Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie i emner med lett kjede (AL) amyloidose

12. mars 2019 oppdatert av: Prothena Biosciences Ltd.

En fase 2b åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av NEOD001 hos personer med lettkjede (AL) amyloidose som tidligere var registrert i studien NEOD001-201 (PRONTO)

Målet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av NEOD001 hos personer med AL-amyloidose som har fullført studie NEOD001-201.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Global, multisenter, fase 2b, åpen utvidelsesstudie av personer med AL-amyloidose som hadde en hematologisk respons på førstelinjebehandling for deres amyloidose (f.eks. kjemoterapi, autolog stamcelletransplantasjon [ASCT]) og fullførte studie NEOD001-201. Forsøkspersoner i denne studien kan få samtidig kjemoterapi. Undersøkelsesscreening vil finne sted i løpet av de 28 dagene før første administrasjon av studiemedikamentet, som kan overlappe med det siste besøket i studie NEOD001-201. Hvis alle kvalifikasjonskrav er oppfylt, vil faget bli påmeldt og screeningvurderinger vil bli fullført. Studiebesøk vil finne sted hver 28. dag basert på planlegging fra måned 1 dag 1. Et ±5-dagers vindu er tillatt for besøk som starter etter måned 1. Forsøkspersoner som avbryter studiemedikamentet før slutten av studiebesøket (EOS) bør ha et tidlig behandlingsavbruddsbesøk 30 (±5) dager etter siste administrasjon av studiemedikamentet. Hvert forsøkspersons studiedeltakelse kan vare i opptil 38 måneder eller til studien avsluttes, avhengig av hva som inntreffer først. Studien består av en screeningsfase (1 måned), behandlingsfase (36 måneder) og EOS-besøk (30 [±5] dager etter siste dose).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
80

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Eastern Health (Box Hill Hospital)
  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Simon Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 48201
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrike
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hopital Pitie-Salpetriere
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
      • Patras, Hellas
        • University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center (HMC)
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Majadahonda, Spania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
  • Storbritannia
    • England
      • Birmingham, England, Storbritannia, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital
      • London, England, Storbritannia, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12200
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Tyskland, 45122
        • University of Duisburg-Essen
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullførte slutten av studiebesøket i studie NEOD001-201

  2. Tilstrekkelig benmargsreserve, lever- og nyrefunksjon, som demonstrert av:

    • Absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥1,0 ​​× 109/L
    • Blodplateantall ≥75 × 109/L
    • Hemoglobin ≥9 g/dL
    • Total bilirubin ≤2 × øvre normalgrense (ULN)
    • Aspartataminotransferase (AST) ≤3 × ULN
    • Alaninaminotransferase (ALT) ≤3 × ULN
    • Alkalisk fosfatase (ALP) ≤5 × ULN (unntatt for personer med hepatomegali og isozymer som er spesifikke for lever, i stedet for bein)
    • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ≥25 ml/min/1,73 m2 som estimert av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-ligningen, eller målt GFR ≥25 mL/min/1,73 m2
  3. Systolisk blodtrykk 80-180 mmHg
  4. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest under screening og må godta å bruke svært effektiv lege-godkjent prevensjon fra screening til 90 dager etter siste studielegemiddeladministrasjon
  5. Mannlige forsøkspersoner må være kirurgisk sterile eller må gå med på å bruke svært effektiv legegodkjent prevensjon fra screening til 90 dager etter siste studielegemiddeladministrering
  6. Evne til å forstå og vilje til å signere et informert samtykkeskjema før oppstart av studieprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver ny medisinsk kontraindikasjon eller klinisk signifikant abnormitet på fysiske, nevrologiske, laboratoriemessige, vitale tegn eller elektrokardiografisk (EKG) undersøkelse (f.eks. atrieflimmer; med unntak av personer som ventrikkelfrekvensen er kontrollert for) som utelukker fortsettelse eller initiering av behandling med NEOD001 eller deltakelse i studien
  2. Symptomatisk ortostatisk hypotensjon som etter etterforskerens medisinske vurdering ville forstyrre forsøkspersonens evne til trygt å motta behandling eller fullføre studievurderinger
  3. Hjerteinfarkt, ukontrollert angina, ukontrollerte ventrikulære arytmier eller EKG-bevis på akutt iskemi, innen 6 måneder før måned 1-dag 1 besøk
  4. Alvorlig valvulær stenose (f.eks. aorta- eller mitralstenose med klaffeareal <1,0 cm2) eller alvorlig medfødt hjertesykdom

  5. EKG-bevis på akutt iskemi eller abnormiteter i aktivt ledningssystem med unntak av noen av følgende:

    • Førstegrads atrioventrikulær (AV) blokkering
    • Andregrads AV-blokk Type 1 (Mobitz Type 1/ Wenckebach-type)
    • Høyre eller venstre grenblokk
    • Atrieflimmer med en kontrollert ventrikkelfrekvens (ukontrollert [dvs. >110 bpm] ventrikkelfrekvens er ikke tillatt [bestemt av et gjennomsnitt på tre slag i avledning II eller 3 representative slag hvis avledning II ikke er representativ for det totale EKG])
  6. Har ikke kommet seg (dvs. tilsvarer et felles terminologikriterium for bivirkninger [CTCAE] ≥grad 2) fra de klinisk signifikante toksiske effektene av tidligere kreftbehandling. Unntak: forsøkspersoner som har fått behandling med en proteasomhemmer som bortezomib kan ha CTCAE grad 2 nevropati.

  7. Mottok noe av følgende innen den angitte tidsrammen før måned 1-dag 1 besøk:

    • Orale eller IV antibiotika, soppdrepende midler eller antivirale midler innen 1 uke, med unntak av profylaktiske orale midler. Merk: I tilfelle et forsøksperson krever kronisk bruk av antivirale midler, kreves tillatelse fra Medical Monitor for å delta i studien.
    • Hematopoetiske vekstfaktorer, transfusjoner av blod eller blodprodukter innen 1 uke
    • Kjemoterapi, strålebehandling, HDAC-hemmere eller annen plasmacellerettet terapi innen 2 uker
    • ASCT innen 4 uker (dvs. ASCT er tillatt hvis det skjedde før påmelding til studie NEOD001-201 eller etter fullføring av studie NEOD001-201 hvis det var minst 4 uker før måned 1-dag 1 av denne studien)
    • Større operasjon innen 4 uker (eller innen 2 uker etter konsultasjon med og godkjenning av Medical Monitor)
    • Planlagt organtransplantasjon under studien
    • Ethvert undersøkelsesmiddel, annet enn NEOD001, innen 4 uker
    • Ethvert eksperimentelt bildebehandlingsmiddel rettet mot amyloid innen 2 uker

  8. Aktiv malignitet med unntak av noen av følgende:

    • Tilstrekkelig behandlet basalcellekarsinom, plateepitelkarsinom eller in situ livmorhalskreft
    • Tilstrekkelig behandlet stadium I kreft som pasienten for øyeblikket er i remisjon fra og har vært i remisjon i ≥2 år
    • Lavrisiko prostatakreft med Gleason-score <7 og prostataspesifikt antigen <10 mg/ml
    • Enhver annen kreftform som personen har vært sykdomsfri fra i ≥2 år
  9. Anamnese med grad ≥3 infusjonsrelaterte bivirkninger (AE) eller overfølsomhet overfor NEOD001
  10. Anamnese med alvorlig allergi mot noen av komponentene i NEOD001 som histidin/L-Histidin, Trehalose eller Polysorbate 20
  11. Foreløpig kjent ukontrollert bakteriell, viral, sopp-, HIV-, hepatitt B- eller hepatitt C-infeksjon
  12. Kvinner som ammer
  13. Enhver tilstand som kan forstyrre, eller behandlingen som kan forstyrre gjennomføringen av studien eller som, etter etterforskerens oppfatning, vil øke forsøkspersonens risiko uakseptabelt ved å delta i studien
  14. Kan ikke eller vil ikke overholde de studiespesifiserte prosedyrene og restriksjonene
  15. Emnet er under juridisk forvaring

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Åpen etikett
Åpen etikett studiemedisin NEOD001
Legemiddel: NEOD001
humanisert monoklonalt antistoff

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Hvert forsøkspersons studiedeltakelse kan ha vært opptil 36 måneder eller til studien ble avsluttet
AE er definert som enhver ugunstig og utilsiktet diagnose, symptom, tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), syndrom eller sykdom som enten oppstår under studien, etter å ha vært fraværende ved baseline, eller, hvis tilstede ved baseline, ser ut til å forverres. Alvorlige uønskede hendelser er alle uheldige medisinske hendelser som resulterer i død, er livstruende, krever (eller forlenger) sykehusinnleggelse, forårsaker vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, resulterer i medfødte anomalier eller fødselsskader, eller er andre tilstander som etter etterforskernes vurdering representerer betydelige farer.
Hvert forsøkspersons studiedeltakelse kan ha vært opptil 36 måneder eller til studien ble avsluttet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Prothena Biosciences Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. juni 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. mai 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. mai 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
28. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. mai 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
15. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
26. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. mars 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NEOD001-OLE251

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på AL Amyloidose

Kliniske studier på NEOD001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger