Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa klinicznego kwasu 5-aminolewulinowego (5-ALA) u dzieci i młodzieży z nadnamiotowymi guzami mózgu

9 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Universität Münster

W tym prospektywnym, otwartym, jednoramiennym, wieloośrodkowym badaniu II fazy dotyczącym zastosowania 5-ALA u dzieci i młodzieży z nadnamiotowymi guzami mózgu, przebadanych zostanie 80 pacjentów.

Podstawowym celem pracy jest określenie bezpieczeństwa stosowania 5-ALA w resekcjach pod kontrolą fluorescencji u dzieci i młodzieży z nadnamiotowymi, śródosiowymi guzami mózgu.

Cele drugorzędne to

  • w celu ustalenia, czy fluorescencyjna tkanka rzeczywiście oznacza nowotwór (dodatnia wartość predykcyjna) w różnych dziecięcych guzach mózgu
  • w celu określenia stopnia resekcji guza na wczesnym pooperacyjnym rezonansie magnetycznym
  • oraz określenie farmakokinetyki 5-ALA w tej populacji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W 2007 roku kwas 5-aminolewulinowy (5-ALA) został zatwierdzony w Europie przez Europejską Agencję Leków (EMA) (nazwa handlowa: Gliolan®) do „wizualizacji tkanki nowotworowej podczas operacji glejaka złośliwego (WHO III i IV) w dorośli ludzie." Podobnie FDA zatwierdziła 5-ALA w 2017 r. jako „środek do obrazowania optycznego wskazany u pacjentów z glejakami (podejrzewa się stopień III lub IV Światowej Organizacji Zdrowia w obrazowaniu przedoperacyjnym) jako dodatek do wizualizacji tkanki złośliwej podczas operacji” (nazwa handlowa: Gliolan®). Celem badania jest zbadanie, czy stosowanie 5-ALA jest bezpieczne u dzieci oraz uzyskanie wstępnych informacji na temat rodzaju guzów mózgu u dzieci, które nadają się do resekcji pod kontrolą fluorescencji z użyciem 5-ALA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

78

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584
        • Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie BV
  • Niemcy
      • Augsburg, Niemcy, 86146
        • Universitätsklinikum Augsburg, Klinik für Neurochirurgie
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen, Klinik für Neurochirurgie
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Klinik und Poliklinik für Neurochirurgie
      • München, Niemcy, 81377
        • Neurochirurgische Klinik der Universität München (LMU)
      • Münster, Niemcy, 48149
        • University Hospital Münster, Klinik für Neurochirurgie
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Klinik für Neurochirurgie

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 3 - <18 lat
  • Pierwsza diagnostyka radiologiczna śródosiowego, nadnamiotowego guza kontrastującego w badaniu MRI lub nawracającego nadnamiotowego śródosiowego guza mózgu (glejak złośliwy, gwiaździak, wyściółczak złośliwy, atypowe guzy teratoidalne rabdoidalne (AT/RT), skąpodrzewiak itp.)
  • Resekcja jest częścią strategii terapeutycznej z naciskiem na bezpieczeństwo neurologiczne
  • Świadoma zgoda rodziców lub opiekunów oraz, jeśli to możliwe, zgoda pacjenta po zapoznaniu się z celem i ryzykiem związanym z badaniem. Pacjenci, którzy są w stanie zrozumieć, powinni wyrazić zgodę na udział w badaniu
  • Młodzież płci żeńskiej: niebędąca w ciąży (w przypadku młodzieży w wieku rozrodczym wymagany jest test ciążowy) i niekarmiąca piersią (co najmniej 24 godziny po przyjęciu leku Gliolan). Kobiety w wieku rozrodczym oraz aktywni seksualnie pacjenci płci męskiej muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji do 6 tygodni po operacji guza, zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi stosowania metod antykoncepcji u uczestników badań klinicznych.

Kryteria wyłączenia:

  • Guzy tylnego dołu
  • Guzy pozaosiowe, takie jak czaszkogardlak
  • Guz zarodkowy lub jednostki wykluczające resekcję chirurgiczną
  • Ostra lub przewlekła porfiria
  • Nadwrażliwość na 5-ALA lub porfiryny
  • Niewydolność nerek: stężenie kreatyniny w surowicy > 2x górna granica normy (GGN)
  • Niewydolność wątroby: bilirubina w surowicy > 2x GGN, γ-glutamylotransferaza w surowicy > 2,5 x GGN, transaminaza alaninowa (ALT) i transaminaza asparaginianowa (AST) > 2,5 GGN
  • Krzepnięcie krwi: INR (międzynarodowy współczynnik znormalizowany) poza dopuszczalnymi granicami
  • Inna choroba nowotworowa
  • Pacjenci z istniejącymi wcześniej chorobami układu krążenia
  • Jednoczesne podawanie z innymi potencjalnie fototoksycznymi substancjami (np. tetracykliny, sulfonamidy, fluorochinolony, ekstrakty hiperycyny)
  • Planowane podanie substancji potencjalnie hepatotoksycznych w ciągu 24 godzin po podaniu 5-ALA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kwas 5-aminolewulinowy (5-ALA)
Podanie roztworu doustnego 5-ALA, a następnie resekcja guza mózgu pod kontrolą fluorescencji
Lek: Chlorowodorek kwasu 5-aminolewulinowego, doustnie
Podanie roztworu doustnego 5-ALA (20mg/kg m.c.) 4 godziny (zakres 3,5-4,5 godziny) przed znieczuleniem, a następnie resekcja guza pod kontrolą fluorescencji. Resekcję guza przeprowadza się konwencjonalnie przy użyciu mikroskopu chirurgicznego. Zmiana ze światła białego na światło niebieskie jest możliwa w dowolnym momencie, aby fluorescencja była widoczna
Inne nazwy:
  • Gliolan

