Segurança e eficácia da terapia CAR-T direcionada a CD123 para leucemia mieloide aguda recidivante/refratária

Critério de inclusão:

1. Consentimento informado por escrito assinado;

2. Diagnosticar como leucemia mielóide aguda recidivante/refratária e atender a uma das seguintes condições:

   1. Falha em regimes de quimioterapia padrão;
   2. Recaída após remissão completa, pacientes de alto risco e/ou refratários;
   3. Recidiva após transplante de células-tronco hematopoiéticas;
3. Evidência para a expressão de CD123 na membrana celular;
4. Todos os sexos, idades: 3 a 75 anos;
5. O tempo esperado de sobrevivência é superior a 12 semanas;
6. KPS>60;
7. Sem transtornos mentais graves;
8. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥50%
9. Função hepática suficiente definida por ALT/AST≤3 x LSN e bilirrubina≤2 x LSN;
10. Função renal suficiente definida por depuração de creatinina≤2 x LSN;
11. Função pulmonar suficiente definida pela saturação interna de oxigênio≥92%;
12. Com padrões de coleta de sangue único ou venoso, e sem outras contraindicações para coleta de células;
13. Capacidade e vontade de aderir ao cronograma de visitas do estudo e a todos os requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

1. Ter recebido terapia CAR-T ou outra terapia celular geneticamente modificada antes da triagem;
2. Participou de outra pesquisa clínica até 1 mês antes da triagem;
3. Recebeu o seguinte tratamento antitumoral antes da triagem: Recebeu quimioterapia, terapia direcionada ou outro tratamento medicamentoso experimental dentro de 4 semanas, exceto aqueles que confirmaram a progressão da doença após o tratamento;
4. Vacina viva atenuada dentro de 4 semanas antes da triagem;
5. Convulsão ou AVC nos últimos 6 meses;
6. História prévia de outra malignidade;
7. Presença de infecção ativa descontrolada;
8. Indivíduos com HBsAg ou HBcAb positivo e título de DNA do VHB no sangue periférico superior ao limite inferior de detecção da instituição de pesquisa; Anticorpo anti-HCV positivo e título de RNA-HCV no sangue periférico superior ao limite inferior de detecção da instituição de pesquisa; anticorpo HIV positivo; anticorpo de triagem primária de sífilis positivo;
9. Mulheres grávidas ou lactantes;
10. Qualquer situação que os investigadores considerem não adequada para atender neste estudo ou possa afetar a análise dos dados.