Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus pitkäaikaisesta deferasiroksihoidosta potilailla, joilla on beetatalassemia ja verensiirtoon liittyvä hemosideroosi

tiistai 28. helmikuuta 2017 päivittänyt: Novartis

Tutkimus pitkäaikaisen deferasiroksihoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on beetatalassemia ja verensiirtoon liittyvä hemosideroosi

Koska beetatalassemiapotilaat eivät pysty aktiivisesti poistamaan rautaa elimistöstä, myrkyllisiä ja lopulta tappavia rautatasoja voi kertyä toistuvien verensiirtojen seurauksena. Tässä tutkimuksessa arvioidaan deferasiroksin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

252

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Egypti
      • Cairo, Egypti
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, Riad El Solh 1107 2020
        • Ali Taher
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • Novartis Investigative Site
  • Syyria
      • Damascus, Syyria
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Beetatalassemia-avopotilaat, joilla on verensiirtoon liittyvä hemosideroosi ja joita ei voida kelatoida deferoksamiinilla (DFO), koska DFO on vasta-aiheinen ja/tai johtuen DFO:n dokumentoidusta ei-hyväksyttävästä toksisuudesta tai dokumentoidusta huonosta vasteesta DFO:lle asianmukaisesta noudattamisesta huolimatta tai dokumentoidusta noudattamatta jättämisestä DFO, seerumin ferritiini ≥ 500 ng/ml ja LIC ≥ 2 mg/Fe/g dw maksa
  • Deferipronilla hoidetut beetatalassemia-avopotilaat, joilla on verensiirtoon liittyvä hemosideroosi

Poissulkemiskriteerit:

  • Tarkoittaa ALT-tasoja > 300 U/L
  • Seerumin kreatiniini ylittää normaalin ylärajan
  • Aktiivinen hepatiitti C tai krooninen hepatiitti B, joka saa erityistä hoitoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Deferasiroksi
Lääke: deferasiroksi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Maksan rautapitoisuus (biopsialla mitattuna)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja 1 vuoden ICL670-hoidon jälkeen
lähtötilanteessa ja 1 vuoden ICL670-hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Rautatasapaino eli kehon kokonaisraudan erittyminen (perustuu raudan sisäänvirtaukseen, joka määräytyy siirrettyjen punasolujen määrän ja kehon kokonaisraudan (TBI) varastojen muutoksen perusteella)
Aikaikkuna: 1 vuoden ICL670-hoidon jälkeen
1 vuoden ICL670-hoidon jälkeen
Oletetut korvikemerkit, kuten seerumin ferritiini seerumin rauta, seerumin transferriini ja transferriini saturaatio
Aikaikkuna: kuukausittaiset arvioinnit 1 vuoden ajan
kuukausittaiset arvioinnit 1 vuoden ajan
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 1 vuoden ICL670-hoidon aikana
1 vuoden ICL670-hoidon aikana
hematologia ja biokemia, virtsaanalyysi
Aikaikkuna: kuukausittaiset arvioinnit yhden vuoden ICL670-hoidolle
kuukausittaiset arvioinnit yhden vuoden ICL670-hoidolle
EKG ja Ekokardiografia
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein 1 vuoden ICL670-hoidon ajan
6 kuukauden välein 1 vuoden ICL670-hoidon ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis

Tutkijat

  • Päätutkija: Ali Taher, Ass.Prof., American University of Beirut Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. toukokuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2006

Opintojen valmistuminen

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 15. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. helmikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CICL670A2402

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beeta-talassemia

Kliiniset tutkimukset deferasiroksi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa