Ruksolitynib jako profilaktyka GVHD u pacjentów AA

Kryteria przyjęcia:

• (1) rozpoznano niedokrwistość aplastyczną, w tym V/SAA, CAA i HAAA. (2) Wiek starszy lub równy 14 lat; (3) Świadoma zgoda może zostać podpisana samodzielnie. (4) HIV-ujemny, HBV, HCV-ujemny; (5) Świadoma zgoda musi być podpisana przed rozpoczęciem procedur badania, a świadoma zgoda musi być podpisana przez samego pacjenta lub jego najbliższą rodzinę. Ze względu na stan pacjenta, jeżeli podpis pacjenta jest niekorzystny dla leczenia choroby, formularz świadomej zgody powinien być podpisany przez opiekuna prawnego lub członka najbliższej rodziny pacjenta

Kryteria wyłączenia:

• (1) otrzymał poprzedni allogeniczny HSCT; (2) Niekontrolowana infekcja podczas rejestracji; wymaga wentylacji mechanicznej lub jest niestabilny hemodynamicznie w momencie włączenia; (3) ma ciężką niewydolność wątroby (zdefiniowaną jako klasa C w skali Childa-Pugha; aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) w surowicy > 5 x górna granica normy (GGN) lub stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy > 2,5 x GGN.

  (4) ma schyłkową niewydolność nerek z klirensem kreatyniny poniżej 10 ml/min.

  (5) ma zarówno umiarkowaną niewydolność wątroby ORAZ umiarkowaną niewydolność nerek; (6) ma udokumentowane pozytywne wyniki na przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIVAb), przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV-Ab) z wykrywalnym RNA HCV lub antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) w ciągu 90 dni przed rekrutacją; (7) ma aktywne nowotwory litego guza, z wyjątkiem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub stanu w trakcie leczenia (np. chłoniaki).

  (8) Cierpi na zaburzenia psychiczne lub inne schorzenia i nie jest w stanie współpracować z wymogami leczenia i monitorowania badania; (9) nie może lub nie chce podpisać formularza zgody; (10) pacjenci z innymi szczególnymi schorzeniami ocenionymi przez badacza jako niekwalifikowani