Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk sikkerhedsundersøgelse af 5-aminolevulinsyre (5-ALA) hos børn og unge med supratentoriale hjernetumorer

9. december 2025 opdateret af: Universität Münster

I dette prospektive, åbne, enkeltarmede, multicenter, fase II studie til anvendelse af 5-ALA hos børn og unge med supratentoriale hjernetumorer vil 80 patienter blive undersøgt.

Det primære formål med undersøgelsen er at bestemme sikkerheden af ​​5-ALA til fluorescens-guidede resektioner hos børn og unge med supratentoriale, intraaksiale hjernetumorer.

Sekundære mål er

  • at bestemme, om fluorescerende væv virkelig betegner tumor (positiv prædiktiv værdi) i forskellige pædiatriske hjernetumorer
  • at bestemme graden af ​​tumorresektion på tidlig postoperativ MR
  • og at bestemme farmakokinetikken af ​​5-ALA i denne population.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I 2007 blev 5-aminolevulinsyre (5-ALA) godkendt i Europa af European Medicines Agency (EMA) (varenavn: Gliolan®) til "visualisering af malignt væv under operation for malignt gliom (WHO III og IV) i voksne." Tilsvarende blev godkendelse af 5-ALA givet af FDA i 2017 som et "optisk billeddannende middel indiceret hos patienter med gliomer (mistænkt World Health Organization Grade III eller IV på præoperativ billeddannelse) som et supplement til visualisering af malignt væv under operation" (mærkenavn: Gliolan®). Målet med undersøgelsen er at undersøge, om brugen af ​​5-ALA er sikker hos børn og få foreløbig information om, hvilken type pædiatriske hjernetumorer, der er egnede til fluorescens-guidet resektion med 5-ALA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

78

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584
        • Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie BV
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86146
        • Universitätsklinikum Augsburg, Klinik für Neurochirurgie
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen, Klinik für Neurochirurgie
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Klinik und Poliklinik für Neurochirurgie
      • München, Tyskland, 81377
        • Neurochirurgische Klinik der Universität München (LMU)
      • Münster, Tyskland, 48149
        • University Hospital Münster, Klinik für Neurochirurgie
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Klinik für Neurochirurgie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 3 - <18 år
  • Første radiologisk diagnose af intraaksial, supratentorial kontrastforstærkende tumor på MR eller tilbagevendende supratentorial intraaksial hjernetumor (malignt gliom, astrocytom, malignt ependymom, atypiske teratoide rhabdoide tumorer (AT/RT), Oligodendrogliom, etc.)
  • Resektion er en del af terapeutisk strategi med vægt på neurologisk sikkerhed
  • Informeret samtykke fra forældre eller værger og om muligt samtykke fra patienten efter uddannelse af formål og risici ved studiet. Patienter, der er i stand til at forstå, skal give samtykke til at deltage i forsøget
  • Kvindelige unge: ikke gravide (graviditetstest påkrævet for unge i den fødedygtige alder) og ikke ammende (i mindst 24 timer efter Gliolan-indtagelse). Kvindelige patienter i den fødedygtige alder og mandlige patienter, der er seksuelt aktive, skal praktisere en yderst effektiv præventionsmetode op til 6 uger efter tumoroperationen i overensstemmelse med lokale regler vedrørende brugen af ​​præventionsmetoder for forsøgspersoner, der deltager i kliniske forsøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Posteriore fossa tumorer
  • Ekstraaksiale tumorer såsom kraniofaryngiom
  • Kimcelletumor eller enheder, der udelukker kirurgisk resektion
  • Akut eller kronisk porfyri
  • Overfølsomhed over for 5-ALA eller porphyriner
  • Nyreinsufficiens: serumkreatinin > 2x øvre normalgrænse (ULN)
  • Leverinsufficiens: serumbilirubin > 2x ULN, serum γ-glutamyltransferase > 2,5 x ULN, alanintransaminase (ALT) og aspartattransaminase (AST)> 2,5 ULN
  • Blodkoagulation: INR (international normalized ratio) uden for acceptable grænser
  • Anden ondartet sygdom
  • Patienter med allerede eksisterende hjerte-kar-sygdomme
  • Samtidig administration med andre potentielt fototoksiske stoffer (f. tetracykliner, sulfonamider, fluorquinoloner, hypericinekstrakter)
  • Planlagt administration af potentielt hepatotoksiske stoffer inden for 24 timer efter 5-ALA administration

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 5-aminolevulinsyre (5-ALA)
Påføring af 5-ALA oral opløsning efterfulgt af fluorescensstyret hjernetumorresektion
Medicin: 5-aminolevulinsyrehydrochlorid, oral
Påføring af 5-ALA oral opløsning (20 mg/kg lgv) 4 timer (interval 3,5-4,5 timer) før anæstesi efterfulgt af fluorescensstyret tumorresektion Tumorresektion udføres konventionelt ved hjælp af et kirurgisk mikroskop. En ændring fra hvidt lys til blåt lys er muligt til enhver tid for at gøre fluorescensen synlig
Andre navne:
  • Gliolan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed af 5-ALA til fluorescens-guidede resektioner hos børn og unge bestemt som forekomsten af ​​bivirkninger af CTCAE grad III-V.
Tidsramme: op til 6 uger efter tumorresektion
Forekomst af bivirkninger af CTCAE grad III, IV eller V (eksklusive kemoterapi-associerede toksiciteter) under og efter 5-ALA fluorescens-guidede resektioner hos børn og unge
op til 6 uger efter tumorresektion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ægte positiv fluorescensrate til indikation af tumor
Tidsramme: Dag 0: under operationen
Biopsier vil blive taget under tumorresektion. Den sande positive rate af 5 ALA inducerede fluorescens for tre forskellige tumorregioner, dvs. antallet af fluorescerende tumorprøver indeholdende tumorceller divideret med antallet af alle tumorprøver fra 1) tumormassen, 2) grænseområdet og 3) den mistænkte infiltrationszone. En stratificering vil blive udført afhængigt af, om operationen er for nydiagnosticeret eller tilbagevendende tumor.
Dag 0: under operationen
Bestemmelse af procentdelen af ​​patienter med brutto total resektion og subtotal resektion
Tidsramme: op til 72 timer efter operationen
For hver patient, hvor en fuldstændig resektion af forstærkende tumor forventes a priori, vil det blive vurderet, om der er resterende kontrastforøgelse eller ej ved tidlig postoperativ MR. Volumenet af kontrastforstærkende tumor på tidlig postoperativ MR (op til 72 timer efter operationen) i cm3 vil blive bestemt. Hvis volumen er < 0,175 cm3, vil patienten blive klassificeret som "total resektion". Hvis volumen er >0,175cm3, vil patienten blive klassificeret som "subtotal resektion". Procentdelen af ​​patienter for begge grupper vil blive bestemt.
op til 72 timer efter operationen
Korrelation af resterende kontrastforstærkende tumor med resterende fluorescens efter operation
Tidsramme: Dag 0: under operationen
For begge grupper (patienter med brutto total og subtotal resektion) vil procentdelen af ​​patienter med resterende fluorescens ved operationens afslutning, som bestemt under operationen af ​​operationskirurgen (ja/nej), blive beregnet.
Dag 0: under operationen
Bestemmelse af protoporphyrin IX (PPIX) i serum for at analysere AUC (areal under kurven) af PPIX
Tidsramme: 3-6 timer, 6-9 timer og 9-12 timer efter operationen
Efterforskerne sigter mod at bestemme 5-ALA farmakokinetik hos børn og unge ud fra PPIX plasmaniveauer for at vurdere, om farmakokinetikken er forskellig mellem voksne og børn. Farmakokinetiske data vil blive analyseret ved hjælp af en populationsfarmakokinetisk softwaretilgang ved hjælp af ikke-lineær blandet effektmodellering (NONMEM). For at vurdere om farmakokinetikken er ens, vil arealet under kurven (AUC) for PPIX som mål for 5-ALA eksponering blive beregnet. Til dette formål vil protoporphyrin IX blive målt i serum 3 gange inden for 12 timer efter 5-ALA-administration.
3-6 timer, 6-9 timer og 9-12 timer efter operationen
Bestemmelse af protoporphyrin IX (PPIX) i serum for at bestemme interpoleret maksimal plasmakoncentration (Cmax) af PPIX.
Tidsramme: 3-6 timer, 6-9 timer og 9-12 timer efter operationen
Protoporphyrin IX vil blive målt i serum 3 gange inden for 12 timer efter 5-ALA-administration. Farmakokinetiske data vil blive analyseret ved hjælp af en populationsfarmakokinetisk softwaretilgang ved hjælp af ikke-lineær blandet effektmodellering (NONMEM). Ved hjælp af modellen vil den interpolerede maksimale plasmakoncentration (Cmax) af PPIX blive bestemt for hver patient.
3-6 timer, 6-9 timer og 9-12 timer efter operationen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Universität Münster

Samarbejdspartnere

photonamic GmbH & Co. KG
medac GmbH

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Walter Stummer, Prof., University hospital Muenster

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. november 2025

Studieafslutning (Faktiske)

24. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

4. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. december 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UKM2013_0034
  • 2014-005669-54 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjernetumor, pædiatrisk

Kliniske forsøg med 5-aminolevulinsyrehydrochlorid, oral

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner