Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai biztonsági tanulmány az 5-aminolevulinsavról (5-ALA) szupratentoriális agydaganatban szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

2025. december 9. frissítette: Universität Münster

Ebben a prospektív, nyitott, egykarú, többközpontú, II. fázisú vizsgálatban az 5-ALA alkalmazásával szupratentoriális agydaganatban szenvedő gyermekeknél és serdülőknél 80 beteget vizsgálnak meg.

A vizsgálat elsődleges célja az 5-ALA biztonságosságának meghatározása a fluoreszcencia által vezérelt reszekciók során szupratentoriális, intraaxiális agydaganatban szenvedő gyermekek és serdülők esetében.

A másodlagos célok az

  • annak meghatározása, hogy a fluoreszcens szövet valóban daganatot jelent-e (pozitív prediktív érték) különböző gyermekkori agydaganatokban
  • korai posztoperatív MRI-n a tumor reszekció mértékének meghatározása
  • és az 5-ALA farmakokinetikájának meghatározása ebben a populációban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

2007-ben az 5-aminolevulinsavat (5-ALA) engedélyezte Európában az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) (márkanév: Gliolan®) „rosszindulatú szövetek vizualizálására rosszindulatú glióma (WHO III és IV) műtéte során. felnőttek." Hasonlóképpen, az FDA 2017-ben jóváhagyta az 5-ALA-t, mint "optikai képalkotó szert, amelyet gliómában szenvedő betegeknél (az Egészségügyi Világszervezet III. vagy IV. fokozatának gyanúja a preoperatív képalkotó vizsgálatok során) a malignus szövetek műtét közbeni megjelenítésének kiegészítőjeként javallottak". (márkanév: Gliolan®). A vizsgálat célja annak vizsgálata, hogy az 5-ALA alkalmazása biztonságos-e gyermekeknél, és előzetes információhoz juthat a gyermekkori agydaganatok típusáról, amelyek alkalmasak 5-ALA-val végzett fluoreszcenciavezérelt reszekcióra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

78

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584
        • Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie BV
  • Németország
      • Augsburg, Németország, 86146
        • Universitätsklinikum Augsburg, Klinik für Neurochirurgie
      • Essen, Németország, 45147
        • Universitätsklinikum Essen, Klinik für Neurochirurgie
      • Mainz, Németország, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Klinik und Poliklinik für Neurochirurgie
      • München, Németország, 81377
        • Neurochirurgische Klinik der Universität München (LMU)
      • Münster, Németország, 48149
        • University Hospital Münster, Klinik für Neurochirurgie
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Klinik für Neurochirurgie

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor 3 - <18 év
  • Intraaxiális, supratentorialis kontrasztfokozó daganatok első radiológiai diagnózisa MRI-n vagy visszatérő supratentorialis intraaxiális agydaganat (rosszindulatú glióma, astrocytoma, malignus ependimoma, atipikus teratoid rhabdoid tumorok (AT/RT), oligodendroglioma stb.)
  • A reszekció a terápiás stratégia része, amely a neurológiai biztonságra helyezi a hangsúlyt
  • A szülők vagy gondviselők tájékozott beleegyezése, és lehetőség szerint a beteg beleegyezése a tanulás céljának és kockázatainak oktatását követően. Azok a betegek, akik képesek megérteni, hozzájáruljanak a vizsgálatban való részvételhez
  • Női serdülők: nem terhes (fogamzóképes korú serdülőknél terhességi teszt szükséges) és nem szoptat (a Gliolan bevétele után legalább 24 óráig). A fogamzóképes korú nőbetegeknek és a szexuálisan aktív férfibetegeknek a daganatműtét után 6 hétig rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, amely összhangban van a klinikai vizsgálatokban részt vevő alanyok fogamzásgátlási módszereinek alkalmazására vonatkozó helyi előírásokkal.

Kizárási kritériumok:

  • Posterior fossa daganatok
  • Extra-axiális daganatok, például craniopharyngioma
  • Csírasejtes daganat vagy olyan entitások, amelyek kizárják a műtéti reszekciót
  • Akut vagy krónikus porfiria
  • 5-ALA-val vagy porfirinekkel szembeni túlérzékenység
  • Veseelégtelenség: szérum kreatinin > 2x a normál felső határ (ULN)
  • Májelégtelenség: szérum bilirubin > 2x ULN, szérum γ-glutamil transzferáz > 2,5x ULN, alanin transzamináz (ALT) és aszpartát transzamináz (AST) > 2,5 ULN
  • Véralvadás: INR (nemzetközi normalizált arány) az elfogadható határokon kívül
  • Egyéb rosszindulatú betegségek
  • Már meglévő szív- és érrendszeri betegségben szenvedő betegek
  • Együttadás más, potenciálisan fototoxikus anyagokkal (pl. tetraciklinek, szulfonamidok, fluorokinolonok, hipericin kivonatok)
  • A potenciálisan hepatotoxikus anyagok tervezett beadása az 5-ALA beadása után 24 órán belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 5-aminolevulinsav (5-ALA)
5-ALA belsőleges oldat alkalmazása, majd fluoreszcencia-vezérelt agytumor reszekció
Drog: 5-aminolevulinsav-hidroklorid, orális
5-ALA belsőleges oldat (20 mg/ttkg) alkalmazása 4 órával (3,5-4,5 óra) az érzéstelenítés előtt, majd fluoreszcenciával vezérelt tumorreszekció A tumor reszekciót hagyományosan, sebészeti mikroszkóppal végezzük. A fluoreszcencia láthatóvá tétele érdekében bármikor átválthat fehér fényről kékre
Más nevek:
  • Gliolan

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az 5-ALA biztonságossága fluoreszcencia-vezérelt reszekciók esetén gyermekeknél és serdülőknél, a CTCAE III-V fokozatú nemkívánatos események előfordulási gyakorisága alapján.
Időkeret: 6 héttel a tumor reszekció után
A CTCAE III., IV. vagy V. fokozatú nemkívánatos eseményeinek előfordulása (a kemoterápiával összefüggő toxicitások kivételével) az 5-ALA fluoreszcencia által vezérelt reszekció alatt és után gyermekeknél és serdülőknél
6 héttel a tumor reszekció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A fluoreszcencia valódi pozitív aránya a daganat jelzésére
Időkeret: 0. nap: a műtét alatt
A tumor reszekció során biopsziát vesznek. Az 5 ALA valódi pozitív aránya három különböző tumorrégióban indukálta a fluoreszcenciát, azaz a tumorsejteket tartalmazó fluoreszkáló tumorminták száma osztva az összes tumorminta számával 1) a tumor tömegéből, 2) a határterületről és 3) a gyanús területről. beszivárgási zóna. A rétegződést attól függően végzik el, hogy újonnan diagnosztizált vagy visszatérő daganat miatt történik-e a műtét.
0. nap: a műtét alatt
A bruttó teljes és részösszeg reszekcióban szenvedő betegek százalékos arányának meghatározása
Időkeret: legfeljebb 72 órával a műtét után
Minden olyan betegnél, akinél eleve várható a fokozódó daganat teljes reszekciója, a korai posztoperatív MRI-n felmérik, hogy van-e maradék kontrasztjavítás vagy sem. Meghatározzák a kontrasztfokozó daganat térfogatát a korai posztoperatív MRI-n (a műtét után 72 óráig) cm3-ben. Ha a térfogat < 0,175 cm3, a beteg „bruttó teljes reszekció” kategóriába kerül besorolásra. Ha a térfogat > 0,175 cm3, a páciens "részösszeg reszekciónak" minősül. Mindkét csoportban meghatározzák a betegek százalékos arányát.
legfeljebb 72 órával a műtét után
A maradék kontrasztfokozó daganat összefüggése a műtét utáni reziduális fluoreszcenciával
Időkeret: 0. nap: a műtét alatt
Mindkét csoport (a teljes és részösszeg reszekciós betegek) esetében a műtét végén a maradék fluoreszcenciával rendelkező betegek százalékos arányát számítják ki, amelyet a műtét során a kezelő sebész határoz meg (igen/nem).
0. nap: a műtét alatt
A protoporfirin IX (PPIX) meghatározása a szérumban a PPIX AUC (görbe alatti terület) elemzéséhez
Időkeret: 3-6 óra, 6-9 óra és 9-12 óra műtét után
A kutatók célja, hogy meghatározzák az 5-ALA farmakokinetikáját gyermekekben és serdülőkben a PPIX plazmaszintje alapján, hogy felmérjék, eltér-e a farmakokinetika felnőttek és gyermekek között. A farmakokinetikai adatokat populációs farmakokinetikai szoftveres megközelítéssel elemezzük, nemlineáris kevert hatások modellezése (NONMEM) alkalmazásával. Annak megállapítására, hogy a farmakokinetika hasonló-e, a PPIX görbe alatti területét (AUC) kiszámítják az 5-ALA expozíció mértékeként. Ebből a célból a protoporfirin IX-et háromszor mérik a szérumban az 5-ALA beadása után 12 órán belül.
3-6 óra, 6-9 óra és 9-12 óra műtét után
A protoporfirin IX (PPIX) meghatározása a szérumban a PPIX interpolált maximális plazmakoncentrációjának (Cmax) meghatározására.
Időkeret: 3-6 óra, 6-9 óra és 9-12 óra műtét után
A protoporfirin IX-et a szérumban háromszor mérik az 5-ALA beadása után 12 órán belül. A farmakokinetikai adatokat populációs farmakokinetikai szoftveres megközelítéssel elemezzük, nemlineáris kevert hatások modellezése (NONMEM) alkalmazásával. A modell segítségével minden betegnél meghatározzák a PPIX interpolált maximális plazmakoncentrációját (Cmax).
3-6 óra, 6-9 óra és 9-12 óra műtét után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Universität Münster

Együttműködők

photonamic GmbH & Co. KG
medac GmbH

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Walter Stummer, Prof., University Hospital Muenster

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 25.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. november 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. november 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. május 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 3.

Első közzététel (Tényleges)

2021. február 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. december 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 9.

Utolsó ellenőrzés

2025. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UKM2013_0034
  • 2014-005669-54 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel