Langvarig Holter-EKG ved Fabrys sykdom
18. juni 2020 oppdatert av: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Naturhistorie av hjerterytme og ledningsforstyrrelser hos pasienter med Fabrys sykdom evaluert ved langtidsimplanterbart Holter-EKG
Hovedmålet er å vurdere forekomsten av hjertearytmier og ledningsforstyrrelser i løpet av en tre-års oppfølging ved bruk av implanterbar Holter EKG-overvåking hos 40 pasienter med Fabrys sykdom.
De sekundære målene er å analysere korrelasjonene mellom disse anomaliene med endringer i hjerte-MR og ekkokardiografiske parametere som biologiske parametere og generell alvorlighetsgrad av sykdommen vurdert av MSSI.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet med denne ikke-blindede, monosentriske ikke-randomiserte studien er å vurdere forekomsten av hjertearytmier og ledningsforstyrrelser (sinus dysfunksjon, grenblokk [BB], atrioventrikulær blokk [BAV], vedvarende [TVS] eller ikke-støttet [ TVNS] ventrikulære takykardier, atrieflimmer [AF] under en tre-års oppfølging hos 40 pasienter med Fabrys sykdom (halvparten med venstre ventrikkelhypertrofi) ved bruk av en implanterbar Holter EKG-enhet (Medtronic Reveal-LINQ™). De sekundære målene er å analysere korrelasjonene (ved 1, 2 og 3 år) av disse anomaliene med modifikasjoner av:
- cardiac MR [Magnetic Resonance Imaging] data ved inklusjon [M0] og ved 36 måneder [M36] (venstre ventrikkelhypertrofi [HVG], amplitude av T1-signalet, omfang av fibrose); MR vil bli utført før implantasjon og etter fjerning av Holter for å unngå leseartefakter knyttet til enheten.
- ekkokardiografiske målinger av venstre ventrikkel (total longitudinell belastning systolisk [SGL] og ejeksjonsfraksjon [FE])
- biologiske parametere (BNP eller NT-proBNP, ultrasensitiv troponin og Lyso-Gb3)
- den generelle alvorlighetsgraden av sykdommen vurdert av MSSI (Mainz Severity Score Index), DFG og proteinuri
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
40
Fase
- Ikke aktuelt
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlig pasient
- Alder over eller lik 18 år på inklusjonsdagen
- Tilstedeværelse av en sykelig mutasjon for MF
- Signatur på skjemaet for informert samtykke
- Fravær av signifikant klaffesykdom, bekreftet i medisinsk fil (fravær stenose eller oppstøt <2+ i fargedoppler på en skala 1 til 4+ ved forlengelse av strålen)
- Ingen historie med kjent eller dokumentert hjerteinfarkt eller CAD
- Ingen pacemaker eller ICD
- ingen historie med AF, NSVT, høygrads AV-blokk
- Korrekt ekkogenisitet
- Ingen behandling med kortikosteroider eller immunsuppressive legemidler
- kreatininclearance >/= 30 Ml/min
- LVEF ≥ 50 % ved ultralyd og/eller MR
- Ingen kontraindikasjon mot MR (eller klaustrofobi) og gadoliniuminjeksjon
- Tilknytning til den franske trygdeforsikringen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Screening
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: EN
En enkelt gruppe pasienter
|
Subkutant implantert under lokalbedøvelse av enheten på den presternale eller subclavikulære regionen
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av hjertearytmier og ledningsforstyrrelser
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Korrelasjoner mellom elektriske forstyrrelser og endringer i MR/ultralyddata (LV-masse, T1-signal, fibroseutbredelse, systolisk belastning, ejeksjonsfraksjon), konsentrasjoner av BNP, troponin, Lyso-Gb3, MSSI-score og nyrefunksjon
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. september 2020
Primær fullføring (Forventet)
1. september 2025
Studiet fullført (Forventet)
1. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. juni 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. juni 2020
Først lagt ut (Faktiske)
19. juni 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. juni 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juni 2020
Sist bekreftet
1. mai 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Fabrys sykdom
Andre studie-ID-numre
- C19-57
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Fabrys sykdom
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzFullført
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiUkjent
-
University Hospital, CaenUkjent
-
CENTOGENE GmbH RostockFullførtFabrys sykdom | Anderson-Fabry sykdom | Fabrys sykdomArgentina, Belgia, Kroatia, Tsjekkia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Storbritannia
-
University Hospital, RouenUkjentAnderson-Fabry sykdomFrankrike