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Tratamento de talassemia baseado na tecnologia de células-tronco

17 de julho de 2017 atualizado por: Xiaofang Sun

O Terceiro Hospital Afiliado da Universidade Médica de Guangzhou

A fim de estudar o efeito do transplante de células-tronco hematopoéticas de células-tronco pluripotentes induzidas por talassemia beta. Aplicamos fonte de células-tronco hematopoiéticas autólogas de grau clínico para o tratamento de pacientes com talassemia beta, detectando o homing do transplante de células-tronco hematopoiéticas, a diferenciação de células-tronco hematopoiéticas in vivo e a expressão da proteína da cadeia beta da hemoglobina (HBB) no organismo de recuperação, etc., bem como fazer uma pesquisa sobre a eficácia e segurança de células-tronco hematopoiéticas de células-tronco pluripotentes induzidas por talassemia beta.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Desconhecido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

  1. Em uma condição de Boas Práticas de Fabricação (GMP), estabelecemos não exóticos de diferentes tipos de mutação de células-tronco pluripotentes induzidas por talassemia beta (iPS) e comparamos a estabilidade e a diferenciação de eficiência dessas células iPS induzindo de diferentes fontes com integração de genes estranhos.
  2. Usando a técnica de nuclease artificial e reparadores in situ, estabelecemos um sistema eficiente para diferentes locais de mutação da beta-talassemia e tendo em vista a segurança desses sistemas.
  3. Estabeleça uma diferenciação mutada do gene beta-talasemia reparado do sistema de tecnologia iPS.
  4. Construir um vírus lento autolimitado de terapia genética funcional, otimizando o sistema de preparação e estabelecer uma preparação de vírus de infecção de sistema de tecnologia de células-tronco hematopoiéticas sob a condição GMP.
  5. Estabeleça um modelo humanizado de camundongos beta, avalie a segurança da célula iPS da terapia genética e a eficiência antes do experimento clínico.
  6. Melhore as soluções de aplicação clínica de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), detecte taxa de rejeição de enxerto, taxa de transplante e outros indicadores, conclua a avaliação de aplicação por casos clínicos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
2

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O diagnóstico genético confirmou homozigoto para beta a pobreza ou duplo heterozigoto, anemia clínica grave;
  2. De 1 a 18 anos de idade, nenhuma sobrecarga óbvia de ferro causa danos aos órgãos;
  3. Tem um HLA doador adequado de alta resolução;
  4. O consentimento informado

Critério de exclusão:

  1. Houve um aumento significativo no nível de marcadores tumorais (AFP/CEA/CA199/CA125) nos últimos cinco anos.
  2. Doenças primárias graves como os sistemas cardiovascular, hepático e hematopoiético; Aqueles que possuem órgãos importantes com função grave; Uma doença adrenal ou outra doença que causa a falência do órgão;
  3. Uma doença autoimune, uma história familiar de doença genética e uma função tireoidiana anormal;
  4. Verificação de cromossomos de sangue periférico para alienígenas nucleares;
  5. HIV, hepatite b ou hepatite c;
  6. Uma pessoa com histórico de alergias graves a medicamentos ou uma pessoa alérgica;
  7. Aqueles que não esperam viver mais de um ano;
  8. Os pesquisadores sugerem que o paciente pode ter um potencial ou ter um distúrbio (como uma infecção não controlada, insuficiência cardíaca direita, hipertensão pulmonar) que está interferindo neste estudo.
  9. Nos primeiros seis meses, o abuso de álcool e outras substâncias não era permitido;
  10. Indivíduos que participaram de outros ensaios clínicos ou participaram de outros ensaios clínicos dentro de 3 meses.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Paciente Intervencionado
Células-tronco hematopoiéticas diferenciadas de células-tronco pluripotentes induzidas por talassemia beta.
Biológico: Células-tronco hematopoiéticas
O paciente injetará células-tronco hematopoéticas diferenciadas de células-tronco pluripotentes induzidas por talassemia beta
Sem intervenção: paciente sem intervenção
Sem tratamento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A verificação dos padrões de vida das plantas de transplante de granulócitos
Prazo: 3 dias
Os padrões de vida das plantas de granulócitos por três dias seguidos após o transplante de granulócitos devem ser superiores a 0,5 x 109 / L,
3 dias
A verificação dos padrões de vida das plantas de transplante de granulócitos-plaquetas
Prazo: sete dias consecutivos
Padrão de vida da planta de plaquetas por sete dias consecutivos após o transplante a plaqueta deve ser superior a 20 x 109/L e infusão.
sete dias consecutivos
Efeito do transplante de células
Prazo: sete dias
Os padrões de vida das plantas de granulócitos e os padrões de vida das plantas de plaquetas serão combinados para medir o efeito do transplante de células.
sete dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Xiaofang Sun

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de janeiro de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
14 de junho de 2016

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
23 de junho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de julho de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de julho de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 201508020258

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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