Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowy syrolimus u pacjentów z zespołem znamion podstawnokomórkowych i u zdrowych uczestników

21 września 2016 zaktualizowane przez: Yale University

Farmakologia in vivo i in vitro syrolimusa u pacjentów z zespołem znamion podstawnokomórkowych

UZASADNIENIE: Badanie próbek krwi i tkanek od pacjentów z zespołem znamion podstawnokomórkowych oraz od zdrowych uczestników w laboratorium może pomóc lekarzom dowiedzieć się więcej o zmianach, które mogą wystąpić w DNA i zidentyfikować biomarkery związane z zespołem znamion podstawnokomórkowych. Chemoprewencja to stosowanie pewnych leków w celu powstrzymania powstawania, wzrostu lub nawrotów raka. Stosowanie syrolimusa może zapobiegać powstawaniu raka podstawnokomórkowego skóry u pacjentów z zespołem znamion podstawnokomórkowych.

CEL: Ta próba I fazy ma na celu zbadanie miejscowego stosowania syrolimusa u pacjentów z zespołem znamion podstawnokomórkowych oraz u zdrowych uczestników.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

Podstawowy

  • Porównanie wzorców ekspresji informacyjnego RNA i białek u pacjentów z zespołem znamion podstawnokomórkowych (BCNS) z komórkami hodowanymi zdrowych uczestników (kontrola) przed leczeniem, aby zidentyfikować zestaw genów, które ulegają zróżnicowanej ekspresji w BCNS.
  • Oceń wpływ syrolimusa stosowanego miejscowo na ekspresję genów (geny zidentyfikowane w głównym celu) in vivo przy użyciu keratynocytów, fibroblastów i limfocytów od pacjentów z BCNS i od zdrowych uczestników (grupa kontrolna) za pomocą ukierunkowanych metod ekspresji.

ZARYS: Pacjenci i zdrowi uczestnicy otrzymują miejscowo maść syrolimusową dwa razy dziennie przez 12 tygodni.

Biopsje krwi i skóry uzyskuje się na początku badania iw 12. tygodniu w celu zbadania ekspresji genów i białek. Zmiany w RNA są mierzone za pomocą analizy mikromacierzy. Zmiany w ekspresji białka mierzy się za pomocą dwuwymiarowej elektroforezy żelowej i spektrometrii mas z jonizacją z desorpcją laserową wspomaganą matrycą i spektrometrią masową czasu przelotu.

Po zakończeniu badanej terapii pacjenci i zdrowi uczestnicy są obserwowani przez 4 tygodnie.

PRZEWIDYWANA LICZBA: W tym badaniu zostanie zgromadzonych łącznie 16 pacjentów i zdrowych uczestników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

16

Faza

  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 120 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

  • Pacjent

    • Potwierdzona diagnoza zespołu znamion podstawnokomórkowych (BCNS)

    • Znana mutacja genu patched (PTCH).

      • Musi mieć pełną sekwencję eksonów kodujących z połączeniami intron/egzon w genie PTCH LUB wcześniejsze badania genetyczne potwierdzające mutację PTCH przez Yale University DNA Diagnostics Laboratory

  • Zdrowy uczestnik dobrany pod względem wieku i płci (kontrola)

    • Niedotknięty chorobą krewny pacjenta LUB zdrowy zdrowy ochotnik bez rodzinnej historii BCNS lub cech BCNS

      • Żaden niespokrewniony zdrowy uczestnik spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów klinicznych dla BCNS:

        • Blaszkowate zwapnienie sierpa mózgowego
        • Wcześniejsza zębopochodna keratocysta lub jakakolwiek torbiel szczęki, dla której nie można ustalić rozpoznania histopatologicznego
        • Doły dłoniowe lub podeszwowe typowe dla BCNS
        • Więcej niż 3 raki podstawnokomórkowe (BCC) w życiu lub 1 BCC w wieku poniżej 30 lat
        • Historia rdzeniaka

      • Żaden niespokrewniony zdrowy uczestnik z 2 lub więcej z następujących cech:

        • Historia włókniaka jajnika lub serca
        • Torbiele krezki lub opłucnej
        • polidaktylia
        • Makrocefalia określona po dostosowaniu do wzrostu
        • Cechy twarzoczaszki BCNS, w tym rozszczep podniebienia, wypukłość czołowa, hiperteloryzm, coloboma tęczówki lub inne wady rozwojowe oka lub szorstkie rysy twarzy
        • Anomalie kręgów, w tym rozszczep kręgosłupa occulta poza obszarem lędźwiowym
        • Rozszczepione lub rozstawione żebra
        • Inne zmiany radiologiczne, w tym mostkowanie siodła tureckiego, nieblaszkowe zwapnienie sierpa mózgu lub płomieniowate przejaśnienia w paliczkach = 1-3 BCC powyżej 30 roku życia

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

  • WBC ≥ 4000/mm³
  • Liczba neutrofili ≥ 2000/mm³
  • Liczba płytek krwi ≥ 150 000/mm³
  • Hemoglobina ≥ 11,5 g/dl
  • Bilirubina 0,3-1,0 mg/dl
  • AST 17-59 U/L
  • PTT 10-13 sekund LUB INR 1,0-1,4
  • Klirens kreatyniny > 50 ml/min
  • Cholesterol < 350 mg/dl
  • Trójglicerydy < 400 mg/dl
  • Nie w ciąży ani nie karmi
  • Negatywny test ciążowy
  • Płodne uczestniczki muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez ≥ 1 miesiąc przed, w trakcie i przez ≥ 12 tygodni po leczeniu badanym lekiem
  • Brak aktywnej infekcji
  • Bez nadużywania alkoholu i narkotyków
  • Brak zaburzeń psychicznych lub upośledzeń umysłowych, które wykluczałyby zgodność badania
  • Brak niekontrolowanego nadciśnienia tętniczego (tj. ciśnienie krwi > 140/90 mm Hg w > 2 pomiarach)
  • Brak przewlekłej aktywnej infekcji wymagającej leczenia
  • Niepoddana obróbce reaktywna oczyszczona białkowa pochodna tuberkuliny (PPD)
  • Brak zakażenia HIV-1
  • Brak infekcji wymagającej antybiotyków w ciągu ostatnich 30 dni
  • Żadna inna choroba skóry dotycząca rozległych obszarów ciała, w tym obszaru, który ma być leczony i poddany biopsji
  • Brak znanego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub C (wykrywalne RNA po terapii przeciwwirusowej)
  • Brak zespołu niedoboru odporności
  • Brak znanej nadwrażliwości na syrolimus lub antybiotyki makrolidowe (np. erytromycynę, azytromycynę lub klarytromycynę)
  • Brak raka w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

  • Co najmniej 1 miesiąc od poprzednich leków eksperymentalnych
  • Brak równoczesnych suplementów diety, w tym Hypericum perforatum (St. ziele dziurawca) czy megadawkowe witaminy
  • Żadnych innych jednocześnie stosowanych leków immunosupresyjnych, w tym kortykosteroidów
  • Brak jednoczesnych leków, o których wiadomo, że wpływają na metabolizm syrolimusa
  • Brak jednoczesnych antykoagulantów
  • Bez jednoczesnego stosowania kwasu acetylosalicylowego lub innych leków wpływających na czynność lub liczbę płytek krwi
  • Brak rutynowego (tj. > 2 dawek tygodniowo) stosowania niesteroidowych leków przeciwzapalnych

  • Żadnych leków ani substancji, które mogłyby wpływać na stężenie syrolimusa we krwi, w tym któregokolwiek z poniższych:

    • nikardypina
    • Werapamil
    • klotrimazol
    • Flukonazol
    • Itrakonazol
    • Troleandomycyna
    • Cyzapryd
    • Metoklopramid
    • Klarytromycyna
    • Erytromycyna
    • Bromokryptyna
    • Cymetydyna
    • Danazol
    • Inhibitory proteazy HIV (np. rytonawir lub indynawir)
    • Fenobarbital
    • Karbamazepina
    • fenytoina
    • Ryfabutyna
    • ryfapentyna
    • Sok grejpfrutowy
    • Szczepienia (zwłaszcza żywe szczepionki)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Zmiany w RNA mierzone za pomocą analizy mikromacierzy
Zmiany w ekspresji białek mierzone za pomocą dwuwymiarowej elektroforezy żelowej i spektroskopii mas z jonizacją desorpcji laserowej wspomaganej matrycą i czasu przelotu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Yale University

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Allen E. Bale, MD, Yale University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lutego 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lutego 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 lutego 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

23 września 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 września 2016

Ostatnia weryfikacja

1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CDR0000522464
  • YALE-HIC-26866

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na analiza ekspresji genów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj