Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Plaster mleczny na eozynofilowe zapalenie przełyku (SMILEE)

20 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Antonella Cianferoni, Children's Hospital of Philadelphia

Podwójne, ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa mleka Viaskin w leczeniu eozynofilowego zapalenia przełyku wywołanego mlekiem u dzieci

Jest to jednoośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa plastra mlecznego Viaskin® dla dzieci z eozynofilowym zapaleniem przełyku wywołanym mlekiem (EoE). 20 osób zostanie losowo przydzielonych w stosunku 3:1 do Viaskin® Milk lub plastra placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa Viaskin® Milk, ekstraktu alergenu mleka podawanego naskórnie za pomocą systemu podawania na skórę Viaskin® (EPIT) osobom w wieku od 4 do 17 lat z eozynofilowe zapalenie przełyku wywołane mlekiem. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do dwóch różnych grup terapeutycznych, aby otrzymać EPIT z mlekiem Viaskin® (500 µg białek mleka) lub placebo.

Pacjenci, którzy ukończą okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby (około 11 miesięcy), zostaną automatycznie przeniesieni do okresu leczenia otwartego (dodatkowe 11 miesięcy). Wszyscy pacjenci otrzymają plaster Viaskin Milk zawierający 500 µg (mikrogramów).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dobrze udokumentowana historia medyczna eozynofilowego zapalenia przełyku po spożyciu mleka i obecnie po ścisłej diecie bezmlecznej.
  • Górna endoskopia i biopsja podczas wstępnej oceny klinicznej podczas wizyty 2 wykazujące więcej niż 15 eozynofili/HPF wyizolowanych z przełyku spełniające konsensusowe rozpoznanie eozynofilowego zapalenia przełyku, po ponownym wprowadzeniu mleka do diety pacjenta (30 ml/dzień) przez 1 tydzień do 2 miesięcy), podczas gdy pacjent był na inhibitorze pompy protonowej.
  • Górna endoskopia i biopsja podczas drugiej oceny klinicznej podczas Wizyty 3 wykazujące mniej niż 5 eozynofilów na HPF wyizolowanych z przełyku po minimum 6 tygodniach stosowania diety bezmlecznej i podczas stosowania przez pacjenta inhibitora pompy protonowej.
  • Negatywny test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji, aby zapobiec ciąży i wyrazić zgodę na dalsze stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Wstrzemięźliwość seksualna zostanie zaakceptowana jako skuteczna metoda antykoncepcji dla dziewcząt poniżej 18 roku życia.
  • Osoby badane i/lub rodzice/opiekunowie chętni do spełnienia wszystkich wymagań dotyczących udziału w badaniu podczas udziału w badaniu.
  • Podpisana świadoma zgoda rodziców/opiekunów dzieci < 18 lat + zgoda dzieci.
  • Badani zgadzają się na utrzymanie stałej diety podczas badania, z wyjątkiem mleka.
  • Podczas badania uczestnicy będą stale przyjmować leki na astmę i alergiczny nieżyt nosa.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z wywiadem ciężkiej anafilaksji na mleko z następującymi objawami: niedociśnienie, niedotlenienie, zaburzenia neurologiczne (zapaść, utrata przytomności lub nietrzymanie moczu), obrzęk naczynioruchowy lub wymagające intubacji.
  • Aktywna alergia na mleko IgE-zależna.
  • Ciąża lub laktacja.
  • Pacjenci z innymi eozynofilowymi zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi.
  • Osoby przyjmujące połknięte kortykosteroidy lub leki przeciwleukotrienowe z powodu eozynofilowego zapalenia przełyku.
  • Pacjenci z objawową alergią na pyłki, których objawy w odpowiednim sezonie pylenia mogą zakłócać rejestrację objawów podczas endoskopii/biopsji górnego odcinka, jeśli endoskopia/biopsja górnego odcinka jest przeprowadzana w sezonie pylenia. Badacz będzie musiał zadbać o to, aby okres wykonania górnego badania endoskopowego u takiego pacjenta był poza okresem pylenia.
  • Pacjenci leczeni ogólnoustrojowymi długo działającymi kortykosteroidami (kortykosteroidami depot) w ciągu 12 tygodni przed Wizytą 1 i/lub ogólnoustrojowymi krótko działającymi kortykosteroidami w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 1 lub jakimkolwiek ogólnoustrojowym kortykosteroidem podczas badania przesiewowego.

  • Osoby z astmą zdefiniowaną w następujący sposób:

    1. Niekontrolowana uporczywa astma według wytycznych National Asthma Education and Prevention Program Asthma (2007).
    2. co najmniej dwa kursy kortykosteroidów ogólnoustrojowych na astmę w ciągu ostatniego roku lub jeden kurs kortykosteroidów doustnych na astmę w ciągu ostatnich trzech miesięcy;
    3. wcześniejsza intubacja z powodu astmy w ciągu ostatnich dwóch lat.
  • Osoby przyjmujące leki β-adrenolityczne, inhibitory konwertazy angiotensyny, blokery receptora angiotensyny, blokery kanału wapniowego lub trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne.
  • Pacjenci poddawani jakiejkolwiek immunoterapii na jakikolwiek pokarm w ciągu jednego roku przed Wizytą 1.
  • Pacjenci obecnie poddawani immunoterapii wziewnej i nie chcą lub nie mogą jej przerwać.
  • Pacjenci aktualnie leczeni lekami przeciw czynnikowi martwicy nowotworu lub lekami przeciw immunoglobulinie E (IgE) lub jakąkolwiek biologiczną terapią immunomodulującą w ciągu jednego roku przed Wizytą 1.
  • Alergia lub znana nadwrażliwość na substancje pomocnicze placebo, Viaskin® lub Tegaderm®.
  • Pacjenci cierpiący na uogólnione choroby dermatologiczne bez nienaruszonych obszarów skóry, w których można zastosować Viaskin® lub pokrzywkę i zaburzenia komórek tucznych, takie jak przewlekła pokrzywka idiopatyczna.
  • Pacjenci (lub rodzice pacjentów) z wyraźnym nadmiernym niepokojem i mało prawdopodobne, aby poradzili sobie z warunkami górnej endoskopii i biopsji.
  • Przeszłe lub obecne choroby, które w opinii sponsora-badacza mogą mieć wpływ na udział uczestnika w tym badaniu, w tym między innymi czynne zaburzenia autoimmunologiczne, niedobór odporności, nowotwór złośliwy, choroby niekontrolowane (nadciśnienie, zaburzenia psychiczne (zwłaszcza lęk), choroby serca ) lub inne zaburzenia (np. choroby wątroby, przewodu pokarmowego, nerek, układu sercowo-naczyniowego, płuc lub zaburzenia krwi).
  • Jakakolwiek historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich pięciu lat.
  • Osoby niezdolne do przestrzegania protokołu i wymagań protokołu.
  • Udział w innym klinicznym badaniu interwencyjnym w ciągu trzech miesięcy poprzedzających Wizytę studyjną 1.
  • Osoby biorące eksperymentalne leki lub terapie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Mleko Viaskin 500 mcg
Plaster Viaskin zawierający białko mleka. Plaster nakłada się na skórę
Lek: Mleko Viaskin 500 mcg
Biologiczne: Viaskin Milk 500 mcg Podmiotom codziennie naskórnie (do 24 godzin aplikacji dziennie) z plastrem zawierającym 500 mcg białek mleka krowiego.
Inne nazwy:
  • Łatka mleczna
  • Immunoterapia naskórkowa Viaskin (EPIT)
Komparator placebo: Viaskin Placebo
Viaksin plaster bez białka mleka.
Lek: Viaskin Placebo
Biologiczne: Viaskin Placebo Podmiotom podawano naskórnie codziennie (do 24 godzin aplikacji dziennie) z plastrem zawierającym odpowiedni preparat placebo.
Inne nazwy:
  • Plaster placebo
  • Placebo Naskórkowa immunoterapia (EPIT)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana maksymalnej liczby eozynofilów w przełyku od wartości początkowej do końca leczenia metodą podwójnie ślepej próby. (Zamiar leczenia populacji)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 11 (koniec fazy podwójnie ślepej próby)

Próbki biopsji przełyku zostaną pobrane przed randomizacją i po zakończeniu leczenia. Śródnabłonkowe eozynofile będą liczone we wszystkich polach o dużej mocy (HPF) przy użyciu mikroskopii świetlnej. HPF zostanie zliczony tylko wtedy, gdy co najmniej połowa pola jest zajęta przez tkankę. Maksymalna liczba eozynofili na HPF zostanie podana dla każdego miejsca biopsji przełyku (na każdym z 2 poziomów).

Maksymalna liczba eozynofili dla każdego pacjenta zostanie obliczona na podstawie dowolnego poziomu. W celu uzyskania ostatecznego wyniku obliczona zostanie średnia maksymalna liczba eozynofili/hpf dla każdego indywidualnego pacjenta wraz z odchyleniem standardowym.
Od wartości początkowej do miesiąca 11 (koniec fazy podwójnie ślepej próby)
Zmiana liczby eozynofili/pola o dużym powiększeniu na końcu badania podwójnie ślepego (DB) (zgodnie z protokołem pacjentów)
Ramy czasowe: Miesiąc 11 (koniec fazy podwójnie ślepej próby)

Próbki biopsji przełyku zostaną pobrane przed randomizacją i po zakończeniu leczenia. Śródnabłonkowe eozynofile będą liczone we wszystkich polach o dużej mocy (HPF) przy użyciu mikroskopii świetlnej. HPF zostanie zliczony tylko wtedy, gdy co najmniej połowa pola jest zajęta przez tkankę. Maksymalna liczba eozynofili na HPF zostanie podana dla każdego miejsca biopsji przełyku (na każdym z 2 poziomów).

Maksymalna liczba eozynofili dla każdego pacjenta zostanie obliczona na podstawie dowolnego poziomu. W celu uzyskania ostatecznego wyniku obliczona zostanie średnia maksymalna liczba eozynofili/hpf dla każdego indywidualnego pacjenta wraz z odchyleniem standardowym.
Miesiąc 11 (koniec fazy podwójnie ślepej próby)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena objawów eozynofilowego zapalenia przełyku (populacja zgodna z zamiarem leczenia)
Ramy czasowe: Całkowity wynik objawów na koniec fazy DB, miesiąc 11

Objawy eozynofilowego zapalenia przełyku obejmują ból brzucha, refluks żołądkowo-przełykowy, wymioty i trudności w połykaniu. Ocena badacza objawów podmiotu została dokonana na 4-punktowej skali Likerta dla 3 odrębnych objawów (wymioty, ból brzucha i dysfagia).

Ocena badacza objawów podmiotu została dokonana na 4-punktowej skali Likerta dla 3 odrębnych objawów (wymioty, ból brzucha i dysfagia). (0-brak, 1-łagodny, 2-umiarkowany, 3-ciężki,). Całkowity wynik jest podawany w zakresie od 0 do 9. Niższy wynik jest lepszy.
Całkowity wynik objawów na koniec fazy DB, miesiąc 11
Wynik endoskopii przełyku (ITT)
Ramy czasowe: Pod koniec fazy DB, w wieku 11 miesięcy

Górne endoskopie z biopsjami (po 2 proksymalne i dystalne oraz wszelkie obszary objęte stanem zapalnym) będą wykonywane przed i po każdym okresie leczenia. Każda endoskopia zostanie oceniona przy użyciu zwalidowanej, znormalizowanej miary, która bada 4 główne cechy przełyku (sierści, bruzdy, wysięk i obrzęk) oraz obecność drobnych cech przełyku wąskiego kalibru, przełyku kota, zwężenia i przełyku krepowanego. Każda cecha jest oceniana: 0 – brak, 1 – łagodna, 2 – umiarkowana, 3 – ciężka. Wyniki są sumowane z uwzględnieniem zarówno mniejszych, jak i głównych kryteriów.

Prezentowany jest całkowity wynik, a niższy wynik jest lepszy. Zakres wynosi od 0 do 12
Pod koniec fazy DB, w wieku 11 miesięcy
Eozynofile na HPF na koniec pacjentów z protokołem podwójnego wiązania (zgodnie z protokołem).
Ramy czasowe: Koniec fazy DB, po 11 miesiącach
Maksymalna liczba eozynofili/HPF po ponownym wprowadzeniu mleka pod koniec fazy podwójnego wiązania
Koniec fazy DB, po 11 miesiącach
Skala objawów eozynofilowego zapalenia przełyku u dzieci (ITT)
Ramy czasowe: Miesiąc 11, koniec fazy podwójnej ślepej próby
Pomiar oceny objawów eozynofilowego zapalenia przełyku u dzieci (PEESS) na koniec fazy DB dla populacji planowanej do leczenia PEESS® to ankieta składająca się z 20 pytań, w której zadaje się pacjentom nasilenie i częstość objawów na 5-punktowej skali (od 0 do 4) dla każdego pytania dotyczącego poprzedni miesiąc. Dlatego całkowity wynik może wynosić od 0 do 80. Łączny wynik jest zgłaszany, a niższy wynik jest lepszy
Miesiąc 11, koniec fazy podwójnej ślepej próby
Wynik endoskopii (według pacjentów protokołu)
Ramy czasowe: Miesiąc 11 (koniec fazy podwójnie ślepej próby)

Górne endoskopie z biopsjami (po 2 proksymalne i dystalne oraz wszelkie obszary objęte stanem zapalnym) będą wykonywane przed i po każdym okresie leczenia. Każda endoskopia zostanie oceniona przy użyciu zwalidowanej, znormalizowanej miary, która bada 4 główne cechy przełyku (sierści, bruzdy, wysięk i obrzęk) oraz obecność drobnych cech przełyku wąskiego kalibru, przełyku kota, zwężenia i przełyku krepowanego. Każda cecha jest oceniana: 0 – brak, 1 – łagodna, 2 – umiarkowana, 3 – ciężka. Wyniki obejmujące kryteria główne i drugorzędne są sumowane.

Prezentowany jest całkowity wynik, a niższy wynik jest lepszy. Zakres wynosi od 0 do 12
Miesiąc 11 (koniec fazy podwójnie ślepej próby)
Ocena objawów eozynofilowego zapalenia przełyku u dzieci (populacja PP)
Ramy czasowe: Miesiąc 11, koniec podwójnie ślepej próby kontrolnej placebo
Ocena objawów eozynofilowego zapalenia przełyku u dzieci na koniec fazy DB przy użyciu zatwierdzonej skali objawów PEESS (ang. Pediatric Eosinophilic Esophagitis Symptom Score, PEESS). PEESS® to ankieta składająca się z 20 pytań, w których zadaje się pacjentowi pytania o nasilenie i częstość występowania objawów na 5-punktowej skali (od 0 do 4) dla każdego pytania dotyczącego poprzedni miesiąc. Dlatego całkowity wynik może wynosić od 0 do 80. Łączny wynik jest zgłaszany, a niższy wynik jest lepszy.
Miesiąc 11, koniec podwójnie ślepej próby kontrolnej placebo

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Współpracownicy

DBV Technologies

Śledczy

  • Główny śledczy: Antonella Cianferoni, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 13-010148

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mleko Viaskin 500 mcg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj