Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van APT-1011 bij proefpersonen met eosinofiele oesofagitis (EoE) (FLUTE)

4 april 2023 bijgewerkt door: Adare Pharmaceuticals, Inc.

FLUticason bij eosinofiele oesofagitis (FLUTE): een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisbereik- en onderhoudsstudie van APT-1011 bij proefpersonen met eosinofiele oesofagitis

Eosinofiele oesofagitis (EoE) is een ontstekingsziekte van de slokdarm, gekenmerkt door eosinofiele infiltratie en gastro-intestinale symptomen. Ingeslikte, lokaal werkende corticosteroïden, zoals fluticason, lijken effectief te zijn bij het oplossen van acute klinische en pathologische kenmerken van EoE.

APT-1011 is een oraal uiteenvallende tablet (ODT) formulering van fluticasonpropionaat. Deze studie is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van APT-1011 te vergelijken met placebo bij volwassenen met EoE gedurende een initiële behandelperiode van 12 weken, gevolgd door een aanvullende onderhoudsbehandelingsfase van 40 weken. Histologische respons, farmacokinetiek en dysfagie zullen worden beoordeeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

FLUTE is een fase 2b gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie met dosisbereik van APT-1011 versus placebo bij 100 volwassen proefpersonen (≥18 jaar) met de diagnose EoE. De werkzaamheid (inclusief histologische, endoscopische en symptomatische respons), veiligheid en PK van APT-1011 zullen worden onderzocht. Deelnemers krijgen een elektronisch dagboek om dagelijks symptomen en medicatie-inname bij te houden.

FLUTE zal in verschillende delen worden uitgevoerd (Screening [4 weken], gevolgd door een 4 weken durende Baseline Symptom Assessment, en 2 behandelingsdelen [Deel 1: 14 weken inductie en Deel 2: 38 weken onderhoud]), met een vervolg -up-bezoek vindt plaats 2 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

In deel 1 van de studie zullen ongeveer 100 proefpersonen 1:1:1:1:1 gerandomiseerd worden om een ​​placebo of een van de 4 actieve doses APT-1011 te krijgen. Alle proefpersonen krijgen één tablet 30 minuten na het ontbijt en één tablet voor het slapen gaan (HS). De doseringsgroepen omvatten: 1,5 mg HS APT-1011, 1,5 mg tweemaal daags (BID) (totale dagelijkse dosis van 3 mg) APT-1011, 3 mg HS APT-1011 en 3 mg BID (totale dagelijkse dosis van 6 mg) APT-1011 en placebo BID.

In deel 2 zullen alle proefpersonen die in week 12 zijn geclassificeerd als histologische responders, verder worden behandeld volgens de doseringsgroep waarnaar ze waren gerandomiseerd, en non-responders zullen enkelblind 3 mg tweemaal daags krijgen. Alle proefpersonen die in week 26 histologische non-responders zijn, stoppen met de behandeling in week 28 en gaan naar de follow-up van 2 weken en verlaten het onderzoek. Histologische responders in week 26 zullen dezelfde dosis blijven gebruiken tot het einde van de studie in week 52.

De proefpersonen zullen 2 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel een vervolgbezoek afleggen. Alle proefpersonen moeten een definitieve EGD hebben binnen 3 weken voorafgaand aan het voltooien van het vervolgbezoek, tenzij de proefpersoon zijn toestemming intrekt of een contra-indicatie heeft voor EGD.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

