Ustekinumab w leczeniu aktywnego zapalenia błony naczyniowej oka zagrażającego wzroku

Cel: Zapalenie błony naczyniowej oka odnosi się do chorób zapalnych wewnątrzgałkowych, które są ważną przyczyną utraty wzroku. Standardowe ogólnoustrojowe leki immunosupresyjne stosowane w zapaleniu błony naczyniowej oka mogą powodować znaczące działania niepożądane, a wielu pacjentów nadal doświadcza zaostrzeń choroby. Ustekinumab jest antagonistą ludzkich IL-12 i -23. Udział IL-12 i IL-23 w patofizjologii zapalenia błony naczyniowej oka i innych chorób autoimmunologicznych, o których wiadomo, że są związane z zapaleniem błony naczyniowej oka, sugeruje, że ustekinumab może być potencjalnym lekiem na zapalenie błony naczyniowej oka. Celem badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i potencjalnej skuteczności podskórnych wstrzyknięć ustekinumabu jako możliwego leczenia aktywnego zapalenia błony naczyniowej pośredniej, zapalenia tylnego odcinka błony naczyniowej oka lub zapalenia błony naczyniowej oka.

Populacja badana: Pięciu uczestników z aktywnym zapaleniem błony naczyniowej pośredniej, zapaleniem tylnego odcinka błony naczyniowej oka lub zapaleniem błony naczyniowej oka, którzy spełniają kryteria włączenia, zostanie wstępnie włączonych do badania. Można zarejestrować maksymalnie siedmiu uczestników, ponieważ maksymalnie dwóch uczestników może zostać zgromadzonych w celu uwzględnienia uczestników, którzy wycofają się z badania przed 8. tygodniem.

Projekt: Jest to prospektywne, nierandomizowane, niekontrolowane, jednoośrodkowe badanie pilotażowe mające na celu ocenę podskórnych wstrzyknięć ustekinumabu jako możliwego leczenia czynnego zapalenia błony naczyniowej pośredniej, zapalenia tylnego odcinka błony naczyniowej oka lub zapalenia błony naczyniowej oka. Uczestnicy otrzymają podskórne wstrzyknięcie ustekinumabu w dawce 90 mg na początku badania oraz drugie i trzecie wstrzyknięcie w tygodniu 2 i 4, a następnie co 12 tygodni. Uczestnicy będą nadal otrzymywać zastrzyki z ustekinumabu co 12 tygodni do 52. tygodnia. Uczestnicy wrócą na ostateczną wizytę bezpieczeństwa 12 tygodni później.

Miary wyników: Głównym wynikiem jest liczba uczestników, u których wystąpiła odpowiedź na leczenie (zgodnie z definicją w Załączniku 1) do tygodnia 8. Wyniki drugorzędowe obejmują zmiany ostrości wzroku, liczbę uczestników, u których wystąpił nawrót, liczbę dni do nawrotu, obecność lub rozległość obrzęku plamki żółtej, ilość przecieku siatkówkowo-naczyniowego, zmiany w pogrubieniu siatkówki, czas do uspokojenia i zdolność do zmniejszania jednocześnie stosowanych leków immunosupresyjnych. Wyniki dotyczące bezpieczeństwa obejmują liczbę i nasilenie toksyczności ogólnoustrojowej i ocznej oraz zdarzeń niepożądanych, odsetek uczestników, u których wystąpiła utrata wzroku większa lub równa 15 literom w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) oraz liczba uczestników, u których wystąpił znaczny wzrost w podwyższonym ciśnieniu wewnątrzgałkowym (IOP).