Säkerhet och effekt av Eltrombopag Plus pulsad dexametason för patienter med idiopatisk trombocytopen purpura

Inklusionskriterier:

1. Försökspersonen har undertecknat och daterat ett skriftligt informerat samtycke.
2. Vuxna (≥18 år) diagnostiserade med ITP enligt riktlinjer från American Society for Hematology/British Committee for Standards in Hematology (ASH/BCSH). Dessutom bör det perifera blodutstryket stödja diagnosen ITP utan tecken på annan sjukdom som orsakar trombocytopeni (t.ex. pseudotrombocytopeni, myelofibros). Den fysiska undersökningen bör vara normal eller åtminstone inte visa tecken som tyder på någon sjukdom som sannolikt är förknippad med trombocytopeni.
3. Ingen tidigare ITP-behandling förutom blodplättstransfusioner
4. Patienten har ingen tillfällig medicinsk händelse, inklusive tecken på trombos.
5. Normal protrombintid (PT/INR) och aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT), ingen historia av hyperkoagulerbart tillstånd.

6. Följande kliniska kemier måste ligga inom det normala referensintervallet:

   kreatinin, ALT, AST, totalt bilirubin, totalt albumin och alkaliskt fosfatas.

7. Försökspersonen utövar en acceptabel preventivmetod (dokumenterad i diagrammet).
8. Ämnet kan förstå och följa protokollkrav och instruktioner.

Exklusions kriterier:

1. Varje kliniskt relevant avvikelse, annan än ITP, som identifierats vid screeningundersökningen, eller något annat medicinskt tillstånd eller omständighet, som enligt utredarens uppfattning gör försökspersonen olämplig för att delta i studien eller föreslår en annan diagnos.
2. Tidigare aktiv malignitet eller cancerbehandling. Patienter med en historia av malignitet i fullständig remission under längre tid än 5 år är berättigade
3. Anamnes med arteriell eller venös trombos (stroke, övergående ischemisk attack, hjärtinfarkt, djup ventrombos eller lungemboli).
4. ≥ två av följande riskfaktorer: Faktor V Leiden, hormonbehandling, systemisk preventivmedel som innehåller östrogen, rökning, diabetes, hyperkolesterolemi, mediciner mot högt blodtryck eller cancer.
5. Redan existerande hjärtsjukdom (inklusive kongestiv hjärtsvikt och arytmi som kräver behandling), eller kliniskt signifikanta fynd på vilo-12-avlednings-EKG vid screening.
6. Kvinnliga försökspersoner som ammar eller är gravida (positivt serum eller urin β-humant koriongonadotropin (β-hCG) graviditetstest) vid screening eller fördos på dag 1.
7. Historik om alkohol/drogmissbruk.
8. Behandling med ett prövningsläkemedel inom 30 dagar eller fem halveringstider (beroende på vilket som är längre) före den första dosen av studiemedicinering