Diminuire lo stress dei genitori di chi si prende cura di neonati con spasmi infantili utilizzando la tecnologia di telemedicina

Gli spasmi infantili, storicamente chiamati sindrome di West, sono un'encefalopatia epilettica infantile, che si manifesta tipicamente entro i primi due anni di vita. Gli spasmi infantili sono spesso caratterizzati da ipsaritmia all'encefalogramma (EEG) e plateau o regressione dello sviluppo. Si stima che gli spasmi infantili colpiscano da 2 a 5 su 10.000 nati vivi. L'eziologia degli spasmi infantili è varia e spesso poco chiara al momento della diagnosi. In quasi la metà dei casi è legata a encefalopatia ipossico-ischemica, anomalie cromosomiche, ictus perinatale, complesso di sclerosi tuberosa o leucomalacia o emorragia periventricolare.

Sebbene storicamente le opzioni di trattamento siano state ampiamente variabili, negli ultimi anni sono state adottate tre terapie farmacologiche, tra cui ACTH, corticosteroidi orali (OCS) e vigabatrin.

L'ACTH è stato approvato per l'uso per molteplici condizioni neurologiche nel 1952 e in particolare per gli spasmi infantili nel 2010. Sfortunatamente, come terapia ormonale, l'ACTH comporta diversi effetti collaterali potenzialmente gravi tra cui insufficienza surrenalica, immunosoppressione, squilibri elettrolitici e pressione sanguigna più comunemente elevata che si pensa porti a gravi cambiamenti cardiaci.

La complessità della terapia con ACTH richiede un attento monitoraggio. L'ACTH viene somministrato per via intramuscolare due volte al giorno per le prime due settimane con un complicato programma di svezzamento nelle successive 2 settimane. Tra il monitoraggio richiesto e il complicato regime di somministrazione, la terapia con ACTH è spesso travolgente e confusa per gli operatori sanitari e può portare a errori terapeutici.

Sfortunatamente, il monitoraggio dell'assistenza primaria (PCP) per l'ACTH si è rivelato incoerente. Le barriere per le famiglie hanno incluso: famiglie senza un PCP identificato, famiglie senza i mezzi per raggiungere il proprio PCP agli intervalli raccomandati (località rurale o trasporto inadeguato), PCP senza l'attrezzatura adeguata per monitorare i neonati, orari d'ufficio limitati e PCP con poche comfort nella gestione degli effetti collaterali quando si presentano. Ciò ha portato a cure disgiunte e tentativi dell'ultimo minuto di ottenere il monitoraggio necessario in contesti tutt'altro che ideali (ad esempio, cure urgenti, ospedale, clinica neurologica), il tutto con spese aggiuntive per le famiglie.

Il trattamento con ACTH è associato a costi diretti e indiretti elevati. Il trattamento degli spasmi infantili con ACTH comporta un onere finanziario significativo per le famiglie. Nell'agosto 2007, il costo di una fiala di ACTH, allora prodotto da Questcor Pharmaceuticals e ora da Mallinckrodt Pharmaceuticals, è aumentato da $ 1650 a $ 23.000. Il prezzo attuale non scontato è di $ 34.400 per fiala. La terapia media richiede 3-4 fiale, con un prezzo totale compreso tra $ 103.200 e $ 137.600. Qualsiasi potenziale errore terapeutico aggrava ulteriormente i costi della terapia.

I costi sostenuti dai consumatori per la terapia con ACTH non sono stati precedentemente riportati. I costi diretti della terapia con ACTH per gli operatori sanitari includono, come minimo, le spese vive per il farmaco, nonché il follow-up richiesto di PCP, neurologia ed EEG. Non è raro, a causa delle complicazioni del monitoraggio, che gli operatori sanitari sostengano costi diretti aggiuntivi per richiedere il monitoraggio in modi non pianificati (ad esempio, cure urgenti/visite in PS). Inoltre, il trattamento profilattico con antibiotici e anti-H2 per combattere i potenziali effetti collaterali è necessario e si aggiunge alle spese del caregiver. I costi indiretti includono la perdita di produttività dovuta alle assenze dal lavoro e la perdita di produttività non retribuita (ad esempio, casalinga). Anche le spese di trasporto e di viaggio possono essere significative.

Considerando i potenziali gravi effetti collaterali dell'ACTH, il complicato regime terapeutico, il rigoroso follow-up richiesto, i costi inerenti alla sola terapia e quelli dovuti alle complicanze, si ipotizza che lo stress genitoriale per i genitori di bambini con IS sia elevato. Il supporto per queste famiglie è fondamentale per il successo della terapia con ACTH. Storicamente al Children's Hospital Colorado, non c'è stato alcun supporto strutturato al di fuori del ricovero iniziale per la diagnosi/l'inizio della terapia e gli appuntamenti neurologici di follow-up. Questo studio ha lo scopo di esplorare e confrontare lo stress genitoriale dei genitori/tutori che si prendono cura dei bambini con IS trattati con ACTH e, secondariamente, la soddisfazione generale del trattamento.

Il monitoraggio biometrico remoto condotto da infermieri altamente qualificati potrebbe offrire una strategia nuova, fattibile ed economicamente vantaggiosa per supportare le famiglie di neonati con IS durante il trattamento con ACTH. Sebbene attualmente non esista alcuna letteratura pubblicata che esplori l'uso della telemedicina o del monitoraggio remoto nel trattamento specifico degli spasmi infantili, il suo uso riuscito in altre condizioni complesse ne sottolinea il potenziale beneficio. Oltre all'ottimizzazione degli esiti correlati alla malattia, il monitoraggio remoto ha un alto potenziale per ridurre l'onere finanziario e lo stress genitoriale sui genitori/tutori.

Questo studio proposto utilizzerà un disegno di studio clinico prospettico randomizzato. - Saranno invitati a partecipare neonati e tutori di neonati che soddisfano i criteri di inclusione. Saranno randomizzati all'intervento o al gruppo di assistenza abituale in conformità con un programma di generazione di numeri casuali attraverso il Nucleo di biostatistica presso CHCO. La randomizzazione sarà stratificata per fonte del pagatore.

Le ipotesi di studio includono:

1. Rispetto a quelli che utilizzano il monitoraggio abituale, i genitori/tutori di neonati con IS trattati con ACTH che utilizzano il monitoraggio biometrico remoto condotto dall'infermiere riporteranno meno stress genitoriale a 2 e 4 settimane di trattamento.
2. Rispetto a quelli che utilizzano il monitoraggio abituale, i genitori/tutori di neonati con IS trattati con 4 settimane di ACTH che utilizzano il monitoraggio biometrico a distanza guidato dall'infermiere sperimenteranno una diminuzione dei costi diretti (compresi i viaggi) e indiretti dell'assistenza.
3. Rispetto a quelli che utilizzano il monitoraggio consueto, i genitori/tutori di neonati con IS trattati con ACTH che utilizzano il monitoraggio biometrico remoto guidato dall'infermiere sperimenteranno una maggiore soddisfazione generale per il trattamento.

Tutti gli operatori sanitari riceveranno la formazione standard sugli spasmi infantili, l'ACTH e la somministrazione di ACTH.

Il gruppo di controllo continuerà a ricevere cure standard per il monitoraggio e il follow-up dell'ACTH, che include:

1. Si consiglia di eseguire il monitoraggio della pressione arteriosa mediante PCP almeno due volte a settimana. A seconda dei risultati e del comfort del PCP nella gestione di eventuali risultati aberranti, il PCP può condividerli o meno con il neurologo primario del paziente.
2. Telefonata di follow-up dell'infermiere a 1 settimana di terapia per valutare la frequenza degli spasmi, il monitoraggio e l'aderenza ai farmaci, gli effetti collaterali, le complicanze della terapia, convalidare il programma di dosaggio, confermare gli appuntamenti di follow-up richiesti (neurologia ed EEG), rispondere a qualsiasi domanda, e fornire supporto. I dati raccolti durante queste chiamate vengono indirizzati al neurologo primario del paziente per la revisione.
3. Follow-up EEG a 2 settimane di terapia - i risultati vengono inviati al neurologo primario.
4. Appuntamento neurologico a 2 settimane di terapia

Il gruppo di intervento riceverà e sarà istruito sull'uso di un kit sanitario digitale riutilizzabile che includerà un tablet elettronico con monitoraggio integrato e software di telemedicina e macchina per la pressione sanguigna manuale o automatica con bracciale di dimensioni adeguate. Il software utilizzato è basato sul web e ha la capacità di integrarsi nella cartella clinica elettronica di un'organizzazione. Consente il monitoraggio in tempo reale da parte degli operatori sanitari e la creazione di avvisi. Il personale di ricerca appropriato sarà responsabile di questo monitoraggio. Oltre al monitoraggio biometrico, il software consente la salute personalizzata e altri sondaggi per ottenere un feedback immediato del paziente. Infine, il tablet e il software supportano le visite di telemedicina video a domicilio del paziente.

I seguenti interventi saranno utilizzati nel gruppo di intervento:

1. Gli operatori sanitari misureranno la pressione sanguigna tre volte alla settimana (idealmente, lunedì, mercoledì, venerdì) e la caricheranno nel software/tablet di monitoraggio. Un'infermiera di neurologia monitorerà questi risultati, li trascriverà nella cartella clinica del paziente e li indirizzerà al neurologo primario del paziente per la revisione e il potenziale follow-up.
2. Gli operatori sanitari completeranno un sondaggio sugli effetti collaterali e sull'aderenza bisettimanale nel software/tablet. I risultati di questo sondaggio saranno trascritti nella cartella clinica del paziente e indirizzati al neurologo primario del paziente per la revisione e il potenziale follow-up.
3. Un'infermiera di neurologia condurrà una visita di telemedicina video con il caregiver per valutare la frequenza degli spasmi, il monitoraggio e l'aderenza ai farmaci, gli effetti collaterali, le complicanze della terapia, convalidare il programma di dosaggio, confermare gli appuntamenti di follow-up richiesti (neurologia ed EEG), rispondere a qualsiasi domanda e fornire supporto tra i giorni 7-10 e di nuovo tra i giorni 21-24 di terapia. Questo sarà documentato come una visita infermieristica di telemedicina e indirizzato al neurologo primario del paziente per la revisione e il potenziale follow-up.
4. Follow-up EEG a 2 settimane di terapia - i risultati vengono inviati al neurologo primario.
5. Appuntamento neurologico a 2 settimane di terapia