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Estudo para avaliar a segurança e eficácia de ISIS 301012 (Mipomersen) em hipercolesterolemia familiar homozigótica (RADICHOL 1)

1 de agosto de 2016 atualizado por: Kastle Therapeutics, LLC

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do Mipomersen como terapia adjuvante em indivíduos homozigóticos com hipercolesterolemia familiar

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do mipomersen (ISIS 301012) em indivíduos com hipercolesterolemia familiar homozigótica em terapia hipolipemiante.

Este estudo consistiu em um período de tratamento de 26 semanas e um período de acompanhamento pós-tratamento de 24 semanas. Após o tratamento e as avaliações da Semana 28, os participantes podem optar por se inscrever em um estudo de extensão aberto (301012-CS6; NCT00694109). Os participantes que não eram elegíveis ou que optaram por não se inscrever no estudo de extensão aberto ou que descontinuaram durante o período de tratamento de 28 semanas foram acompanhados neste estudo por 24 semanas a partir da administração da última dose do medicamento do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A hipercolesterolemia familiar (HF) é um distúrbio genético autossômico dominante do metabolismo das lipoproteínas, caracterizado por lipoproteína de baixa densidade (LDL) marcadamente elevada, início prematuro de aterosclerose e desenvolvimento de xantomas. Pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) têm uma doença grave que se apresenta na infância com colesterol total tipicamente na faixa de 650 a 1.000 mg/dL.

Este foi um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, que consistiu em um período de triagem de 4 semanas, 26 semanas de tratamento e um período de acompanhamento pós-tratamento de 24 semanas (com exceção dos pacientes que se inscreveram em o estudo de extensão aberto, Estudo 301012-CS6; NCT00694109). Os pacientes elegíveis foram randomizados em uma proporção de 2:1 para receber 200 mg de mipomersen ou injeções subcutâneas (SC) de placebo de volume correspondente semanalmente. Pacientes que pesavam = 12 semanas) receberam terapias hipolipemiantes permitidas na triagem e foram obrigados a permanecer na mesma dose e regime durante todo o estudo.

Os pacientes retornaram ao centro de estudo para avaliação clínica a cada duas semanas durante as primeiras 4 semanas de tratamento, uma vez a cada 4 a 5 semanas pelo restante do período de tratamento e mensalmente durante o período de avaliação pós-tratamento (acompanhamento). A avaliação do endpoint primário foi na semana 28. Após o tratamento e as avaliações da Semana 28, os pacientes elegíveis que toleraram o medicamento do estudo podem optar por se inscrever no estudo de extensão aberto (Estudo 301012-CS6; NCT00694109). Os pacientes que não participaram do estudo de extensão aberto foram obrigados a retornar ao centro de estudo para avaliação clínica pelo menos duas vezes durante o período de acompanhamento pós-tratamento, incluindo uma visita de encerramento do estudo no final deste período de 24 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

51

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 05403-000
  • Canadá
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 5H6
      • Ste Foy, Quebec, Canadá, G1V 4G2
  • Cingapura
      • Mistri Wing, Cingapura, 168752
  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45212
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
  • África do Sul
      • Observatory, África do Sul, 7925
      • Parktown, África do Sul, 2193

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica (HoFH)
  • Terapia hipolipemiante estável por 12 semanas
  • Peso estável por 6 semanas
  • Dieta estável com baixo teor de gordura por 8 semanas

Critério de exclusão:

  • Problemas de saúde significativos no passado recente, incluindo ataque cardíaco, derrame, distúrbios sanguíneos, câncer ou problemas digestivos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Mipomersen
Os participantes receberam 200 mg de mipomersen por injeção subcutânea uma vez por semana durante 26 semanas.
Medicamento: mipomersen
200 mg de mipomersen administrado uma vez por semana durante 26 semanas como uma injeção subcutânea de 1 mL. Indivíduos com peso inferior a 50 kg receberam uma dose menor de 160 mg (0,8 mL) de mipomersen.
Outros nomes:
  • ISIS 301012
  • Kynamro™
  • mipomersen sódico
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo como uma injeção subcutânea uma vez por semana durante 26 semanas.
Medicamento: Placebo
1 mL de injeção subcutânea uma vez por semana durante 26 semanas. Indivíduos com peso inferior a 50 kg receberam injeção subcutânea de 0,8 mL.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) no ponto de tempo de eficácia primária
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O LDL-C foi medido em mg/dL. As amostras foram coletadas após um jejum noturno. Para pacientes com triglicerídeos
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
LDL-C na linha de base e no ponto de tempo de eficácia primário (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual desde a linha de base na apolipoproteína B (Apo-B) no ponto de tempo de eficácia primária
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Apo-B foi medido em mg/dL. As amostras foram coletadas após um jejum noturno. A linha de base foi definida como a média das avaliações de triagem e do Dia de Estudo 1 (pré-tratamento). Uma avaliação não foi incluída neste cálculo se foi associada a uma coleta de sangue sem jejum ou foi coletada mais de 4 semanas antes do Dia 1 do Estudo. O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Apo-B na linha de base e no ponto de tempo de eficácia primário (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações de triagem e pré-tratamento do dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28)
O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações de triagem e pré-tratamento do dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28)
Alteração percentual da linha de base no colesterol total no ponto de tempo de eficácia primário (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O colesterol total foi medido em mg/dL. As amostras foram coletadas após um jejum noturno. A linha de base foi definida como a média das avaliações de triagem e do Dia de Estudo 1 (pré-tratamento). Uma avaliação não foi incluída neste cálculo se foi associada a uma coleta de sangue sem jejum ou foi coletada mais de 4 semanas antes do Dia 1 do Estudo. O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Colesterol total na linha de base e o ponto de tempo de eficácia primário (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Alteração percentual da linha de base no colesterol de lipoproteína não de alta densidade (não HDL-C) no ponto de tempo de eficácia primária (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O não-HDL-C foi medido em mg/dL. As amostras foram coletadas após um jejum noturno. A linha de base foi definida como a média das avaliações de triagem e do Dia de Estudo 1 (pré-tratamento). Uma avaliação não foi incluída neste cálculo se foi associada a uma coleta de sangue sem jejum ou foi coletada mais de 4 semanas antes do Dia 1 do Estudo. O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Não-HDL-C na linha de base e no ponto de tempo de eficácia primário (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base em triglicerídeos no ponto de tempo de eficácia primário (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Os triglicerídeos foram medidos em mg/dL. As amostras foram coletadas após um jejum noturno. A linha de base foi definida como a média das avaliações de triagem e do Dia de Estudo 1 (pré-tratamento). Uma avaliação não foi incluída neste cálculo se foi associada a uma coleta de sangue sem jejum ou foi coletada mais de 4 semanas antes do Dia 1 do Estudo. O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Triglicerídeos na linha de base e no ponto de tempo de eficácia primário (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Alteração percentual da linha de base na lipoproteína(a) no ponto de tempo de eficácia primária (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
A lipoproteína(a) foi medida em mg/dL. As amostras foram coletadas após um jejum noturno. A linha de base foi definida como a média das avaliações de triagem e do Dia de Estudo 1 (pré-tratamento). Uma avaliação não foi incluída neste cálculo se foi associada a uma coleta de sangue sem jejum ou foi coletada mais de 4 semanas antes do Dia 1 do Estudo. O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Lipoproteína(a) na linha de base e no ponto de tempo de eficácia primária (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Alteração percentual da linha de base no colesterol de lipoproteína de densidade muito baixa (VLDL-C) no ponto de tempo de eficácia primária (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O VLDL-C foi medido em mg/dL. As amostras foram coletadas após um jejum noturno. A linha de base foi definida como a média das avaliações de triagem e do Dia de Estudo 1 (pré-tratamento). Uma avaliação não foi incluída neste cálculo se foi associada a uma coleta de sangue sem jejum ou foi coletada mais de 4 semanas antes do Dia 1 do Estudo. O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
VLDL-C na linha de base e no ponto de tempo de eficácia primário (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Alteração da linha de base na proporção de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) para colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C) no ponto de tempo de eficácia primária (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
LDL-C e HDL-C foram medidos em mg/dL. As amostras foram coletadas após um jejum noturno. A linha de base foi definida como a média das avaliações de triagem e do Dia de Estudo 1 (pré-tratamento). Uma avaliação não foi incluída neste cálculo se foi associada a uma coleta de sangue sem jejum ou foi coletada mais de 4 semanas antes do Dia 1 do Estudo. O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Proporção de LDL-C para HDL-C na linha de base e no ponto de tempo de eficácia primário (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Alteração percentual desde a linha de base na apolipoproteína A1 (Apo-A1) no ponto de tempo de eficácia primária (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Apo-A1 foi medido em mg/dL. As amostras foram coletadas após um jejum noturno. A linha de base foi definida como a média das avaliações de triagem e do Dia de Estudo 1 (pré-tratamento). Uma avaliação não foi incluída neste cálculo se foi associada a uma coleta de sangue sem jejum ou foi coletada mais de 4 semanas antes do Dia 1 do Estudo. O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Apo-A1 na linha de base e no ponto de tempo de eficácia primário (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
Alteração percentual da linha de base no colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C) no ponto de tempo de eficácia primária (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O HDL-C foi medido em mg/dL. As amostras foram coletadas após um jejum noturno. A linha de base foi definida como a média das avaliações de triagem e do Dia de Estudo 1 (pré-tratamento). Uma avaliação não foi incluída neste cálculo se foi associada a uma coleta de sangue sem jejum ou foi coletada mais de 4 semanas antes do Dia 1 do Estudo. O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
HDL-C na linha de base e no ponto de tempo de eficácia primário (PET)
Prazo: Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28
O PET foi a visita pós-basal, para a qual o LDL-C foi avaliado, mais próximo de 14 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Linha de base (a média das avaliações pré-tratamento de triagem e dia 1) e o ponto de tempo de eficácia primária (PET) até a semana 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Kastle Therapeutics, LLC

Colaboradores

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2007

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2009

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2009

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de janeiro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de fevereiro de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

5 de fevereiro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

9 de setembro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de agosto de 2016

Última verificação

1 de agosto de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 301012CS5
  • 2005-003449-15 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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