Uno studio clinico per la sicurezza e l'efficacia del CD-801 in pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato

Criterio di inclusione:

1. Maschi o femmine, di età pari o superiore a 18 anni.
2. I soggetti devono avere una diagnosi confermata di HCC secondo i criteri dell'American Association for the Study of Liver Diseases.
3. HCC non resecabile.
4. I soggetti non sono idonei alla terapia antitumorale locale o sistemica o hanno presentato progressione del tumore dopo aver ricevuto almeno un tipo di trattamento convenzionale.
5. Secondo mRECIST, i soggetti dovrebbero avere almeno 1 lesione target misurabile.
6. Aspettativa di vita di 12 settimane o più.
7. I soggetti devono avere un Performance Status (PS) dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) compreso tra 0 e 2.
8. Gli uomini fertili e le donne in età fertile sono disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per l'intero periodo di studio e per 6 mesi dopo l'interruzione del farmaco in studio. Le donne in età fertile, comprese le donne in premenopausa ed entro 2 anni dalla menopausa, devono avere un risultato negativo del test di gravidanza sul siero entro 7 giorni prima della prima dose del trattamento in studio.
9. Soggetti che hanno accettato volontariamente di fornire il consenso informato scritto e la volontà e la capacità di rispettare tutti gli aspetti del protocollo.

Criteri di esclusione:

1. ALB < 28 g/L, o bilirubina > 5,0 mg/dL, o aspartato aminotransferasi (AST), fosfatasi alcalina (ALP) o alanina aminotransferasi (ALT) > 5×ULN.
2. Funzione renale inadeguata definita come creatinina >1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) o clearance della creatinina calcolata < 40 ml/min.
3. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1,0×109/L, o piastrine < 30×109/L, o emoglobina < 8,5 g/dL.
4. Rapporto internazionale normalizzato (INR) > 2,3.
5. Soggetti con una storia di trapianto di fegato.
6. Soggetti con ipertensione scarsamente controllata, diabete o altre gravi malattie cardiache o polmonari, o con gravi disfunzioni.
7. Soggetti con metastasi extraepatiche che hanno avuto potenziale beneficio dalle terapie sistemiche di prima linea.
8. Soggetti che hanno ricevuto in precedenza un trattamento antitumorale con terapie locoregionali, terapie mirate antiangiogeniche, inibitori del checkpoint immunitario o chemioterapia entro 4 settimane (entro 2 settimane in caso di sorafenib), radioterapia entro 3 settimane o medicina tradizionale cinese attiva entro 2 settimane prima della prima dose del trattamento in studio, ad eccezione dei trattamenti dopo i quali la malattia è comunque progredita secondo mRECIST.
9. Tutte le tossicità legate a precedenti trattamenti antitumorali locoregionali o sistemici sono ancora di grado 2 o superiore (ad eccezione della caduta dei capelli e di altri eventi giudicati tollerabili dai ricercatori).
10. Soggetti con storia di complicanze di cirrosi epatica o HCC come emorragia gastrointestinale, encefalopatia epatica palese o ascite incontrollabile nelle 2 settimane precedenti la prima dose del trattamento in studio.
11. Infezione attiva incontrollata (ad esempio, infezioni polmonari o infezioni addominali).
12. Soggetti con fistola arteria epatica-vena porta o fistola arteria-vena epatica da moderata a grave che non è stato possibile evitare nemmeno attraverso la superselezione dell'arteria tramite DSA.
13. Storia di tumori maligni diversi dall'HCC nei 5 anni precedenti lo screening, ad eccezione dei tumori maligni con un rischio trascurabile di metastasi o morte (ad es., tasso di OS a 5 anni > 90%), come carcinoma gastrico precoce adeguatamente trattato, carcinoma in situ della cervice, carcinoma cutaneo non melanoma o cancro della prostata localizzato.
14. DNA dell'HBV superiore a 500 copie/ml o RNA dell'HCV superiore a 15 U/ml.
15. Il soggetto è positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
16. Qualsiasi soggetto allergico ai mezzi di contrasto per RM.
17. Donne incinte/in allattamento o donne che hanno la possibilità di una gravidanza.
18. Partecipazione ad altri studi farmacologici sperimentali nelle 4 settimane precedenti l'inizio del trattamento in studio.
19. Qualsiasi condizione medica o di altro tipo che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione a questo studio clinico.