Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av bruken av faktor XIII-konsentrat hos pasienter med arvelig FXIII-mangel

7. desember 2011 oppdatert av: CSL Behring

En 12 ukers multisenter-, farmakokinetisk- og sikkerhetsstudie av humant plasma-avledet faktor XIII-konsentrat hos personer med medfødt faktor XIII-mangel

Medfødt mangel på faktor XIII er en ekstremt sjelden arvelig lidelse assosiert med potensielt livstruende blødninger. Denne studien vil evaluere sikkerheten og anbefalt (beste) mengde eller nivå av faktor XIII i en pasients blod. Faktor XIII-konsentrat (menneske) gis til personer hvis blod mangler Faktor XIII. Faktor XIII-konsentrat (menneske) virker ved å hjelpe blodet ditt i den vanlige koagulasjonsprosessen, og forhindrer dermed blødning.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forente stater, 36305
        • Study Site
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Study Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Study Site
      • Stockton, California, Forente stater, 95204
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Study Site
  • Spania
      • Santa Cruz de Tenerife, Spania
        • Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke/samtykke for studiedeltakelse innhentet før du gjennomgår noen studiespesifikke prosedyrer
  • Dokumentert medfødt FXIII-mangel som krever profylaktisk behandling med et FXIII-holdig produkt.
  • Hanner og kvinner i alle aldre med medfødt FXIII-mangel.
  • Fikk full hepatitt B-vaksinasjon og/eller er hepatitt B overflateantistoffpositiv

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av ervervet FXIII-mangel
  • Administrering av et FXIII-holdig produkt, inkludert blodtransfusjoner eller andre blodprodukter innen 4 uker før planlagt dag 0
  • Enhver kjent medfødt eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse bortsett fra medfødt FXIII-mangel
  • Kjent eller mistenkt for å ha antistoffer mot FXIII
  • Bruk av andre undersøkelsesmedisiner innen 4 uker før baseline-besøket (dag 0)
  • Positivt resultat ved screening for humant immunsviktvirus (HIV)
  • Serum aspartat transaminase (AST) eller serum alanin transaminase (ALT) konsentrasjon >2,5 ganger øvre normalgrense
  • Fibrinogen < nedre normalgrense
  • Aktiv blødning
  • Gravid eller ammende
  • Intensjon om å bli gravid i løpet av studiet
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder bruker ikke, eller er ikke villige til å bruke, en medisinsk pålitelig prevensjonsmetode under hele studiens varighet
  • Forventet kirurgisk prosedyre i løpet av studieperioden
  • Mistanke om manglende evne (f.eks. språkproblemer) eller manglende vilje til å overholde studieprosedyrer eller historie med manglende overholdelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: FXIII
Alle forsøkspersoner behandlet med faktor XIII konsentrat (menneske) (FXIII)
Biologisk: FXIII konsentrat (menneske)
Pasienter vil motta ca. 40 E/kg FXIII hver 28. dag for 3 doser administrert som en intravenøs bolus (IV) injeksjon med ca. 250 E/minutt.
Andre navn:
  • Fibrogammin®-P

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Topp FXIII-konsentrasjon ved stabil tilstand
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Gjennom FXIII-konsentrasjon ved Steady State
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Tid til toppkonsentrasjon
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Inkrementell gjenoppretting
Tidsramme: 12 uker
Inkrementell utvinning (U/mL/U/kg) er definert som den maksimale (topp) FXIII-aktiviteten (U/mL) oppnådd etter infusjon, per dose av FXIII (U/kg) administrert.
12 uker
Terminal halveringstid
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Area Under the Curve ved Steady State
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Klarering
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Distribusjonsvolum ved Steady State
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Gjennomsnittlig oppholdstid
Tidsramme: 12 uker
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 16 uker
Antall deltakere med en uønsket hendelse
16 uker
Laboratoriesikkerhetsparametere
Tidsramme: 16 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante laboratoriesikkerhetsparameterverdier. De målte laboratoriesikkerhetsparametrene inkluderte serumkjemi, hematologi og urinanalyse.
16 uker
Livstegn
Tidsramme: 16 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegn. De vitale tegnene som ble målt inkluderte blodtrykk, puls og temperatur. Klinisk signifikante endringer i vitale tegn skulle rapporteres som bivirkninger.
16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2009

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. april 2010

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. april 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. april 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2009

Først lagt ut (ANSLAG)

17. april 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

16. januar 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2011

Sist bekreftet

1. desember 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BI71023_2002
  • 2009-010387-41 (EUDRACT_NUMBER)
  • 1479 (CSL Behring)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Faktor XIII-mangel

Kliniske studier på FXIII konsentrat (menneske)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in France

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere