취약 X 증후군(Met) 환자를 대상으로 한 메트포르민 임상시험

포함 기준:

• 피험자는 완전한 FMR1 돌연변이(>200 CGG 반복) 또는 FMR1 유전자의 다른 기능 상실 돌연변이(SNV 및 유전자 결실)의 분자 유전적 확인이 있는 취약한 X 증후군을 가지고 있습니다.
• 피험자는 6세에서 35세까지의 남성 또는 임신하지 않고 수유하지 않는 여성입니다.
• 임신할 수 있는 피험자는 연구 기간 동안 허용 가능한 산아제한 방법을 사용해야 합니다. 허용되는 피임 형태에는 금욕(성적으로 활동적이지 않은 피험자에 한함), 최소 3개월 동안 자궁 내 장치 삽입, 경구 피임약, 외과적 불임 또는 적절한 차단 방법이 포함됩니다.
• 피험자는 전체 연구에 참여할 의사가 있는 간병인(부모, 보호자 또는 기타 법적 대리인)이 있어야 합니다.
• 피험자와 간병인은 정기적으로 안정적으로 클리닉에 참석할 수 있습니다.
• 피험자 및/또는 피험자의 간병인은 학습 관련 자료를 완성하기 위해 영어 또는 프랑스어를 유창하게 이해하고, 읽고, 쓰고, 말할 수 있습니다.
• 자신의 법적 보호자가 아닌 대상의 경우, 대상의 간병인은 연구 참여에 대한 사전 동의를 이해하고 서명할 수 있습니다.
• 병용 약물의 사용은 스크리닝 전 최소 4주 동안 용량 및 투약 요법 측면에서 안정적이어야 하고 첫 번째 방문(스크리닝)과 연구 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다. 이중 맹검 연구 약물의 시작 시점부터 마지막 ​​연구 평가까지 허용된 병용 약물의 안정적인 요법을 유지하기 위해 모든 노력을 기울여야 합니다.
• 행동/교육 치료는 첫 번째 방문(선별) 전 4주 동안 안정적이어야 하며 선별과 무작위 이중 맹검 연구 약물의 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
• 10. 전체 연령은 Leiter-III의 스크리닝에서 평가할 때 13세 이하이고 IQ는 85 이하이며 피험자는 적어도 가끔씩 3단어 구를 말해야 합니다.

제외 기준:

• 협조적이지 않고 이 연구의 요구 사항을 따르지 않는 가족.
• 피험자는 생명을 위협하는 의학적 문제 또는 건강이나 안전을 위협하고/하거나 본 연구를 방해할 수 있는 기타 주요 전신 질환이 있습니다.
• 6세 미만 또는 35세 이상.
• 메트포르민으로 견딜 수 없는 부작용의 역사.
• 현재 또는 최근 메트포르민 치료(지난 4개월 이내).
• BMI는 세계보건기구 척도를 사용하여 연령 평균보다 2 표준 편차 미만입니다.
• 혈청 크레아티닌 > 1.4 mg/dl(여성) 또는 > 1.5 mg/dl(남성).
• 대사성 산증의 병력 또는 유산산증이 있는 상태.
• 심각한 비타민 B12 결핍.
• 선별 검사 시 임신 또는 허용되는 피임 방법을 사용하지 않으려는 경우(해당되는 경우).
• 스크리닝 시 Leiter-III에서 13세 이상의 연령 또는 IQ 85 이상.