Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie talasemii w oparciu o technologię komórek macierzystych

17 lipca 2017 zaktualizowane przez: Xiaofang Sun

Trzeci szpital stowarzyszony Uniwersytetu Medycznego w Kantonie

W celu zbadania efektu transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych z pluripotencjalnych komórek macierzystych indukowanych talasemią beta. Zastosowaliśmy kliniczne źródło autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych do leczenia pacjentów z talasemią beta, wykrywając zasiedlanie przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych, różnicowanie hematopoetycznych komórek macierzystych in vivo i ekspresję białka łańcucha beta hemoglobiny (HBB) w organizmie rekonwalescencji itp., a także przeprowadzenie badań nad skutecznością i bezpieczeństwem hematopoetycznych komórek macierzystych z pluripotencjalnych komórek macierzystych indukowanych beta-talasemią.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

  1. Zgodnie z warunkami Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP), ustalamy nieegzotyczne różne typy mutacji pluripotencjalnych komórek macierzystych indukowanych talasemią beta (iPS) i dokonujemy porównań stabilności i zróżnicowania wydajności tych komórek iPS indukujących z różnych źródła z integracją obcego genu.
  2. Wykorzystując technikę sztucznej nukleazy i technik naprawczych in situ, tworzymy skuteczny system dla różnych miejsc mutacji beta-talasemii, mając na uwadze bezpieczeństwo tych systemów.
  3. Ustanowienie naprawionego różnicowania zmutowanego genu beta-talasemii w systemie technologii iPS.
  4. Zbudowanie funkcjonalnej terapii genowej samoograniczających się powolnych wirusów, optymalizacja systemu przygotowania i ustanowienie systemu technologii wirusowego zakażenia hematopoetycznych komórek macierzystych w warunkach GMP.
  5. Stworzenie humanizowanego modelu beta-myszy, ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej komórkami iPS przed eksperymentem klinicznym.
  6. Ulepsz istniejące rozwiązania do zastosowań klinicznych w zakresie transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), wykryj wskaźnik odrzucenia przeszczepu, wskaźnik przeszczepu i inne wskaźniki, zakończ ocenę zastosowania według przypadków klinicznych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
2

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza genetyczna potwierdziła homozygotę beta do ubóstwa lub podwójną heterozygotę, kliniczną ciężką anemię;
  2. W wieku 1 ~ 18 lat, żadne oczywiste przeciążenie żelazem nie powoduje uszkodzenia narządów;
  3. Ma odpowiednią wysoką rozdzielczość HLA dawcy;
  4. Świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  1. W ciągu ostatnich pięciu lat nastąpił znaczny wzrost poziomu markerów nowotworowych (AFP/CEA/CA199/CA125).
  2. Poważne choroby pierwotne, takie jak układ sercowo-naczyniowy, wątrobowy i krwiotwórczy; Ci, którzy mają główne narządy o poważnej funkcji; Choroba nadnerczy lub inna choroba, która powoduje niewydolność narządu;
  3. Choroba autoimmunologiczna, rodzinna historia chorób genetycznych i nieprawidłowa czynność tarczycy;
  4. Sprawdzanie chromosomów krwi obwodowej pod kątem nuklearnych kosmitów;
  5. HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C;
  6. Osoba z historią ciężkich alergii na leki lub osoba uczulona;
  7. Ci, którzy nie spodziewają się żyć dłużej niż rok;
  8. Naukowcy sugerują, że pacjent może mieć potencjał lub mieć zaburzenie (takie jak niekontrolowana infekcja, niewydolność prawokomorowa, nadciśnienie płucne), które zakłóca to badanie.
  9. W ciągu pierwszych sześciu miesięcy nadużywanie alkoholu i innych substancji było zabronione;
  10. Osoby, które uczestniczyły w innych badaniach klinicznych lub uczestniczyły w innych badaniach klinicznych w ciągu 3 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Pacjent interwencyjny
Hematopoetyczne komórki macierzyste różnicujące się z pluripotencjalnych komórek macierzystych indukowanych beta-talasemią.
Biologiczny: Hematopoetyczne komórki macierzyste
Pacjent będzie wstrzykiwał hematopoetyczne komórki macierzyste zróżnicowane z pluripotencjalnych komórek macierzystych indukowanych talasemią beta
Brak interwencji: Pacjent nieinterwencyjny
Brak leczenia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sprawdzenie standardów życia roślin po transplantacji granulocytów
Ramy czasowe: 3 dni
Standardy życia granulocytów roślin przez trzy dni z rzędu po przeszczepie granulocytów powinny być większe niż 0,5 x 109/L,
3 dni
Sprawdzenie warunków życia roślin przeszczepianych granulocytów i płytek krwi
Ramy czasowe: siedem kolejnych dni
Standard życia płytek krwi przez siedem kolejnych dni po przeszczepie płytek krwi powinien być większy niż 20 x 109 / L i infuzji.
siedem kolejnych dni
Efekt przeszczepu komórek
Ramy czasowe: siedem dni
Standardy życia roślin granulocytów i standardy życia roślin płytek krwi zostaną połączone w celu zmierzenia efektu przeszczepu komórek.
siedem dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Xiaofang Sun

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
14 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 lipca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lipca 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 201508020258

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia

Badania kliniczne na Hematopoetyczne komórki macierzyste

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami