Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az APT-1011 hatékonysága, biztonságossága és farmakokinetikája eosinophilic oesophagitisben (EoE) szenvedő betegeknél (FLUTE)

2023. április 4. frissítette: Adare Pharmaceuticals, Inc.

FLUTicasone eosinophilic oesophagitisben (FLUTE): Az APT-1011 véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, dózistartományos és fenntartó vizsgálata eozinofil nyelőcsőgyulladásban szenvedő alanyokon

Az eozinofil oesophagitis (EoE) a nyelőcső gyulladásos betegsége, amelyet eozinofil infiltráció és gyomor-bélrendszeri tünetek jellemeznek. A lenyelt, helyileg ható kortikoszteroidok, mint például a flutikazon, hatékonynak tűnnek az EoE akut klinikai és patológiás jellemzőinek megoldásában.

Az APT-1011 egy orálisan széteső tabletta (ODT) flutikazon-propionát készítmény. Ez a vizsgálat célja az APT-1011 és a placebó hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása EoE-ben szenvedő felnőtteknél a kezdeti 12 hetes kezelési időszakban, amelyet egy további 40 hetes fenntartó kezelési szakasz követ. Felmérik a szövettani választ, a farmakokinetikát és a dysphagiát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A FLUTE egy 2b. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos dózistartományú klinikai vizsgálat az APT-1011-ről placebóval szemben, 100 EoE-vel diagnosztizált felnőtt (18 év feletti) alanyon. Megvizsgálják az APT-1011 hatékonyságát (beleértve a szövettani, endoszkópos és tüneti választ), biztonságosságát és PK-ját. A résztvevők egy elektronikus naplót kapnak a tünetek és a gyógyszerbevitel napi rögzítésére.

A FLUTE több részből áll (Szűrés [4 hét], majd 4 hetes kiindulási tünetértékelés és 2 kezelési rész [1. rész: 14 hetes kezelés és 2. rész: 38 hetes karbantartás]), a következőkkel: - a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után 2 héttel felkeresendő.

A vizsgálat 1. részében hozzávetőleg 100 alanyt randomizálnak 1:1:1:1:1 arányban, hogy placebót vagy 4 aktív APT-1011 dózis egyikét kapják. Minden alany kap egy tablettát 30 perccel a reggeli után és egy tablettát lefekvés előtt (HS). Az adagolási csoportok a következők: 1,5 mg HS APT-1011, 1,5 mg naponta kétszer (BID) (teljes napi adag 3 mg), APT-1011, 3 mg HS APT-1011 és 3 mg BID (teljes napi adag 6 mg) APT-1011 és placebo BID.

A 2. részben a 12. héten szövettani válaszadónak minősített összes alanyt továbbra is annak az adagolási csoportnak megfelelően kezelik, amelybe véletlenszerűen besorolták, és a nem reagálók egyszeri vak 3 mg-ot kapnak naponta kétszer. Minden olyan alany, aki szövettanilag nem reagál a 26. héten, leállítja a kezelést a 28. héten, és belép a 2 hetes követésbe, és kilép a vizsgálatból. A 26. héten a szövettani válaszadók ugyanazt az adagot folytatják az 52. héten a vizsgálat végéig.

Az alanyok a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után 2 héttel követési látogatást tesznek. Minden alanynak végső EGD-t kell készítenie az Utánkövetési Látogatás befejezése előtt 3 héten belül, kivéve, ha az alany visszavonja a beleegyezését vagy ellenjavallatja van az EGD-nek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

106

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brugge, Belgium, 8310
        • AZ Sint-Lucas
      • Gent, Belgium, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Kortrijk, Belgium, 8500
        • AZ Groeninge - Kennedylaan
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Egyesült Államok, 85224
        • Del Sol Research Management, LLC
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85710
        • Del Sol Research Management, LLC
    • Arkansas
      • Sherwood, Arkansas, Egyesült Államok, 72120
        • Arkansas Gastroenterology, P.A.
    • California
      • Canoga Park, California, Egyesült Államok, 91303
        • Hope Clinical Research
      • El Cajon, California, Egyesült Államok, 92020-4124
        • TriWest Research Associates, LLC
      • Garden Grove, California, Egyesült Államok, 92844
        • SC Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Beverly Hills Center for Digestive Health
      • Oxnard, California, Egyesült Államok, 93030
        • FocilMed
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Medical Associates Research Group, Inc.
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92114
        • Precision Research Institute, LLC
      • San Pablo, California, Egyesült Államok, 94806
        • Care Access Research LLC
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305-2200
        • Stanford University School of Medicine
      • Yorba Linda, California, Egyesült Államok, 92886
        • St. Jude Healthcare
    • Connecticut
      • Danbury, Connecticut, Egyesült Államok, 06810
        • Western Connecticut Health Network
      • Hamden, Connecticut, Egyesült Államok, 06518
        • Medical Research Center of Connecticut, LLC
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Egyesült Államok, 33013
        • Eastern Research, Inc.
      • Inverness, Florida, Egyesült Államok, 34452
        • Nature Coast Clinical Research, LLC
      • Lauderdale Lakes, Florida, Egyesült Államok, 33319
        • Sunrise Medical Research
      • Pembroke Pines, Florida, Egyesült Államok, 33029
        • DBC Research, Corp
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern Medical Faculty Foundation
      • Oak Lawn, Illinois, Egyesült Államok, 60453-3767
        • Southwest Gastroenterology
      • Rockford, Illinois, Egyesült Államok, 61107
        • Rockford Gastroenterology Associates, Ltd.
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Egyesült Államok, 47714
        • MediSphere Medical Research Center, an AMR affiliate
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Egyesült Államok, 66606
        • Cotton-O'Neil Clinical Research Center, Digestive Health
    • Kentucky
      • Hazard, Kentucky, Egyesült Államok, 41701
        • Gastroenterology Associates
    • Louisiana
      • West Monroe, Louisiana, Egyesült Államok, 71291
        • Clinical Trials of America, Inc.
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Egyesült Államok, 48377-3600
        • Henry Ford Medical Center
      • Wyoming, Michigan, Egyesült Államok, 49519
        • Metro Health
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63128
        • St. Louis Center for Clinical Research
    • New York
      • Great Neck, New York, Egyesült Államok, 11023
        • Long Island Gastrointestinal Research Group, LLP
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
      • Mooresville, North Carolina, Egyesült Államok, 28117
        • Research Institute of the Carolinas, PLC
      • Raleigh, North Carolina, Egyesült Államok, 27612
        • Wake Research Associates, LLC
      • Raleigh, North Carolina, Egyesült Államok, 27607
        • Carolina's GI Research, LLC
      • Salisbury, North Carolina, Egyesült Államok, 28144
        • PMG Research of Salisbury, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43231
        • Aventiv Research Inc.
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73118
        • Unity Clinical Research
    • Oregon
      • Medford, Oregon, Egyesült Államok, 97504
        • Allergy and Asthma Center of South Oregon
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Wyomissing, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19610
        • Digestive Disease Associates, Ltd.
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Egyesült Államok, 57701
        • Rapid City Medical Center, LLP
    • Tennessee
      • Union City, Tennessee, Egyesült Államok, 38261
        • Advanced Gastroenterology
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78704
        • Avant Research Associates, LLC - Austin
      • Beaumont, Texas, Egyesült Államok, 77702
        • Avant Research Associates, LLC
      • Richardson, Texas, Egyesült Államok, 75082
        • DHAT Research Institute
    • Utah
      • Ogden, Utah, Egyesült Államok, 84405
        • Advanced Research Institute
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84124
        • Care Access Research LLC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22031
        • Verity Research Inc
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2K5
        • (G.I.R.I.) GI Research Institute
    • Nova Scotia
      • Bridgewater, Nova Scotia, Kanada, B4V 3N2
        • Viable Clinical Research
    • Ontario
      • Lindsay, Ontario, Kanada, K9V 5G6
        • Viable Clinical Research
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Science Centre
      • Oshawa, Ontario, Kanada, L1H 7K4
        • Taunton Surgical Centre
  • Németország
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Németország, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Brandenburg
      • Brandenburg an der Havel, Brandenburg, Németország, 14770
        • Staedisches Klinikum Brandenburg
    • Nordrhein Westfalen
      • Muenster, Nordrhein Westfalen, Németország, 48159
        • Praxis am Germania
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Németország, 4103
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
    • Schleswig Holstein
      • Kiel, Schleswig Holstein, Németország, 24105
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein
  • Spanyolország
      • Alicante, Spanyolország, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanyolország, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spanyolország, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanyolország, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
      • Zaragoza, Spanyolország, 50009
        • Hospital Clinico Universitario Lozano Blesa
      • Zaragoza, Spanyolország, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Ciudad Real
      • Tomelloso, Ciudad Real, Spanyolország, 13700
        • Hospital General de Tomelloso
  • Svájc
      • Lausanne, Svájc, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ≥18 és ≤75 év közötti férfi vagy nő a beleegyezés időpontjában
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés
  • Az EoE bizonyítéka: ≥15 csúcs eozinofil/HPF, a proximális és disztális biopsziákból mérve
  • Az alany által jelentett anamnézisben ≥3 dysphagia epizód szerepelt a szűrést megelőző 7 napban
  • 7 napos globális EoE tünet pontszám >3 a kiinduláskor és a szűréskor
  • Hajlandó és képes betartani a tanulmányokkal kapcsolatos kezelési rendeket, eljárásokat és látogatási ütemtervet

Kizárási kritériumok:

  • Ha ismert a kortikoszteroidokkal szembeni ellenjavallata, túlérzékenysége vagy intoleranciája;
  • Bármilyen fizikai, mentális vagy szociális állapota vagy olyan betegsége vagy laboratóriumi eltérése van a kórelőzményében, amely a vizsgáló megítélése szerint megzavarhatja a vizsgálati eljárásokat vagy az alany azon képességét, hogy betartsa és befejezze a vizsgálatot;
  • Bármilyen típusú száj- vagy nyelőcső nyálkahártya-fertőzés jelenléte;
  • Bármilyen száj- vagy fogászati ​​betegsége akadályozza a normális étkezést;
  • Bármilyen, a nyelőcső nyálkahártyáját érintő vagy a nyelőcső motilitását megváltoztató, az EoE-n kívüli állapota van;
  • Szisztémás kortikoszteroidok alkalmazása a szűrést megelőző 60 napon belül, belélegzett/lenyelt kortikoszteroidok alkalmazása a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy nagy hatásfokú, dermális helyi kortikoszteroidok hosszan tartó alkalmazása a szűrést megelőző 30 napon belül;
  • eliminációs diéta vagy elemi diéta indítása a szűrést megelőző 30 napon belül (az étrendnek stabilnak kell maradnia az ICF aláírása után);
  • Reggeli szérum kortizolszint ≤5 μg/dL (138 nmol/L);
  • Biológiai immunmodulátorok alkalmazása a szűrést megelőző 24 hétben;
  • Kalcineurin inhibitorok vagy purin analógok vagy erős citokróm P450 (CYP) 3A4 gátlók használata a szűrést megelőző 12 hétben;
  • Ellenjavallata vagy olyan tényezője van, amelyek jelentősen növelik az EGD vagy a nyelőcső biopszia kockázatát, vagy a nyelőcső szűkülete, amely kizárja az EGD-t egy szabványos 9 mm-es endoszkóppal;
  • A szűrést megelőző 12 hétben előfordult tágítást igénylő nyelőcsőszűkület;
  • A minősítő endoszkópia előtt 4 héten belül megkezdte, abbahagyta vagy megváltoztatta a PPI-k, H2-antagonisták, antacidok vagy antihisztaminok adagolási rendjét bármilyen állapot, például GERD vagy allergiás rhinitis esetén. Ezeknek a gyógyszereknek állandónak kell maradniuk a vizsgálat során.
  • A szérum kortizol szintje <18 μg/dL (497 nmol/L) 60 percnél adrenokortikotrop hormon (ACTH) stimulációs teszttel, 250 μg cosyntropin alkalmazásával (azaz az ACTH stimulációs teszt pozitív eredménye).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: APT-1011 1,5 mg HS
Reggeli után placebo, APT-1011 1,5 mg HS
Drog: APT-1011
Az APT-1011 a flutikazon-propionát szájban széteső tabletta készítménye
Más nevek:
  • Flutikazon-propionát ODT
Drog: Placebo
A placebo tabletták összetételében megegyeznek az APT-1011-gyel, azzal a különbséggel, hogy nem tartalmazzák a hatóanyagot.
Más nevek:
  • Megfelelő placebo adag
Kísérleti: APT-1011 1,5 mg BID
APT-1011 1,5 mg reggeli után, APT-1011 1,5 mg HS
Drog: APT-1011
Az APT-1011 a flutikazon-propionát szájban széteső tabletta készítménye
Más nevek:
  • Flutikazon-propionát ODT
Kísérleti: APT-1011 3 mg HS
Reggeli után placebo, APT-1011 3 mg HS
Drog: APT-1011
Az APT-1011 a flutikazon-propionát szájban széteső tabletta készítménye
Más nevek:
  • Flutikazon-propionát ODT
Drog: Placebo
A placebo tabletták összetételében megegyeznek az APT-1011-gyel, azzal a különbséggel, hogy nem tartalmazzák a hatóanyagot.
Más nevek:
  • Megfelelő placebo adag
Kísérleti: APT-1011 3 mg BID
APT-1011 3 mg reggeli után, APT-1011 3 mg HS
Drog: APT-1011
Az APT-1011 a flutikazon-propionát szájban széteső tabletta készítménye
Más nevek:
  • Flutikazon-propionát ODT
Placebo Comparator: Placebo BID
Placebo 30 perccel reggeli és HS után
Drog: Placebo
A placebo tabletták összetételében megegyeznek az APT-1011-gyel, azzal a különbséggel, hogy nem tartalmazzák a hatóanyagot.
Más nevek:
  • Megfelelő placebo adag

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél ≤6 csúcs eozinofil/nagy teljesítményű mező (HPF)
Időkeret: 12. hét
Szövettan (eozinofilek nagyteljesítményű mezőnként [HPF]): a ≤6 PEAK eozinofil/HPF értékkel rendelkező alanyok százalékos aránya legalább 5-6 biopszia vizsgálatát követően a proximális és disztális nyelőcsőből (mindegyikenként kb. 3), ahol a HPF terület 235 négyzetmikron ( 40-es nagyítású lencse 22 mm-es okulárral).
12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok százalékos aránya, akik a 12. héten teljesítették az elsődleges végpontot, és megtartották az elsődleges végpontot a 26. és 52. héten
Időkeret: 26. és 52. hét

Azon alanyok százalékos aránya, akik beléptek a 2. részbe – Karbantartás, és megfeleltek az elsődleges végpontnak (szövettan) a 12. héten, és fenntartották az elsődleges végpontot a 26. és az 52. héten.

Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebocsoport minden betege 3 mg APT-1011-et kapott naponta kétszer, és az eredmények azon alanyok százalékos arányát tükrözik, akik teljesítették az elsődleges végpontot a 12 vagy 38 hetes kezelést követően.
26. és 52. hét
Változás a kiindulási eosinophilic oesophagitis endoszkópos referenciapontszámához (EREF) képest a 12., 26. és 52. héten
Időkeret: 12. hét, 26. hét és 52. hét

Az endoszkópos változásokat az EREF-ek értékelése szerint értékelik a következő endoszkópos jellemzők alapján: ödéma [Grade {Gr} 0 (hiányzik) vagy Gr 1 (jelen)], szűkületek [Gr 0 (hiányzik) vagy Gr 1 (jelen)], gyűrűk [Gr 0 (nincs), Gr 1 (enyhe), Gr 2 (közepes), Gr 3 (súlyos)], váladékok [Gr 0 (nincs), Gr 1 (enyhe), Gr (súlyos)], barázdák [Gr 0 (nincs), Gr 1 (enyhe), Gr 2 (súlyos)], krepppapír nyelőcső [Gr 0 (nincs) vagy Gr 1 (jelen)], keskeny kaliberű nyelőcső [Gr 0 (nincs) vagy Gr 1 (jelen) ], és a nyelőcső eróziója [Normál (0), Gr A (1), Gr B (2), Gr C (3) vagy Gr D (4)].

EREF-ek: 0 (legjobb) és 15 (legrosszabb) között a fent felsorolt ​​részpontszámok összege alapján.

A felhasznált lakosság az 1. rész – Bevezetés. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi. Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebocsoport minden betege naponta kétszer 3 mg APT-1011-et kapott, és az eredmények a 12 vagy 38 hetes kezelést követő EREF értékelést tükrözik.
12. hét, 26. hét és 52. hét
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél a csúcs eozinofil/HPF szám <1 és <15
Időkeret: 12. hét, 26. hét és 52. hét

Azon alanyok százalékos aránya, akiknél a 12., 26. és 52. héten az eozinofil/HPF-csúcs <1 és <15.

A felhasznált lakosság az 1. rész – Bevezetés. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi. Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebóval kezelt összes beteg 3 mg APT-1011-et kapott naponta kétszer, és az eredmények tükrözik a 12 vagy 38 hetes kezelést követő eozinofil/HPF csúcsértéket.
12. hét, 26. hét és 52. hét
Változás az alapvonal globális EoE tünetpontszámához képest
Időkeret: 4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 28., 36., 44. és 52. hét

Változás a véletlenszerű besorolás előtt értékelt kiindulási, globális EOE tünetpontszámhoz képest a 4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 28., 36., 44. és 52. heti viziten elért 7 napos visszahívási pontszámokhoz képest.

Globális eozinofil nyelőcsőgyulladás tünetpontszáma: A 0-tól (nincs tünet) 10-ig (legsúlyosabb tünetek) terjedő skálán milyen súlyosak voltak az Ön EoE tünetei az elmúlt 7 napban? A betegeket arra kérték, hogy gondolják át az EoE miatti összes tünetüket, és egy szám kiválasztásával tegyenek átfogó nyilatkozatot.

A felhasznált lakosság az 1. rész – Bevezetés. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi. Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebocsoportban minden beteg kapott 3 mg APT-1011-et naponta kétszer, és az eredmények a kiindulási, globális EOE tünetpontszámhoz képest bekövetkezett változást tükrözik 4, 8, 12, 14, 22, 30 vagy 38 hetes kezelést követően.
4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 28., 36., 44. és 52. hét
Változás a dysphagiás epizódok számában
Időkeret: 12. hét, 26. hét és 52. hét

Változás a dysphagiás epizódok számában a kiinduláskor (14 napos periódus a randomizálás előtt) összehasonlítva a 14 napos periódussal a vizsgált időpont előtt.

A felhasznált lakosság az 1. rész – Bevezetés. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi. Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebocsoport minden betege 3 mg APT-1011-et kapott naponta kétszer, és az eredmények tükrözik a dysphagiás epizódok számának változását 12 vagy 38 hetes kezelést követően.
12. hét, 26. hét és 52. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a 7 napos eosinophilic oesophagitis aktivitási index (EEsAI) összpontszámához képest
Időkeret: 12., 26. és 52. hét

Változás a kiindulási 7 napos EEsAI összpontszámhoz képest, amelyet a véletlen besorolás előtt értékeltek, valamint a 12., 26. és 52. héten mért értékeket (Összpontszám 100).

Az eozinofil nyelőcsőgyulladás aktivitási indexének összpontszáma: 0 (legjobb) és 100 (legrosszabb) között a nyelési nehézségek gyakoriságára vonatkozó kategorizált részpontszámok összege alapján [soha (0), 1-3x (15) vagy 4-6x (27) hetente ]; nyelési nehézségek időtartama [≤5 perc (0), >5 perc (6)]; nyelési fájdalom [nem (0), igen (15)]; Vizuális dysphagia Kérdés pontszáma [0 (legjobb), 12, 19, 21 vagy 23 (legrosszabb)]; elkerülési módosulás és lassú étkezési pontszám [0 (legjobb), 9 vagy 25 (legrosszabb)].

A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent.

A felhasznált lakosság az 1. rész – Bevezetés. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi. Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebo csoport minden betege 3 mg APT-1011-et kapott naponta kétszer, és az eredmények tükrözik a kiindulási 7 napos EE-hez képesti változást.
12., 26. és 52. hét
Változás az alapértékhez képest a 7 napos eosinophilic oesophagitis aktivitási index (EEsAI) részpontszámaihoz képest
Időkeret: 12., 26. és 52. hét

Az elkerülési, módosítási és lassú étkezési (AMS) pontszám és a vizuális dysphagia kérdés (VDQ) pontszáma az EEsAI összetevői.

AMS: A viselkedési adaptáció mintáját meghatározó három kérdésre adott válaszokat pontozták az alany által elfogyasztott minden egyes ételre (elkerülés, módosítás és lassan evés). Az AMS pontszám 0 (legjobb) és 25 (legrosszabb) között mozog.

VDG: 8 különböző étel állagú étel elfogyasztása során észlelt nehézség mértékét értékelték. A VDQ pontszám 0 (legjobb) és 23 (legrosszabb) között mozog.

Bármelyik részpontszám magasabb pontszáma rosszabb eredményt jelent. A kiindulási értékhez képest negatív változás az életminőség romlását jelenti a teljes pontszám vagy részpontszám tekintetében.

A felhasznált lakosság az 1. rész – Bevezetés. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi. Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebocsoportban lévő összes beteg 3 mg APT-1011-et kapott naponta kétszer, és az eredmények a kiindulási értékhez képest változást tükröznek.
12., 26. és 52. hét
Azon alanyok százalékos aránya, akiknek átlagos 7 napos EEsAI összpontszáma <20
Időkeret: 12., 26. és 52. hét

Azon alanyok százalékos aránya, akiknek átlagos 7 napos EEsAI összpontszáma <20, a 12., 26. és 52. héten értékeltekhez képest.

Az eozinofil nyelőcsőgyulladás aktivitási indexének összpontszáma: 0 (legjobb) és 100 (legrosszabb) között a nyelési nehézségek gyakoriságára vonatkozó kategorizált részpontszámok összege alapján [soha (0), 1-3x (15) vagy 4-6x (27) hetente ]; nyelési nehézségek időtartama [<= 5 perc (0), >5 perc (6)]; nyelési fájdalom [nem (0), igen (15)]; Vizuális dysphagia Kérdés pontszáma [0 (legjobb), 12, 19, 21 vagy 23 (legrosszabb)]; elkerülési módosulás és lassú étkezési pontszám [0 (legjobb), 9 vagy 25 (legrosszabb)].

A felhasznált lakosság az 1. rész – Bevezetés. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi. Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebóval kezelt betegek mindegyike kapott 3 mg APT-1011-et naponta kétszer, és az eredmények a kiindulási globális EOE tünetpontértékhez viszonyított változást tükrözik 12 vagy 38 hetes kezelést követően.
12., 26. és 52. hét
Változás az EoE-tünetek kiindulási beteg globális benyomásának súlyosságáról (PGIS) a véletlenszerűsítést megelőzően, a kiindulási látogatás után
Időkeret: 4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 28., 36., 44. és 52. hét

Változás a kiindulási PGIS-hez képest az EoE-tünetek esetében a véletlenszerűsítés előtt a 4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 28., 36., 44. és 52. héten.

A felhasznált lakosság az 1. rész – Bevezetés. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi. Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebocsoportban minden beteg kapott 3 mg APT-1011-et naponta kétszer, és az eredmények a 4, 8, 12, 14, 22, 30 vagy 38 hetes kezelést követő globális EOE-tünetek változását tükrözik.
4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 28., 36., 44. és 52. hét
Változás az alapszintű PGIS-hez képest az étkezéssel vagy a tabletták fogyásával kapcsolatos nehézségek miatt, ahogy azt a véletlenszerűsítés előtt értékelték, az alaplátogatást követően
Időkeret: 4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 28., 36., 44. és 52. hét

Változás a kiindulási PGIS-hez képest a 4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 28., 36., 44. és 52. héten a véletlenszerűsítés előtti értékelés szerint az étkezéssel vagy a tablettákkal kapcsolatos nehézségek miatt.

A felhasznált lakosság az 1. rész – Bevezetés. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi. Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebóval kezelt betegek mindegyike kapott 3 mg APT-1011-et naponta kétszer, és az eredmények a kiindulási PGIS-hez viszonyított változást tükrözik az étkezéssel vagy a tablettákkal kapcsolatos nehézségek miatt a 4, 8, 12, 14, 22, 30 vagy 38 hét után. kezelés.
4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 28., 36., 44. és 52. hét
Változás az EoE-tünetek kiindulási állapotához képest a beteg globális változásairól (PGIC) a véletlenszerűsítést megelőzően, a kiindulási látogatás után
Időkeret: 4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 36., 44. és 52. hét

Változás a kiindulási PGIC-hez képest az EoE-tünetek esetében a véletlenszerűsítés előtt a 4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 28., 36., 44. és 52. héten.

A felhasznált lakosság az 1. rész – Bevezetés. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi. Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebocsoport minden betege 3 mg APT-1011-et kapott naponta kétszer, és az eredmények az EoE tünetek kiindulási PGIC-hez viszonyított változását tükrözik a 4, 8, 12, 14, 22, 30 vagy 38 hetes kezelést követően.
4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 36., 44. és 52. hét
Változás az étkezéssel vagy tablettákkal kapcsolatos nehézségek kiindulási PGIC-jéhez képest, amelyet a véletlenszerűsítés előtt értékeltek a kiindulási látogatás után
Időkeret: 4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 36., 44. és 52. hét

Változás a 4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 28., 36., 44. és 52. héten a véletlenszerűsítés előtt értékelt, étkezéssel vagy tablettákkal kapcsolatos nehézségek kiindulási PGIC értékéhez képest.

A felhasznált lakosság az 1. rész – Bevezetés. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi. Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebocsoportban minden beteg kapott 3 mg APT-1011-et naponta kétszer, és az eredmények azt tükrözik, hogy a 4, 8, 12, 14, 22, 30 vagy 38 hetes kezelést követően az étkezéssel vagy tablettákkal kapcsolatos nehézségek kiindulási PGIC-értéke megváltozott.
4., 8., 12., 14., 18., 22., 26., 36., 44. és 52. hét
Szövettanilag nem reagálók százalékos aránya dózis szerint a 12., 26. és 52. héten
Időkeret: 12., 26. és 52. hét

A szövettanilag nem reagálók százalékos aránya dózis szerint a 12., 26. és 52. héten.

Megjegyzés: A 14. hetet követően a placebót kapó csoport minden betege naponta kétszer 3 mg APT-1011-et kapott, és az eredmények azt mutatják, hogy a 12 vagy 38 hetes kezelést követően nem volt válasz.
12., 26. és 52. hét
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél sürgősségi endoszkópos élelmiszer-elnyomásra van szükség
Időkeret: a 14. hét előtt, a 14. és a 28. hét között, a 28. és az 52. hét között

Azon alanyok százalékos aránya, akiknél sürgősségi endoszkópos élelmiszer-elnyomásra volt szükség dózis szerint a 14. hét előtt, a 14. és a 28. hét között, valamint a 28. és az 52. hét között.

Megjegyzés: A 14. hét után nem volt beteg a placebo-csoportban.
a 14. hét előtt, a 14. és a 28. hét között, a 28. és az 52. hét között
A nyelőcsőtágítást igénylő alanyok százalékos aránya
Időkeret: alapvonal az 52. hétig

A nyelőcsőtágítást igénylő alanyok százalékos aránya adagolási csoportonként és a vizsgálat részenként.

Megjegyzés: A 14. hét után nem volt beteg a placebo-csoportban.
alapvonal az 52. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A HPA tengely elnyomása miatt abbahagyó alanyok száma
Időkeret: alapvonal az 52. hétig

A HPA tengely elnyomása miatt abbahagyó alanyok száma.

Megjegyzés: A 14. hét után nem volt beteg a placebo-csoportban.
alapvonal az 52. hétig
Száj és nyelőcső candidiasisban szenvedő alanyok száma
Időkeret: alapvonal az 52. hétig

A szájüregi és a nyelőcső candidiasis gyakorisága.

Megjegyzés: A 14. hét után nem volt beteg a placebo-csoportban.
alapvonal az 52. hétig
Azon alanyok száma, akiknél a kezelés során felmerülő nemkívánatos események a tanulmányok leállításához vezettek az 1. részben
Időkeret: alapérték a 12. hétig
Azon alanyok száma, akiknél az 1. részben a vizsgálat megszakításához vezető, kezelés előtti nemkívánatos események (TEAE) jelentkeztek.
alapérték a 12. hétig
Azon alanyok száma, akiknél a kezelés során felmerülő nemkívánatos események a 2. részben a tanulmányok abbahagyásához vezettek
Időkeret: 12-52. hét
Azon alanyok száma, akiknél a 2. részben a vizsgálat abbahagyásához vezető, kezelés előtti nemkívánatos események (TEAE) jelentkeztek.
12-52. hét
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél a szérum kortizol szintje ≤5 μg/dl vagy abnormális adrenokortikotrop hormon (ACTH) stimulációs teszt
Időkeret: 12-52. hét

Azon alanyok százalékos aránya, akiknél a szérum kortizolszint ≤5 μg/dL (≤138 nmol/L) vagy abnormális adrenokortikotrop hormon (ACTH) stimulációs teszt (szérum kortizol <16 μg/dL [≤440 nmol/L] 60 percnél).

A használt lakosság a 2. rész – Karbantartás című részbe belépett. Az egyes időpontokban elemzett résztvevők száma az adott időpontban adatokkal rendelkező résztvevők tényleges számát tükrözi.
12-52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Adare Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Peter C Richardson, Adare Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. június 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. január 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. október 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 16.

Első közzététel (Tényleges)

2017. június 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 4.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SP-1011-002
  • 2016-004749-10 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a APT-1011

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel