX op dag 1 geen infusie van Factor IX-producten hebben gekregen.
  • Proefpersonen mogen niet bloeden voordat BeneFIX op dag 1 wordt toegediend.

Uitsluitingscriteria:

  • Bewijs of geschiedenis van klinisch significante hematologische, renale, endocriene, pulmonaire, gastro-intestinale, cardiovasculaire, hepatische, psychiatrische, neurologische of allergische (inclusief geneesmiddelenallergieën, maar exclusief onbehandelde, asymptomatische, seizoensgebonden allergieën op het moment van dosering) ziekte of klinische bevindingen bij screening .
  • Gediagnosticeerd met een andere bloedingsstoornis naast hemofilie B.
  • Huidige FIX-remmer of geschiedenis van FIX-remmer (gedefinieerd als > bovengrens van normaal (ULN) van het rapporterende laboratorium).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BeneFIX
Geneesmiddel: VOORDEEL
Eenmalige dosis van 50 IE/kg BeneFIX via intraveneuze infusie binnen 10 minuten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Gebied onder de concentratietijdcurve van tijd 0 tot de tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie (AUClast)
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Gebied onder de concentratietijdcurve van tijd 0 tot oneindig (AUCinf)
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Tijd om Cmax te bereiken (Tmax)
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Distributievolume bij stabiele toestand (Vss)
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Distributievolume wordt gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid geneesmiddel gelijkmatig moet worden verdeeld om de gewenste bloedconcentratie van een geneesmiddel te produceren. Vss is het schijnbare verdelingsvolume bij steady-state.
Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Eindfasesnelheidsconstante (Kel)
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Lineaire regressie van de log lineaire concentratietijdkromme. Alleen die datapunten waarvan werd aangenomen dat ze de terminale log lineaire afname beschrijven, werden gebruikt in de regressie.
Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Gemiddelde verblijftijd (MRT)
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
AUMCinf/AUCinf, waarbij AUMCinf het gebied is onder de curve van het eerste moment vanaf tijd 0 geëxtrapoleerd naar oneindige tijd, berekend met behulp van de lineaire/log trapeziummethode.
Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Halfwaardetijd plasmaverval (t½)
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
De halfwaardetijd van plasmaverval is de tijd die wordt gemeten voordat de plasmaconcentratie met de helft afneemt.
Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Systemische klaring (CL)
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
CL is een kwantitatieve maat voor de snelheid waarmee een geneesmiddelsubstantie uit het lichaam wordt verwijderd.
Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 50, 72 en 96 uur post-dosis
Incrementeel herstel
Tijdsspanne: Voor de dosis, 0,25, 0,5 en 1 uur na de dosis
Stapsgewijs herstel: Toename van circulerende toename van FIX-activiteit voor elke IE BeneFIX toegediend per kg lichaamsgewicht.
Voor de dosis, 0,25, 0,5 en 1 uur na de dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE), ernstige ongewenste voorvallen (SAE) en stopzettingen als gevolg van ongewenste voorvallen (AE)
Tijdsspanne: Van de proefpersoon die geïnformeerde toestemming heeft gegeven tot en met 28 kalenderdagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. Een SAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; eerste of langdurige opname in een ziekenhuis; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden); aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid; aangeboren afwijking. TEAE wordt gedefinieerd als nieuw optredend of verergerend na de eerste dosis.
Van de proefpersoon die geïnformeerde toestemming heeft gegeven tot en met 28 kalenderdagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Aantal deelnemers met abnormale klinische laboratoriummetingen (zonder rekening te houden met baseline-afwijkingen)
Tijdsspanne: Basislijn tot 96 uur na toediening (dag 5 of vroegtijdige beëindiging)
Klinische laboratoriumanalysetests omvatten hematologie, seriumchemie, protrombinetijd en urine-analyse. Er werden aantallen proefpersonen met afwijkingen in laboratoriumtesten gerapporteerd, ongeacht de uitgangsafwijking.
Basislijn tot 96 uur na toediening (dag 5 of vroegtijdige beëindiging)
Aantal deelnemers met vitale functies Gegevens na toediening voldeden aan criteria van potentieel klinisch probleem (zonder rekening te houden met baseline-abnormaliteit)
Tijdsspanne: Basislijn tot 96 uur na toediening (dag 5 of vroegtijdige beëindiging)
Basislijn tot 96 uur na toediening (dag 5 of vroegtijdige beëindiging)
Aantal deelnemers met ontwikkeling van remmers
Tijdsspanne: Van de proefpersoon die geïnformeerde toestemming heeft gegeven tot en met 28 kalenderdagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Van de proefpersoon die geïnformeerde toestemming heeft gegeven tot en met 28 kalenderdagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Aantal deelnemers met allergische reacties
Tijdsspanne: Van de proefpersoon die geïnformeerde toestemming heeft gegeven tot en met 28 kalenderdagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Van de proefpersoon die geïnformeerde toestemming heeft gegeven tot en met 28 kalenderdagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Aantal proefpersonen met trombogeniciteit
Tijdsspanne: Van de proefpersoon die geïnformeerde toestemming heeft gegeven tot en met 28 kalenderdagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Van de proefpersoon die geïnformeerde toestemming heeft gegeven tot en met 28 kalenderdagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 augustus 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 augustus 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

11 augustus 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 juli 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 juni 2016

Laatst geverifieerd

1 juni 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B1821048
  • 2015-003027-61 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Klinische onderzoeken op VOORDEEL

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Benin

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren