Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Aktuell sirolimus hos patienter med basalcells Nevus-syndrom och hos friska deltagare

21 september 2016 uppdaterad av: Yale University

In vivo och in vitro farmakologi av Sirolimus hos personer med basalcells Nevus syndrom

MOTIVERING: Att studera prover av blod och vävnad från patienter med basalcellsnevussyndrom och från friska deltagare i laboratoriet kan hjälpa läkare att lära sig mer om förändringar som kan inträffa i DNA och identifiera biomarkörer relaterade till basalcellsnevussyndrom. Kemoprevention är användningen av vissa läkemedel för att förhindra att cancer bildas, växer eller kommer tillbaka. Användning av sirolimus kan förhindra att basalcellshudcancer bildas hos patienter med basalcellsnevussyndrom.

SYFTE: Denna fas I-studie studerar aktuell sirolimus hos patienter med basalcellsnevussyndrom och hos friska deltagare.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

MÅL:

Primär

  • Jämför budbärar-RNA och proteinuttrycksmönster hos patienter med basalcellsnevussyndrom (BCNS) jämfört med i odlade celler från friska deltagare (kontroll) före behandling för att identifiera en uppsättning gener som uttrycks differentiellt i BCNS.
  • Bedöma effekterna av topisk sirolimus på genuttryck (gener identifierade i det primära målet) in vivo med användning av keratinocyter, fibroblaster och lymfocyter från patienter med BCNS och från friska deltagare (kontroller) genom riktade uttrycksmetoder.

DISPLAY: Patienter och friska deltagare får aktuell sirolimussalva två gånger dagligen i 12 veckor.

Blod- och hudbiopsier erhålls vid baslinjen och vid vecka 12 för studier av gen- och proteinuttryck. Förändringar i RNA mäts med mikroarrayanalys. Förändringar i proteinuttryck mäts med 2-dimensionell gelelektrofores och matrisassisterad laserdesorptionsjoniserings-time-of-flight-masspektrometri.

Efter avslutad studieterapi följs patienter och friska deltagare efter 4 veckor.

PROJEKTERAD ACCRUMENT: Totalt 16 patienter och friska deltagare kommer att samlas in för denna studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

16

Fas

  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 120 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

SJUKDOMENS KARAKTERISTIKA:

  • Patient

    • Bekräftad diagnos av basalcellsnevussyndrom (BCNS)

    • Känd patched (PTCH) genmutation

      • Måste ha en fullständig sekvens av kodande exoner med intron/exon-övergångar i PTCH-genen ELLER tidigare genetiska tester som bekräftar PTCH-mutation av Yale University DNA Diagnostics Laboratory

  • Ålders- och könsmatchad frisk deltagare (kontroll)

    • Opåverkad släkting till patienten ELLER normal frisk frivillig utan familjehistoria av BCNS eller kännetecken av BCNS

      • Ingen obesläktad frisk deltagare som uppfyller något av följande kliniska kriterier för BCNS:

        • Lamellförkalkning av falx cerebri
        • Tidigare odontogen keratocysta eller någon käkcysta för vilken en histopatologisk diagnos inte kan fastställas
        • Palmar- eller plantargropar som är typiska för BCNS
        • Mer än 3 basalcellscancer (BCC) under en livstid eller 1 BCC under 30 år
        • Historia av medulloblastom

      • Ingen orelaterade frisk deltagare med 2 eller fler av följande funktioner:

        • Historik av äggstocks- eller hjärtfibrom
        • Mesenteriska eller pleurala cystor
        • Polydaktyli
        • Makrocefali bestäms efter höjdjustering
        • Kraniofaciala egenskaper hos BCNS, inklusive gomspalt, frontal bossing, hypertelorism, iris coloboma eller andra utvecklingsdefekter i ögat, eller grova ansikten
        • Vertebrala anomalier, inklusive spina bifida occulta utanför ländryggen
        • Bifid eller spridda revben
        • Andra radiografiska fynd, inklusive överbryggning av sella turcica, icke-lamellär förkalkning av falx cerebri eller flamformade lucenser i falanger = 1-3 BCC över 30 års ålder

PATIENT KARAKTERISTIKA:

  • WBC ≥ 4 000/mm³
  • Neutrofilantal ≥ 2 000/mm³
  • Trombocytantal ≥ 150 000/mm³
  • Hemoglobin ≥ 11,5 g/dL
  • Bilirubin 0,3-1,0 mg/dL
  • AST 17-59 U/L
  • PTT 10-13 sekunder ELLER INR 1,0-1,4
  • Kreatininclearance > 50 ml/min
  • Kolesterol < 350 mg/dL
  • Triglycerider < 400 mg/dL
  • Inte gravid eller ammande
  • Negativt graviditetstest
  • Fertila deltagare måste använda effektivt preventivmedel i ≥ 1 månad före, under och i ≥ 12 veckor efter studiebehandlingen
  • Ingen aktiv infektion
  • Inget alkohol- eller drogmissbruk
  • Ingen psykiatrisk störning eller mental brist som skulle hindra studieefterlevnad
  • Ingen okontrollerad hypertoni (dvs blodtryck > 140/90 mm Hg vid > 2 mätningar)
  • Ingen kronisk aktiv infektion som kräver behandling
  • Inget obehandlat reaktivt renat proteinderivat av tuberkulin (PPD)
  • Ingen HIV-1-infektion
  • Ingen infektion som kräver antibiotika under de senaste 30 dagarna
  • Ingen annan hudsjukdom som påverkar stora delar av kroppen, inklusive den region som ska behandlas och biopsieras
  • Ingen känd hepatit B- eller C-infektion (detekterbart RNA från antiviral terapi)
  • Ingen immunbriststörning
  • Ingen känd överkänslighet mot sirolimus eller makrolidantibiotika (t.ex. erytromycin, azitromycin eller klaritromycin)
  • Ingen cancer under de senaste 5 åren förutom basalcellshudcancer

FÖREGÅENDE SAMTIDIGT TERAPI:

  • Minst 1 månad sedan tidigare prövningsläkemedel
  • Inga samtidiga kosttillskott, inklusive Hypericum perforatum (St. johannesört) eller megados vitaminer
  • Inga andra samtidiga immunsuppressiva läkemedel, inklusive kortikosteroider
  • Inga samtidiga läkemedel som är kända för att störa sirolimus metabolism
  • Inga samtidiga antikoagulantia
  • Inga samtidiga acetylsalicylsyra eller andra läkemedel som påverkar trombocytfunktion eller antal
  • Ingen rutinmässig (dvs > 2 doser/vecka) av icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel

  • Inga läkemedel eller substanser som skulle påverka blodkoncentrationerna av sirolimus, inklusive något av följande:

    • Nikardipin
    • Verapamil
    • Klotrimazol
    • Flukonazol
    • Itrakonazol
    • Troleandomycin
    • Cisaprid
    • Metoklopramid
    • Klaritromycin
    • Erytromycin
    • Bromokriptin
    • Cimetidin
    • Danazol
    • HIV-proteashämmare (t.ex. ritonavir eller indinavir)
    • Fenobarbital
    • Karbamazepin
    • fenytoin
    • Rifabutin
    • Rifapentin
    • Grapefruktjuice
    • Vaccinationer (särskilt levande vacciner)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Förändringar i RNA mätt med mikroarrayanalys
Förändringar i proteinuttryck mätt med 2-dimensionell gelelektrofores och matrisassisterad laserdesorptionjoniseringstid-flight-masspektroskopi

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Yale University

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Allen E. Bale, MD, Yale University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2008

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 februari 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 februari 2007

Första postat (Uppskatta)

12 februari 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

23 september 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 september 2016

Senast verifierad

1 september 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CDR0000522464
  • YALE-HIC-26866

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Icke-melanomatös hudcancer

Kliniska prövningar på analys av genuttryck

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera