Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lumasiran-tutkimus terveillä aikuisilla ja potilailla, joilla on tyypin 1 primaarinen hyperoksaluria

keskiviikko 22. tammikuuta 2020 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

Vaihe 1/2, yksisokkoinen, lumekontrolloitu, yhden ja usean nousevan annoksen turvallisuus, siedettävyys, farmakokineettinen ja farmakodynamiikkatutkimus ihonalaisesti annetusta ALN-GO1:stä terveillä aikuisilla ja potilailla, joilla on primaarinen tyypin 1 hyperoksaluria

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida lumasiraanin yksittäisten nousevien annosten (SAD) ja useiden nousevien annosten (MAD) turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa terveillä aikuisilla vapaaehtoisilla ja koehenkilöillä, joilla on primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1). Osassa A, yhden nousevan annoksen (SAD) osassa, terveille aikuisille annettiin kerran lumasiraania tai lumelääkettä. Osassa B, useiden nousevien annosten (MAD) osassa, potilaille, joilla oli primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1), annettiin lumasiraania tai lumelääkettä. Kaikki potilaat, jotka alun perin saivat lumelääkettä, saivat lumasiraania lumelääkkeen ottamisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

52

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Ranska
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 62 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Osallistumiskriteerit osille A ja B:

  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten raskaustestin on oltava negatiivinen, he eivät saa imettää ja heidän on oltava valmiita käyttämään ehkäisyä.
  • Halukas antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ja noudattamaan opiskeluvaatimuksia.

Lisäkriteerit osaan B:

  • PH1-sairauden vahvistus
  • Täyttää 24 tunnin virtsan oksalaattierityksen vaatimukset
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (GFR) > 45 ml/min/1,73 m^2
  • Jos käytät B6-vitamiinia (pyridoksiinia), sen on oltava vakaa hoito-ohjelma vähintään 90 päivää

Poissulkemiskriteerit osille A ja B:

  • Kliinisesti merkittävät terveysongelmat (poikkeuksena osan B potilaiden PH1)
  • Kliinisesti merkittävät EKG:n poikkeavuudet
  • Epänormaali aspartaattiaminotransferaasin (AST)/alaniiniaminotransferaasin (ALT) osalta ja kaikki muut kliinisen turvallisuuden laboratoriotulokset, joita pidetään kliinisesti merkittävinä
  • Saivat tutkittavan aineen 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai ovat toisen kliinisen tutkimuksen seurannassa
  • Tunnettu allerginen reaktio oligonukleotidille tai N-asetyyligalaktosamiinille (GalNAc)
  • Ihonalaisen injektion aiempi intoleranssi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Osa A: SAD: Placebo
Yksi annos vastaavaa lumelääkettä annetaan ihonalaisesti (SC).
Lääke: Plasebo
Vastaavaa lumelääkettä (steriili suolaliuos: 0,9 % natriumkloridi [NaCl]) annetaan ihonalaisesti kerran osassa A. Osassa B vastaavaa lumelääkettä annetaan SC qM (päivät 1, 29 ja 57) tai q3M (päivät 1 ja 85).
Kokeellinen: Osa A: SAD: Lumasiraani 0,3 mg/kg
Yksittäinen annos 0,3 mg/kg lumasiraania annetaan ihonalaisesti.
Lääke: Lumasiran
Lumasiraania annetaan kerran SC:ssä osassa A. Osassa B lumasiraania annetaan SC qM (päivät 1, 29 ja 57) tai q3M (päivät 1 ja 85).
Muut nimet:
  • ALN-GO1
Kokeellinen: Osa A: SAD: Lumasiraani 1,0 mg/kg
Yksittäinen annos 1,0 mg/kg lumasiraania annetaan ihonalaisesti.
Lääke: Lumasiran
Lumasiraania annetaan kerran SC:ssä osassa A. Osassa B lumasiraania annetaan SC qM (päivät 1, 29 ja 57) tai q3M (päivät 1 ja 85).
Muut nimet:
  • ALN-GO1
Kokeellinen: Osa A: SAD: Lumasiraani 3,0 mg/kg
Yksittäinen annos 3,0 mg/kg lumasiraania annetaan ihonalaisesti.
Lääke: Lumasiran
Lumasiraania annetaan kerran SC:ssä osassa A. Osassa B lumasiraania annetaan SC qM (päivät 1, 29 ja 57) tai q3M (päivät 1 ja 85).
Muut nimet:
  • ALN-GO1
Kokeellinen: Osa A: SAD: Lumasiraani 6,0 mg/kg
Yksittäinen annos 6,0 mg/kg lumasiraania annetaan ihonalaisesti.
Lääke: Lumasiran
Lumasiraania annetaan kerran SC:ssä osassa A. Osassa B lumasiraania annetaan SC qM (päivät 1, 29 ja 57) tai q3M (päivät 1 ja 85).
Muut nimet:
  • ALN-GO1
Placebo Comparator: Osa B: MAD: Placebo
Osallistujia, joilla on primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1), hoidetaan lumelääkeaineella, joka vastaa yhtä lumasiraaniannoksia lumasiraanihaaroissa (yksi plaseboosallistuja kutakin lumasiraania kohden). Päivänä 85 nämä lumelääkehoitoa saaneet osallistujat siirtyvät vastaaviin osan B lumisiraanihaaroihinsa Osa B: MAD-tutkimuspäivä 85 - Tutkimusjakson loppu, ja sitten heitä hoidetaan lumisiraanilla. Arvioitu tutkimusajan kokonaiskesto oli jopa 546 päivää.
Lääke: Plasebo
Vastaavaa lumelääkettä (steriili suolaliuos: 0,9 % natriumkloridi [NaCl]) annetaan ihonalaisesti kerran osassa A. Osassa B vastaavaa lumelääkettä annetaan SC qM (päivät 1, 29 ja 57) tai q3M (päivät 1 ja 85).
Kokeellinen: Osa B: MAD: Lumasiraani 1,0 mg/kg qM
Osallistujia, joilla on PH1, hoidetaan 1,0 mg/kg lumasiran SC kerran kuukaudessa (qM) päivinä 1, 29 ja 57. Opiskelun arvioitu kokonaisaika on jopa 546 päivää. Yksi osallistuja osan B: MAD: Placebo -haarusta siirtyy tälle lumasiran-haaralle päivänä 85. Tämän osallistujan lumasiran-hoito alkaa päivästä 85.
Lääke: Lumasiran
Lumasiraania annetaan kerran SC:ssä osassa A. Osassa B lumasiraania annetaan SC qM (päivät 1, 29 ja 57) tai q3M (päivät 1 ja 85).
Muut nimet:
  • ALN-GO1
Kokeellinen: Osa B: MAD: Lumasiraani 3,0 mg/kg qM
Osallistujia, joilla on PH1, hoidetaan 3,0 mg/kg lumasiran SC qM:llä päivinä 1, 29 ja 57. Opiskelun arvioitu kokonaisaika on jopa 546 päivää. Yksi osallistuja osan B: MAD: Placebo -haarusta siirtyy tälle lumasiran-haaralle päivänä 85. Tämän osallistujan lumasiran-hoito alkaa päivästä 85.
Lääke: Lumasiran
Lumasiraania annetaan kerran SC:ssä osassa A. Osassa B lumasiraania annetaan SC qM (päivät 1, 29 ja 57) tai q3M (päivät 1 ja 85).
Muut nimet:
  • ALN-GO1
Kokeellinen: Osa B: MAD: Lumasiran 3,0 mg/kg q3M
Osallistujia, joilla on PH1, hoidetaan 3,0 mg/kg lumasiran SC:llä kerran kolmessa kuukaudessa (q3M) päivinä 1 ja 85. Opiskelun arvioitu kokonaisaika on jopa 546 päivää. Yksi osallistuja osan B: MAD: Placebo -haarusta siirtyy tälle lumasiran-haaralle päivänä 85. Tämän osallistujan lumasiran-hoito alkaa päivästä 85.
Lääke: Lumasiran
Lumasiraania annetaan kerran SC:ssä osassa A. Osassa B lumasiraania annetaan SC qM (päivät 1, 29 ja 57) tai q3M (päivät 1 ja 85).
Muut nimet:
  • ALN-GO1

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Osa A (SAD): Enintään 405 päivää; Osa B (MAD): Jopa 546 päivää
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen kohteella, jolle on annettu lääkettä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Osa A (SAD): Enintään 405 päivää; Osa B (MAD): Jopa 546 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lumasiranin enimmäispitoisuus (Cmax) plasmassa
Aikaikkuna: Osa A (SAD): Päivä 1: ennakkoannostus, 30 minuuttia (min), 1 tunti (h), 2 tuntia, 4 tuntia, 6 tuntia, 8 tuntia ja 24 tuntia; Osa B (MAD): Päivät 1 ja 57 k
Osan A näytteet kerättiin vain päivänä 1; Osa B päivinä 1 ja 57 qM:lle ja päivinä 1 ja 85 q3M-käsiryhmille.
Osa A (SAD): Päivä 1: ennakkoannostus, 30 minuuttia (min), 1 tunti (h), 2 tuntia, 4 tuntia, 6 tuntia, 8 tuntia ja 24 tuntia; Osa B (MAD): Päivät 1 ja 57 k
Aika Lumasiranin Cmax:iin (Tmax) plasmassa
Aikaikkuna: Osa A (SAD): Päivä 1: ennakkoannostus, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h ja 24 h; Osa B (MAD): Päivät 1 ja 57 k
Osan A näytteet kerättiin vain päivänä 1; Osa B päivinä 1 ja 57 qM:lle ja päivinä 1 ja 85 q3M-käsiryhmille.
Osa A (SAD): Päivä 1: ennakkoannostus, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h ja 24 h; Osa B (MAD): Päivät 1 ja 57 k
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva alue ajankohdasta 0 viimeiseen plasmassa olevan Lumasiranin mitattavan pitoisuuden (AUC0-last) ajankohtaan
Aikaikkuna: Osa A (SAD): Päivä 1: ennakkoannostus, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h ja 24 h; Osa B (MAD): Päivät 1 ja 57 k
Osan A näytteet kerättiin vain päivänä 1; Osa B päivinä 1 ja 57 qM:lle ja päivinä 1 ja 85 q3M-käsiryhmille.
Osa A (SAD): Päivä 1: ennakkoannostus, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h ja 24 h; Osa B (MAD): Päivät 1 ja 57 k
Terminaalin puoliintumisaika (t1/2) Lumasiranin plasmassa
Aikaikkuna: Osa A (SAD): Päivä 1: ennakkoannostus, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h ja 24 h; Osa B (MAD): Päivät 1 ja 57 k
Osan A näytteet kerättiin vain päivänä 1; Osa B päivinä 1 ja 57 qM:lle ja päivinä 1 ja 85 q3M-käsiryhmille.
Osa A (SAD): Päivä 1: ennakkoannostus, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h ja 24 h; Osa B (MAD): Päivät 1 ja 57 k
Virtsaan 24 tunnissa erittynyt fraktio (Fe0-24) Lumasiran
Aikaikkuna: Osa A (SAD): Päivä 1: yhdistetty virtsa 0-4 h, 4-8 h ja 8-24 h; Osa B (MAD): Osa B (MAD-vaihe): Päivät 1 ja 57 qM-annostuksella ja päivät 1 ja 85 q3M-annostuksella: yhdistetty virtsa 0-4 h, 4-8 h, 8-12 h ja 12-24 h
Osan A näytteet kerättiin vain päivänä 1; Osa B päivinä 1 ja 57 qM:lle ja päivinä 1 ja 85 q3M-käsiryhmille.
Osa A (SAD): Päivä 1: yhdistetty virtsa 0-4 h, 4-8 h ja 8-24 h; Osa B (MAD): Osa B (MAD-vaihe): Päivät 1 ja 57 qM-annostuksella ja päivät 1 ja 85 q3M-annostuksella: yhdistetty virtsa 0-4 h, 4-8 h, 8-12 h ja 12-24 h
Lumasiranin munuaispuhdistuma (CLR).
Aikaikkuna: Osa A (SAD): Päivä 1: yhdistetty virtsa 0-4 h, 4-8 h ja 8-24 h; Osa B (MAD): Osa B (MAD-vaihe): Päivät 1 ja 57 qM-annostuksella ja päivät 1 ja 85 q3M-annostuksella: yhdistetty virtsa 0-4 h, 4-8 h, 8-12 h ja 12-24 h
Osan A näytteet kerättiin vain päivänä 1; Osa B päivinä 1 ja 57 qM:lle ja päivinä 1 ja 85 q3M-käsiryhmille.
Osa A (SAD): Päivä 1: yhdistetty virtsa 0-4 h, 4-8 h ja 8-24 h; Osa B (MAD): Osa B (MAD-vaihe): Päivät 1 ja 57 qM-annostuksella ja päivät 1 ja 85 q3M-annostuksella: yhdistetty virtsa 0-4 h, 4-8 h, 8-12 h ja 12-24 h
Perustason plasmaglykolaattipitoisuus
Aikaikkuna: Osa A (SAD): Perustaso, Osa B (MAD): Lähtötaso
Plasman glykolaattipitoisuuden farmakodynaaminen (PD) tulosmitta voitiin laskea vain osan A osalta. Plasman glykolaattimäärityksessä testauslaboratoriossa ilmenneen ongelman vuoksi osan B tietoja ei voitu laskea.
Osa A (SAD): Perustaso, Osa B (MAD): Lähtötaso
Prosenttimuutos perustasosta plasman glykolaattipitoisuudessa
Aikaikkuna: Osa A (SAD): Päivät 15, 29, 57 ja 85; Osa B (MAD): Päivät 15, 29, 57, 85
Plasman glykolaattipitoisuuden PD-tulosmitta voitiin laskea vain osan A osalta. Testilaboratorion plasman glykolaattimäärityksessä esiintyneen ongelman vuoksi osan B tietoja ei voitu laskea.
Osa A (SAD): Päivät 15, 29, 57 ja 85; Osa B (MAD): Päivät 15, 29, 57, 85
Lähtötilanteen pistevirtsan glykolaatti:kreatiniinisuhde osassa A
Aikaikkuna: Osa A (SAD): Lähtötilanne
Päätepiste mitattiin vain osassa A.
Osa A (SAD): Lähtötilanne
Prosenttimuutos lähtötasosta pistevirtsan glykolaatissa: kreatiniinisuhteessa osassa A
Aikaikkuna: Osa A (SAD): Päivät 29 ja 57
Päätepiste mitattiin vain osassa A.
Osa A (SAD): Päivät 29 ja 57
BSA:n suhteen korjattu 24 tunnin virtsan oksalaatti lähtötaso osassa B
Aikaikkuna: Osa B (MAD): Perustaso
Päätepiste mitattiin vain osassa B.
Osa B (MAD): Perustaso
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatin lähtötasosta BSA:n suhteen korjattu osassa B
Aikaikkuna: Osa B (MAD): 24 tunnin virtsankeräys päivinä 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197
Päätepiste mitattiin vain osassa B.
Osa B (MAD): 24 tunnin virtsankeräys päivinä 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197
Perustason 24 tunnin virtsan glykolaatti:kreatiniinisuhde osassa B – 85 ensimmäistä päivää
Aikaikkuna: Osa B (MAD): Perustaso
Päätepiste mitattiin vain ensimmäisten 85 päivän aikana osassa B.
Osa B (MAD): Perustaso
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan glykolaatti:kreatiniinisuhteen lähtötasosta osassa B – 85 ensimmäistä päivää
Aikaikkuna: Osa B (MAD): 24 tunnin virtsankeräys päivinä 29, 57 ja 85
Päätepiste mitattiin vain ensimmäisten 85 päivän aikana osassa B.
Osa B (MAD): 24 tunnin virtsankeräys päivinä 29, 57 ja 85
Perustason kreatiniinipuhdistuma korjattu BSA:lle osassa B
Aikaikkuna: Osa B (MAD): Perustaso
Osa B (MAD): Perustaso
Prosenttimuutos kreatiniinipuhdistuman lähtötasosta korjattu BSA:n mukaan osassa B
Aikaikkuna: Osa B (MAD): päivät 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365, 393, 421, 449
Osa B (MAD): päivät 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365, 393, 421, 449

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alnylam Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Tracy McGregor, MD, MSCI, Alnylam Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. maaliskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 23. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 23. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 11. maaliskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. tammikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. tammikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-GO1-001
  • 2015-004407-23 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1)

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa