Studie i emner med lett kjede (AL) amyloidose

Inklusjonskriterier:

1. Fullførte slutten av studiebesøket i studie NEOD001-201

2. Tilstrekkelig benmargsreserve, lever- og nyrefunksjon, som demonstrert av:

   • Absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥1,0 ​​× 109/L
   • Blodplateantall ≥75 × 109/L
   • Hemoglobin ≥9 g/dL
   • Total bilirubin ≤2 × øvre normalgrense (ULN)
   • Aspartataminotransferase (AST) ≤3 × ULN
   • Alaninaminotransferase (ALT) ≤3 × ULN
   • Alkalisk fosfatase (ALP) ≤5 × ULN (unntatt for personer med hepatomegali og isozymer som er spesifikke for lever, i stedet for bein)
   • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ≥25 ml/min/1,73 m2 som estimert av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-ligningen, eller målt GFR ≥25 mL/min/1,73 m2
3. Systolisk blodtrykk 80-180 mmHg
4. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest under screening og må godta å bruke svært effektiv lege-godkjent prevensjon fra screening til 90 dager etter siste studielegemiddeladministrasjon
5. Mannlige forsøkspersoner må være kirurgisk sterile eller må gå med på å bruke svært effektiv legegodkjent prevensjon fra screening til 90 dager etter siste studielegemiddeladministrering
6. Evne til å forstå og vilje til å signere et informert samtykkeskjema før oppstart av studieprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver ny medisinsk kontraindikasjon eller klinisk signifikant abnormitet på fysiske, nevrologiske, laboratoriemessige, vitale tegn eller elektrokardiografisk (EKG) undersøkelse (f.eks. atrieflimmer; med unntak av personer som ventrikkelfrekvensen er kontrollert for) som utelukker fortsettelse eller initiering av behandling med NEOD001 eller deltakelse i studien
2. Symptomatisk ortostatisk hypotensjon som etter etterforskerens medisinske vurdering ville forstyrre forsøkspersonens evne til trygt å motta behandling eller fullføre studievurderinger
3. Hjerteinfarkt, ukontrollert angina, ukontrollerte ventrikulære arytmier eller EKG-bevis på akutt iskemi, innen 6 måneder før måned 1-dag 1 besøk
4. Alvorlig valvulær stenose (f.eks. aorta- eller mitralstenose med klaffeareal <1,0 cm2) eller alvorlig medfødt hjertesykdom

5. EKG-bevis på akutt iskemi eller abnormiteter i aktivt ledningssystem med unntak av noen av følgende:

   • Førstegrads atrioventrikulær (AV) blokkering
   • Andregrads AV-blokk Type 1 (Mobitz Type 1/ Wenckebach-type)
   • Høyre eller venstre grenblokk
   • Atrieflimmer med en kontrollert ventrikkelfrekvens (ukontrollert [dvs. >110 bpm] ventrikkelfrekvens er ikke tillatt [bestemt av et gjennomsnitt på tre slag i avledning II eller 3 representative slag hvis avledning II ikke er representativ for det totale EKG])
6. Har ikke kommet seg (dvs. tilsvarer et felles terminologikriterium for bivirkninger [CTCAE] ≥grad 2) fra de klinisk signifikante toksiske effektene av tidligere kreftbehandling. Unntak: forsøkspersoner som har fått behandling med en proteasomhemmer som bortezomib kan ha CTCAE grad 2 nevropati.

7. Mottok noe av følgende innen den angitte tidsrammen før måned 1-dag 1 besøk:

   • Orale eller IV antibiotika, soppdrepende midler eller antivirale midler innen 1 uke, med unntak av profylaktiske orale midler. Merk: I tilfelle et forsøksperson krever kronisk bruk av antivirale midler, kreves tillatelse fra Medical Monitor for å delta i studien.
   • Hematopoetiske vekstfaktorer, transfusjoner av blod eller blodprodukter innen 1 uke
   • Kjemoterapi, strålebehandling, HDAC-hemmere eller annen plasmacellerettet terapi innen 2 uker
   • ASCT innen 4 uker (dvs. ASCT er tillatt hvis det skjedde før påmelding til studie NEOD001-201 eller etter fullføring av studie NEOD001-201 hvis det var minst 4 uker før måned 1-dag 1 av denne studien)
   • Større operasjon innen 4 uker (eller innen 2 uker etter konsultasjon med og godkjenning av Medical Monitor)
   • Planlagt organtransplantasjon under studien
   • Ethvert undersøkelsesmiddel, annet enn NEOD001, innen 4 uker
   • Ethvert eksperimentelt bildebehandlingsmiddel rettet mot amyloid innen 2 uker

8. Aktiv malignitet med unntak av noen av følgende:

   • Tilstrekkelig behandlet basalcellekarsinom, plateepitelkarsinom eller in situ livmorhalskreft
   • Tilstrekkelig behandlet stadium I kreft som pasienten for øyeblikket er i remisjon fra og har vært i remisjon i ≥2 år
   • Lavrisiko prostatakreft med Gleason-score <7 og prostataspesifikt antigen <10 mg/ml
   • Enhver annen kreftform som personen har vært sykdomsfri fra i ≥2 år
9. Anamnese med grad ≥3 infusjonsrelaterte bivirkninger (AE) eller overfølsomhet overfor NEOD001
10. Anamnese med alvorlig allergi mot noen av komponentene i NEOD001 som histidin/L-Histidin, Trehalose eller Polysorbate 20
11. Foreløpig kjent ukontrollert bakteriell, viral, sopp-, HIV-, hepatitt B- eller hepatitt C-infeksjon
12. Kvinner som ammer
13. Enhver tilstand som kan forstyrre, eller behandlingen som kan forstyrre gjennomføringen av studien eller som, etter etterforskerens oppfatning, vil øke forsøkspersonens risiko uakseptabelt ved å delta i studien
14. Kan ikke eller vil ikke overholde de studiespesifiserte prosedyrene og restriksjonene
15. Emnet er under juridisk forvaring