Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å samle informasjon om generell forekomst og nye tilfeller av Dravet- og Lennox-Gastaut-syndromer hos barn, tenåringer og voksne i Spania (DRALEGA)

29. mars 2024 oppdatert av: Takeda

Epidemiologi av Dravet og Lennox-Gastaut syndromer i Spania

Hovedmålene med denne studien er å samle informasjon om hvor mange barn, tenåringer og voksne i Spania som har blitt diagnostisert med Dravet syndrom og Lennox-Gastaut syndrom, samt å lære om antallet nye tilfeller av Dravet syndrom og Lennox-Gastaut syndrom i personer i Spania.

Deltakernes data vil bli hentet fra deres medisinske journaler (diagrammer), som allerede ble samlet inn som en del av deres rutinemessige behandling på offentlige sykehus i Spania mellom 01. januar 2021 og 31. desember 2022.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en ikke-intervensjonell, retrospektiv studie av deltakere fra Spania med DS og LGS ved offentlige sykehus. Deltakerne vil bli identifisert fra sine medisinske diagrammer eller sykehusjournaler, og de som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli inkludert.

Denne multisenterforsøket vil bli gjennomført i Spania. Data vil bli samlet inn retrospektivt for observasjonsperioden mellom 01. januar 2021 til 31. desember 2022. Den totale varigheten av studien er omtrent 24 måneder.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

250

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Rekruttering
        • H. Universitario La Paz
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 91 727 70 00
        • Hovedetterforsker:
          • María José Aguilar
      • Madrid, Spania, 28009
        • Rekruttering
        • H. Universitario Infantil Niño Jesús
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +34 915 03 59 00
        • Hovedetterforsker:
          • Victor Soto Insuga
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vicente Villanueva Haba
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Spania, 36312
        • Rekruttering
        • Complejo Hospitalario Universitario de Vigo
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: 986 81 11 11
        • Hovedetterforsker:
          • Oscar Blanco Barca

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med diagnosen DS eller LGS ved offentlige sykehus i Spania vil bli registrert i studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

A. Diagnosekriterier for DS:

• Alle følgende kriterier må være oppfylt: i. Anfall debuterer innen 1-20 måneder (vanligvis innen det første leveåret). ii. Normal initial utvikling før presentasjon (ingen kognitiv eller atferdsmessig funksjonshemming før anfallsstart) etterfulgt av atferd og kognitiv svikt.

iii. Tilbakevendende fokale kloniske (hemikloniske) feber- og afebrile anfall (som ofte veksler side fra anfall til anfall), fokale til bilaterale tonikloniske og/eller generaliserte kloniske anfall.

• Og minst ett av følgende kriterier må være oppfylt: i. Fremkomst av annen type anfall, inkludert atypiske absenceanfall, myokloniske anfall, atoniske anfall eller ikke-tonisk-klonisk status epilepticus mellom 1-4 år.

ii. Anfall utløst av feber på grunn av sykdom eller vaksinasjoner, varme bad, plutselige temperaturendringer, høyt aktivitetsnivå, eller av sterk belysning eller eksponering for visse visuelle mønstre.

iii. Mutasjoner eller kopinummervarianter i SCN1A-genet.

B. Diagnosekriterier for LGS:

Gitt usikkerheten knyttet til diagnosen av denne tilstanden, vil to forskjellige kriterier bli brukt, et strengere kriterium, beregnet på å identifisere "rene" Lennox-Gastaut syndrom deltakere, og et bredere kriterium, ment å også inkludere den såkalte Lennox-Gastaut -like deltakere.

Lennox-Gastaut syndrom - strengere kriterier:

• Alle følgende kriterier må være oppfylt: i. Anfall debuterer før 18 års alder, typisk fra 1 til 8 år. ii. Progressiv utvikling/kognisjonssvikt etter anfallsdebut. iii. Toniske anfall. iv. Minst ett ekstra anfall: generaliserte tonisk-kloniske anfall, atypiske absenceanfall, atoniske anfall, myokloniske anfall, fokal nedsatt bevissthet, epileptisk spam eller ikke-konvulsiv status epilepticus v. Langsom (<2,5 hertz [Hz]) spike-and- bølge EEG-mønster. vi. Paroksysmal rask aktivitet (10 Hz eller mer) i søvn.

Lennox-Gastaut syndrom - bredere kriterier:

  • Minst ett av følgende kriterier må være oppfylt:

    Jeg. Toniske anfall. ii. Flere typer anfall, inkludert generaliserte tonisk-kloniske anfall, atypiske absenceanfall, atoniske anfall, myokloniske anfall, myoklon-atoniske anfall, fokale anfall, epileptisk spam eller ikke-konvulsiv status epilepticus.

  • Og minst ett av følgende kriterier må være oppfylt:

    Jeg. Langsomt (<2,5 Hz) pigg-og-bølge EEG-mønster. ii. Paroksysmal rask aktivitet (10 Hz eller mer) i søvn.

  • Og minst to av følgende kriterier må være oppfylt:

    Jeg. Anfall debuterer før 18 års alder, typisk fra 1 til 8 år. ii. Progressiv utvikling/kognisjonssvikt etter anfallsdebut. iii. Utviklings-/kognisjonssvikt starter før anfallsutbruddet. iv. Anamnese med infantile epileptiske spasmer syndrom (IESS), West eller Ohtahara syndrom.

Eksklusjonskriterier

  1. Deltakere med annen epileptisk tilstand enn DS eller LGS.
  2. Deltakere med DS eller LGS som ikke er hjemmehørende i referanseområdet til sykehuset.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Deltakere med DS eller LGS
Deltakere med journal med diagnose med enten DS eller LGS som behandles på de deltakende sykehusene og er bosatt i referanseområdet til disse sykehusene vil bli inkludert og data vil bli innsamlet i ettertid for perioden 01. januar 2021 til 31. desember 2022.
Annen: Ingen inngrep
Siden dette er en observasjonsstudie, vil ingen intervensjon bli administrert.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prevalens av DS i ett år
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Antall deltakere med DS over en periode på ett år vil bli vurdert.
Inntil 12 måneder
Forekomst av DS
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Antall nye deltakere diagnostisert med DS årlig.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Ettårsperiodeprevalens av LGS basert på strengere diagnosekriterium
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Antall deltakere med LGS over en periode på ett år basert på strengere diagnosekriterium vil bli vurdert.
Inntil 12 måneder
Forekomst av LGS basert på strengere diagnosekriterium
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Antall nye deltakere diagnostisert årlig med LGS basert på strengere diagnosekriterium.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ettårsperiodeprevalens av LGS basert på bredere diagnosekriterium
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Antall deltakere med LGS over en periode på ett år basert på bredere diagnosekriterium vil bli vurdert.
Inntil 12 måneder
Forekomst av LGS basert på bredere diagnosekriterium
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Antall nye deltakere diagnostisert årlig med LGS basert på bredere diagnosekriterium.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Prevalens av pediatrisk DS i ett år
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Antall deltakere med pediatrisk DS over en periode på ett år vil bli vurdert.
Inntil 12 måneder
Ett-års periodeprevalens av pediatrisk LGS basert på strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Antall deltakere med pediatrisk LGS over en periode på ett år basert på strengere og bredere diagnosekriterier vil bli vurdert.
Inntil 12 måneder
Utbredelse av DS for voksne i ett år
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Antall deltakere med voksen DS over en periode på ett år vil bli vurdert.
Inntil 12 måneder
Ettårsperiodeprevalens av voksen LGS basert på strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Antall deltakere med voksen LGS over ett år basert på strengere og bredere diagnosekriterier vil bli vurdert.
Inntil 12 måneder
Forekomst av pediatrisk DS
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Antall nye pediatriske deltakere diagnostisert med DS årlig.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Forekomst av pediatrisk LGS basert på strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Antall nye pediatriske deltakere diagnostisert årlig med LGS basert på strengere og bredere diagnosekriterier.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Forekomst av DS hos voksne
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Antall nye voksne deltakere diagnostisert med DS årlig.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Forekomst av voksen LGS basert på strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Antall nye voksne deltakere diagnostisert årlig med LGS basert på strengere og bredere diagnosekriterier.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
DS kategorisert basert på kjønnsfordeling
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
LGS kategorisert basert på kjønnsfordeling i henhold til strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
DS kategorisert basert på aldersfordeling
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
LGS kategorisert basert på aldersfordeling i henhold til strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
DS kategorisert basert på kjønnsfordeling ved diagnose
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Årlig diagnostiserte DS-deltakere vil bli kategorisert basert på kjønnsfordeling ved diagnose.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
LGS kategorisert basert på kjønnsfordeling ved diagnose i henhold til strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Årlig diagnostiserte LGS-deltakere vil bli kategorisert basert på kjønnsfordeling ved diagnose.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
DS kategorisert basert på aldersfordeling ved diagnose
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Årlig diagnostiserte DS-deltakere vil bli kategorisert basert på aldersfordeling ved diagnose.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
LGS kategorisert basert på aldersfordeling ved diagnose i henhold til strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Årlig diagnostiserte LGS-deltakere vil bli kategorisert basert på aldersfordeling ved diagnose.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
DS kategorisert basert på kjønnsfordeling ved symptomdebut
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Årlig diagnostiserte DS-deltakere vil bli kategorisert basert på kjønnsfordeling ved symptomdebut.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
LGS kategorisert basert på kjønnsfordeling ved symptomdebut i henhold til strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Årlig diagnostiserte LGS-deltakere vil bli kategorisert basert på kjønnsfordeling ved symptomdebut.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
DS kategorisert basert på aldersfordeling ved symptomdebut
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Årlig diagnostiserte DS-deltakere vil bli kategorisert basert på aldersfordeling ved symptomdebut.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
LGS kategorisert basert på aldersfordeling ved symptomdebut i henhold til strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Årlig diagnostiserte LGS-deltakere vil bli kategorisert basert på aldersfordeling ved symptomdebut.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Diagnoseforsinkelse for deltakere med DS
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Diagnoseforsinkelse er definert som tiden fra symptomdebut til diagnose.
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Diagnoseforsinkelse for deltakere med LGS basert på strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Diagnoseforsinkelse er definert som tiden fra debut av toniske anfall til bekreftelse av elektroencefalografi (EEG).
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Deltakere med DS: forholdet mellom deltakere genetisk (natriumkanalprotein type 1 subenhet alfa [SCN1A] mutasjon) og klinisk diagnostisert versus deltakere som kun er klinisk diagnostisert
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Deltakere med LGS: Antall deltakere fordelt i henhold til etiologier basert på strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Deltakere med DS: Antall deltakere med ulike typer komorbiditeter ved diagnose
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
Deltakere med LGS: Antall deltakere med ulike typer komorbiditeter ved diagnose basert på strengere og bredere diagnosekriterier
Tidsramme: I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)
I to forskjellige 12-månedersperioder (i påfølgende år i månedene 12 og 24)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. oktober 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

9. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-935-5003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dravet syndrom (DS)

Kliniske studier på Ingen inngrep

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uruguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere