Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intestinal mikrobiomsammensetning hos spedbarn med biliær atresi (BA) (BA)

22. januar 2023 oppdatert av: Jorge Bezerra. MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Intestinal mikrobiomsammensetning hos spedbarn med biliær atresi

En prospektiv observasjonsstudie på spedbarn med biliær atresi og kontroller for å avgjøre om sammensetningen av tarmmikrobiomet er spesifikk for biliær atresi vil bli utført.

Hypotesen for studien er "spedbarn med biliær atresi har en unik mikrobiomsignatur på diagnosetidspunktet og endringer i populasjonsdynamikk oppstår under sykdomsprogresjon". Mikrobiomet vil bli bestemt ved diagnose og på veldefinerte tidspunkter i løpet av sykdommens naturlige historie.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Detaljert beskrivelse

Biliær atresi, den vanligste årsaken til neonatal kolestase, skyldes en fibroserende og inflammatorisk obstruksjon av ekstrahepatiske galleveier av ukjent etiologi. Spedbarn med neonatal kolestase vil bli registrert ved diagnosetidspunktet. De som gjennomgår utforskende laparotomi og får diagnosen biliær atresi vil danne "biliær atresi".

Utviklingen av den normale bakteriefloraen er en dynamisk prosess som varierer i tidlig postnatal alder og kan påvirkes av sykdomstilstander. For å kontrollere for aldersforskjeller, vil sammensetningen av mikrobiomet hos personer med andre årsaker til nyfødte leversykdommer (ikke-biliær atresi eller sykdomskontroller) og alderstilpassede friske forsøkspersoner (normale kontroller) bestemmes.

Personer med biliær atresi vil bli registrert ved diagnosen, og da vil en avføringsprøve og en 2 mL blodprøve bli tatt. Deretter vil en avføringsprøve bli tatt 3±1 måneder etter hepatoportoenterostomi (HPE) og ved 24±6 måneders alder. En avføringsprøve og en 2 ml blodprøve vil også bli tatt hvis/når forsøkspersoner legges inn på sykehus for utredning og behandling av antatt infeksjon (eksempel: ascendens kolangitt) og ved levertransplantasjon.

Lignende prøver vil også bli innhentet fra friske forsøkspersoner (normale kontroller) og pasienter diagnostisert med andre kolestatiske syndromer (ikke-biliær atresi eller sykdomskontroller) i en alder som samsvarer med forsøkspersoner med biliær atresi. Prøver vil bli brukt for bakteriell DNA-isolering, som vil bli brukt for bakteriell og pattedyrsgensekvensering ved bruk av neste generasjons sekvenseringsmetoder, etterfulgt av statistisk analyse for å identifisere unike mikrobiomsammensetninger eller endringer som er assosiert med spesiell sykdom (biliær atresi eller ikke-BA). kontroller) eller kliniske utfall inkludert respons på HPE, stigende kolangitt og progresjon av leversykdom.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Biliær atresi, den vanligste årsaken til neonatal kolestase, skyldes en fibroserende og inflammatorisk obstruksjon av ekstrahepatiske galleveier av ukjent etiologi. Spedbarn med neonatale kolestaser på grunn av andre årsaker og alderstilpassede friske kontroller vil bli registrert.

Dette er en prospektiv studie som starter på tidspunktet for evaluering av neonatal kolestase og vil samle inn prøver og kliniske data under utviklingen av leversykdom. Et emne vil være kvalifisert for studier når det er fastslått at emnet oppfyller kriteriene for enten studien eller sykdomskontrollkohorten eller den normale kontrollkohorten.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder:

    - Fødsel til 5 måneder

  2. Sykdomstilstand: Må oppfylle enten (a), (b) eller (c) for å være kvalifisert.

    a) Biliær atresi:

    • Konjugert hyperbilirubinemi (serum direkte bilirubin > 1mg/dL) OG påvisning av obstruksjon av ekstra levergalleganger ved undersøkelse av histologiske seksjoner av ekstra levergalleganger

      b) Neonatal kolestase sekundært til andre årsaker til leversykdom:

    • Diagnose av leversykdom forårsaket av syndromer av intrahepatisk kolestase med eller uten hyperbilirubinemi

      c) Vanlige kontroller:

    • Ingen akutt eller kronisk leverrelatert sykdom
  3. Signert informert samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på multiorgansystemsvikt (f.eks. kombinert lever- og nyresvikt)
  2. For forsøkspersoner < 5 måneder gamle, behandling med antibiotika før opptak til studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Biliær atresi
Biliær atresi er en obstruktiv kolangiopati i spedbarnsalderen. Det er den vanligste årsaken til neonatal kolestase og den hyppigste indikasjonen for levertransplantasjon hos barn. Pasienter med biliær atresi har konjugert hyperbilirubinemi (serum direkte bilirubin > 1mg/dL) OG er planlagt for/gjennomgår eksplorativ laparotomi for diagnose og Kasai portoenterostomi for kirurgisk behandling av BA.
Ikke-BA=sykdomskontroller
Alle spedbarn med andre kolestatiske syndromer (unntatt biliær atresi) vil være kvalifisert for studieregistrering i sykdomskontroller/ikke-biliær atresi. Dette innebærer diagnostisering av leversykdommer forårsaket av syndromer av intrahepatisk kolestase med eller uten hyperbilirubinemi.
Vanlig
Alle friske spedbarn uten akutt eller kronisk leverrelatert sykdom.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i intestinal mikrobiom signatur.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 24 måneder.
Endring i intestinal mikrobiomsignatur på tidspunktet for diagnose av biliær atresi (opptil 3 måneders alder/ved HPE) sammenlignet med sykdomskontroll og normal.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 24 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mikrobiomsignatur og serum direkte/konjugert bilirubin.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 24 måneder.
Korrelasjon mellom mikrobiomets signatur og normalisering av serum direkte/konjugert bilirubin 3 måneder etter HPE.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 24 måneder.
Mikrobiomsignatur og overlevelse ved 1 års alder.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 36 måneder.
Korrelasjon mellom mikrobiomets signatur og overlevelse med den opprinnelige leveren ved 1 års alder.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 36 måneder.
Mikrobiomsignatur og overlevelse ved 2 års alder.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 48 måneder.
Korrelasjon mellom mikrobiomets signatur og overlevelse med den opprinnelige leveren ved 2 års alder.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 48 måneder.
Mikrobiomsignatur og stigende kolangitt.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 48 måneder.
Endring i intestinal mikrobiom signatur spesifikk for stigende kolangitt opp til og inkluderer 2 års alder.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 48 måneder.
Endring i mikrobiomsignatur og levertransplantasjon.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 48 måneder.
Endring i mikrobiomsignatur spesifikk for sluttstadium leversykdom (levertransplantasjon) opp til og inkluderer 2 års alder.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 48 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Samarbeidspartnere

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jorge A Bezerra, MD, Professor of Pediatrics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. desember 2023

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2029

Studiet fullført (Forventet)

1. mars 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. januar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

26. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Biliær atresi

3
Abonnere