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo stosowania 5-ALA w resekcjach pod kontrolą fluorescencji u dzieci i młodzieży określone jako częstość występowania zdarzeń niepożądanych stopnia III-V wg CTCAE.
Ramy czasowe: do 6 tygodni po resekcji guza
Częstość występowania działań niepożądanych III, IV lub V stopnia CTCAE (z wyłączeniem toksyczności związanej z chemioterapią) podczas i po resekcjach pod kontrolą fluorescencji 5-ALA u dzieci i młodzieży
do 6 tygodni po resekcji guza

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prawdziwie dodatni wskaźnik fluorescencji wskazujący na nowotwór
Ramy czasowe: Dzień 0: podczas zabiegu
Biopsje będą pobierane podczas resekcji guza. Prawdziwie dodatni wskaźnik fluorescencji indukowanej 5 ALA dla trzech różnych obszarów guza, tj. liczba fluoryzujących próbek guza zawierających komórki nowotworowe podzielona przez liczbę wszystkich próbek guza z 1) masy guza, 2) obszaru granicznego i 3) podejrzanego strefa infiltracji. Stratyfikacja zostanie przeprowadzona w zależności od tego, czy operacja dotyczy nowo zdiagnozowanego, czy nawracającego guza.
Dzień 0: podczas zabiegu
Określenie odsetka pacjentów poddanych resekcji całkowitej i częściowej
Ramy czasowe: do 72h po zabiegu
Dla każdego pacjenta, u którego a priori spodziewana jest całkowita resekcja wzmacniającego się guza, zostanie ocenione, czy we wczesnym okresie pooperacyjnym MRI występuje szczątkowe wzmocnienie kontrastowe, czy też nie. Określona zostanie objętość guza poddanego wzmocnieniu kontrastowemu we wczesnym pooperacyjnym MRI (do 72h po operacji) w cm3. Jeśli objętość wynosi < 0,175 cm3, pacjent zostanie sklasyfikowany jako „całkowita resekcja całkowita”. Jeśli objętość wynosi >0,175 cm3, pacjent zostanie sklasyfikowany jako „resekcja częściowa”. Określony zostanie odsetek pacjentów dla obu grup.
do 72h po zabiegu
Korelacja resztkowego guza wzmacniającego kontrast z resztkową fluorescencją po operacji
Ramy czasowe: Dzień 0: podczas zabiegu
Dla obu grup (pacjentów po resekcji całkowitej i subtotalnej) zostanie obliczony odsetek pacjentów z resztkową fluorescencją na koniec operacji, określoną podczas operacji przez chirurga operującego (tak/nie).
Dzień 0: podczas zabiegu
Oznaczanie protoporfiryny IX (PPIX) w surowicy w celu analizy AUC (pole pod krzywą) PPIX
Ramy czasowe: 3-6 godzin, 6-9 godzin i 9-12 godzin po zabiegu
Celem badaczy jest określenie farmakokinetyki 5-ALA u dzieci i młodzieży na podstawie stężenia PPIX w osoczu, aby ocenić, czy farmakokinetyka różni się u dorosłych i dzieci. Dane farmakokinetyczne zostaną przeanalizowane przy użyciu oprogramowania do farmakokinetyki populacyjnej z wykorzystaniem modelowania nieliniowych efektów mieszanych (NONMEM). W celu oceny, czy farmakokinetyka jest podobna, zostanie obliczone pole pod krzywą (AUC) dla PPIX jako miara ekspozycji na 5-ALA. W tym celu protoporfiryna IX zostanie zmierzona w surowicy 3 razy w ciągu 12 godzin po podaniu 5-ALA.
3-6 godzin, 6-9 godzin i 9-12 godzin po zabiegu
Oznaczanie protoporfiryny IX (PPIX) w surowicy w celu określenia interpolowanego maksymalnego stężenia PPIX w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: 3-6 godzin, 6-9 godzin i 9-12 godzin po zabiegu
Protoporfiryna IX zostanie oznaczona w surowicy 3 razy w ciągu 12 godzin po podaniu 5-ALA. Dane farmakokinetyczne zostaną przeanalizowane przy użyciu oprogramowania do farmakokinetyki populacyjnej z wykorzystaniem modelowania nieliniowych efektów mieszanych (NONMEM). Korzystając z modelu, dla każdego pacjenta zostanie określone interpolowane maksymalne stężenie PPIX w osoczu (Cmax).
3-6 godzin, 6-9 godzin i 9-12 godzin po zabiegu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Universität Münster

Współpracownicy

photonamic GmbH & Co. KG
medac GmbH

Śledczy

  • Główny śledczy: Walter Stummer, Prof., University hospital Muenster

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 listopada 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UKM2013_0034
  • 2014-005669-54 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Guz mózgu, pediatryczny

Badania kliniczne na Chlorowodorek kwasu 5-aminolewulinowego, doustnie

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj