Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie klinické bezpečnosti 5-aminolevulové kyseliny (5-ALA) u dětí a dospívajících se supratentoriálními nádory mozku

9. prosince 2025 aktualizováno: Universität Münster

V této prospektivní, otevřené, jednoramenné, multicentrické studii fáze II pro aplikaci 5-ALA u dětí a dospívajících se supratentoriálními nádory mozku bude vyšetřeno 80 pacientů.

Primárním cílem studie je určit bezpečnost 5-ALA pro fluorescenčně řízené resekce u dětí a dospívajících se supratentoriálními, intraaxiálními nádory mozku.

Sekundární cíle jsou

  • určit, zda fluorescenční tkáň skutečně znamená nádor (pozitivní prediktivní hodnota) u různých dětských mozkových nádorů
  • ke stanovení stupně resekce tumoru na časné pooperační MRI
  • a stanovit farmakokinetiku 5-ALA v této populaci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V roce 2007 byla kyselina 5-aminolevulová (5-ALA) v Evropě schválena Evropskou lékovou agenturou (EMA) (obchodní název: Gliolan®) pro „vizualizaci maligní tkáně během operace maligního gliomu (WHO III a IV) v Dospělí." Podobně schválení pro 5-ALA bylo uděleno FDA v roce 2017 jako „optické zobrazovací činidlo indikované u pacientů s gliomy (podezření na stupeň III nebo IV Světové zdravotnické organizace na předoperačním zobrazení) jako doplněk pro vizualizaci maligní tkáně během operace“ (název značky: Gliolan®). Cílem studie je zjistit, zda je použití 5-ALA u dětí bezpečné a získat předběžné informace o typu dětských mozkových nádorů, které jsou vhodné pro fluorescenčně řízenou resekci pomocí 5-ALA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

78

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584
        • Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie BV
  • Německo
      • Augsburg, Německo, 86146
        • Universitätsklinikum Augsburg, Klinik für Neurochirurgie
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen, Klinik für Neurochirurgie
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Klinik und Poliklinik für Neurochirurgie
      • München, Německo, 81377
        • Neurochirurgische Klinik der Universität München (LMU)
      • Münster, Německo, 48149
        • University Hospital Münster, Klinik für Neurochirurgie
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Klinik für Neurochirurgie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 3 - <18 let
  • První radiologická diagnostika intraaxiálního, supratentoriálního nádoru zvyšujícího kontrast na MRI nebo recidivujícího supratentoriálního intraaxiálního nádoru mozku (maligní gliom, astrocytom, maligní ependymom, atypické teratoidní rhabdoidní nádory (AT/RT), oligodendrogliom atd.)
  • Resekce je součástí terapeutické strategie s důrazem na neurologickou bezpečnost
  • Informovaný souhlas rodičů nebo opatrovníků a pokud možno souhlas pacienta po poučení o účelu a rizicích studia. Pacienti, kteří jsou schopni porozumět, by měli poskytnout souhlas s účastí ve studii
  • Dospívající ženy: nejsou těhotné (u dospívajících ve fertilním věku je vyžadován těhotenský test) a nekojí (alespoň 24 hodin po užití Gliolanu). Ženy ve fertilním věku a muži, kteří jsou sexuálně aktivní, musí až 6 týdnů po operaci nádoru praktikovat vysoce účinnou metodu antikoncepce v souladu s místními předpisy týkajícími se používání metod kontroly porodnosti u subjektů účastnících se klinických studií.

Kritéria vyloučení:

  • Nádory zadní jámy
  • Extraaxiální nádory, jako je kraniofaryngiom
  • Nádor ze zárodečných buněk nebo entity vylučující chirurgickou resekci
  • Akutní nebo chronická porfyrie
  • Přecitlivělost na 5-ALA nebo porfyriny
  • Renální insuficience: sérový kreatinin > 2x horní hranice normálu (ULN)
  • Jaterní insuficience: sérový bilirubin > 2x ULN, sérová γ-glutamyltransferáza > 2,5 x ULN, alanintransamináza (ALT) a aspartáttransamináza (AST) > 2,5 ULN
  • Srážlivost krve: INR (mezinárodní normalizovaný poměr) mimo přijatelné limity
  • Jiné zhoubné onemocnění
  • Pacienti s již existujícími kardiovaskulárními chorobami
  • Současné podávání s jinými potenciálně fototoxickými látkami (např. tetracykliny, sulfonamidy, fluorochinolony, extrakty hypericinu)
  • Plánované podání potenciálně hepatotoxických látek do 24 hodin po podání 5-ALA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kyselina 5-aminolevulová (5-ALA)
Aplikace perorálního roztoku 5-ALA s následnou fluorescenčně řízenou resekcí mozkového nádoru
Lék: Hydrochlorid kyseliny 5-aminolevulové, perorální
Aplikace perorálního roztoku 5-ALA (20 mg/kg tělesné hmotnosti) 4 hodiny (rozmezí 3,5-4,5 hodiny) před anestezií s následnou fluorescenčně řízenou resekcí tumoru Resekce tumoru se provádí konvenčně za použití chirurgického mikroskopu. Pro zviditelnění fluorescence je kdykoli možná změna z bílého světla na modré
Ostatní jména:
  • Gliolan

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost 5-ALA pro fluorescenčně řízené resekce u dětí a dospívajících stanovena jako výskyt nežádoucích účinků CTCAE stupně III-V.
Časové okno: až 6 týdnů po resekci nádoru
Výskyt nežádoucích účinků CTCAE stupně III, IV nebo V (s výjimkou toxicit spojených s chemoterapií) během a po fluorescenčně řízených resekcích 5-ALA u dětí a dospívajících
až 6 týdnů po resekci nádoru

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skutečně pozitivní míra fluorescence pro indikaci nádoru
Časové okno: Den 0: během operace
Během resekce nádoru budou odebrány biopsie. Skutečná pozitivní míra 5 ALA indukované fluorescence pro tři různé nádorové oblasti, tj. počet fluoreskujících nádorových vzorků obsahujících nádorové buňky dělený počtem všech nádorových vzorků z 1) objemu nádoru, 2) hraniční oblasti a 3) podezřelé infiltrační zóna. Stratifikace bude provedena v závislosti na tom, zda jde o operaci pro nově diagnostikovaný nebo recidivující nádor.
Den 0: během operace
Stanovení procenta pacientů s hrubou totální resekcí a subtotální resekcí
Časové okno: do 72 hodin po operaci
U každého pacienta, u kterého se a priori očekává kompletní resekce zvýrazněného tumoru, bude na časné pooperační MRI posouzeno, zda je přítomno zbytkové zvýšení kontrastu či nikoli. Bude stanoven objem nádoru zvyšujícího kontrast na časném pooperačním MRI (do 72 hodin po operaci) v cm3. Pokud je objem < 0,175 cm3, bude pacient klasifikován jako „gros total resekce“. Pokud je objem >0,175 cm3, bude pacient klasifikován jako „meztotální resekce“. Bude stanoveno procento pacientů pro obě skupiny.
do 72 hodin po operaci
Korelace reziduálního tumoru zvyšujícího kontrast se zbytkovou fluorescencí po operaci
Časové okno: Den 0: během operace
Pro obě skupiny (pacienti s gros total a subtotální resekcí) bude vypočteno procento pacientů s reziduální fluorescencí na konci operace, jak ji během operace určil operující chirurg (ano/ne).
Den 0: během operace
Stanovení protoporfyrinu IX (PPIX) v séru pro analýzu AUC (plocha pod křivkou) PPIX
Časové okno: 3-6 hodin, 6-9 hodin a 9-12 hodin po operaci
Výzkumníci se zaměřují na stanovení farmakokinetiky 5-ALA u dětí a dospívajících z plazmatických hladin PPIX, aby mohli posoudit, zda se farmakokinetika mezi dospělými a dětmi liší. Farmakokinetická data budou analyzována pomocí populačního farmakokinetického softwarového přístupu za použití modelování nelineárních smíšených účinků (NONMEM). Aby bylo možné posoudit, zda je farmakokinetika podobná, vypočte se plocha pod křivkou (AUC) pro PPIX jako míra expozice 5-ALA. Za tímto účelem bude protoporfyrin IX měřen v séru 3krát během 12 hodin po podání 5-ALA.
3-6 hodin, 6-9 hodin a 9-12 hodin po operaci
Stanovení protoporfyrinu IX (PPIX) v séru pro stanovení interpolované maximální plazmatické koncentrace (Cmax) PPIX.
Časové okno: 3-6 hodin, 6-9 hodin a 9-12 hodin po operaci
Protoporfyrin IX bude měřen v séru 3krát během 12 hodin po podání 5-ALA. Farmakokinetická data budou analyzována pomocí populačního farmakokinetického softwarového přístupu za použití modelování nelineárních smíšených účinků (NONMEM). Pomocí modelu bude pro každého pacienta stanovena interpolovaná maximální plazmatická koncentrace (Cmax) PPIX.
3-6 hodin, 6-9 hodin a 9-12 hodin po operaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Universität Münster

Spolupracovníci

photonamic GmbH & Co. KG
medac GmbH

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Walter Stummer, Prof., University hospital Muenster

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

24. listopadu 2025

Dokončení studie (Aktuální)

24. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

4. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UKM2013_0034
  • 2014-005669-54 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nádor mozku, dětský

Klinické studie na Hydrochlorid kyseliny 5-aminolevulové, perorální

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit