Kwaliteit van spierstamcellen bij atrofie (ATROMAB)

Er is geen effectieve behandeling beschikbaar voor het verlies van spierweefsel bij niet-genetische spierziekten zoals (kanker)cachexie en sarcopenie. Een dergelijke behandeling zou de kwaliteit van leven, het therapiesucces en de onafhankelijkheid van deze patiënten verbeteren. De toediening van gezonde autologe spierstamcellen, mesoangioblasten genaamd, die leiden tot spierregeneratie en verhoogde spiermassa en -functie zou een nieuwe therapeutische strategie kunnen zijn om dit te bereiken. Een voorwaarde is dat het therapeutisch potentieel van deze mesoangioblasten voldoende is. Daarom is het belangrijkste doel van deze studie om dit potentieel voor mesoangioblasten van patiënten met cachexie van longkanker en met sarcopenie te beoordelen en het effect te bepalen dat de kanker of de leeftijd zou kunnen hebben op het therapeutische potentieel.

Deze studie maakt deel uit van een groter project, Generate Your Muscle (GYM) genaamd, dat tot doel heeft een stamceltherapie te ontwikkelen en commercieel te produceren voor herstel van spiermassa en kracht bij patiënten met genetische en niet-genetische spierziekten en spierafbraak. Dit zal worden bereikt door het toedienen van grote aantallen autologe mesoangioblasten (MAB's) als een geneesmiddel voor geavanceerde therapie (asCTMP) in de slagaders, die naar de beschadigde spier zullen migreren, waardoor de spiermassa en -functie worden hersteld. Deze strategie kan alleen succesvol zijn voor patiënten die lijden aan cachexie of sarcopenie, als deze patiënten voldoende mesoangioblasten hebben, als deze MAB’s zich kunnen vermenigvuldigen tot de aantallen die nodig zijn voor systemische behandeling, als de energiecapaciteit van de MAB’s voldoende is en als deze mesoangioblasten nog steeds een hoog myogeen potentieel. Het doel van deze studie is om deze parameters te bepalen voor patiënten met kankercachexie of sarcopenie, omdat we weten dat zij kunnen worden beïnvloed door de onderliggende aandoening. Ze zullen worden vergeleken met controles van dezelfde leeftijd. Indien positief komen de MAB's in aanmerking als CTMP voor een klinische proef in een vervolgstudie.