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Studio sulla sicurezza clinica sull'acido 5-aminolevulinico (5-ALA) in bambini e adolescenti con tumori cerebrali sopratentoriali

9 dicembre 2025 aggiornato da: Universität Münster

In questo studio prospettico, aperto, a braccio singolo, multicentrico, di fase II per l'applicazione di 5-ALA in bambini e adolescenti con tumori cerebrali sopratentoriali, verranno esaminati 80 pazienti.

L'obiettivo primario dello studio è determinare la sicurezza del 5-ALA per le resezioni guidate dalla fluorescenza in bambini e adolescenti con tumori cerebrali sopratentoriali intraassiali.

Gli obiettivi secondari sono

  • per determinare se il tessuto fluorescente significhi veramente tumore (valore predittivo positivo) in vari tumori cerebrali pediatrici
  • per determinare il grado di resezione del tumore sulla risonanza magnetica post-operatoria precoce
  • e determinare la farmacocinetica del 5-ALA in questa popolazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nel 2007, l'acido 5-aminolevulinico (5-ALA) è stato approvato in Europa dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) (nome commerciale: Gliolan®) per "la visualizzazione del tessuto maligno durante l'intervento chirurgico per il glioma maligno (OMS III e IV) in adulti». Allo stesso modo, l'approvazione per 5-ALA è stata concessa dalla FDA nel 2017 come "agente di imaging ottico indicato nei pazienti con gliomi (sospetti gradi III o IV dell'Organizzazione Mondiale della Sanità sull'imaging preoperatorio) come coadiuvante per la visualizzazione del tessuto maligno durante l'intervento chirurgico". (nome commerciale: Gliolan®). L'obiettivo dello studio è indagare se l'uso di 5-ALA è sicuro nei bambini e ottenere informazioni preliminari sul tipo di tumori cerebrali pediatrici adatti alla resezione guidata dalla fluorescenza con 5-ALA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

78

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Augsburg, Germania, 86146
        • Universitätsklinikum Augsburg, Klinik für Neurochirurgie
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen, Klinik für Neurochirurgie
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Klinik und Poliklinik für Neurochirurgie
      • München, Germania, 81377
        • Neurochirurgische Klinik der Universität München (LMU)
      • Münster, Germania, 48149
        • University Hospital Münster, Klinik für Neurochirurgie
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Klinik für Neurochirurgie
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584
        • Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie BV

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 3 - <18 anni
  • Prima diagnosi radiologica di tumore intraassiale, sopratentoriale con mezzo di contrasto alla RM o tumore cerebrale intraassiale sopratentoriale ricorrente (glioma maligno, astrocitoma, ependimoma maligno, tumori rabdoidi teratoidi atipici (AT/RT), Oligodendroglioma, ecc.)
  • La resezione fa parte della strategia terapeutica con un'enfasi sulla sicurezza neurologica
  • Consenso informato da parte dei genitori o dei tutori e se possibile assenso del paziente previa educazione delle finalità e dei rischi dello studio. I pazienti in grado di comprendere devono fornire il consenso a partecipare allo studio
  • Adolescenti di sesso femminile: non gravide (test di gravidanza richiesto per le adolescenti in età fertile) e che non allattano (per almeno 24 ore dopo l'assunzione di Gliolan). Le pazienti di sesso femminile in età fertile e i pazienti di sesso maschile sessualmente attivi devono praticare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace fino a 6 settimane dopo l'operazione del tumore, in conformità con le normative locali relative all'uso di metodi di controllo delle nascite per i soggetti che partecipano a studi clinici.

Criteri di esclusione:

  • Tumori della fossa posteriore
  • Tumori extra-assiali come il craniofaringioma
  • Tumore a cellule germinali o entità che precludono la resezione chirurgica
  • Porfiria acuta o cronica
  • Ipersensibilità al 5-ALA o alle porfirine
  • Insufficienza renale: creatinina sierica > 2 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Insufficienza epatica: bilirubina sierica > 2x ULN, γ-glutamiltransferasi sierica > 2,5 x ULN, alanina transaminasi (ALT) e aspartato transaminasi (AST) > 2,5 ULN
  • Coagulazione del sangue: INR (rapporto internazionale normalizzato) fuori dai limiti accettabili
  • Altra malattia maligna
  • Pazienti con malattie cardiovascolari preesistenti
  • Co-somministrazione con altre sostanze potenzialmente fototossiche (ad es. tetracicline, sulfonamidi, fluorochinoloni, estratti di ipericina)
  • Somministrazione pianificata di sostanze potenzialmente epatotossiche entro 24 ore dalla somministrazione di 5-ALA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Acido 5-aminolevulinico (5-ALA)
Applicazione della soluzione orale di 5-ALA seguita da resezione del tumore cerebrale guidata dalla fluorescenza
Droga: Acido 5-aminolevulinico cloridrato, orale
Applicazione della soluzione orale di 5-ALA (20 mg/kg di peso corporeo) 4 ore (intervallo 3,5-4,5 ore) prima dell'anestesia seguita dalla resezione del tumore guidata dalla fluorescenza La resezione del tumore viene eseguita convenzionalmente utilizzando un microscopio operatorio. Un passaggio dalla luce bianca alla luce blu è possibile in qualsiasi momento per rendere visibile la fluorescenza
Altri nomi:
  • Gliolan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza del 5-ALA per le resezioni guidate dalla fluorescenza nei bambini e negli adolescenti determinata come incidenza di eventi avversi di grado III-V CTCAE.
Lasso di tempo: fino a 6 settimane dopo la resezione del tumore
Incidenza di eventi avversi di grado CTCAE III, IV o V (escluse le tossicità associate alla chemioterapia) durante e dopo resezioni guidate dalla fluorescenza 5-ALA in bambini e adolescenti
fino a 6 settimane dopo la resezione del tumore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Vero tasso positivo di fluorescenza per indicare il tumore
Lasso di tempo: Giorno 0: durante l'intervento
Le biopsie verranno prelevate durante la resezione del tumore. Il tasso di veri positivi di fluorescenza indotta da 5 ALA per tre diverse regioni tumorali, ovvero il numero di campioni tumorali fluorescenti contenenti cellule tumorali diviso per il numero di tutti i campioni tumorali da 1) la massa tumorale, 2) l'area di confine e 3) il sospetto zona di infiltrazione. Verrà eseguita una stratificazione a seconda che l'intervento chirurgico sia per tumore di nuova diagnosi o ricorrente.
Giorno 0: durante l'intervento
Determinazione della percentuale di pazienti con resezione totale lorda e resezione subtotale
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo l'intervento
Per ogni paziente in cui si prevede a priori una resezione completa del tumore con captazione, verrà valutato se vi è o meno un captazione di contrasto residua alla RM post-operatoria precoce. Verrà determinato il volume del tumore che migliora il contrasto alla risonanza magnetica postoperatoria precoce (fino a 72 ore dopo l'intervento chirurgico) in cm3. Se il volume è < 0,175 cm3, il paziente sarà classificato come "resezione totale lorda". Se il volume è >0,175 cm3, il paziente sarà classificato come "resezione subtotale". Verrà determinata la percentuale di pazienti per entrambi i gruppi.
fino a 72 ore dopo l'intervento
Correlazione del tumore residuo che migliora il contrasto con la fluorescenza residua dopo l'intervento chirurgico
Lasso di tempo: Giorno 0: durante l'intervento
Per entrambi i gruppi (pazienti con resezione totale lorda e subtotale) verrà calcolata la percentuale di pazienti con fluorescenza residua al termine dell'intervento, determinata durante l'intervento dal chirurgo operante (sì/no).
Giorno 0: durante l'intervento
Determinazione della protoporfirina IX (PPIX) nel siero per analizzare l'AUC (Area sotto la curva) di PPIX
Lasso di tempo: 3-6 ore, 6-9 ore e 9-12 ore dopo l'intervento chirurgico
Gli investigatori mirano a determinare la farmacocinetica di 5-ALA nei bambini e negli adolescenti dai livelli plasmatici di PPIX al fine di valutare se la farmacocinetica differisce tra adulti e bambini. I dati farmacocinetici saranno analizzati utilizzando un approccio software di farmacocinetica di popolazione utilizzando la modellazione a effetti misti non lineari (NONMEM). Per valutare se la farmacocinetica è simile, verrà calcolata l'area sotto la curva (AUC) per PPIX come misura dell'esposizione a 5-ALA. A questo scopo la protoporfirina IX sarà misurata nel siero 3 volte entro 12 ore dopo la somministrazione di 5-ALA.
3-6 ore, 6-9 ore e 9-12 ore dopo l'intervento chirurgico
Determinazione della protoporfirina IX (PPIX) nel siero per determinare la concentrazione plasmatica massima interpolata (Cmax) di PPIX.
Lasso di tempo: 3-6 ore, 6-9 ore e 9-12 ore dopo l'intervento chirurgico
La protoporfirina IX sarà misurata nel siero 3 volte entro 12 ore dalla somministrazione di 5-ALA. I dati farmacocinetici saranno analizzati utilizzando un approccio software di farmacocinetica di popolazione utilizzando la modellazione a effetti misti non lineari (NONMEM). Utilizzando il modello, sarà determinata per ogni paziente la concentrazione plasmatica massima interpolata (Cmax) di PPIX.
3-6 ore, 6-9 ore e 9-12 ore dopo l'intervento chirurgico

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Universität Münster

Collaboratori

photonamic GmbH & Co. KG
medac GmbH

Investigatori

  • Investigatore principale: Walter Stummer, Prof., University hospital Muenster

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

24 novembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

24 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UKM2013_0034
  • 2014-005669-54 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Tumore al cervello, pediatrico

Prove cliniche su Acido 5-aminolevulinico cloridrato, orale

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