Plan leczenia indywidualnej pacjentki z nawracającym rakiem brodawkowatym surowiczym macicy (UPSC) z mutacją genu PIK3CA

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjent ma odpowiednią funkcję szpiku kostnego i krzepnięcia, na co wskazują: bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) ≥ 1,5 × 109/l; płytki krwi ≥ 100 × 109/l; hemoglobina (Hgb) ≥ 9,0 g/dl.

2. Pacjent ma prawidłową czynność wątroby, na co wskazują:

   1. bilirubina całkowita w surowicy ≤2,0 mg/dl,
   2. AlAT i AspAT ≤2,5x GGN (≤5x GGN u pacjentów z przerzutami do wątroby),
   3. INR ≤2;.
3. Pacjent ma prawidłową czynność nerek, na co wskazuje stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 × GGN.
4. U pacjenta stężenie cholesterolu w surowicy na czczo ≤ 300 mg/dl lub 7,75 mmol/l ORAZ trójglicerydy na czczo ≤ 2,5 × GGN. UWAGA: W przypadku przekroczenia jednego lub obu tych progów, pacjenta można włączyć do badania dopiero po rozpoczęciu odpowiedniego leczenia hipolipemizującego.
5. Pacjent wyrazi pisemną świadomą zgodę uzyskaną zgodnie z lokalnymi wytycznymi.
6. Aktywni seksualnie mężczyźni muszą stosować prezerwatywę podczas stosunku w trakcie leczenia ewerolimusem przez 8 tygodni po zakończeniu leczenia lub ich partnerki powinny stosować wysoce skuteczną antykoncepcję w tym określonym czasie.
7. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy na 14 dni przed rozpoczęciem leczenia ewerolimusem oraz ujemny miejscowy test ciążowy z moczu przed rozpoczęciem leczenia i muszą być chętne do stosowania wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas badania i przez 8 tygodni po jego zakończeniu. uczyć się podawania leków.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent był wcześniej leczony inhibitorami mTOR (np. syrolimus, temsyrolimus, deforolimus).
2. Pacjent ma znaną nietolerancję lub nadwrażliwość na ewerolimus lub inne analogi rapamycyny (np. syrolimus, temsyrolimus).
3. U pacjenta występuje niewyrównana cukrzyca zdefiniowana jako stężenie glukozy w surowicy na czczo > 1,5 × GGN pomimo odpowiedniego leczenia. Pacjenci ze stwierdzoną w wywiadzie nieprawidłową glikemią na czczo lub cukrzycą (DM) mogą zostać włączeni do programu, jednak należy ściśle monitorować poziom glukozy we krwi i leczenie przeciwcukrzycowe przez cały czas uczestnictwa w programie iw razie potrzeby dostosowywać.

4. Pacjent ma jakiekolwiek poważne i/lub niekontrolowane schorzenia, takie jak:

   1. niestabilna dusznica bolesna, objawowa zastoinowa niewydolność serca, zawał mięśnia sercowego ≤6 miesięcy przed randomizacją, ciężkie niekontrolowane zaburzenia rytmu serca,
   2. aktywna lub niekontrolowana ciężka infekcja,
   3. choroby wątroby, takie jak marskość, niewyrównana choroba wątroby i przewlekłe zapalenie wątroby (tj. oznaczalny HBV-DNA i/lub dodatni HbsAg, oznaczalny HCV-RNA),
   4. znane ciężkie upośledzenie funkcji płuc (spirometria i DLCO 50% lub mniej normy i wysycenie O2 88% lub mniej w spoczynku na powietrzu pokojowym),
   5. czynna skaza krwotoczna.
5. Przewlekłe leczenie kortykosteroidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi.
6. Pacjent ma znaną historię seropozytywności HIV.

7. Pacjentką jest kobieta w wieku rozrodczym, o ile nie stosuje wysoce skutecznych metod antykoncepcji.

   • Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) definiuje się jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, w tym kobiety, których kariera, styl życia lub orientacja seksualna wyklucza współżycie z partnerem płci męskiej oraz kobiety, których partner został wysterylizowany przez wazektomię lub w inny sposób.
   • Wysoce skuteczna antykoncepcja, definiowana jako taka, której roczny wskaźnik ciąż <1% przy prawidłowym stosowaniu, obejmuje jedną z następujących metod:
   • Całkowita abstynencja (gdy jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia podmiotu. Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne, poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji)
   • Sterylizacja samców/kobiet
   • Stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepionych hormonalnych metod antykoncepcji lub umieszczania wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS) lub innych form antykoncepcji hormonalnej o porównywalnej skuteczności (wskaźnik niepowodzeń <1%), na przykład hormonalny system terapeutyczny dopochwowy lub hormonalna antykoncepcja przezskórna
8. Pacjent nie chce lub nie może zastosować się do planu leczenia.