Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genotypiske påvirkninger på nettverksprogresjon ved Parkinsons sykdom

2. januar 2024 oppdatert av: David Eidelberg, Northwell Health
I denne longitudinelle studien vil etterforskerne følge pasienter med Parkinsons sykdom (PD) med og uten glucocerebrosidase (GBA) mutasjoner. Etterforskerne antar at økningen i hjernenettverksaktivitet over tid (nettverksprogresjonshastighet) er raskere hos pasienter med GBA-genmutasjoner.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter med Parkinsons sykdom (PD) med mutasjoner i glucocerebrosidasegenet (GBA) har en tendens til å ha et mer aggressivt sykdomsforløp. GBA kan derfor gi et mål for sykdomsmodifiserende terapier hos mutasjonsbærere. Ved å bruke positronemisjonstomografi (PET) og magnetisk resonansavbildning (MRI) hjerneavbildning for å måle nettverksprogresjonshastigheter i mutasjonsbærere vil det muliggjøre vurdering av de potensielle sykdomsmodifiserende effektene av nye anti-GBA-terapier.

Etterforskerne vil også finne ut om nettverksmetoder med magnetisk resonansavbildning (MRI), som er mindre invasive og mer bredt tilgjengelige enn positronemisjonstomografi (PET), gir sammenlignbare målinger av nettverksprogresjon hos individuelle pasienter. Disse bestemmelsene vil være avgjørende for utformingen av kliniske studier av nye sykdomsmodifiserende legemidler.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

32

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • Rekruttering
        • Feinstein Institutes for Medical Research
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Eidelberg, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

40 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil bli rekruttert gjennom lokale bevegelsesforstyrrelsessentre i tri-state-området, tidligere PD-studier, The Michael J. Fox Trial Finder, community outreach

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av PD laget i henhold til Storbritannias (UK) Parkinsons Disease Society Brain Bank Criteria
  • Evne til å gi skriftlig informert samtykke
  • Alder 40-75
  • Stabil dose av antiparkinsonmedisin i >1 måned før studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med patogene mutasjoner i LRRK2
  • Anamnese med kjente årsaksfaktorer som encefalitt eller nevroleptisk behandling
  • Pasienter med demens (definert som Mini-Mental Status Exam score <24 eller et telefonintervju for kognitiv status score <26)
  • Atypiske parkinsontrekk inkludert oculomotoriske abnormiteter, inkontinens, ataksi, sensorisk tap eller pyramidale tegn
  • Kjente strukturelle hjernelesjoner
  • Pasienter med hjerneslag, hodeskade, høyt intrakranielt trykk eller alvorlig hodepine
  • Psykiatrisk lidelse, inkludert en historie med alvorlig depresjon de siste 36 månedene
  • Gravide eller ammende kvinner (kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder vil bli screenet for graviditet før bildebehandling).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Bærere av Parkinsons sykdom (PD) glucocerebrosidase (GBA).
Personer med Parkinsons sykdom med GBA-mutasjon
Genetisk: DNA/genetisk testing
Forsøkspersoner vil bli testet for GBA- og LRRK2-mutasjonsstatus ved baseline.
Stråling: FDG PET-skanning
18F-Fluoro-2-deoxy-glucose (FDG) PET-skanning er en nukleærmedisinsk test som måler glukosemetabolismen (energi) i hjernen din ved baseline og 18 måneder senere.
Annen: MR-skanning
Magnetic Resonance Imaging (MRI) er en ikke-invasiv skanning som produserer detaljerte bilder av hjernen ved hjelp av et magnetfelt. I tillegg vil en spesiell type MR, kalt hviletilstand funksjonell MR (rs-fMRI), måle og kartlegge hjerneaktivitet. Gjennomført ved baseline og 18 måneder senere.
Annen: Kliniske og nevropsykologiske vurderinger
Etterforskeren vil evaluere forsøkspersoner i henhold til Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), det standard kliniske verktøyet som brukes til å måle alvorlighetsgraden og progresjonen av PD. Nevropsykologisk evaluering vil vurdere hvordan ens hjerne fungerer (via blyant- og papirtesting), som indirekte gir informasjon om hjernens strukturelle og funksjonelle integritet. Gjennomført ved baseline og 18 måneder senere.
Parkinsons sykdom (PD) ikke-glukocerebrosidase (GBA) bærere
Personer med Parkinsons sykdom uten GBA-mutasjon
Genetisk: DNA/genetisk testing
Forsøkspersoner vil bli testet for GBA- og LRRK2-mutasjonsstatus ved baseline.
Stråling: FDG PET-skanning
18F-Fluoro-2-deoxy-glucose (FDG) PET-skanning er en nukleærmedisinsk test som måler glukosemetabolismen (energi) i hjernen din ved baseline og 18 måneder senere.
Annen: MR-skanning
Magnetic Resonance Imaging (MRI) er en ikke-invasiv skanning som produserer detaljerte bilder av hjernen ved hjelp av et magnetfelt. I tillegg vil en spesiell type MR, kalt hviletilstand funksjonell MR (rs-fMRI), måle og kartlegge hjerneaktivitet. Gjennomført ved baseline og 18 måneder senere.
Annen: Kliniske og nevropsykologiske vurderinger
Etterforskeren vil evaluere forsøkspersoner i henhold til Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), det standard kliniske verktøyet som brukes til å måle alvorlighetsgraden og progresjonen av PD. Nevropsykologisk evaluering vil vurdere hvordan ens hjerne fungerer (via blyant- og papirtesting), som indirekte gir informasjon om hjernens strukturelle og funksjonelle integritet. Gjennomført ved baseline og 18 måneder senere.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Økning i PD-relatert metabolsk mønsteruttrykk
Tidsramme: Baseline og 18 måneder senere
Endringer i PD-relatert og PD-kognisjonsrelatert mønsteruttrykk i 18F-2-fluoro-2-deoksy-D-glukose (FDG) PET-skanninger
Baseline og 18 måneder senere
Økning i PD-relatert funksjonelt mønsteruttrykk
Tidsramme: Baseline og 18 måneder senere
Endringer i PD-relatert og PD-kognisjonsrelatert mønsteruttrykk i hviletilstand funksjonell magnetisk resonansavbildning (rs-fMRI)
Baseline og 18 måneder senere

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i motorfunksjon
Tidsramme: Baseline og 18 måneder senere
Endring i motorisk funksjon vurdert med Movement Disorder Society Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) III (Summen varierer mellom 0-132 poeng. Høyere score indikerer mer alvorlig svekkelse)
Baseline og 18 måneder senere
Endring i kognitiv funksjon
Tidsramme: Baseline og 18 måneder senere
Endring i kognitiv funksjon vurdert med nevropsykologisk testing
Baseline og 18 måneder senere

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Northwell Health

Samarbeidspartnere

Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research
The Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Eidelberg, MD, Head, Center for Neurosciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2020

Primær fullføring (Antatt)

20. juni 2024

Studiet fullført (Antatt)

20. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

14. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MJFF grant 16325

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på DNA/genetisk testing

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Chile

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere