Badanie pilotażowe antagonisty IL-1 Anakinra w leczeniu objawów związanych z endometriozą

Endometrioza jest przewlekłą chorobą zapalną1, która dotyka 5-10% kobiet w wieku rozrodczym1,2. Charakteryzuje się obecnością endometrium macicy poza macicą. Stan ten powoduje cierpienie zdrowotne poprzez ból miednicy i obniżoną jakość życia. Obecne terapie mające na celu tymczasowe opanowanie objawów obejmują zabiegi chirurgiczne oraz opcje medyczne, które zapobiegają ciąży i mają znaczące skutki uboczne.3,4 Najczęstsze objawy endometriozy to bolesne miesiączkowanie, dyspareunia i NMPP. Ostatecznie prowadzą one do obniżenia QOL. Wszystkie obecne terapie medyczne stosowane w leczeniu bólu związanego z endometriozą zapobiegają lub przeciwdziałają ciąży.

Zapalenie jest ugruntowaną centralną postacią w patofizjologii endometriozy(1). Coraz więcej danych sugeruje, że IL-1 jest mediatorem stanu zapalnego w endometriozie (2, 3). Ponadto istnieją dane, że polimorfizmy pojedynczych nukleotydów w locus genu IL-1A są związane z ryzykiem endometriozy (4). Dlatego racjonalne jest ocenianie anakinry, antagonisty IL-1, w kontroli objawów i stanu zapalnego w przebiegu endometriozy. Dlatego proponujemy to badanie pilotażowe testujące lek zatwierdzony przez FDA (anakinra) w celu zmniejszenia IL-1 i bolesnego miesiączkowania spowodowanego endometriozą bez zatrzymania miesiączki (oznaka owulacji).

Anakinra jest lekiem do samodzielnego podawania podskórnego, który został zatwierdzony przez FDA do leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów. Jako antagonista IL-1 działa poprzez zmniejszanie stanu zapalnego i jest podawany codziennie przez pacjenta. Ponieważ Anakinra zaburza funkcjonowanie układu odpornościowego, głównym problemem związanym ze stosowaniem Anakinry jest zmniejszona odporność na infekcje. Inne obejmują reakcje w miejscu wstrzyknięcia, takie jak zaczerwienienie, swędzenie, wysypka i ból. Mogą również wystąpić siniaki lub krwawienia, ale jest to rzadkie. Efekty te zwykle ustępują po jednym - dwóch tygodniach. Mogą również wystąpić bóle głowy i niski poziom białych krwinek, ale są to bardzo rzadkie przypadki. Anakinrę należy stosować ostrożnie u osób z przewlekłą chorobą nerek.

Anakinra nie jest specjalnie zatwierdzona przez FDA do leczenia endometriozy. Chociaż nie opublikowano żadnych danych na temat jego stosowania u kobiet z endometriozą, nie ma powodu, aby oczekiwać, że kobiety z endometriozą będą narażone na jakiekolwiek szczególne lub zwiększone ryzyko niż kobiety w populacji ogólnej.

To badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, pilotażowym badaniem klinicznym z udziałem 20 kobiet. Pacjentki, u których zdiagnozowano endometriozę potwierdzoną techniką chirurgiczną lub obrazową, zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej lek zatwierdzony przez FDA (Anakinra) lub placebo. Jest to jednoośrodkowe badanie zainicjowane przez badacza, sponsorowane przez szwedzką organizację Orphan Biovitrum (SOBI). SOBI dostarczy badany lek i placebo.