- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05361733
Um primeiro estudo em humanos da segurança, tolerabilidade e farmacocinética do XFB-19 em voluntários adultos saudáveis
Um estudo de Fase 1, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, Primeiro em Humanos da Segurança, Tolerabilidade e Farmacocinética de Doses Ascendentes Únicas e Múltiplas de XFB-19 em Voluntários Adultos Saudáveis
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Xfibra, Inc. está conduzindo este estudo de pesquisa clínica para testar um novo medicamento em potencial chamado XFB 19, que está sendo desenvolvido para a fibrose pulmonar idiopática (FPI).
A fibrose pulmonar idiopática (FPI) é uma doença pulmonar grave. Quando você inspira (inala), o oxigênio se move através de minúsculos sacos de ar em seus pulmões e na corrente sanguínea. De lá, ele viaja para seus órgãos. A FPI faz com que o tecido cicatricial cresça dentro dos pulmões e dificulte a respiração. Fica pior com o tempo. O tecido cicatricial IPF é espesso, como as cicatrizes que você obtém na pele após um corte. Ele retarda o fluxo de oxigênio dos pulmões para o sangue, o que pode impedir que o corpo funcione como deveria. Idiopática significa que a causa é desconhecida. A FPI geralmente afeta pessoas com cerca de 70 a 75 anos de idade e é rara em pessoas com menos de 50 anos. A FPI tem sido associada à exposição a certos tipos de poeira, como pó de metal ou madeira, infecções virais, histórico familiar de FPI (cerca de 1 em 20 pessoas com FPI tem outro membro da família com a doença), refluxo ácido e tabagismo . Não se sabe se alguns desses fatores causam diretamente a FPI. A lesão pulmonar progressiva, inflamação e cicatrização pulmonar levam a dispnéia (falta de ar), atividade física limitada, mal-estar e perda de massa muscular com a maioria das mortes em pacientes com FPI resultante da progressão do tecido cicatricial nos pulmões.
Embora os medicamentos atuais estejam disponíveis para melhorar a saúde e a sobrevida em pacientes com FPI, os medicamentos não são curativos e estão associados a efeitos adversos em uma porcentagem significativa de pacientes com FPI. As vantagens do XFB-19 sobre as terapias atualmente disponíveis são sua especificidade, pois afeta apenas um alvo cuidadosamente selecionado que pode permitir a recuperação de FPI e lesão pulmonar e potencialmente reverter a fibrose pulmonar.
Embora muitos estudos em laboratório e em animais tenham sido concluídos, esta é a primeira vez que o XFB-19 está sendo testado em humanos. Portanto, efeitos colaterais em humanos são desconhecidos.
Este estudo será conduzido em duas partes - Parte A (dose única) e Parte B (dosagem múltipla). O propósito e principais objetivos deste estudo são:
- Determinar se o XFB-19 é seguro e bem tolerado em humanos
- Determinar uma dose segura de XFB-19 para ser usada em estudos futuros
- Para testar quanto XFB-19 entra no sangue e quanto tempo leva para ser eliminado do corpo
- Para determinar o efeito do XFB-19 no corpo, realizando exames de sangue
O XFB-19 é considerado experimental porque ainda não foi aprovado pela TGA (Therapeutic Goods Administration) na Austrália, ou qualquer outra agência reguladora responsável pela aprovação de medicamentos. Pode haver riscos em tomar este medicamento experimental que são desconhecidos.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Mario Chojkier, M.D.
- Número de telefone: 858-864-3588
- E-mail: mchojkier@gmail.com
Estude backup de contato
- Nome: Ed Parsley, D.O
- Número de telefone: 713-899-2450
- E-mail: eparsley@att.net
Locais de estudo
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Recrutamento
- AMR Clinical
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter dado consentimento informado por escrito antes de qualquer atividade relacionada ao estudo ser realizada e deve ser capaz de entender toda a natureza e propósito do estudo, incluindo possíveis riscos e efeitos adversos.
- Homens e mulheres adultos, de 18 a 55 anos de idade (inclusive) na triagem.
- Índice de massa corporal ≥ 18,0 e ≤ 30,0 kg/m2 com peso corporal ≥ 45 kg na triagem.
- Ser não fumante (incluindo tabaco, cigarros eletrônicos e maconha) por pelo menos 3 meses antes da primeira administração do medicamento em estudo e ter um teste respiratório negativo para cotinina na visita de triagem e no check-in no dia -1.
Clinicamente saudável sem anormalidades clinicamente significativas (na opinião do investigador) na visita de triagem e antes da dosagem, incluindo:
- Exame físico sem achados clinicamente significativos
- Pressão arterial sistólica na faixa de 90 a 160 mmHg (inclusive) e pressão arterial diastólica na faixa de 50 a 95 mmHg (inclusive) após 5 minutos de repouso na posição supina
- Frequência cardíaca (FC) na faixa de 40 a 100 bpm (inclusive) após 5 minutos de repouso na posição supina
- Temperatura corporal (timpânica ou oral) na faixa de 35,5°C a 37,7°C (inclusive)
- Nenhum achado clinicamente significativo na química sérica, hematologia, coagulação e testes de urinálise
- ECGs triplicados de 12 derivações (tomados após o voluntário estar em decúbito dorsal por pelo menos 5 minutos) com intervalos QT corrigidos pelo método de Fridericia (QTcF) ≤ 450 ms para homens e ≤ 470 ms para mulheres e sem anormalidades clinicamente significativas
As mulheres voluntárias devem:
- Não ter potencial para engravidar, ou seja, esterilizado cirurgicamente (histerectomia, salpingectomia bilateral, ooforectomia bilateral pelo menos 6 semanas antes da triagem) ou pós-menopausa (definida como ausência de menstruação por 12 meses sem uma causa médica alternativa e nível de hormônio folículo-estimulante [FSH] > 40 UI/L na visita de triagem) OU
- Se tiver potencial para engravidar, deve concordar em não doar óvulos, não tentar engravidar e, se tiver relações sexuais com um parceiro do sexo masculino, deve concordar em usar um método contraceptivo aceitável (Seção 8.3.2) a partir do momento da assinar o formulário de consentimento informado do participante (PICF) até pelo menos 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
- Os voluntários do sexo masculino devem concordar em não doar esperma e, se tiverem relações sexuais com uma parceira que possa engravidar, devem concordar em usar um método contraceptivo aceitável (Seção 8.3.2) desde o momento da assinatura do formulário de consentimento até às menos 65 dias após a última dose do medicamento do estudo.
- Ter acesso venoso adequado para amostragem de sangue.
- Estar disposto e capaz de cumprir todas as avaliações do estudo e aderir ao cronograma e restrições do protocolo.
Critério de exclusão:
- Histórico ou presença de qualquer doença cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, gastrointestinal, endócrina, imunológica, dermatológica ou neurológica clinicamente significativa (conforme determinado pelo PI), incluindo qualquer doença aguda ou cirurgia de grande porte, nos últimos 3 meses.
- Infecção atual que requer antibióticos, antifúngicos, antiparasitários ou antivirais absorvidos sistemicamente.
- Qualquer história de doença maligna nos últimos 5 anos (excluindo células escamosas de pele ressecada cirurgicamente ou carcinoma basocelular).
- Presença de imunossupressão clinicamente relevante de, mas não limitada a, condições de imunodeficiência, como hipogamaglobulinemia variável comum.
- Uso ou planos de usar medicamentos imunossupressores sistêmicos (por exemplo, corticosteróides, metotrexato, azatioprina, ciclosporina) ou imunomoduladores (por exemplo, interferon) durante o estudo ou dentro de 3 meses antes da administração do primeiro medicamento do estudo.
- História de fatores de risco para torsade de pointes (incluindo história familiar de síndrome do QT longo ou morte súbita cardíaca) ou arritmia conhecida.
- Resultados do teste de função hepática (LFT) > 1,5 vezes o limite superior do normal (LSN) para gama glutamil transferase (GGT), bilirrubina (total, conjugada e não conjugada), fosfatase alcalina (ALP), aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT). Voluntários com bilirrubina, ALP e/ou ALT/AST acima dos limites especificados podem ser incluídos, a critério do Investigador, se os níveis não forem acompanhados de sinais clínicos.
- Resultados de teste positivos para anticorpos do vírus da imunodeficiência humana (HIV-1 ou HIV-2), anticorpos do vírus da hepatite C (HCV) ou antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) na visita de triagem.
- Resultado do teste positivo para coronavírus 2 da síndrome respiratória aguda grave (SARS-CoV-2) via reação em cadeia da polimerase ou teste de antígeno comercialmente validado (realizado se clinicamente indicado no Dia -2).
- Presença de sequelas gastrointestinais, hepáticas, renais ou outras condições conhecidas por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas.
- Depuração de creatinina estimada (CrCl) < 60 mL/min usando a fórmula de Cockcroft-Gault ou creatinina sérica maior que 1,5 x LSN.
- Histórico de abuso de substâncias ou abuso de álcool (definido como mais de 10 drinques padrão por semana ou consumo regular de mais de 4 drinques padrão por dia, sendo que 1 drinque padrão é 10 g de álcool puro e equivalente a 285 mL de cerveja [4,9% Alc./Vol ], 100 mL de vinho [12% Alc./Vol] ou 30 mL de álcool [40% Alc./Vol]) dentro de 12 meses antes da Visita de Triagem.
- Resultados positivos do teste de abuso de drogas ou álcool na Visita de Triagem ou no check-in da CRU (Dia -1).
- Uso de qualquer medicamento prescrito ou de venda livre (OTC) (incluindo produtos fitoterápicos, auxiliares de dieta e suplementos hormonais) dentro de 10 dias ou 5 meias-vidas do medicamento (o que for mais longo) antes da primeira administração do medicamento do estudo, exceto uso de anticoncepcionais e uso ocasional de paracetamol (até 1 g a cada 8 horas ou 3 g por dia no máximo por não mais que 3 dias consecutivos).
- Demonstrou reações alérgicas clinicamente significativas (intervenção necessária, por exemplo, visita ao pronto-socorro, administração de epinefrina) (por exemplo, alimentos, medicamentos ou reações atópicas, episódios asmáticos) que, na opinião do investigador, interfeririam na capacidade do voluntário de participar de o estudo.
- Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes do medicamento do estudo.
- Uso de qualquer vacinação dentro de 10 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo.
- Para mulheres com potencial para engravidar, um teste de gravidez sérico positivo na Visita de Triagem ou um teste de gravidez positivo na urina (com teste de gravidez sérico positivo confirmatório) no check-in da CRU (Dia -1).
- Amamentação.
- Doação de sangue ou plasma ou perda de sangue total de mais de 500 mL dentro de 30 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo ou recebimento de uma transfusão de sangue dentro de 2 meses antes da primeira administração do medicamento do estudo.
- Participação em outro estudo clínico de um medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente experimental (o que for mais longo) antes da administração do primeiro medicamento do estudo.
- Qualquer outra condição ou terapia anterior que, na opinião do investigador, tornaria o voluntário inadequado para este estudo, incluindo incapacidade de cooperar totalmente com os requisitos do protocolo do estudo ou probabilidade de não conformidade com quaisquer requisitos do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: XFB19 administrado por via subcutânea.
Parte A: Injeção subcutânea de XFB19 nos seguintes níveis de dose:
Parte B: Injeção subcutânea de XFB19 nos 2 níveis de dose aceitáveis mais elevados da Parte A:
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A fosforilação específica do local da proteína de ligação ao potenciador CCAAT β (C/EBPβ) na treonina 266 (fosfo-C/EBPβThr266) é crítica para as vias de preparação e ativação, sinais 1 e 2 do inflamassoma NLRP3, que resultam na sua indução completa, causal para a inflamação sistémica crítica para a morbidade e mortalidade de doenças inflamatórias/fibróticas. A fosfo-C/EBPβThr266 também é essencial para a falha do ponto de verificação do ciclo celular miofibroblástico mesenquimal e a transição que resulta na reparação tecidual inadequada e na fibrose tecidual patológica. O XFB19 é um fármaco pioneiro, racionalmente concebido. É homeostático e, em estudos pré-clínicos, inibe de forma eficaz, segura e seletiva a fosfo-C/EBPβThr266, as complicações inflamatórias-fibróticas patológicas da ativação do inflamassoma NLRP3 e a transição miofibroblástica sinérgica, revertendo a patologia em direção à homeostase e cumprindo os objetivos da medicina de precisão. |
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Comparador de Placebo: Placebo
10 voluntários saudáveis serão randomizados e atribuídos ao braço Placebo na Parte A (Cohortes A1, A2 e A3) e na Parte B (Cohortes B1 e B2).
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Nenhum uso de drogas de ingrediente ativo para participantes e investigadores cegos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Número de participantes com eventos adversos (utilizando a escala de classificação CTCAE v5.0), com resultados anormais de testes laboratoriais (hematologia, química sérica, coagulação e urinálise), sinais vitais anormais, parâmetros de ECG anormais e achados anormais no exame físico.
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Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Frequência Cardíaca (avaliada por ECG)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os parâmetros do ECG incluem o seguinte: Frequência Cardíaca |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Ritmo (avaliado por ECG)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os parâmetros do ECG incluem o seguinte: Ritmo |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Onda P (avaliada por ECG)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os parâmetros do ECG incluem o seguinte: Onda P |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Intervalo PR (avaliado por ECG)
Prazo: Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Os parâmetros do ECG incluem o seguinte: Intervalo PR |
Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Complexo QRS (avaliado por ECG)
Prazo: Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Os parâmetros do ECG incluem o seguinte: Complexo QRS |
Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Segmento ST (avaliado por ECG)
Prazo: Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Os parâmetros do ECG incluem o seguinte: Segmento ST |
Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Onda T (avaliada por ECG)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os parâmetros do ECG incluem os seguintes: Onda T |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Intervalo QT (avaliado por ECG)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os parâmetros do ECG incluem o seguinte: Intervalo QT |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Eixo cardíaco (avaliado por ECG)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os parâmetros do ECG incluem o seguinte: Eixo cardíaco |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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J-point (avaliado por ECG)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os parâmetros do ECG incluem o seguinte: Ponto J |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração máxima observada (Cmax)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os endpoints PK do XFB19 incluem (mas não se limitam a) o seguinte após a dose única na Parte A e/ou as primeiras e últimas doses na Parte B, conforme indicado: • Cmax |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Tempo até Cmax (Tmax)
Prazo: Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Os endpoints PK do XFB19 incluem (mas não se limitam a) o seguinte após a dose única na Parte A e/ou a primeira e última doses na Parte B, conforme indicado: • Tmax |
Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Concentração residual (Ctrough)
Prazo: Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Os endpoints PK do XFB19 incluem (mas não se limitam a) o seguinte após a dose única na Parte A e/ou as primeiras e últimas doses na Parte B, conforme indicado: • Ctrough (apenas pré-dose Dia 7 na Parte B) |
Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Área sob a curva da concentração do fármaco no plasma ao longo do tempo (AUC0-tlast).
Prazo: Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Os endpoints PK do XFB19 incluem (mas não se limitam a) o seguinte após a dose única na Parte A e/ou as primeiras e últimas doses na Parte B, conforme indicado: • Área sob a curva de concentração plasmática do fármaco em função do tempo, desde o tempo zero até ao tempo da última concentração quantificável (AUC0-tlast) |
Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Meia-vida terminal aparente (t1/2)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os endpoints de PK do XFB19 incluem (mas não se limitam a) o seguinte após a dose única na Parte A e/ou as primeira e última doses na Parte B, conforme indicado: • t1/2 |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Meia-vida terminal aparente (t1/2)
Prazo: Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Os parâmetros farmacocinéticos do XFB19 incluem (mas não se limitam a) os seguintes após a dose única na Parte A e/ou as primeiras e últimas doses na Parte B, conforme indicado: • Meia-vida aparente de eliminação terminal (t1/2) |
Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Constante da taxa de eliminação terminal (λz)
Prazo: Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Os endpoints PK do XFB19 incluem (mas não se limitam a) o seguinte após a dose única na Parte A e/ou as primeiras e últimas doses na Parte B, conforme indicado: • λz |
Durante a admissão à unidade clínica (até 10 dias)
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Depuração corporal aparente total (CL/F)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os endpoints PK do XFB19 incluem (mas não se limitam a) o seguinte após a dose única na Parte A e/ou as primeiras e últimas doses na Parte B, conforme indicado: • CL/F |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Volume aparente de distribuição (Vz/F)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os endpoints PK do XFB19 incluem (mas não se limitam a) o seguinte após a dose única na Parte A e/ou as primeiras e últimas doses na Parte B, conforme indicado: • Vz/F |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Volume aparente de distribuição em estado estacionário (Vss/F)
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Os endpoints PK do XFB19 incluem (mas não se limitam a) o seguinte após a dose única na Parte A e/ou as primeiras e últimas doses na Parte B, conforme indicado: • Vss/F |
Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Transcriptoma em células sanguíneas.
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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O transcriptoma nas células sanguíneas será analisado por sequenciação de RNA.
Os resultados destas análises serão resumidos por tratamento.
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Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Proteínas inflamatórias no sangue.
Prazo: Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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A proteína inflamatória no sangue será analisada por ensaio multiplex de citocinas/quimiocinas.
Os resultados destas análises serão resumidos por tratamento.
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Durante a admissão na unidade clínica (até 10 dias)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Martina M Buck, Ph.D., Xfibra, Inc.
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Buck M, Chojkier M. A ribosomal S-6 kinase-mediated signal to C/EBP-beta is critical for the development of liver fibrosis. PLoS One. 2007 Dec 26;2(12):e1372. doi: 10.1371/journal.pone.0001372.
- Buck M, Chojkier M. C/EBPbeta associates with caspase 8 complex proteins and modulates apoptosis in hepatic stellate cells. J Clin Gastroenterol. 2007 Nov-Dec;41 Suppl 3:S295-9. doi: 10.1097/MCG.0b013e31814927d5.
- Buck M, Chojkier M. C/EBPbeta-Thr217 phosphorylation signaling contributes to the development of lung injury and fibrosis in mice. PLoS One. 2011;6(10):e25497. doi: 10.1371/journal.pone.0025497. Epub 2011 Oct 5.
- Buck M, Poli V, Hunter T, Chojkier M. C/EBPbeta phosphorylation by RSK creates a functional XEXD caspase inhibitory box critical for cell survival. Mol Cell. 2001 Oct;8(4):807-16. doi: 10.1016/s1097-2765(01)00374-4.
- Buck M, Solis-Herruzo J, Chojkier M. C/EBPbeta-Thr217 Phosphorylation Stimulates Macrophage Inflammasome Activation and Liver Injury. Sci Rep. 2016 Apr 12;6:24268. doi: 10.1038/srep24268.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- XFB19-101
- HT94252510985 (Log # PR241349) (Número de outro subsídio/financiamento: Department of Defense.)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .