- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02954575
Clinical Study to Investigate the PK, Efficacy, and Safety of Wilate in Patients With Severe Hemophilia A
21 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Octapharma
Clinical Study to Investigate the Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, and Immunogenicity of Wilate in Previously Treated Patients With Severe Hemophilia A
The purpose of this study is to obtain additional data on the safety and efficacy of Wilate in PTPs with hemophilia A with at least 150 previous exposure days (EDs) to a FVIII concentrate who undergo prophylactic treatment with Wilate for 6 months and at least 50 EDs, thus supplementing the existing database to obtain approval of Wilate for the indication hemophilia A in the USA.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
57
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Sofia, Bułgaria
- Specialized Hospital for Active Treatment "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Barnaul, Federacja Rosyjska
- Barnaul Branch of RAMS hematology center
-
Moscow, Federacja Rosyjska
- Federal Scientific Hematology Center
-
-
-
-
-
Krakow, Polska
- Krakowskie Centrum Medyczne
-
Rzeszow, Polska
- Korczowski Bartosz Gabinet Lekarski
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia
- Centrul Medical Unirea -Policlinica Enescu
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry
- National Haemophilia Centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Inclusion Criteria:
- Severe hemophilia A (<1% FVIII:C) according to medical history
- Male patients aged ≥12 years
- Previous treatment with a FVIII concentrate for at least 150 exposure days (EDs)
- Immunocompetence (CD4+ count >200/µL)
- Good documentation of the historical bleeding rate (at least for the 6 months preceding study start)
- Voluntarily given, fully informed written and signed consent obtained by the patient (or parent/legal guardian in case of adolescents) before any study-related procedures are conducted
Whenever possible, the interval between the Screening Visit and the PK or Non-PK Visit should not exceed 30 days. If the 30-day interval is exceeded, determination of the CD4+ count is to be repeated and must be >200/µL for patients to be enrolled (i.e., exclusion criterion no. 4).
Exclusion Criteria:
- Any coagulation disorders other than hemophilia A
- History of FVIII inhibitor activity (≥0.6 BU) or detectable FVIII inhibitory anti-bodies (≥0.6 BU using the Nijmegen modification of the Bethesda assay) at screening, as determined by the central laboratory
- Severe liver or kidney diseases (alanine aminotransferase [ALAT] and aspartate transaminase [ASAT] levels >5 times of upper limit of normal, creatinine>120 µmol/L)
- Patients receiving or scheduled to receive immunomodulating drugs (other than anti-retroviral chemotherapy) such as alpha-interferon, prednisone (equivalent to >10 mg/day), or similar drugs
- Treatment with any investigational medicinal product in another interventional clinical study currently or within 4 weeks before enrollment
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: All patients
All patients will receive Wilate for prophylactic treatment
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Total Annualized Bleeding Rate (TABR)
Ramy czasowe: 6 months
|
The total number of bleeding events (BEs) was documented by patients in a patient diary (together with the investigator in case of on-site treatments), which was reviewed at each follow-up visit by site personnel.
|
6 months
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Spontaneous Annualized Bleeding Rate (SABR)
Ramy czasowe: 6 months
|
The number of spontaneous bleeding events (BEs) was documented by patients in a patient diary (together with the investigator in case of on-site treatments), which was reviewed at each follow-up visit by site personnel.
|
6 months
|
Efficacy of Wilate in the Treatment of Breakthrough BEs
Ramy czasowe: 6 months
|
The proportion of BEs successfully treated with Wilate were documented by the patient (together with the investigator in case of on-site treatments) in the patient diary for all BEs according to a 4-point hemostatic efficacy scale including the four items: 'excellent,' 'good,' moderate,' and 'none', where 'excellent' was defined as "Abrupt pain relief and/or unequivocal improvement in objective signs of bleeding within approximately 8 hours after a single injection" (best outcome) and 'none' was defined as "No improvement within 12 hours, or worsening of symptoms, requiring more than two injections for complete resolution" (worst outcome).
All efficacy ratings assessed as either 'excellent' or 'good' were considered 'successfully treated.'
|
6 months
|
Wilate Consumption Data (Average Total Normdose of FVIII IU/kg Per Month of Study) for Prophylaxis
Ramy czasowe: 6 months
|
The average consumption of Wilate per month of study (IU/kg) for all patients receiving prophylaxis.
|
6 months
|
Pharmacokinetic (PK) Assessment (Area Under the Curve [AUC] Norm) of FVIII:C
Ramy czasowe: Initial PK visit (Day -1) and PK study completion visit (6 months); data collected 1 h prior to injection and 15 min, 1 h, 3 h, 6 h, 9 h, 24 h, 30 h and 48 h after the end of injection
|
PK assessments of FVIII:C were conducted using the one-stage (OS) assay.
The value of the AUCnorm of FVIII:C was calculated based on the FVIII:C values measured in the patients participating in the PK study.
|
Initial PK visit (Day -1) and PK study completion visit (6 months); data collected 1 h prior to injection and 15 min, 1 h, 3 h, 6 h, 9 h, 24 h, 30 h and 48 h after the end of injection
|
Pharmacokinetic (PK) Assessment (in Vivo Half-Life (t1/2)) of FVIII:C
Ramy czasowe: Initial PK assessment (Day -1) and PK study completion visit (6 months); data collected 1 h prior to infusion and 15 min, 1 h, 3 h, 6 h, 9 h, 24 h, 30 h and 48 h after the end of injection
|
PK assessments of FVIII:C were conducted using the one-stage (OS) assay.
The in vivo half-life of FVIII:C was calculated based on the FVIII:C values measured in the patients participating in the PK study.
|
Initial PK assessment (Day -1) and PK study completion visit (6 months); data collected 1 h prior to infusion and 15 min, 1 h, 3 h, 6 h, 9 h, 24 h, 30 h and 48 h after the end of injection
|
Pharmacokinetic (PK) Assessment (Maximum Plasma Concentration [Cmax]) of FVIII:C
Ramy czasowe: Initial PK assessment (Day -1) and 6 months
|
PK assessments of FVIII:C were conducted using the one-stage (OS) assay.
The maximum plasma concentration of FVIII:C was calculated based on the FVIII:C values measured in the patients participating in the PK study.
|
Initial PK assessment (Day -1) and 6 months
|
Incremental in Vivo Recovery (IVR) of Wilate Over Time
Ramy czasowe: Baseline, 3 and 6 months
|
The rise in FVIII activity in IU/dl per unit dose administered in IU/kg was determined from all patients at baseline, 3 and 6 months, using the OS assay.
|
Baseline, 3 and 6 months
|
Association Between ABO Blood Type and the FVIII:C Half-life of Wilate (OS Assay)
Ramy czasowe: 6 months
|
Analysis of variance (ANOVA) was used in an exploratory sense to assess an association between ABO blood type and the FVIII:C half-life of Wilate.
This was analyzed by calculating the mean square in a one-stage assay.
|
6 months
|
Association Between VWF:Ag Concentration and the FVIII:C Half-life of Wilate
Ramy czasowe: 6 months
|
ANOVA was used in an exploratory sense to assess an association between VWF:Ag with the FVIII:C half-life of Wilate.
This was analyzed by calculating the mean square in a one-stage assay.
|
6 months
|
Safety and Tolerability of Wilate by Monitoring Adverse Events (AEs) Throughout the Study
Ramy czasowe: 6 months
|
At each (scheduled or unscheduled) study visit, AEs were documented by the investigator throughout the study.
|
6 months
|
Immunogenicity of Wilate by Testing for FVIII Inhibitors
Ramy czasowe: 6 months
|
FVIII inhibitor activity was determined at each study visit before the injection of Wilate using the modified Bethesda assay (Nijmegen modification).
|
6 months
|
Virus Safety Measured by the Number of Parvovirus B19 Seroconversions Between Baseline (BL) and End of Study
Ramy czasowe: 6 months
|
Virus safety was evaluated by taking a plasma sample for parvovirus B19 antibody testing before the first injection of Wilate.
All patients negative at screening were tested again at the study completion visit.
The number with Parvovirus B19 seroconversions between BL and end of study was recorded.
|
6 months
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Efficacy of Wilate in Surgical Prophylaxis
Ramy czasowe: 6 months
|
Hemostatic efficacy was assessed at the end of surgery by the surgeon and at end of the postoperative period by the hematologist, using a 4-point hemostatic efficacy scale including the four items: 'excellent' (best possible outcome), 'good', 'moderate' and 'none' (worst outcome).
Overall efficacy was assessed by the investigator, taking both the intra and postoperative assessments into account, and using the 'excellent,' 'good,' moderate,' and 'none' scale.
|
6 months
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 marca 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 marca 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 października 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 listopada 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
3 listopada 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 stycznia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 grudnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- WIL-27
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Ciężka hemofilia A
-
King Saud UniversityZakończony
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyJeszcze nie rekrutacja
-
National Institute of Environmental Health Sciences...WycofaneBisfenol A
-
Medical University of ViennaZakończony
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyPodwyższona lipoproteina(a)Holandia, Zjednoczone Królestwo, Dania, Niemcy, Kanada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsZakończonyPodwyższona lipoproteina(a)Kanada
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen... i inni współpracownicyZakończony
-
Arab American University (Palestine)ZakończonyLepka kość w porównaniu z wpływem A-PRF (fibryna bogatopłytkowa) na zachowanie wyrostka zębodołowegoA-PRF | ALLOGRAFTTeretorium Paleństynskie, Okupowane
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic...Zakończony
-
Prince of Songkla UniversityNieznanyStan witaminy ATajlandia
Badania kliniczne na Wilate
-
OctapharmaZakończonyCiężka hemofilia AFederacja Rosyjska, Ukraina
-
OctapharmaZakończonyChoroba von WillebrandaStany Zjednoczone, Kanada, Szwecja, Hiszpania, Urugwaj, Zjednoczone Królestwo, Portugalia, Argentyna, Czechy, Niemcy
-
University of California, DavisZakończonyHemofilia A | Hemofilia A z inhibitoremStany Zjednoczone
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandRekrutacyjny
-
OctapharmaZakończony
-
OctapharmaZakończonyChoroby von WillebrandaLiban, Chorwacja, Stany Zjednoczone, Białoruś, Bułgaria, Węgry, Federacja Rosyjska, Ukraina
-
Unity Health TorontoJeszcze nie rekrutacja
-
Emory UniversityOctapharmaRekrutacyjnyHemofilia AStany Zjednoczone, Niemcy
-
City of Hope Medical CenterCSL Behring; Grifols Therapeutics LLC; Grifols Biologicals, LLC; Charta Foundation; Biotest Pharmaceuticals CorporationZakończonyCiężka hemofilia AStany Zjednoczone
-
BloodworksErgomed; Octapharma; Mary M. Gooley Hemophilia CenterRekrutacyjny