Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nieuw INXN-4001 Triple Effector-plasmide bij hartfalen

3 december 2020 bijgewerkt door: Triple-Gene, LLC

Een open-label fase I-veiligheidsonderzoek van INXN-4001 toegediend via retrograde coronaire sinusinfusie bij patiënten met een ambulant linkerventrikelhulpmiddel (LVAD)

Evalueren van de veiligheid van retrograde coronaire sinusinfusie (RCSI) van een nieuw triple-effector plasmide (INXN-4001) bij poliklinische LVAD-ontvangers, beoordeeld op basis van de incidentie van alle onderzoeksinterventiegerelateerde bijwerkingen die optreden tot 6 maanden na RCSI (primaire eindpunten), en om de algemene veiligheid te evalueren door de incidentie van cardiale specifieke bijwerkingen en de incidentie van gerelateerde ernstige bijwerkingen te beoordelen met tussenpozen tot 12 maanden na de infusie (of tot harttransplantatie of overlijden).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een first-in-human, fase I, open label, veiligheidsstudie van INXN-4001 geleverd via RCSI bij patiënten met poliklinische LVAD. Twaalf stabiele patiënten met geïmplanteerde LVAD voor mechanische ondersteuning van eindstadium hartfalen zijn toegewezen aan 2 cohorten (elk 6 proefpersonen) om de veiligheid te beoordelen van het toedienen van dezelfde hoeveelheid INXN-4001 (80 mg) in 2 volumes (40 ml en 80 ml) bij Snelheid van 20 ml/min. Doorlopende veiligheidsbeoordelingen omvatten klinische laboratoria, fysieke onderzoeken, ECG en medische geschiedenis verzameld tijdens kliniekbezoeken op: voorbehandeling, dag 3, daarna 1, 3, 6, 9 en 12 maanden na toediening via RCSI. Tijdens bezoeken vullen de proefpersonen de KCCQ-vragenlijst in en worden ze geëvalueerd via een looptest van 6 minuten (6MWT) voorafgaand aan en tijdens een LVAD-ontwenningsinterval. Dagelijkse activiteitsgegevens worden tijdens het onderzoek verzameld met behulp van een draagbare biosensor (Actigraph).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • University of Arizona Sarver Heart Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • The Lindner Research Center, The Christ Hospital Health Network

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke volwassen patiënten met een stabiele LVAD geïmplanteerd voor eindstadium hartfalen
  • Moet worden beheerd in een poliklinische setting en met een stabiel medicatieregime

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Patiënten die in de afgelopen 90 dagen een andere klinische proef voor hartfalen hebben ondergaan, of die in het voorgaande jaar stamcel- of gentherapie hebben gekregen.
  • Patiënt is niet in staat om een ​​looptest van zes minuten af ​​te ronden of kan een LVAD-ontwenning in de afgelopen 3 maanden niet verdragen
  • Patiënt heeft een actieve infectie waarvoor systemische antibiotica nodig zijn of een auto-immuunziekte waarvoor systemische immunosuppressiva nodig zijn
  • Patiënt heeft een voorgeschiedenis van aritmie, ongecontroleerde diabetes, diabetische retinopathie, systemische lupus erythematosus, maculaire degeneratie, hypercoagulatie of beroerte
  • Patiënt heeft in de afgelopen 30 dagen een myocardinfarct gehad in verband met ischemie
  • Patiënt heeft bepaalde eerdere operaties ondergaan, zoals orgaantransplantatie, harttransplantatie, linkerventrikelverkleining of cardiomyoplastiek
  • Patiënt heeft een besmettelijke ziekte, zoals hepatitis B of C, of ​​humaan immunodeficiëntievirus (hiv)
  • Patiënt heeft in de afgelopen 3 jaar een voorgeschiedenis van kanker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep 1
Eenmalige infusie van INXN-4001, dosis 1
Biologisch: INXN-4001
Retrograde coronaire sinusinfusie van triple effector plasmide (INXN-4001)
Experimenteel: Groep 2
Eenmalige infusie van INXN-4001, dosis 2
Biologisch: INXN-4001
Retrograde coronaire sinusinfusie van triple effector plasmide (INXN-4001)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en haalbaarheid van INXN-4001 te evalueren
Tijdsspanne: 6 maanden
Zoals beoordeeld aan de hand van de incidentie van alle aan de studieinterventie gerelateerde bijwerkingen die tot 6 maanden na de behandeling aan de interventie gerelateerde bijwerkingen optraden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontwennen verdraagzaamheid na behandeling met INXN-4001
Tijdsspanne: 12 maanden
Verbetering in duur en afstand van 6 minuten lopen
12 maanden
Kwaliteit van leven na behandeling met INXN-4001
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in antwoorden op de Kansas City Cardiomyopathy-vragenlijst
12 maanden
Haalbaarheid van het volgen van biosensoractiviteit
Tijdsspanne: 12 maanden
Mogelijkheid om het dagelijkse activiteitsniveau te verzamelen zoals gemeten door een draagbare biosensor
12 maanden
Algehele veiligheid van INXN-4001
Tijdsspanne: 12 maanden
Incidentie van cardiale specifieke bijwerkingen en aan studieinterventie gerelateerde ernstige bijwerkingen
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Triple-Gene, LLC

Medewerkers

Intrexon Corporation
Precigen, Inc

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David Bull, MD, University of Arizona
  • Hoofdonderzoeker: Ulrich Jorde, MD, Montefiore Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Gregory Egnaczyk, MD, The Christ Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 december 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 december 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INXN-4001-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hart-en vaatziekten

Klinische onderzoeken op INXN-4001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren