Badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności CD-801 u pacjentów z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni lub kobiety, w wieku 18 lat lub starsi.
2. Uczestnicy muszą mieć potwierdzoną diagnozę HCC zgodnie z kryteriami Amerykańskiego Stowarzyszenia Badań nad Chorób Wątroby.
3. Nieoperacyjny HCC.
4. Pacjenci nie kwalifikują się do miejscowej lub ogólnoustrojowej terapii przeciwnowotworowej lub wystąpiła u nich progresja nowotworu po otrzymaniu co najmniej jednego rodzaju konwencjonalnego leczenia.
5. Według mRECIST u pacjentów powinna występować co najmniej 1 mierzalna zmiana docelowa.
6. Oczekiwana długość życia 12 tygodni lub więcej.
7. Uczestnicy muszą mieć status sprawności (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) wynoszący od 0 do 2.
8. Mężczyźni w wieku rozrodczym i kobiety w wieku rozrodczym wyrażają chęć stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały okres badania oraz przez 6 miesięcy po odstawieniu badanego leku. Kobiety w wieku rozrodczym, w tym kobiety przed menopauzą i w ciągu 2 lat po menopauzie, muszą uzyskać ujemny wynik testu ciążowego w surowicy w ciągu 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
9. Uczestnicy, którzy dobrowolnie zgodzili się na wyrażenie pisemnej świadomej zgody oraz chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu.

Kryteria wyłączenia:

1. ALB < 28 g/l lub bilirubina > 5,0 mg/dl lub aminotransferaza asparaginianowa (AST), fosfataza alkaliczna (ALP) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) > 5×ULN.
2. Nieprawidłowa czynność nerek definiowana jako kreatynina > 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) lub obliczony klirens kreatyniny < 40 ml/min.
3. Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) < 1,0 x 109/l lub płytki krwi < 30 x 109/l lub hemoglobina < 8,5 g/dl.
4. Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 2,3.
5. Pacjenci po przeszczepieniu wątroby.
6. Pacjenci ze źle kontrolowanym nadciśnieniem, cukrzycą lub innymi poważnymi chorobami serca lub płuc, lub z poważną dysfunkcją.
7. Pacjenci z przerzutami pozawątrobowymi, którzy odnieśli potencjalne korzyści z terapii ogólnoustrojowych pierwszego rzutu.
8. Pacjenci, którzy wcześniej przeszli leczenie przeciwnowotworowe dowolnymi terapiami lokoregionalnymi, terapiami celowanymi antyangiogennie, inhibitorami punktów kontrolnych układu odpornościowego lub chemioterapią w ciągu 4 tygodni (w ciągu 2 tygodni w przypadku sorafenibu), radioterapią w ciągu 3 tygodni lub aktywną tradycyjną medycyną chińską w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki leczenia badanego, z wyjątkiem terapii, po których według mRECIST choroba nadal postępowała.
9. Wszystkie toksyczności związane z wcześniejszym miejscowym lub ogólnoustrojowym leczeniem przeciwnowotworowym mają nadal stopień 2 lub wyższy (z wyjątkiem wypadania włosów i innych zdarzeń, które badacze uznali za tolerowane).
10. Pacjenci z powikłaniami marskości wątroby lub HCC w wywiadzie, takimi jak krwotok z przewodu pokarmowego, jawna encefalopatia wątrobowa lub niekontrolowany wodobrzusze w ciągu 2 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.
11. Niekontrolowana aktywna infekcja (np. infekcja płuc lub infekcja jamy brzusznej).
12. Pacjenci z umiarkowaną do ciężkiej przetoką tętnica wątrobowa – żyła wrotna lub tętnica wątrobowa – przetoka żyła, której nie można było uniknąć nawet poprzez super selekcję tętnic przez DSA.
13. Historia nowotworu innego niż HCC w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem nowotworów złośliwych o znikomym ryzyku przerzutów lub śmierci (np. wskaźnik OS w ciągu 5 lat > 90%), takich jak odpowiednio leczony wczesny rak żołądka, rak in situ szyjki macicy, nieczerniakowy rak skóry lub zlokalizowany rak prostaty.
14. DNA HBV powyżej 500 kopii/ml lub RNA HCV powyżej 15 U/ml.
15. U pacjenta wynik pozytywny na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
16. Każdy pacjent, który jest uczulony na środki kontrastowe MRI.
17. Kobiety w ciąży/karmiące piersią lub kobiety, u których istnieje możliwość zajścia w ciążę.
18. Udział w innych badaniach klinicznych leków w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w ramach tego badania.
19. Każdy stan chorobowy lub inny, który w opinii badacza wyklucza udział w tym badaniu klinicznym.