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Estudio de seguridad clínica del ácido 5-aminolevulínico (5-ALA) en niños y adolescentes con tumores cerebrales supratentoriales

9 de diciembre de 2025 actualizado por: Universität Münster

En este estudio prospectivo, abierto, de un solo grupo, multicéntrico, de fase II para la aplicación de 5-ALA en niños y adolescentes con tumores cerebrales supratentoriales, se investigarán 80 pacientes.

El objetivo principal del estudio es determinar la seguridad del 5-ALA para las resecciones guiadas por fluorescencia en niños y adolescentes con tumores cerebrales intraaxiales supratentoriales.

Los objetivos secundarios son

  • para determinar si el tejido fluorescente realmente significa tumor (valor predictivo positivo) en varios tumores cerebrales pediátricos
  • para determinar el grado de resección del tumor en la resonancia magnética postoperatoria temprana
  • y determinar la farmacocinética de 5-ALA en esta población.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En 2007, el ácido 5-aminolevulínico (5-ALA) fue aprobado en Europa por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) (nombre comercial: Gliolan®) para "la visualización de tejido maligno durante la cirugía de glioma maligno (OMS III y IV) en adultos". De manera similar, la FDA otorgó la aprobación para el 5-ALA en 2017 como un "agente de imágenes ópticas indicado en pacientes con gliomas (grados III o IV de la Organización Mundial de la Salud sospechosos en imágenes preoperatorias) como complemento para la visualización de tejido maligno durante la cirugía". (nombre comercial: Gliolan®). El objetivo del estudio es investigar si el uso de 5-ALA es seguro en niños y obtener información preliminar sobre el tipo de tumores cerebrales pediátricos que son adecuados para la resección guiada por fluorescencia con 5-ALA.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

78

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Augsburg, Alemania, 86146
        • Universitätsklinikum Augsburg, Klinik für Neurochirurgie
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen, Klinik für Neurochirurgie
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Klinik und Poliklinik für Neurochirurgie
      • München, Alemania, 81377
        • Neurochirurgische Klinik der Universität München (LMU)
      • Münster, Alemania, 48149
        • University Hospital Münster, Klinik für Neurochirurgie
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Klinik für Neurochirurgie
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584
        • Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie BV

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 3 años - <18 años
  • Primer diagnóstico radiológico de tumor intraaxial supratentorial realzado con contraste en RM o tumor cerebral intraaxial supratentorial recurrente (glioma maligno, astrocitoma, ependimoma maligno, tumores rabdoides teratoides atípicos (AT/RT), oligodendroglioma, etc.)
  • La resección es parte de la estrategia terapéutica con énfasis en la seguridad neurológica
  • Consentimiento informado de los padres o tutores y, si es posible, asentimiento del paciente después de la educación del propósito y los riesgos del estudio. Los pacientes que puedan comprender deben dar su consentimiento para participar en el ensayo.
  • Adolescentes mujeres: no embarazadas (prueba de embarazo requerida para adolescentes en edad fértil) y no amamantando (durante al menos 24 horas después de la toma de Gliolan). Las pacientes en edad fértil y los pacientes de sexo masculino que son sexualmente activos deben practicar un método anticonceptivo altamente efectivo hasta 6 semanas después de la operación del tumor de acuerdo con las regulaciones locales con respecto al uso de métodos anticonceptivos para sujetos que participan en ensayos clínicos.

Criterio de exclusión:

  • Tumores de fosa posterior
  • Tumores extraaxiales como el craneofaringioma
  • Tumor de células germinales o entidades que impiden la resección quirúrgica
  • Porfiria aguda o crónica
  • Hipersensibilidad a 5-ALA o porfirinas
  • Insuficiencia renal: creatinina sérica > 2 veces el límite superior de lo normal (LSN)
  • Insuficiencia hepática: bilirrubina sérica > 2x ULN, γ-glutamil transferasa sérica > 2,5 x ULN, alanina transaminasa (ALT) y aspartato transaminasa (AST) > 2,5 ULN
  • Coagulación sanguínea: INR (relación internacional normalizada) fuera de los límites aceptables
  • Otra enfermedad maligna
  • Pacientes con enfermedades cardiovasculares preexistentes
  • La administración conjunta con otras sustancias potencialmente fototóxicas (p. tetraciclinas, sulfonamidas, fluoroquinolonas, extractos de hipericina)
  • Administración planificada de sustancias potencialmente hepatotóxicas dentro de las 24 horas posteriores a la administración de 5-ALA

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Diagnóstico
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ácido 5-aminolevulínico (5-ALA)
Aplicación de solución oral de 5-ALA seguida de resección de tumores cerebrales guiada por fluorescencia
Droga: Clorhidrato de ácido 5-aminolevulínico, oral
Aplicación de solución oral de 5-ALA (20 mg/kg de peso corporal) 4 horas (rango 3,5-4,5 horas) antes de la anestesia seguida de resección del tumor guiada por fluorescencia La resección del tumor se realiza de forma convencional utilizando un microscopio quirúrgico. Es posible cambiar de luz blanca a luz azul en cualquier momento para hacer visible la fluorescencia
Otros nombres:
  • Gliolano

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de 5-ALA para resecciones guiadas por fluorescencia en niños y adolescentes determinada como incidencia de eventos adversos de CTCAE grado III-V.
Periodo de tiempo: hasta 6 semanas después de la resección del tumor
Incidencia de eventos adversos de CTCAE grado III, IV o V (excluidas las toxicidades asociadas a la quimioterapia) durante y después de las resecciones guiadas por fluorescencia con 5-ALA en niños y adolescentes
hasta 6 semanas después de la resección del tumor

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa positiva verdadera de fluorescencia para indicar tumor
Periodo de tiempo: Día 0: durante la cirugía
Se tomarán biopsias durante la resección del tumor. La tasa de verdaderos positivos de fluorescencia inducida por 5 ALA para tres regiones tumorales diferentes, es decir, la cantidad de muestras tumorales fluorescentes que contienen células tumorales dividida por la cantidad de todas las muestras tumorales de 1) la masa tumoral, 2) el área del borde y 3) el área sospechosa zona de infiltración. Se realizará una estratificación en función de si la cirugía es por tumor de nuevo diagnóstico o recidivante.
Día 0: durante la cirugía
Determinación del porcentaje de pacientes con resección total macroscópica y resección subtotal
Periodo de tiempo: hasta 72h después de la cirugía
Para todos los pacientes en los que se espera a priori una resección completa del tumor con realce, se evaluará si hay realce de contraste residual o no en la RM posoperatoria temprana. Se determinará el volumen del tumor que realza el contraste en la RM postoperatoria temprana (hasta 72 horas después de la cirugía) en cm3. Si el volumen es < 0,175 cm3, el paciente se clasificará como "resección total bruta". Si el volumen es > 0,175 cm3, el paciente se clasificará como "resección subtotal". Se determinará el porcentaje de pacientes para ambos grupos.
hasta 72h después de la cirugía
Correlación del tumor residual que realza el contraste con la fluorescencia residual después de la cirugía
Periodo de tiempo: Día 0: durante la cirugía
Para ambos grupos (pacientes con resección macrototal y subtotal) se calculará el porcentaje de pacientes con fluorescencia residual al final de la cirugía, según lo determine el cirujano interviniente durante la cirugía (sí/no).
Día 0: durante la cirugía
Determinación de protoporfirina IX (PPIX) en suero para analizar AUC (Área bajo la curva) de PPIX
Periodo de tiempo: 3-6 horas, 6-9 horas y 9-12 horas después de la cirugía
El objetivo de los investigadores es determinar la farmacocinética de 5-ALA en niños y adolescentes a partir de los niveles plasmáticos de PPIX para evaluar si la farmacocinética difiere entre adultos y niños. Los datos farmacocinéticos se analizarán utilizando un enfoque de software de farmacocinética poblacional utilizando modelos de efectos mixtos no lineales (NONMEM). Para evaluar si la farmacocinética es similar, se calculará el área bajo la curva (AUC) de PPIX como medida de la exposición al 5-ALA. Para este propósito, la protoporfirina IX se medirá en suero 3 veces dentro de las 12 horas posteriores a la administración de 5-ALA.
3-6 horas, 6-9 horas y 9-12 horas después de la cirugía
Determinación de protoporfirina IX (PPIX) en suero para determinar la concentración plasmática máxima interpolada (Cmax) de PPIX.
Periodo de tiempo: 3-6 horas, 6-9 horas y 9-12 horas después de la cirugía
La protoporfirina IX se medirá en suero 3 veces dentro de las 12 horas posteriores a la administración de 5-ALA. Los datos farmacocinéticos se analizarán utilizando un enfoque de software de farmacocinética poblacional utilizando modelos de efectos mixtos no lineales (NONMEM). Utilizando el modelo, se determinará la concentración plasmática máxima interpolada (Cmax) de PPIX para cada paciente.
3-6 horas, 6-9 horas y 9-12 horas después de la cirugía

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Universität Münster

Colaboradores

photonamic GmbH & Co. KG
medac GmbH

Investigadores

  • Investigador principal: Walter Stummer, Prof., University hospital Muenster

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

24 de noviembre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

24 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

4 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UKM2013_0034
  • 2014-005669-54 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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