Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa RGX-121 u dzieci w wieku 5 lat i starszych z MPS II (zespół Huntera)

17 listopada 2023 zaktualizowane przez: REGENXBIO Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy I/II w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki RGX-121 u dzieci w wieku 5 lat i starszych z MPS II (zespół Huntera)

RGX-121 to terapia genowa, której celem jest dostarczenie funkcjonalnej kopii genu 2-sulfatazy iduronianu (IDS) do ośrodkowego układu nerwowego. Niniejsze badanie jest badaniem fazy I/II mającym na celu ustalenie, czy RGX-121 jest bezpieczny, dobrze tolerowany i potencjalnie skuteczny u dzieci w wieku pięciu lat i starszych z ciężkim MPS II.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

MPS II to rzadka recesywna choroba genetyczna sprzężona z chromosomem X, spowodowana mutacjami w genie 2-sulfatazy iduronianu (IDS). Enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) z rekombinowaną sulfatazą iduronianu (ELAPRASE®) jest jedynym zatwierdzonym produktem do leczenia zespołu Huntera; jednak obecnie podawana ERT nie przenika przez barierę krew-mózg i dlatego nie jest w stanie zaspokoić niezaspokojonej potrzeby pacjentów z MPS II z zajęciem OUN (neuropoznanie i zachowanie). RGX-121 jest przeznaczony do dostarczania zdrowego genu do komórek w OUN, a 2-sulfataza iduronianu (I2S) może być następnie wydzielana przez transdukowane komórki, które mogą korygować krzyżowo komórki nietransdukowane poprzez pobieranie funkcjonalnego enzymu. Jest to wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie RGX-121 fazy I/II. Około 6 dzieci (w wieku od ≥ 5 do < 18 lat) z ciężkim (neuronopatycznym) MPS II można włączyć do kohorty z pojedynczą dawką i otrzymać pojedynczą dawkę RGX-121 podawaną przez wstrzyknięcie IC lub ICV. Bezpieczeństwo będzie głównym celem przez pierwsze 24 tygodnie po leczeniu (podstawowy okres badania). Po zakończeniu podstawowego okresu badania uczestnicy będą nadal oceniani (bezpieczeństwo i skuteczność) przez łącznie 104 tygodnie po leczeniu RGX-121.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Heath Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Ma udokumentowane rozpoznanie MPS II ORAZ wynik testu neurokognitywnego ≤ 1 ½ odchylenia standardowego (SD) od średniej normatywnej testu (BSID-III: 77 i MSEL Visual Reception: 35), LUB
  2. Ma udokumentowane rozpoznanie MPS II ORAZ ma spadek o ≥ 1 odchylenie standardowe w seryjnych testach neurokognitywnych przeprowadzanych w odstępie od 3 do 36 miesięcy (BSID-III Poznawczy lub MSEL Visual Reception), LUB
  3. Ma krewnego z klinicznie zdiagnozowanym neuropatycznym MPS II, który ma taką samą mutację IDS jak uczestnik ORAZ uczestnik w opinii genetyka odziedziczył neuropatyczną postać MPS II, LUB
  4. Ma udokumentowaną mutację (mutacje) w IDS, która w opinii genetyka powoduje fenotyp neuropatyczny ORAZ w opinii klinicysty ma neuropatyczną postać MPS II

Kryteria wyłączenia:

  1. Ma przeciwwskazania do iniekcji dozbiornikowej, dokomorowej lub nakłucia lędźwiowego
  2. Ma przeciwwskazania do leczenia immunosupresyjnego
  3. Ma jakikolwiek deficyt neurokognitywny, którego nie można przypisać MPS II lub rozpoznaniu stanu neuropsychiatrycznego
  4. Był wcześniej leczony produktem terapii genowej opartym na AAV
  5. W przypadku otrzymywania ELAPRASE® poprzez podanie dooponowe (IT), należy wyrazić zgodę na przerwanie podawania sulfatazy iduronianu przez podanie na czas trwania badania
  6. Doświadczył poważnej reakcji nadwrażliwości na dożylny (IV) ELAPRASE®
  7. Obecnie nie reaguje na sulfatazę iduronianu (ELAPRASE®) IV z powodu neutralizujących przeciwciał przeciwko sulfatazie iduronianu
  8. Otrzymał jakikolwiek badany produkt w ciągu 30 dni od dnia 1 lub 5 okresu półtrwania przed podpisaniem ICF, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  9. Ma liczbę płytek krwi <100 000 na mikrolitr (µl), bezwzględną liczbę neutrofili <1,0 × 103/µl lub aktywność aminotransferazy (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) >3 × górna granica normy (GGN) lub stężenie bilirubiny całkowitej >1,5 × GGN podczas badania przesiewowego, chyba że uczestnik ma wcześniej znaną historię zespołu Gilberta

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncze ramię
6,5 × 10^10 GC/g masy mózgu RGX-121
Genetyczny: RGX-121
Kapsyd rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami serotypu 9 zawierający ludzką kasetę ekspresyjną 2-sulfatazy iduronianu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi według oceny CTCAE (wersja 5.0)
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 104 tygodnie
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi według oceny CTCAE (wersja 5.0)
104 tygodnie
Biomarkery
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 38, tydzień 52, tydzień 64, tydzień 78, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężeń glikozaminoglikanów (ng/ml)
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 38, tydzień 52, tydzień 64, tydzień 78, tydzień 104
Biomarkery
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 38, tydzień 52, tydzień 64, tydzień 78, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości początkowej aktywności 2-sulfatazy iduronianu
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 38, tydzień 52, tydzień 64, tydzień 78, tydzień 104
Zmiana parametrów neurorozwojowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w neurorozwojowych parametrach funkcji poznawczych mierzonych za pomocą Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition (BSID-III)
Wartość wyjściowa, tydzień 52, tydzień 104
Zmiana parametrów neurorozwojowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w neurorozwojowych parametrach funkcji poznawczych mierzona za pomocą Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Wartość wyjściowa, tydzień 52, tydzień 104
Zmiana parametrów neurorozwojowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach neurorozwojowych mierzonych Skalą Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda, wydanie 2 (VABS-II), formularz wywiadu kompleksowego
Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RGX-121-1102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu II (MPS II)

Badania kliniczne na RGX-121

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj