Veiligheid en werkzaamheid van Eltrombopag plus gepulseerde dexamethason voor proefpersonen met idiopathische trombocytopenische purpura

Inclusiecriteria:

1. De proefpersoon heeft een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend en gedateerd.
2. Volwassenen (≥18 jaar) met de diagnose ITP volgens de richtlijnen van de American Society for Hematology/British Committee for Standards in Hematology (ASH/BCSH). Bovendien moet het perifere bloeduitstrijkje de diagnose van ITP ondersteunen zonder bewijs van een andere ziekte die trombocytopenie veroorzaakt (bijv. pseudotrombocytopenie, myelofibrose). Het lichamelijk onderzoek moet normaal zijn of in ieder geval geen tekenen vertonen die wijzen op een ziekte die waarschijnlijk verband houdt met trombocytopenie.
3. Geen eerdere ITP-behandeling behalve bloedplaatjestransfusies
4. Proefpersoon heeft geen bijkomende medische gebeurtenis, inclusief bewijs van trombose.
5. Normale protrombinetijd (PT/INR) en geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT), geen voorgeschiedenis van hypercoaguleerbare toestand.

6. De volgende klinische chemie moet binnen het normale referentiebereik vallen:

   creatinine, ALT, AST, totaal bilirubine, totaal albumine en alkalische fosfatase.

7. De proefpersoon past een aanvaardbare anticonceptiemethode toe (gedocumenteerd in de grafiek).
8. De proefpersoon is in staat om protocolvereisten en instructies te begrijpen en na te leven.

Uitsluitingscriteria:

1. Elke klinisch relevante afwijking, anders dan ITP, vastgesteld bij het screeningsonderzoek, of enige andere medische aandoening of omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon ongeschikt maakt voor deelname aan het onderzoek of een andere diagnose suggereert.
2. Geschiedenis van actieve maligniteit of op kankertherapie. Patiënten met een voorgeschiedenis van maligniteit in volledige remissie gedurende meer dan 5 jaar komen in aanmerking
3. Voorgeschiedenis van arteriële of veneuze trombose (beroerte, TIA, myocardinfarct, diepe veneuze trombose of longembolie).
4. ≥ twee van de volgende risicofactoren: Factor V Leiden, hormoonvervangingstherapie, systemische anticonceptie die oestrogeen bevat, roken, diabetes, hypercholesterolemie, medicijnen tegen hypertensie of kanker.
5. Reeds bestaande hartziekte (waaronder congestief hartfalen en aritmie waarvoor behandeling nodig is), of klinisch significante bevindingen over 12-afleidingen ECG in rust bij screening.
6. Vrouwelijke proefpersonen die borstvoeding geven of zwanger zijn (positieve serum- of urine β-humaan choriongonadotrofine (β-hCG) zwangerschapstest) bij screening of pre-dosis op dag 1.
7. Geschiedenis van alcohol- / drugsmisbruik.
8. Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of vijf halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksmedicatie