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Um teste de metformina em indivíduos com síndrome do X frágil (Met)

10 de outubro de 2023 atualizado por: University of Alberta

Um estudo duplo-cego, controlado por placebo, de metformina em indivíduos com síndrome do X frágil (FXS)

Este estudo é um ensaio controlado de metformina em indivíduos com síndrome do X frágil entre as idades de 6 e 35 anos. Os participantes serão randomizados em um projeto duplo-cego para medicamento ou placebo e comparecerão a três visitas ao local do estudo em um período de 4 meses para uma série de testes. Os objetivos primários são avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da metformina no tratamento de déficits de linguagem, problemas de comportamento e obesidade/apetite excessivo em indivíduos com síndrome do X frágil.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico na Universidade de Alberta e CHU Sainte-Justine para pacientes com síndrome do X frágil (SXF) com idade entre 6 e 35 anos. É um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de metformina (também conhecido como Glumetza, Glucophage, Fortamet), um medicamento para diabetes tipo 2 que também pode melhorar a obesidade e o apetite excessivo.

A metformina surgiu como uma droga candidata para o tratamento direcionado do FXS com base em estudos com animais que mostram o resgate de múltiplos fenótipos no modelo FXS. A metformina pode contribuir para normalizar as vias de sinalização no FXS no sistema nervoso central, que podem incluir atividades de mTOR e PI3K, ambas as quais demonstraram ser patologicamente hiperativas no FXS. Além disso, a metformina inibe a fosfodiesterase, o que levaria à correção dos níveis de cAMP, e a produção de MMP9, que também está elevada no FXS. Olhando para as potenciais vias de sinalização, a metformina parece ser um bom candidato para direcionar várias das funções intracelulares em neurônios interrompidos no FXS e, portanto, tem potencial para resgatar vários tipos de sintomas em indivíduos com FXS. Os pesquisadores utilizaram a metformina no tratamento clínico de mais de 20 indivíduos com FXS entre as idades de 4 e 58 anos e descobriram que o medicamento é bem tolerado e oferece benefícios não apenas na redução do ganho de peso e normalização do apetite, mas também na linguagem e no comportamento . Neste estudo controlado, os pesquisadores esperam avaliar melhor a segurança e os benefícios da metformina nas áreas de linguagem e cognição, alimentação e perda de peso e comportamento geral.

Cada participante estará envolvido neste estudo por um período de 4 meses. Isso incluirá 3 visitas a um dos locais e 5 ligações. A cada visita, os pesquisadores avaliarão o desenvolvimento comportamental, cognitivo e de linguagem. Os pesquisadores também avaliarão os efeitos colaterais da medicação do estudo durante o estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

120

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2E1
        • Recrutamento
        • University of Alberta
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Francois Bolduc, MD
    • Quebec

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O indivíduo tem a síndrome do X frágil com uma confirmação genética molecular da mutação FMR1 completa (> 200 repetições CGG) ou outras mutações de perda de função do gene FMR1 (SNVs e deleções do gene).
  • O sujeito é um homem ou uma mulher não grávida e não lactante de 6 a 35 anos, inclusive.
  • Os indivíduos que são capazes de engravidar devem usar um método aceitável de controle de natalidade durante o estudo. Formas aceitáveis ​​de controle de natalidade incluem abstinência (apenas para indivíduos que não são sexualmente ativos), dispositivos intrauterinos colocados por pelo menos 3 meses, contraceptivos orais, esterilização cirúrgica ou métodos de barreira adequados.
  • O sujeito deve ter um cuidador (pai, responsável ou outro representante legalmente autorizado) que esteja disposto a participar de todo o estudo.
  • Sujeito e cuidador são capazes de frequentar a clínica regularmente e de forma confiável.
  • O sujeito e/ou cuidador do sujeito é capaz de entender, ler, escrever e falar inglês ou francês fluentemente para completar os materiais relacionados ao estudo.
  • Para indivíduos que não são seus próprios responsáveis ​​legais, o cuidador do indivíduo é capaz de entender e assinar um consentimento informado para participar do estudo.
  • O uso de medicação concomitante deve ser estável, em termos de dose e esquema posológico, por pelo menos 4 semanas antes da Triagem e deve permanecer estável durante o período entre a primeira visita (Triagem) e o início do estudo; todo esforço deve ser feito para manter regimes estáveis ​​de medicações concomitantes permitidas desde o início da medicação do estudo duplo-cego até a última avaliação do estudo.
  • Os tratamentos comportamentais/educacionais devem permanecer estáveis ​​por 4 semanas antes da primeira visita (triagem) e devem permanecer estáveis ​​durante o período entre a triagem e o início da medicação do estudo duplo-cego randomizado.
  • 10. A idade geral equivalente não é superior a 13 e o QI não é superior a 85, conforme avaliado na Triagem no Leiter-III, e o sujeito deve falar pelo menos frases ocasionais de 3 palavras.

Critério de exclusão:

  • Famílias que não são cooperativas e não seguirão com as demandas deste estudo.
  • O sujeito tem um problema médico com risco de vida ou outra doença sistêmica importante que comprometa a saúde ou a segurança e/ou interfira neste estudo.
  • Idade inferior a 6 anos ou superior a 35 anos.
  • História de eventos adversos intoleráveis ​​com metformina.
  • Tratamento atual ou recente com metformina (nos últimos 4 meses).
  • IMC inferior a 2 desvios padrão abaixo da média para a idade na escala da Organização Mundial da Saúde.
  • Creatinina sérica > 1,4 mg/dl (feminino) ou > 1,5 mg/dl (masculino).
  • História de acidose metabólica ou uma condição com acidose láctica.
  • Deficiência grave de vitamina B12.
  • Gravidez na triagem ou falta de vontade de usar um método aceitável de controle de natalidade, se aplicável.
  • Idade equivalente superior a 13 ou QI superior a 85 no Leiter-III na Triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Medicação Placebo
O placebo será administrado de maneira dependente do peso. Para participantes com menos de 50kg no início do estudo, a dose inicial será de 250mg uma vez ao dia e, se esta dose for bem tolerada, aumentará a cada semana em 250mg até atingir a dose máxima de 1000mg diários. Para participantes com peso igual ou superior a 50 kg no início do estudo, a dose inicial será de 500 mg uma vez ao dia e, se essa dose for bem tolerada, aumentará a cada semana em 500 mg até atingir a dose máxima de 2.000 mg por dia. Após o período de titulação de 4 semanas, cada participante continuará administrando sua dose máxima tolerada diariamente pelas 12 semanas restantes do estudo.
Medicamento: Medicação Placebo
Placebo líquido ou cápsulas administrados em paralelo à medicação ativa.
Outros nomes:
  • Placebo
Comparador Ativo: Medicação Metformina Ativa
A medicação ativa de metformina será dosada de maneira dependente do peso. Para participantes com menos de 50kg no início do estudo, a dose inicial será de 250mg uma vez ao dia e, se esta dose for bem tolerada, aumentará a cada semana em 250mg até atingir a dose máxima de 1000mg diários. Para participantes com peso igual ou superior a 50 kg no início do estudo, a dose inicial será de 500 mg uma vez ao dia e, se essa dose for bem tolerada, aumentará a cada semana em 500 mg até atingir a dose máxima de 2.000 mg por dia. Após o período de titulação de 4 semanas, cada participante continuará administrando sua dose máxima tolerada diariamente pelas 12 semanas restantes do estudo.
Medicamento: Metformina
Medicação ativa
Outros nomes:
  • Glucófago
  • Glumetza
  • Fortamet

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação média de Amostragem de Linguagem Expressiva (ELS) Número de Palavras Diferentes (NDW)
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
O ELS é coletado de interações compartilhadas em torno de um livro de imagens sem palavras envolvendo o participante e o examinador. O resultado primário será o Número de Palavras Diferentes (NDW) derivado de transcrições de amostras de linguagem falada gravadas em áudio retiradas de dois contextos de amostragem (conversação e narração), de acordo com os procedimentos descritos por Abbeduto e colegas (Abbeduto et al., 1995; Kover e outros, 2012). As amostras são coletadas antes e depois do tratamento usando livros diferentes em cada ocasião. A média de NDW na conversa e NDW na narração será calculada e ajustada estatisticamente por meio da análise de covariância para diferenças na loquacidade, conforme descrito em Conners et al., 2018. A pontuação média de NDW varia de 1 a infinito/não especificado. Um aumento (mudança positiva) na pontuação desde o início até o acompanhamento indica melhora. Quanto maior o aumento, maior a melhoria.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na Lista de Verificação de Comportamento Aberrante normatizada pelo FXS - Community Edition (ABC-C)
Prazo: Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
O ABC-C é uma escala de comportamento de cuidador de 58 itens usada para examinar os efeitos do tratamento em comportamentos desafiadores para indivíduos com FXS nos seguintes domínios: (1) irritabilidade, agitação, choro; (2) letargia, isolamento social; (3) comportamento estereotipado; (4) hiperatividade, desobediência; e (5) fala imprópria. A análise será realizada utilizando o método de Sansone et al. (2012) Medidas de pontuação ABC normatizadas pelo FXS.
Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
Melhora dos sintomas no FXS usando a escala de impressão clínica - melhoria (CGI-I)
Prazo: Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
O CGI é uma escala avaliada pelo clínico que utiliza a história do cuidador e a incorpora a uma classificação clínica, primeiro para a gravidade e depois para o acompanhamento clínico. O CGI-S será usado na avaliação inicial para julgar a gravidade dos sintomas como 1 = Normal, nada doente; 2 = doença limítrofe; 3 = Levemente doente; 4 = Moderadamente doente; 5 = Muito doente; 6 = Gravemente doente; e 7 = Entre os mais extremamente doentes. O CGI-I será usado nas visitas da Semana 8 e do Fim do Tratamento/Semana 16 para avaliar a mudança na impressão clínica como 1 = Melhorou Muito; 2 = Muito Melhorado; 3 = Minimamente Melhorado; 4 = Sem alteração; 5 = Minimamente Pior; 6 = Muito Pior; e 7 = Muito Pior.
Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
Alteração da linha de base na Escala Visual Analógica (VAS)
Prazo: Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
A VAS será usada para medir a gravidade de três sintomas comportamentais específicos visados ​​neste estudo: problemas de comportamento, habilidades de linguagem e comportamento alimentar. Para cada comportamento, o cuidador é instruído a marcar sua impressão do comportamento na visita inicial e novamente nas visitas da Semana 8 e do Fim do Tratamento/Semana 16. A distância calculada em cm entre as marcas de visita demonstra, assim, se cada comportamento permaneceu o mesmo, melhorou ou piorou durante o estudo e em quanto. A escala vai de 0 cm (definido como "pior comportamento") a 10 cm ("comportamento não é um problema").
Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
Mudança da linha de base na Escala de Comportamento Adaptativo Vineland-Terceira Edição (VABS-III) Pontuação Composta de Comportamento Adaptativo
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
O VABS-III é uma entrevista de pesquisa de cuidador que mede as habilidades pessoais e sociais de indivíduos desde o nascimento até a idade adulta. Foi concebido para avaliar pessoas com e sem deficiência no seu funcionamento pessoal e social e é apropriado para indivíduos de todas as idades. A pontuação Composta de Comportamento Adaptativo (ABC) é calculada a partir das respostas do cuidador usando tabelas de pontuação ajustadas à idade. As pontuações ABC variam de 20 a 160 e indicam funcionamento adaptativo geral baixo (20-70), moderadamente baixo (70-85), adequado (85-115), moderadamente alto (115-130) ou alto (130-160).
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Mudança da linha de base na pontuação geral do Anxiety Depression and Mood Screen (ADAMS)
Prazo: Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
O CSHQ consiste em uma série de questões relacionadas aos hábitos de sono das crianças. Ele será preenchido pelos cuidadores de todos os participantes, independentemente da idade do participante, na linha de base, na Semana 8 e nas visitas de Fim do Tratamento/Semana 16.
Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
Mudança da linha de base na pontuação geral do Questionário Swanson, Nolan e Pelham (SNAP-IV)
Prazo: Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
O SNAP-IV, baseado nos critérios do DSM-V para TDAH, é um questionário avaliado pelo cuidador que identifica efetivamente aqueles com e sem TDAH e prevê com precisão o especificador de apresentação (desatenção, hiperatividade/impulsividade e combinado). Suas propriedades psicométricas e utilidade clínica foram demonstradas em vários estudos desde sua introdução em 2001, e foi considerado confiável e bem validado com dados normativos de pais e professores. Ele será preenchido pelos cuidadores de todos os participantes na linha de base, na semana 8 e no final do tratamento/semana 16.
Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
Alteração desde a linha de base no Questionário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) Pontuação geral do Parent Proxy
Prazo: Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
O PedsQL Parent Proxy consiste em uma série de perguntas relacionadas à qualidade de vida da criança e é administrado ao cuidador do participante. O módulo de representação dos pais projetado para crianças de 8 a 12 anos de idade será administrado aos cuidadores de todos os participantes, independentemente da idade do participante, porque as perguntas nele contidas são mais apropriadas para a idade e capacidade cognitiva da população geral do estudo. Ele será concluído na linha de base, nas visitas da Semana 8 e do Fim do Tratamento/Semana 16. Para qualquer participante que não esteja na escola, as perguntas relativas à "escola" serão substituídas por referências ao "trabalho" ou outras atividades em sua vida.
Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
Mudança da linha de base na pontuação geral do EuroQol-5D (EQ-5D)
Prazo: Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
Este é um instrumento padronizado desenvolvido pelo EuroQol Group como uma medida de qualidade de vida relacionada à saúde que pode ser usado em uma ampla gama de condições e tratamentos de saúde. O EQ-5D consiste em um sistema descritivo e no EQ VAS. Usaremos os representantes dos pais EQ-5D-Y, EQ-5D-Y, EQ-5D-3L e EQ-5D-3L, dependendo da idade e capacidade dos participantes. O sistema descritivo compreende cinco dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. O EQ VAS registra a autoavaliação da saúde do paciente em uma escala analógica visual vertical. Isso pode ser usado como uma medida quantitativa do resultado de saúde que reflete o julgamento do próprio paciente. As pontuações nessas cinco dimensões podem ser apresentadas como um perfil de saúde ou podem ser convertidas em um único número de índice resumido (utilidade) refletindo a preferência em comparação com outros perfis de saúde.
Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
Mudança da linha de base na pontuação geral da Qualidade de Vida Relacionada ao Cuidado (CarerQoL)
Prazo: Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
O CarerQol foi concebido para medir e avaliar o impacto da prestação de cuidados informais nos cuidadores. Ele combina uma medida de sobrecarga subjetiva que fornece uma descrição abrangente da situação de prestação de cuidados (CarerQol-7D) com uma avaliação do cuidado informal em termos de bem-estar (CarerQol-VAS).
Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
Mudança da linha de base no jogo da memória
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Este é um teste online desenvolvido no Laboratório Bolduc feito em um tablet em casa. Os participantes são convidados a lembrar a associação entre conjuntos de imagens. O teste foi feito em desenvolvimento típico e atraso no desenvolvimento para participantes de 4 anos ou mais. O teste tem um formulário de consentimento online seguido de um pequeno vídeo de demonstração. Em seguida, são mostrados aos participantes pares de imagens que eles devem lembrar. O teste é realizado logo após a apresentação e novamente 24 horas depois. Para o teste de 24 horas, os participantes/cuidadores receberão um lembrete por e-mail e serão convidados a acessar o site do Jogo da Memória para realizar o teste de associação, desta vez sem a exibição do vídeo de demonstração. O teste leva cerca de 20 minutos no primeiro dia e 7 minutos no segundo dia. Será concluído antes do início do tratamento e após o término do tratamento.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Mudança da linha de base na pontuação geral do Questionário de Hábitos de Sono da Criança (CSHQ)
Prazo: Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
O CSHQ consiste em uma série de questões relacionadas aos hábitos de sono das crianças. Ele será preenchido pelos cuidadores de todos os participantes, independentemente da idade do participante, na linha de base, na Semana 8 e nas visitas de Fim do Tratamento/Semana 16.
Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
Alteração da linha de base no teste de memória de sequência de imagens da caixa de ferramentas do NIH
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Este teste envolve recordar séries cada vez mais longas de objetos ilustrados e atividades em torno de diferentes temas (por exemplo, "brincar no parque", "trabalhar na fazenda") que são apresentados em uma ordem específica na tela. A codificação, o armazenamento e a recuperação de memórias episódicas dependem de uma rede neural que inclui o lobo temporal (especialmente o hipocampo), o córtex pré-frontal e as áreas de associação límbica/temporal. Pacientes com FXS apresentam aproximadamente dois desvios padrão abaixo do normal no PSM, o que demonstra boa viabilidade, confiabilidade teste-reteste tanto em crianças saudáveis ​​quanto nas com DI; e correlação moderada com o FSIQ.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Mudança da linha de base no teste de atenção e controle inibitório do NIH Toolbox Flanker
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Flanker é uma medida de inibição e atenção visual. Em cada tentativa, um alvo direcional central é flanqueado por estímulos semelhantes à esquerda e à direita. O participante escolhe a direção do estímulo central. Em tentativas congruentes, os flanqueadores estão voltados para a mesma direção do alvo. Em tentativas incongruentes, eles se voltam para a direção oposta. Os pacientes com FXS demonstram déficits profundos em Flanker, realizando cerca de 7 desvios padrão abaixo do normal e significativamente piores do que os controles com síndrome de Down com correspondência de QI. Este teste demonstra excelente confiabilidade teste-reteste e se correlaciona significativamente com FSIQ e funcionamento de discagem em crianças e adolescentes com DI.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Alteração da linha de base no teste de classificação de cartão de alteração dimensional da caixa de ferramentas do NIH
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Esta é uma medida de flexibilidade cognitiva. São apresentadas duas imagens-alvo que variam ao longo de duas dimensões (ou seja, forma e cor). Os participantes são solicitados a combinar uma série de imagens de teste bivalentes (por exemplo, bolas amarelas e caminhões azuis) com as imagens-alvo, primeiro de acordo com uma dimensão (por exemplo, cor) e depois, após várias tentativas, de acordo com a outra dimensão ( ex., forma). Também são empregadas tentativas de "troca", nas quais o participante deve mudar a dimensão que está sendo correspondida. Demonstra boa confiabilidade teste-reteste e se correlaciona bem com FSIQ em crianças e adolescentes com DI, incluindo FXS.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Mudança da linha de base no NIH Toolbox List Sorting Working Memory Test
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Este teste requer recordação imediata e sequenciamento de diferentes estímulos apresentados visual e oralmente. Imagens de diferentes alimentos e animais são exibidas com gravação de áudio e texto escrito (por exemplo, "elefante"), e o participante é solicitado a declarar os itens em ordem de tamanho do menor para o maior, primeiro dentro de uma única dimensão (animais ou alimentos , chamado 1-List) e depois em 2 dimensões (alimentos, depois animais, chamados 2-List). A pontuação bruta é o número de itens lembrados e sequenciados corretamente.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Alteração da linha de base no teste de velocidade de processamento de comparação de padrão da caixa de ferramentas do NIH
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Este teste mede a velocidade de processamento pedindo aos participantes para discernir se duas imagens lado a lado são iguais ou não, tocando em "sim" ou "não" (ou um rosto feliz ou carrancudo para idade mental mais baixa). A pontuação bruta dos participantes é o número de itens corretos em um período de 90 segundos. Os itens são projetados para serem simples de distinguir.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Mudança da linha de base no teste de reconhecimento de leitura oral NIH Toolbox
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
O participante é solicitado a ler e pronunciar letras e palavras com a maior precisão possível. O administrador do teste classifica-os como certos ou errados. Os itens são administrados por teste adaptativo de computador (CAT; continuamente adaptado dependendo do desempenho), e as respostas dos participantes são pontuadas pelo examinador. Para as crianças mais novas, os itens iniciais requerem identificação de letras (em oposição a símbolos) e identificação de uma letra específica em uma matriz de 4 símbolos. Uma pontuação theta é calculada para este teste.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Alteração da linha de base no teste de vocabulário de imagens da caixa de ferramentas do NIH
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Esta medida de vocabulário receptivo é administrada em um formato CAT. O entrevistado recebe uma gravação de áudio de uma palavra e quatro fotografias na tela e é solicitado a selecionar a imagem que mais se aproxima do significado da palavra. Uma pontuação theta é calculada para este teste.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Alteração da linha de base no teste de correspondência acelerada do NIH Toolbox
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Este teste mede a velocidade de processamento pedindo aos participantes para discernir se quatro imagens lado a lado correspondem à imagem alvo na parte superior da tela. Os itens são apresentados um grupo de cada vez na tela do iPad, e o participante tem 119,999 segundos de tempo real de apresentação (excluindo as transições entre os itens) para responder a tantos itens quanto possível (até um máximo de 130). Os itens são projetados para serem simples, de modo a medir mais puramente a velocidade de processamento. O Speeded Matching fornece uma pontuação bruta, que é o número de itens aos quais o participante responde corretamente (até 130) em 119,999 segundos.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Alteração da linha de base no Eye Tracking
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Para indivíduos com FXS, demonstramos que a medida do olhar social mostra fixações visuais diminuídas na região dos olhos ao visualizar rostos humanos (com maior fixação na região do nariz), e esses indivíduos apresentam dilatação pupilar anormal, uma indicação de reatividade do sistema nervoso simpático , em comparação com os controles. Embora essas medidas não pareçam mapear diretamente a ansiedade relatada pelo cuidador do nível de ansiedade do indivíduo, os resultados são consistentes com altas taxas de ansiedade social e reatividade simpática no FXS. Os estímulos são apresentados em um rastreador ocular Tobii T120. O sistema tem vários benefícios que o tornam propício para testar indivíduos com transtornos do desenvolvimento. Os estímulos consistem em sessenta fotografias coloridas de rostos humanos adultos, cada uma mostrando uma expressão calma, feliz ou medrosa, e sessenta versões embaralhadas das imagens faciais.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Mudança da linha de base em Potenciais Relacionados a Eventos durante o Paradigma Auditivo Oddball e o Paradigma Pseudopalavra
Prazo: Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Recentemente, os pesquisadores conseguiram obter gravações de EEG e respostas de ERP durante um paradigma auditivo excêntrico de pacientes com FXS inscritos em um estudo controlado de minociclina. O estudo demonstrou a potencial viabilidade e sensibilidade dos ERPs como um indicador de alterações no processamento cortical em um estudo de tratamento direcionado. Parece fornecer um biomarcador e medir o equivalente humano da hiperexcitabilidade cortical. Além disso, administraremos uma tarefa desenvolvida recentemente, observando a habituação de EEG a pseudopalavras para avaliar o aprendizado de palavras com EEG. Os dados são adquiridos usando um sistema Brainproducts Quickamp. Os dados brutos são importados para o software Brainvision Analyzer para análise. Os dados contínuos são segmentados de acordo com o tipo de evento e filtrados. Também analisamos os dados do EEG no estado de repouso para o paradigma excêntrico de acordo com a distribuição de frequência e a ocorrência de oscilações espontâneas e habituação de pseudopalavras com análises de ERP, energia e frequência de tempo.
Linha de Base, Fim do Tratamento/Semana 16
Mudança da linha de base no Perfil Sensorial-2 ou Perfil Sensorial de Adolescentes/Adultos
Prazo: Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16
A família de avaliações do Perfil Sensorial 2 avalia os padrões de processamento sensorial de uma criança no contexto da vida cotidiana. Os formulários são preenchidos pelos cuidadores, que estão na posição mais forte para observar a resposta da criança às interações sensoriais que ocorrem ao longo do dia. O Perfil Sensorial do Adolescente/Adulto foi desenvolvido para avaliar as habilidades de processamento sensorial em indivíduos além da infância. O Perfil Sensorial Adolescentes/Adultos é um auto-relato, no entanto, se o participante não conseguir preenchê-lo sozinho, pediremos ao seu cuidador para preenchê-lo e anotaremos quem o completou. As versões francesas são o Profil sensoriel 2 e o Profil sensoriel-adolescente/adulto.
Linha de base, semana 8, final do tratamento/semana 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Alberta

Colaboradores

St. Justine's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Francois Bolduc, MD, University of Alberta

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de maio de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

5 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FXSMET-2018 Version 14

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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