Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение талассемии на основе технологии стволовых клеток

17 июля 2017 г. обновлено: Xiaofang Sun

Третья дочерняя больница Медицинского университета Гуанчжоу

С целью изучения эффекта трансплантации гемопоэтических стволовых клеток из индуцированных бета-талассемией плюрипотентных стволовых клеток. Мы применили источник аутологичных гемопоэтических стволовых клеток клинического уровня для лечения пациентов с бета-талассемией, обнаружив хоуминг трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, дифференцировку гемопоэтических стволовых клеток in vivo и экспрессию белка бета-цепи гемоглобина (HBB) в организме. восстановления и др., а также провести исследование эффективности и безопасности гемопоэтических стволовых клеток из индуцированных бета-талассемией плюрипотентных стволовых клеток.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Неизвестный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

  1. В соответствии с правилами надлежащей производственной практики (GMP) мы устанавливаем неэкзотические типы различных мутаций индуцированных бета-талассемией плюрипотентных стволовых клеток (iPS) и проводим сравнение стабильности и дифференциации эффективности этих iPS-клеток, индуцируемых из разных источники с интеграцией чужеродных генов.
  2. Используя технику искусственной нуклеазы и репараторов in situ, мы создаем эффективную систему для различных участков мутации бета-талассемии и с учетом безопасности этих систем.
  3. Установить репарированный мутантный ген бета-талаземии дифференцировки системы технологии iPS.
  4. Построить функциональную генную терапию самоограничивающихся медленных вирусов, оптимизировав систему подготовки и создать вирусный препарат для инфицирования системы гемопоэтических стволовых клеток в условиях GMP.
  5. Создать модель гуманизированных бета-мышей, оценить безопасность генной терапии iPS клеток и эффективность перед клиническим экспериментом.
  6. Улучшить существующие решения для клинического применения трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT), определить скорость отторжения трансплантата, скорость трансплантации и другие показатели, завершить оценку применения по клиническим случаям.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
2

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Генетический диагноз подтверждает гомозиготность по бета-бедности или двойную гетерозиготность, клинически выраженная анемия;
  2. В возрасте от 1 до 18 лет, очевидная перегрузка железом не вызывает повреждения органов;
  3. Имеет подходящий донор HLA высокого разрешения;
  4. Информированное согласие

Критерий исключения:

  1. Отмечается значительное повышение уровня онкомаркеров (АФП/СЕА/СА199/СА125) за последние пять лет.
  2. Серьезные первичные заболевания сердечно-сосудистой, печеночной и кроветворной систем; Те, у кого есть основные органы с серьезной функцией; Заболевание надпочечников или другое заболевание, вызывающее органную недостаточность органа;
  3. Аутоиммунное заболевание, генетическое заболевание в семейном анамнезе и нарушение функции щитовидной железы;
  4. Проверка хромосом периферической крови на ядерных пришельцев;
  5. ВИЧ, гепатит В или гепатит С;
  6. Человек с тяжелой лекарственной аллергией в анамнезе или аллергик;
  7. Тем, кто не рассчитывает прожить больше года;
  8. Исследователи предполагают, что у пациента может быть потенциальное заболевание или заболевание (например, неконтролируемая инфекция, правожелудочковая недостаточность, легочная гипертензия), которое мешает этому исследованию.
  9. В первые полгода не допускалось злоупотребление алкоголем и другими психоактивными веществами;
  10. Субъекты, которые участвовали в других клинических испытаниях или участвовали в других клинических испытаниях в течение 3 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Вмешательство Пациент
Гематопоэтические стволовые клетки, дифференцированные из индуцированных бета-талассемией плюрипотентных стволовых клеток.
Биологический: Гематопоэтические стволовые клетки
Пациенту введут гемопоэтические стволовые клетки, дифференцированные из плюрипотентных стволовых клеток, индуцированных бета-талассемией.
Без вмешательства: невмешательство Пациент
Без лечения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Проверка гранулоцитарной трансплантации-гранулоцитарной жизнеспособности растений
Временное ограничение: 3 дня
Жизненная норма гранулоцитарного растения в течение трех дней подряд после трансплантации гранулоцита должна быть больше 0,5 х 109/л,
3 дня
Проверка гранулоцитарно-трансплантационно-тромбоцитарной жизнестойкости растений
Временное ограничение: семь дней подряд
Уровень жизни тромбоцитов в течение семи дней подряд после трансплантации тромбоцитов должен быть выше 20 x 109 / л и вливание.
семь дней подряд
Эффект трансплантации клеток
Временное ограничение: семь дней
Стандарты жизни растений-гранулоцитов и стандарты жизни растений тромбоцитов будут объединены для измерения эффекта трансплантации клеток.
семь дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Xiaofang Sun

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 января 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
14 июня 2016 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 декабря 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
23 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
19 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
19 июля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 июля 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 201508020258

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гематопоэтические стволовые клетки

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками