Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa RGX-314 podawana w przestrzeni nadnaczyniówkowej u uczestników z retinopatią cukrzycową (DR) bez centralnego obrzęku plamki cukrzycowej (CI-DME) (ALTITUDE)

18 maja 2023 zaktualizowane przez: AbbVie

Faza 2, randomizowane, kontrolowane obserwacją badanie z eskalacją dawki, oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję terapii genowej RGX-314 dostarczanej za pomocą pojedynczych wstrzyknięć do przestrzeni nadnaczyniówkowej (SCS) u uczestników z retinopatią cukrzycową (DR) bez udziału ośrodka - Cukrzycowy obrzęk plamki (CI-DME) (WYSOKOŚĆ)

RGX-314 jest opracowywany jako nowa, potencjalna, jednorazowa terapia genowa do leczenia retinopatii cukrzycowej, przewlekłego i postępującego powikłania cukrzycy. Retinopatia cukrzycowa (DR) jest chorobą zagrażającą wzrokowi, charakteryzującą się we wczesnym stadium dysfunkcją neuronów i naczyń w siatkówce, a następnie neowaskularyzacją prowadzącą do dalszego pogorszenia funkcjonalnego widzenia. Pomimo dostępności aktualnych metod leczenia, retinopatia cukrzycowa pozostaje główną przyczyną utraty wzroku u osób dorosłych w wieku produkcyjnym, w wieku od 20 do 74 lat. Istniejące leczenie środkami anty-VEGF, chociaż wykazano skuteczność, jest ograniczone krótkimi terapeutycznymi okresami półtrwania, które następnie wymagają częstych wstrzyknięć doszklistkowych przez całe życie pacjenta, co skutkuje zwiększonym ryzykiem towarzyszących zdarzeń niepożądanych i znacznym obciążeniem terapeutycznym. Ze względu na obciążenie związane z leczeniem pacjenci często nie przestrzegają ściśle schematów leczenia i doświadczają nieoptymalnych wyników oraz pogorszenia wzroku. RGX-314 jest opracowywany jako potencjalne jednorazowe leczenie retinopatii cukrzycowej, które może przynieść korzyści w porównaniu z konwencjonalnymi metodami leczenia, takie jak potencjalnie dłuższy czas trwania efektu terapeutycznego i interwencja na wcześniejszym etapie choroby.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To randomizowane badanie fazy 2 z eskalacją dawki ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej RGX-314 u pacjentów z DR bez cukrzycowego obrzęku plamki związanego z ośrodkiem (CI-DME). Około 100 uczestników spełniających kryteria włączenia/wyłączenia zostanie zapisanych do jednej z 5 kohort. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do kohort 1, 2, 4 i 5, aby otrzymać RGX-314 lub zostać poddani obserwacji, a uczestnicy zapisani do kohort 3 otrzymają RGX-314. Kohorta 1 oceni dawkę 1 RGX-314, kohorty 2 i 3 oceni dawkę 2 RGX-314, kohorty 4 i 5 ocenią dawkę 3 RGX-314. Po podaniu SCS RGX-314 uczestnicy kohort 4 i 5 otrzymają zalecany w protokole schemat sterydów po zabiegu przez 7 tygodni. Uczestnikom losowo przydzielonym do obserwacji w kohortach 1, 2, 4 i 5 zostanie zaoferowany RGX-314 po zakończeniu badania. Głównym celem badania będzie skuteczność. W trakcie badania uczestnicy będą oceniani pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji RGX-314.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

100

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85014
        • Rekrutacyjny
        • Retinal Research Institute, LLC
        • Główny śledczy:
          • Phoenix Site PI
    • California
      • Bakersfield, California, Stany Zjednoczone, 93309
        • Rekrutacyjny
        • California Retina Consultants
        • Główny śledczy:
          • Bakersfield Site PI
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90017
        • Rekrutacyjny
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
        • Główny śledczy:
          • Beverly Hills Site PI
      • Campbell, California, Stany Zjednoczone, 95008
        • Rekrutacyjny
        • Retinal Diagnostic Center
        • Główny śledczy:
          • Campbell Site PI
      • Mountain View, California, Stany Zjednoczone, 94040
        • Rekrutacyjny
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc.
        • Główny śledczy:
          • Mountain View Site PI
      • Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91107
        • Rekrutacyjny
        • California Eye Specialists Medical Group, Inc
        • Główny śledczy:
          • Pasadena Site PI
      • Poway, California, Stany Zjednoczone, 92064
        • Rekrutacyjny
        • Retinal Consultants San Diego
        • Główny śledczy:
          • Poway Site PI
      • Santa Barbara, California, Stany Zjednoczone, 93103
        • Rekrutacyjny
        • California Retina Consultants
        • Główny śledczy:
          • Santa Barbara Site PI
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30909
        • Rekrutacyjny
        • Southeast Retina Center, PC
        • Główny śledczy:
          • Augusta Site PI
    • Illinois
      • Oak Forest, Illinois, Stany Zjednoczone, 60452
        • Rekrutacyjny
        • University Retina and Macula Associates, PC
        • Główny śledczy:
          • Oak Forest Site PI
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Wilmer Eye Institute/Johns Hopkins University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Baltimore Site PI
      • Hagerstown, Maryland, Stany Zjednoczone, 21740
        • Rekrutacyjny
        • Cumberland Valley Retina Consultants
        • Główny śledczy:
          • Hagerstown Site PI
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Ophthalmic Consultants of Boston
        • Główny śledczy:
          • Boston Site PI
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89502
        • Rekrutacyjny
        • Sierra Eye Associates
        • Główny śledczy:
          • Reno Site PI
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07666
        • Rekrutacyjny
        • NJ Retina
        • Główny śledczy:
          • Teaneck Site PI
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87109
        • Rekrutacyjny
        • Vision Research Center Eye Associates of New Mexico
        • Główny śledczy:
          • Albuquerque Site PI
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Eye Center
        • Główny śledczy:
          • Durham Site PI
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Rekrutacyjny
        • Mid Atlantic Retina
        • Główny śledczy:
          • Philadelphia Site PI
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38138
        • Rekrutacyjny
        • Charles Retina Institute, P.C.
        • Główny śledczy:
          • Germantown Site PI
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78750
        • Rekrutacyjny
        • Austin Clinical Research, LLC
        • Główny śledczy:
          • Austin Site PI
      • The Woodlands, Texas, Stany Zjednoczone, 77384
        • Rekrutacyjny
        • Retinal Consultants of Texas
        • Główny śledczy:
          • Woodlands Site PI

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 89 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku 25-89 lat z retinopatią cukrzycową, u której rozpoznano nieproliferacyjną retinopatię cukrzycową (NPDR) i proliferacyjną retinopatię cukrzycową (PDR) wtórną do cukrzycy typu 1 lub 2, u których można bezpiecznie odroczyć wstrzyknięcia PRP lub anty-VEGF na co najmniej 6 miesięcy
  • Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) w badanym oku ≥69 liter (przybliżony odpowiednik Snellena 20/40 lub lepszy)
  • Wcześniejsza historia CI-DME w badanym oku jest akceptowalna.
  • Musi być chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Neowaskularyzacja w badanym oku z przyczyny innej niż DR.
  • Obecność jakiegokolwiek aktywnego CI-DME.
  • Aktywne lub przebyte odwarstwienie siatkówki w badanym oku.
  • Wszelkie dowody lub udokumentowana historia PRP lub lasera siatkówkowego w badanym oku.
  • Pacjenci, którzy przeszli wcześniej operację witrektomii.
  • Kobiety w wieku rozrodczym.

Uwaga: Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię terapeutyczne RGX-314 (dawka 1)
RGX-314 Dawka 1
Genetyczny: RGX-314 Dawka 1
Wektor AAV8 zawierający transgen dla fab anty-VEGF (dawka 1)
Inne nazwy:
  • Produkt złożony
Eksperymentalny: Ramię terapeutyczne RGX-314 (dawka 2)
RGX-314 Dawka 2
Genetyczny: RGX-314 Dawka 2
Wektor AAV8 zawierający transgen dla fab anty-VEGF (dawka 2)
Inne nazwy:
  • Produkt złożony
Eksperymentalny: Ramię leczenia RGX-314 (dawka 3) i steryd do stosowania miejscowego
RGX-314 dawka 3 i steryd do stosowania miejscowego
Genetyczny: RGX-314 Dawka 3
Wektor AAV8 zawierający transgen dla fab anty-VEGF (dawka 3)
Inne nazwy:
  • Produkt złożony
Lek: Miejscowy steryd
Miejscowy steryd
Brak interwencji: Ramię kontrolne obserwacji
Kontrola obserwacji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu RGX-314 na DR w badaniu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) — Skala nasilenia retinopatii cukrzycowej (-DRSS) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: 48 tygodni
Odsetek uczestników, którzy uzyskali 2-stopniową lub większą poprawę DR w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) — Skala ciężkości retinopatii cukrzycowej (-DRSS) w 48. tygodniu, oceniany na poziomach 10-85, przy czym wyższe poziomy wskazują na większą ciężkość DR.
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić wpływ RGX-314 na DR (ETDRS-DRSS) w czasie
Ramy czasowe: 48 tygodni
Odsetek uczestników, u których nastąpiła poprawa lub pogorszenie DR według oceny ETDRS-DRSS do 48. tygodnia
48 tygodni
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję RGX-314
Ramy czasowe: 48 tygodni
Ocenić częstość występowania ogólnych i ocznych zdarzeń niepożądanych (AE)
48 tygodni
Ocena potrzeby dodatkowej interwencji Standard of Care (SOC) z powodu powikłań cukrzycowych zagrażających widzeniu ocznemu
Ramy czasowe: 48 tygodni
Odsetek uczestników z groźnymi dla wzroku powikłaniami cukrzycowymi wymagającymi dodatkowej interwencji SOC (anty-VEGF, fotokoagulacja pan-siatkówkowa (PRP), laser, steroidy lub interwencja chirurgiczna)
48 tygodni
Ocena częstości występowania zapalenia oka po podaniu SCS RGX-314
Ramy czasowe: 48 tygodni
Odsetek uczestników, u których wystąpiło zapalenie oka po podaniu SCS RGX-314.
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AbbVie

Współpracownicy

AbbVie

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 maja 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RGX-314-2202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Retinopatia cukrzycowa (DR)

Badania kliniczne na RGX-314 Dawka 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj