Zmniejszanie stresu rodzicielskiego opiekunów niemowląt z napadami drgawkowymi za pomocą technologii telemedycznej

Skurcze niemowlęce, historycznie nazywane zespołem Westa, to dziecięca encefalopatia padaczkowa, zwykle występująca w ciągu pierwszych dwóch lat życia. Skurcze niemowlęce często charakteryzują się hipsarytmią na encefalogramie (EEG) i plateau lub regresem rozwojowym. Szacuje się, że skurcze niemowlęce dotykają od 2 do 5 przypadków na 10 000 żywych urodzeń. Etiologia napadów niemowlęcych jest zróżnicowana i często niejasna w momencie rozpoznania. W prawie połowie przypadków wiąże się z encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną, nieprawidłowościami chromosomalnymi, udarem okołoporodowym, zespołem stwardnienia guzowatego lub leukomalacją okołokomorową lub krwotokiem.

Chociaż historycznie opcje leczenia były bardzo zróżnicowane, w ciągu ostatnich kilku lat przyjęto trzy terapie farmakologiczne, w tym ACTH, doustne kortykosteroidy (OCS) i wigabatrynę.

ACTH został zatwierdzony do stosowania w wielu stanach neurologicznych w 1952 roku, a konkretnie w przypadku skurczów dziecięcych w 2010 roku. Niestety, jako terapia hormonalna, ACTH niesie ze sobą kilka potencjalnie poważnych skutków ubocznych, w tym niewydolność kory nadnerczy, immunosupresję, zaburzenia równowagi elektrolitowej i częściej podwyższone ciśnienie krwi, które uważa się za prowadzące do poważnych zmian w sercu.

Złożoność terapii ACTH wymaga ścisłego monitorowania. ACTH podaje się domięśniowo dwa razy dziennie przez pierwsze dwa tygodnie ze skomplikowanym schematem odstawiania od piersi przez kolejne 2 tygodnie. Pomiędzy wymaganym monitorowaniem i skomplikowanym schematem podawania, terapia ACTH jest często przytłaczająca i dezorientująca dla opiekunów i może prowadzić do błędów w leczeniu.

Niestety, monitorowanie ACTH w ramach podstawowej opieki zdrowotnej (PCP) okazało się niespójne. Bariery dla rodzin obejmowały: rodziny bez zidentyfikowanego PCP, rodziny bez możliwości dotarcia do swojego PCP w zalecanych odstępach czasu (lokalizacja na wsi lub nieodpowiedni transport), PCP bez odpowiedniego sprzętu do monitorowania niemowląt, ograniczone godziny pracy i PCP z niewielkimi komfort w radzeniu sobie z działaniami niepożądanymi w przypadku ich wystąpienia. Doprowadziło to do chaotycznej opieki i podejmowanych w ostatniej chwili prób uzyskania potrzebnego monitorowania w mniej niż idealnych warunkach (np. pilna opieka, szpital, klinika neurologiczna) - a wszystko to z dodatkowymi kosztami dla rodzin.

Leczenie ACTH wiąże się z wysokimi kosztami bezpośrednimi i pośrednimi. Leczenie napadów niemowlęcych za pomocą ACTH niesie ze sobą znaczne obciążenie finansowe dla rodzin. W sierpniu 2007 roku koszt jednej fiolki ACTH, produkowanej wówczas przez Questcor Pharmaceuticals, a obecnie przez Mallinckrodt Pharmaceuticals, wzrósł z 1650 USD do 23 000 USD. Obecna cena bez rabatu wynosi 34 400 USD za fiolkę. Przeciętna terapia wymaga 3-4 fiolek, a łączna cena wynosi od 103 200 do 137 600 USD. Wszelkie potencjalne błędy w leczeniu dodatkowo zwiększają koszty terapii.

Koszty terapii ACTH ponoszone przez konsumentów nie były wcześniej zgłaszane. Bezpośrednie koszty terapii ACTH dla opiekunów obejmują co najmniej bieżące wydatki na lek, jak również wymaganą kontrolę PCP, neurologiczną i EEG. Nierzadko zdarza się, że z powodu komplikacji związanych z monitorowaniem opiekunowie ponoszą dodatkowe koszty bezpośrednie związane z monitorowaniem w nieplanowany sposób (np. pilna opieka/wizyty na SOR). Ponadto konieczne jest profilaktyczne leczenie antybiotykami i blokerami H2 w celu zwalczania potencjalnych skutków ubocznych, co zwiększa wydatki opiekuna. Koszty pośrednie obejmują utratę produktywności z powodu nieobecności w pracy i nieopłacaną utratę wydajności (np. gospodyni domowa). Koszty transportu i podróży mogą być również znaczne.

Biorąc pod uwagę potencjalne poważne skutki uboczne ACTH, skomplikowany schemat leczenia, rygorystyczną wymaganą obserwację, koszty związane z samą terapią i koszty związane z powikłaniami, stawia się hipotezę, że stres rodzicielski dla rodziców dzieci z IS jest wysoki. Wsparcie dla tych rodzin ma kluczowe znaczenie dla skutecznej terapii ACTH. Historycznie w Szpitalu Dziecięcym w Kolorado nie było zorganizowanego wsparcia poza wstępnym przyjęciem w celu diagnozy/rozpoczęcia terapii i wizyt kontrolnych u neurologa. To badanie ma na celu zbadanie i porównanie stresu rodzicielskiego rodziców/opiekunów opiekujących się dziećmi z IS leczonych ACTH, a także ogólną satysfakcję z leczenia.

Zdalne monitorowanie biometryczne prowadzone przez wysoko wykwalifikowane pielęgniarki może zaoferować nową, wykonalną i opłacalną strategię wspierania rodzin niemowląt z IS podczas leczenia ACTH. Chociaż obecnie nie ma opublikowanej literatury badającej wykorzystanie telezdrowia lub zdalnego monitorowania w specyficznym leczeniu napadów drgawkowych niemowląt, jego pomyślne zastosowanie w innych złożonych stanach podkreśla jego potencjał korzyści. Oprócz optymalizacji wyników związanych z chorobą, zdalne monitorowanie ma duży potencjał w zakresie zmniejszenia obciążeń finansowych i stresu rodzicielskiego rodziców/opiekunów.

Proponowane badanie będzie wykorzystywać projekt prospektywnego, randomizowanego badania klinicznego. - Niemowlęta i opiekunowie niemowląt, którzy spełniają kryteria włączenia, zostaną zaproszeni do udziału. Zostaną losowo przydzieleni do grupy interwencyjnej lub zwykłej opieki zgodnie z programem generatora liczb losowych za pośrednictwem Biostatistics Core w CHCO. Randomizacja zostanie podzielona na warstwy według źródła płatnika.

Hipotezy badawcze obejmują:

1. W porównaniu z tymi, którzy stosują zwykłe monitorowanie, rodzice/opiekunowie niemowląt z IS leczonych ACTH, korzystający ze zdalnego monitorowania biometrycznego prowadzonego przez pielęgniarkę, zgłaszają mniejszy stres rodzicielski po 2 i 4 tygodniach leczenia.
2. W porównaniu z tymi, którzy stosują zwykłe monitorowanie, rodzice/opiekunowie niemowląt z IS leczonych ACTH przez 4 tygodnie z wykorzystaniem zdalnego monitorowania biometrycznego prowadzonego przez pielęgniarkę odczują spadek bezpośrednich (w tym podróży) i pośrednich kosztów opieki.
3. W porównaniu z tymi, którzy stosują zwykłe monitorowanie, rodzice/opiekunowie niemowląt z IS leczonych ACTH, korzystający ze zdalnego monitorowania biometrycznego prowadzonego przez pielęgniarkę, odczują większą ogólną satysfakcję z leczenia.

Wszyscy opiekunowie otrzymają standardowe wykształcenie w zakresie napadów drgawek dziecięcych, ACTH i podawania ACTH.

Grupa kontrolna będzie nadal otrzymywać standardową opiekę w zakresie monitorowania i obserwacji ACTH, która obejmuje:

1. Zaleca się monitorowanie ciśnienia krwi za pomocą PCP co najmniej dwa razy w tygodniu. W zależności od wyników i wygody PCP w zarządzaniu wszelkimi nieprawidłowymi wynikami, PCP może, ale nie musi, dzielić się nimi z głównym neurologiem pacjenta.
2. Konsultacja telefoniczna pielęgniarki w 1 tygodniu terapii w celu oceny częstości skurczów, monitorowania i przestrzegania zaleceń lekarskich, skutków ubocznych, powikłań terapii, walidacji schematu dawkowania, potwierdzenia wymaganych wizyt kontrolnych (Neurologia i EEG), odpowiedzi na wszelkie pytania, i zapewnić wsparcie. Dane zebrane podczas tych rozmów są kierowane do głównego neurologa pacjenta w celu przeglądu.
3. Kontrola EEG po 2 tygodniach terapii - wyniki wysyłane do neurologa pierwszego kontaktu.
4. Wizyta neurologiczna po 2 tygodniach terapii

Grupa interwencyjna otrzyma i zostanie poinstruowana w zakresie korzystania z cyfrowego zestawu medycznego wielokrotnego użytku, który będzie obejmował tablet elektroniczny ze zintegrowanym oprogramowaniem do monitorowania i telezdrowia oraz ręczny lub automatyczny ciśnieniomierz z mankietem o odpowiednim rozmiarze. Wykorzystywane oprogramowanie jest oparte na sieci i ma możliwość integracji z elektroniczną dokumentacją medyczną organizacji. Pozwala na monitorowanie w czasie rzeczywistym przez pracowników służby zdrowia i tworzenie alertów. Za ten monitoring odpowiedzialny będzie odpowiedni personel badawczy. Oprócz monitorowania biometrycznego oprogramowanie umożliwia przeprowadzanie zindywidualizowanych badań zdrowotnych i innych badań w celu uzyskania natychmiastowych informacji zwrotnych od pacjentów. Wreszcie tablet i oprogramowanie obsługują wideowizyty telemedyczne w domu pacjenta.

W grupie interwencyjnej zastosowane zostaną następujące interwencje:

1. Opiekunowie będą mierzyć ciśnienie krwi trzy razy w tygodniu (najlepiej w poniedziałek, środę, piątek) i przesyłać je do oprogramowania monitorującego/tabletu. Pielęgniarka neurologiczna będzie monitorować te wyniki, przepisywać je do dokumentacji medycznej pacjenta i kierować je do głównego neurologa pacjenta w celu przeglądu i ewentualnej obserwacji.
2. Opiekunowie będą dwa razy w tygodniu wypełniać ankietę dotyczącą skutków ubocznych i przestrzegania zaleceń w oprogramowaniu/tablecie. Wyniki tej ankiety zostaną zapisane w dokumentacji medycznej pacjenta i przekazane do neurologa pierwszego kontaktu pacjenta w celu przeglądu i ewentualnej obserwacji.
3. Pielęgniarka neurologiczna przeprowadzi z opiekunem telewizytę wideo w celu oceny częstości skurczów, monitorowania i przestrzegania zaleceń lekarskich, skutków ubocznych, powikłań terapii, walidacji schematu dawkowania, potwierdzenia wymaganych wizyt kontrolnych (neurologia i EEG), odpowiedzi na wszelkie pytania i zapewnić wsparcie między dniami 7-10 i ponownie między dniami 21-24 terapii. Zostanie to udokumentowane jako telezdrowotna wizyta pielęgniarki i skierowane do głównego neurologa pacjenta w celu przeglądu i ewentualnej obserwacji.
4. Kontrola EEG po 2 tygodniach terapii - wyniki wysyłane do neurologa pierwszego kontaktu.
5. Wizyta neurologiczna po 2 tygodniach terapii