Studio pilota dell'antagonista IL-1 Anakinra per il trattamento dei sintomi correlati all'endometriosi

L'endometriosi è una malattia infiammatoria cronica1 che colpisce il 5-10% delle donne in età riproduttiva1,2. È caratterizzato dalla presenza di endometrio uterino al di fuori dell'utero. La condizione provoca problemi di salute attraverso il dolore pelvico e la diminuzione della qualità della vita. Le attuali terapie per controllare temporaneamente i sintomi includono interventi chirurgici e opzioni mediche che prevengono la gravidanza e hanno effetti collaterali significativi.3,4 I sintomi più comuni con l'endometriosi includono dismenorrea, dispareunia e NMPP. Alla fine questi portano a una diminuzione della qualità della vita. Tutte le attuali terapie mediche per trattare il dolore da endometriosi prevengono o contraddicono la gravidanza.

L'infiammazione è una figura centrale ben consolidata nella fisiopatologia dell'endometriosi(1). Sempre più dati suggeriscono che IL-1 è un mediatore dell'infiammazione nell'endometriosi (2, 3). Inoltre, ci sono dati che i polimorfismi a singolo nucleotide nel locus del gene IL-1A sono associati al rischio di endometriosi (4). Pertanto, è razionale valutare anakinra, un antagonista dell'IL-1, nel controllo dei sintomi e dell'infiammazione dovuta all'endometriosi. Pertanto, proponiamo questo studio pilota per testare un farmaco approvato dalla FDA (anakinra) per ridurre l'IL-1 e sulla dismenorrea dovuta all'endometriosi senza interrompere il ciclo (un segno di ovulazione).

Anakinra è un farmaco iniettabile sottocutaneo autosomministrato approvato dalla FDA per il trattamento dell'artrite reumatoide. Come antagonista dell'IL-1, agisce diminuendo l'infiammazione e viene somministrato quotidianamente dal paziente. Poiché Anakinra interferisce con il funzionamento del sistema immunitario, la principale preoccupazione per l'uso di Anakinra è la ridotta resistenza alle infezioni. Altri includono reazioni al sito di iniezione come arrossamento, prurito, eruzione cutanea e dolore. Possono verificarsi anche lividi o sanguinamento, ma è raro. Questi effetti di solito si interrompono dopo una o due settimane. Possono verificarsi anche mal di testa e bassa conta dei globuli bianchi, ma questi sono molto rari. Anakinra deve essere usato con cautela in quelli con malattia renale cronica.

Anakinra non è specificamente approvato dalla FDA per l'endometriosi. Sebbene non siano stati pubblicati dati sul suo uso nelle donne con endometriosi, non vi è motivo di aspettarsi che le donne con endometriosi siano a rischio particolare o maggiore rispetto a quelle della popolazione generale.

Questo studio è uno studio pilota clinico cross-over randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su 20 donne. I pazienti con diagnosi di endometriosi dimostrata dalla tecnica chirurgica o di imaging saranno randomizzati al trattamento con un farmaco approvato dalla FDA (Anakinra) o un placebo. Questo è uno studio a centro singolo avviato da un ricercatore e sponsorizzato dallo Swedish Orphan Biovitrum (SOBI). SOBI fornirà il farmaco in studio e il placebo.