106

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brugge, België, 8310
        • AZ Sint-Lucas
      • Gent, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Kortrijk, België, 8500
        • AZ Groeninge - Kennedylaan
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
        • (G.I.R.I.) GI Research Institute
    • Nova Scotia
      • Bridgewater, Nova Scotia, Canada, B4V 3N2
        • Viable Clinical Research
    • Ontario
      • Lindsay, Ontario, Canada, K9V 5G6
        • Viable Clinical Research
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Science Centre
      • Oshawa, Ontario, Canada, L1H 7K4
        • Taunton Surgical Centre
  • Duitsland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Duitsland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Brandenburg
      • Brandenburg an der Havel, Brandenburg, Duitsland, 14770
        • Staedisches Klinikum Brandenburg
    • Nordrhein Westfalen
      • Muenster, Nordrhein Westfalen, Duitsland, 48159
        • Praxis am Germania
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Duitsland, 4103
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
    • Schleswig Holstein
      • Kiel, Schleswig Holstein, Duitsland, 24105
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein
  • Spanje
      • Alicante, Spanje, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Madrid, Spanje, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje, 46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
      • Zaragoza, Spanje, 50009
        • Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
      • Zaragoza, Spanje, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Ciudad Real
      • Tomelloso, Ciudad Real, Spanje, 13700
        • Hospital General de Tomelloso
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Verenigde Staten, 85224
        • Del Sol Research Management, LLC
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85710
        • Del Sol Research Management, LLC
    • Arkansas
      • Sherwood, Arkansas, Verenigde Staten, 72120
        • Arkansas Gastroenterology, P.A.
    • California
      • Canoga Park, California, Verenigde Staten, 91303
        • HOPE Clinical Research
      • El Cajon, California, Verenigde Staten, 92020-4124
        • TriWest Research Associates, LLC
      • Garden Grove, California, Verenigde Staten, 92844
        • SC Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Beverly Hills Center for Digestive Health
      • Oxnard, California, Verenigde Staten, 93030
        • FocilMed
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Medical Associates Research Group, Inc.
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92114
        • Precision Research Institute, LLC
      • San Pablo, California, Verenigde Staten, 94806
        • Care Access Research LLC
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305-2200
        • Stanford University School of Medicine
      • Yorba Linda, California, Verenigde Staten, 92886
        • St. Jude Healthcare
    • Connecticut
      • Danbury, Connecticut, Verenigde Staten, 06810
        • Western Connecticut Health Network
      • Hamden, Connecticut, Verenigde Staten, 06518
        • Medical Research Center of Connecticut, LLC
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33013
        • Eastern Research, Inc.
      • Inverness, Florida, Verenigde Staten, 34452
        • Nature Coast Clinical Research, LLC
      • Lauderdale Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33319
        • Sunrise Medical Research
      • Pembroke Pines, Florida, Verenigde Staten, 33029
        • DBC Research, Corp
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern Medical Faculty Foundation
      • Oak Lawn, Illinois, Verenigde Staten, 60453-3767
        • Southwest Gastroenterology
      • Rockford, Illinois, Verenigde Staten, 61107
        • Rockford Gastroenterology Associates, Ltd.
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Verenigde Staten, 47714
        • MediSphere Medical Research Center, an AMR affiliate
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Verenigde Staten, 66606
        • Cotton-O'Neil Clinical Research Center, Digestive Health
    • Kentucky
      • Hazard, Kentucky, Verenigde Staten, 41701
        • Gastroenterology Associates
    • Louisiana
      • West Monroe, Louisiana, Verenigde Staten, 71291
        • Clinical Trials of America, Inc.
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Verenigde Staten, 48377-3600
        • Henry Ford Medical Center
      • Wyoming, Michigan, Verenigde Staten, 49519
        • Metro Health
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63128
        • St. Louis Center for Clinical Research
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11023
        • Long Island Gastrointestinal Research Group, LLP
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Mooresville, North Carolina, Verenigde Staten, 28117
        • Research Institute of the Carolinas, PLC
      • Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27612
        • Wake Research Associates, LLC
      • Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27607
        • Carolina's GI Research, LLC
      • Salisbury, North Carolina, Verenigde Staten, 28144
        • PMG Research of Salisbury, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43231
        • Aventiv Research Inc.
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73118
        • Unity Clinical Research
    • Oregon
      • Medford, Oregon, Verenigde Staten, 97504
        • Allergy and Asthma Center of South Oregon
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19610
        • Digestive Disease Associates, Ltd.
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Verenigde Staten, 57701
        • Rapid City Medical Center, LLP
    • Tennessee
      • Union City, Tennessee, Verenigde Staten, 38261
        • Advanced Gastroenterology
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78704
        • Avant Research Associates, LLC - Austin
      • Beaumont, Texas, Verenigde Staten, 77702
        • Avant Research Associates, LLC
      • Richardson, Texas, Verenigde Staten, 75082
        • DHAT Research Institute
    • Utah
      • Ogden, Utah, Verenigde Staten, 84405
        • Advanced Research Institute
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84124
        • Care Access Research LLC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
        • Verity Research Inc
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw tussen ≥18 en ≤75 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming
  • Bewijs van EoE gedefinieerd door ≥15 piek-eosinofielen per HPF, gemeten vanaf proximale en distale biopsieën
  • Door de patiënt gerapporteerde voorgeschiedenis van ≥3 episodes van dysfagie in de 7 dagen voorafgaand aan de screening
  • 7-daagse Global EoE Symptom Score >3 bij baseline en bij screening
  • Bereid en in staat om zich te houden aan studiegerelateerde behandelregimes, procedures en bezoekschema

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende contra-indicaties, overgevoeligheid of intolerantie voor corticosteroïden;
  • Een fysieke, mentale of sociale aandoening of ziektegeschiedenis of laboratoriumafwijking hebben die naar het oordeel van de onderzoeker de onderzoeksprocedures of het vermogen van de proefpersoon om zich aan het onderzoek te houden en het af te ronden, zou kunnen verstoren;
  • Aanwezigheid van orale of slokdarmslijmvliesinfectie van welk type dan ook;
  • een mond- of gebitsaandoening heeft die normaal eten verhindert;
  • Een andere aandoening hebben die het slokdarmslijmvlies aantast of de slokdarmmotiliteit verandert dan EoE;
  • Gebruik van systemische corticosteroïden binnen 60 dagen voorafgaand aan de screening, gebruik van inhalatie-/slikcorticosteroïden binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of langdurig gebruik van krachtige dermale topische corticosteroïden binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening;
  • Start van een eliminatiedieet of elementair dieet binnen 30 dagen vóór de screening (dieet moet stabiel blijven na ondertekening van ICF);
  • Ochtendserumcortisolspiegel ≤5 μg/dl (138 nmol/l);
  • Gebruik van biologische immunomodulatoren in de 24 weken voorafgaand aan de Screening;
  • Gebruik van calcineurineremmers of purine-analogen, of krachtige cytochroom P450 (CYP) 3A4-remmers in de 12 weken voorafgaand aan de screening;
  • Een contra-indicatie hebben voor of factoren die het risico op EGD of slokdarmbiopsie aanzienlijk verhogen of een vernauwing van de slokdarm hebben die EGD uitsluit met een standaard 9 mm-endoscoop;
  • Een voorgeschiedenis hebben van een slokdarmvernauwing die dilatatie vereist in de afgelopen 12 weken voorafgaand aan de screening;
  • Het doseringsregime van PPI's, H2-antagonisten, maagzuurremmers of antihistaminica is gestart, stopgezet of gewijzigd voor een aandoening zoals GORZ of allergische rhinitis binnen 4 weken voorafgaand aan kwalificerende endoscopie. Deze medicijnen moeten tijdens het onderzoek constant blijven.
  • Een serumcortisolspiegel <18 μg/dl (497 nmol/l) na 60 minuten met adrenocorticotroop hormoon (ACTH)-stimulatietest met 250 μg cosyntropine (d.w.z. een positief resultaat op de ACTH-stimulatietest).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: APT-1011 1,5 mg HS
Placebo na het ontbijt, APT-1011 1,5 mg HS
Geneesmiddel: APT-1011
APT-1011 is een oraal uiteenvallende tabletformulering van fluticasonpropionaat
Andere namen:
  • Fluticasonpropionaat ODT
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-tabletten zijn qua samenstelling identiek aan APT-1011, behalve dat ze het actieve ingrediënt uitsluiten.
Andere namen:
  • Bijpassende placebodosis
Experimenteel: APT-1011 1,5 mg tweemaal daags
APT-1011 1,5 mg na het ontbijt, APT-1011 1,5 mg HS
Geneesmiddel: APT-1011
APT-1011 is een oraal uiteenvallende tabletformulering van fluticasonpropionaat
Andere namen:
  • Fluticasonpropionaat ODT
Experimenteel: APT-1011 3 mg HS
Placebo na het ontbijt, APT-1011 3 mg HS
Geneesmiddel: APT-1011
APT-1011 is een oraal uiteenvallende tabletformulering van fluticasonpropionaat
Andere namen:
  • Fluticasonpropionaat ODT
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-tabletten zijn qua samenstelling identiek aan APT-1011, behalve dat ze het actieve ingrediënt uitsluiten.
Andere namen:
  • Bijpassende placebodosis
Experimenteel: APT-1011 3 mg tweemaal daags
APT-1011 3 mg na het ontbijt, APT-1011 3 mg HS
Geneesmiddel: APT-1011
APT-1011 is een oraal uiteenvallende tabletformulering van fluticasonpropionaat
Andere namen:
  • Fluticasonpropionaat ODT
Placebo-vergelijker: Placebo BID
Placebo 30 minuten na het ontbijt en HS
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-tabletten zijn qua samenstelling identiek aan APT-1011, behalve dat ze het actieve ingrediënt uitsluiten.
Andere namen:
  • Bijpassende placebodosis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met ≤6 piekeosinofielen/hoogvermogenveld (HPF)
Tijdsspanne: Week 12
Histologie (eosinofielen per hoogvermogenveld [HPF]): percentage proefpersonen met ≤6 PEAK eosinofielen/HPF na beoordeling van ten minste 5-6 biopsieën van de proximale en distale slokdarm (~3 elk) waarbij het HPF-gebied 235 vierkante micron is ( 40 vergrotingslens met een 22 mm oculair).
Week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat het primaire eindpunt bereikte in week 12 en het primaire eindpunt handhaafde in week 26 en 52
Tijdsspanne: Week 26 en week 52

Percentage proefpersonen dat deel 2 - Onderhoud startte en het primaire eindpunt (histologie) bereikte in week 12 en het primaire eindpunt handhaafde in week 26 en week 52.

Opmerking: Na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg BID en de resultaten geven het percentage proefpersonen weer dat het primaire eindpunt bereikte na 12 of 38 weken behandeling.
Week 26 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline Eosinofiele oesofagitis Endoscopische referentiescore (EREF's) in week 12, 26 en 52
Tijdsspanne: Week 12, week 26 en week 52

Endoscopische veranderingen zullen worden beoordeeld volgens de EREF-evaluatie op basis van de volgende endoscopische kenmerken: oedeem [Graad {Gr} 0 (afwezig) of Gr 1 (aanwezig)], stricturen [Gr 0 (afwezig) of Gr 1 (aanwezig)], ringen [Gr 0 (geen), Gr 1 (mild), Gr 2 (matig), Gr 3 (ernstig)], exsudaten [Gr 0 (geen), Gr 1 (mild), Gr (ernstig)], groeven [Gr 0 (geen), Gr 1 (mild), Gr 2 (ernstig)], crêpepapier slokdarm [Gr 0 (afwezig) of Gr 1 (aanwezig)], smal kaliber slokdarm [Gr 0 (afwezig) of Gr 1 (aanwezig) ] en slokdarmerosie [Normaal (0), Gr A (1), Gr B (2), Gr C (3) of Gr D (4)].

EREF's: 0 (beste) tot 15 (slechtste) op basis van de som van de bovenstaande subscores.

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 1 - Inductie hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip. Opmerking: Na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg BID en de resultaten weerspiegelen de EREF-evaluatie na 12 of 38 weken behandeling.
Week 12, week 26 en week 52
Percentage proefpersonen met een piekaantal eosinofielen/HPF <1 en <15
Tijdsspanne: Week 12, week 26 en week 52

Percentage proefpersonen met een piek eosinofielen/HPF <1 en <15 in week 12, 26 en 52.

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 1 - Inductie hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip. Opmerking: Na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg tweemaal daags en de resultaten weerspiegelen piekeosinofielen/HPF na 12 of 38 weken behandeling.
Week 12, week 26 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline Global EoE Symptom Score
Tijdsspanne: Week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 28, 36, 44 en 52

Verandering van baseline globale EOE-symptoomscore beoordeeld voorafgaand aan randomisatie naar scores voor 7-daagse terugroepactie in week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 28, 36, 44 en 52 bezoeken.

Globale eosinofiele oesofagitis symptoomscore: op een schaal van 0 (geen symptomen) tot 10 (meest ernstige symptomen), hoe ernstig waren uw EoE-symptomen in de afgelopen 7 dagen? Patiënten werd gevraagd om al hun symptomen als gevolg van EoE te bedenken en een algemene verklaring af te leggen door een nummer te selecteren.

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 1 - Inductie hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip. Opmerking: Na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg tweemaal daags en de resultaten weerspiegelen de verandering ten opzichte van de globale EOE-symptoomscore bij aanvang na 4, 8, 12, 14, 22, 30 of 38 weken behandeling.
Week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 28, 36, 44 en 52
Verandering in het aantal dysfagie-episodes
Tijdsspanne: Week 12, week 26 en week 52

Verandering in het aantal dysfagie-episodes bij baseline (periode van 14 dagen voorafgaand aan randomisatie) in vergelijking met de periode van 14 dagen voorafgaand aan het tijdstip van interesse.

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 1 - Inductie hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip. Opmerking: Na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg BID en de resultaten weerspiegelen de verandering in het aantal dysfagie-episodes na 12 of 38 weken behandeling.
Week 12, week 26 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline 7-daagse eosinofiele oesofagitis Activity Index (EEsAI) totale score
Tijdsspanne: Week 12, 26 en 52

Verandering ten opzichte van baseline 7-daagse EEsAI-totaalscore beoordeeld voorafgaand aan randomisatie en die beoordeeld in week 12, 26 en 52 (totale score 100).

Eosinofiele oesofagitis Activity Index Totaalscore: 0 (beste) tot 100 (slechtste) op basis van de som van de gecategoriseerde subscores voor frequentie van slikproblemen [nooit (0), 1-3x (15) of 4-6x (27) per week ]; duur van slikproblemen [≤5 min (0), >5 min (6)]; pijn bij het slikken [nee (0), ja (15)]; Visuele dysfagie Vraagscore [0 (beste), 12,19, 21 of 23 (slechtste)]; vermijdingsaanpassing en score voor langzaam eten [0 (beste), 9 of 25 (slechtste)].

Een hogere score betekent een slechter resultaat.

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 1 - Inductie hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip. Opmerking: na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg tweemaal daags en de resultaten weerspiegelen de verandering ten opzichte van de 7-daagse EE's bij aanvang
Week 12, 26 en 52
Verandering ten opzichte van baseline 7-daagse eosinofiele oesofagitis Activity Index (EEsAI) subscores
Tijdsspanne: Week 12, 26 en 52

De AMS-score (Adamance, Modification and Slow Eating) en de Visual Dysphagia Question (VDQ)-score zijn onderdelen van de EEsAI.

AMS: Antwoorden op drie items die het patroon van gedragsaanpassing bepalen, werden gescoord voor elke voedselconsistentie die door de proefpersoon werd geconsumeerd (vermijden, aanpassen en langzaam eten). De AMS-score varieert van 0 (beste) tot 25 (slechtste).

VDG: De mate van waargenomen moeilijkheid bij het eten van 8 verschillende voedselconsistenties werd beoordeeld. De VDQ-score varieert van 0 (beste) tot 23 (slechtste).

Een hogere score voor een van beide subscores betekent een slechtere uitkomst. Negatieve verandering ten opzichte van baseline vertegenwoordigt een verslechtering van de kwaliteit van leven voor de totale score of subscore.

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 1 - Inductie hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip. Opmerking: Na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg BID en de resultaten weerspiegelen de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde.
Week 12, 26 en 52
Percentage proefpersonen met een gemiddelde 7-daagse EEsAI-totaalscore <20
Tijdsspanne: Week 12, 26 en 52

Percentage proefpersonen met een gemiddelde 7-daagse EEsAI-totaalscore <20 vergeleken met degenen beoordeeld in week 12, 26 en 52.

Eosinofiele oesofagitis Activity Index Totaalscore: 0 (beste) tot 100 (slechtste) op basis van de som van de gecategoriseerde subscores voor frequentie van slikproblemen [nooit (0), 1-3x (15) of 4-6x (27) per week ]; duur van slikproblemen [<= 5 min (0), >5 min (6)]; pijn bij het slikken [nee (0), ja (15)]; Visuele dysfagie Vraagscore [0 (beste), 12,19,21 of 23 (slechtste)]; vermijdingsaanpassing en score voor langzaam eten [0 (beste), 9 of 25 (slechtste)].

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 1 - Inductie hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip. Opmerking: na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg tweemaal daags en de resultaten weerspiegelen de verandering ten opzichte van de globale EOE-symptoomscore bij aanvang na 12 of 38 weken behandeling
Week 12, 26 en 52
Verandering ten opzichte van baseline Patiënt Global Impression of Severity (PGIS) voor EoE-symptomen zoals beoordeeld voorafgaand aan randomisatie Post-baseline bezoek
Tijdsspanne: Week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 28, 36, 44 en 52

Verandering van baseline PGIS voor EoE-symptomen zoals beoordeeld voorafgaand aan randomisatie in week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 28, 36, 44 en 52.

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 1 - Inductie hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip. Opmerking: Na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg tweemaal daags en de resultaten weerspiegelen de verandering ten opzichte van de globale EOE-symptomen bij aanvang na 4, 8, 12, 14, 22, 30 of 38 weken behandeling.
Week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 28, 36, 44 en 52
Verandering van basislijn-PGIS voor problemen met eten of pillen die afnemen, zoals beoordeeld voorafgaand aan randomisatie Post-basislijnbezoek
Tijdsspanne: Week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 28, 36, 44 en 52

Verandering ten opzichte van basislijn PGIS voor moeite met eten of pillen afnemen zoals beoordeeld voorafgaand aan randomisatie in week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 28, 36, 44 en 52.

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 1 - Inductie hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip. Opmerking: Na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg tweemaal daags en de resultaten weerspiegelen verandering ten opzichte van baseline PGIS voor moeite met eten of pillen afnemen na 4, 8, 12, 14, 22, 30 of 38 weken van behandeling.
Week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 28, 36, 44 en 52
Verandering ten opzichte van baseline Patiënt Global Impression of Change (PGIC) voor EoE-symptomen zoals beoordeeld voorafgaand aan randomisatie Post-baselinebezoek
Tijdsspanne: Week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 36, 44 en 52

Verandering van baseline PGIC voor EoE-symptomen zoals beoordeeld voorafgaand aan randomisatie in week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 28, 36, 44 en 52.

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 1 - Inductie hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip. Opmerking: Na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg tweemaal daags en de resultaten weerspiegelen verandering ten opzichte van baseline PGIC voor EoE-symptomen na 4, 8, 12, 14, 22, 30 of 38 weken behandeling.
Week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 36, 44 en 52
Verandering van de basislijn PGIC van moeilijkheid met voedsel of pillen zoals beoordeeld voorafgaand aan randomisatie Post-baseline bezoek
Tijdsspanne: Week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 36, 44 en 52

Verandering ten opzichte van baseline PGIC van moeite met eten of pillen zoals beoordeeld voorafgaand aan randomisatie in week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 28, 36, 44 en 52.

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 1 - Inductie hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip. Opmerking: Na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg tweemaal daags en de resultaten weerspiegelen verandering ten opzichte van baseline PGIC van problemen met voedsel of pillen na 4, 8, 12, 14, 22, 30 of 38 weken behandeling.
Week 4, 8, 12, 14, 18, 22, 26, 36, 44 en 52
Percentage histologische non-responders per dosis in week 12, 26 en 52
Tijdsspanne: Week 12, 26 en 52

Percentage histologische non-responders per dosis in week 12, 26 en 52.

Opmerking: Na week 14 kregen alle patiënten in de placebogroep APT-1011 3 mg tweemaal daags en de resultaten weerspiegelen de non-respons na 12 of 38 weken behandeling.
Week 12, 26 en 52
Percentage proefpersonen dat nood-endoscopische dis-impact van voedsel nodig heeft
Tijdsspanne: vóór week 14, tussen week 14 en week 28, tussen week 28 en week 52

Percentage proefpersonen dat nood-endoscopische dis-impactie van voedsel nodig heeft per dosis vóór week 14, tussen week 14 en week 28, en tussen week 28 en week 52.

Opmerking: na week 14 waren er geen patiënten meer in de placebogroep.
vóór week 14, tussen week 14 en week 28, tussen week 28 en week 52
Percentage proefpersonen dat slokdarmverwijding nodig heeft
Tijdsspanne: basislijn tot week 52

Percentage proefpersonen dat slokdarmverwijding nodig heeft per doseringsgroep en deel van het onderzoek.

Opmerking: na week 14 waren er geen patiënten meer in de placebogroep.
basislijn tot week 52

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen stopt vanwege HPA-asonderdrukking
Tijdsspanne: basislijn tot week 52

Aantal proefpersonen dat stopte vanwege HPA-asonderdrukking.

Opmerking: na week 14 waren er geen patiënten meer in de placebogroep.
basislijn tot week 52
Aantal proefpersonen met orale en slokdarmcandidiasis
Tijdsspanne: basislijn tot week 52

Frequentie van orale en slokdarmcandidiasis.

Opmerking: na week 14 waren er geen patiënten meer in de placebogroep.
basislijn tot week 52
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen die leidden tot stopzetting van de studie in deel 1
Tijdsspanne: basislijn tot week 12
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) die leidden tot stopzetting van de studie in deel 1.
basislijn tot week 12
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen die leidden tot stopzetting van de studie in deel 2
Tijdsspanne: Week 12 tot 52
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) die leidden tot stopzetting van de studie in deel 2.
Week 12 tot 52
Percentage proefpersonen met serumcortisolspiegel ≤5 μg/dL of abnormaal adrenocorticotroop hormoon (ACTH)-stimulatietest
Tijdsspanne: Week 12 tot 52

Percentage proefpersonen met serumcortisolspiegel ≤5 μg/dl (≤138 nmol/l) of abnormale adrenocorticotroop hormoon (ACTH)-stimulatietest (serumcortisol <16 μg/dl [≤440 nmol/l] na 60 minuten).

Gebruikte populatie zijn degenen die Deel 2 - Onderhoud hebben ingevoerd. Het aantal deelnemers dat voor elk tijdstip is geanalyseerd, weerspiegelt het werkelijke aantal deelnemers met gegevens op dat tijdstip.
Week 12 tot 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Adare Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Peter C Richardson, Adare Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 juni 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SP-1011-002
  • 2016-004749-10 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op APT-1011

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ukraine

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren