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Tratamiento de la Talasemia Basado en la Tecnología de Células Madre

17 de julio de 2017 actualizado por: Xiaofang Sun

El tercer hospital afiliado de la Universidad Médica de Guangzhou

Con el fin de estudiar el efecto del trasplante de células madre hematopoyéticas a partir de células madre pluripotentes inducidas por beta-talasemia. Aplicamos una fuente de grado clínico de células madre hematopoyéticas autólogas para el tratamiento de pacientes con talasemia beta, detectando la localización del trasplante de células madre hematopoyéticas, la diferenciación de células madre hematopoyéticas in vivo y la expresión de la proteína de la cadena beta de hemoglobina (HBB) en el cuerpo. de recuperación, etc., así como investigar la eficacia y seguridad de las células madre hematopoyéticas a partir de células madre pluripotentes inducidas por beta-talasemia.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Desconocido

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

  1. En una condición de Buenas Prácticas de Manufactura (GMP), establecemos diferentes tipos de mutaciones no exóticas de células madre pluripotentes inducidas por beta-talasemia (iPS) y hacemos una comparación de la estabilidad y la diferenciación de la eficiencia de estas células iPS que inducen de diferentes Fuentes con integración de genes foráneos.
  2. Usando la técnica de nucleasa artificial y reparadores in situ, establecemos un sistema eficiente para diferentes sitios de mutación de beta-talasemia y en vista de la seguridad de estos sistemas.
  3. Establecer una diferenciación mutada del gen beta-talasemia reparado del sistema de tecnología iPS.
  4. Construir una terapia génica funcional con virus lentos autolimitantes, optimizar el sistema de preparación y establecer un sistema de tecnología de preparación de virus de infección de células madre hematopoyéticas bajo la condición GMP.
  5. Establezca un modelo de ratones beta humanizados, evalúe la seguridad de la célula iPS de la terapia génica y la eficiencia antes del experimento clínico.
  6. Mejorar las soluciones de aplicación clínica existentes de trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), detectar la tasa de rechazo del injerto, la tasa de trasplante y otros indicadores, finalizar la evaluación de la aplicación por casos clínicos.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
2

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • No aplica

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El diagnóstico genético confirmó homocigoto para beta pobre o doble heterocigoto, anemia clínica severa;
  2. De 1 a 18 años de edad, sin sobrecarga de hierro obvia que cause daño a los órganos;
  3. Tiene un donante adecuado HLA de alta resolución;
  4. El consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  1. Ha habido un aumento significativo en el nivel de marcadores tumorales (AFP/CEA/CA199 / CA125) en los últimos cinco años.
  2. Enfermedades primarias graves como las del sistema cardiovascular, hepático y hematopoyético; Los que tienen órganos principales con función grave; Una enfermedad suprarrenal u otra enfermedad que provoca la insuficiencia orgánica del órgano;
  3. Una enfermedad autoinmune, antecedentes familiares de enfermedades genéticas y una función tiroidea anormal;
  4. Comprobación de cromosomas de sangre periférica en busca de alienígenas nucleares;
  5. VIH, hepatitis b o hepatitis c;
  6. Una persona con antecedentes de alergias graves a medicamentos o una persona alérgica;
  7. Los que no esperan vivir más de un año;
  8. Los investigadores sugieren que el paciente puede tener un trastorno potencial (como una infección no controlada, insuficiencia cardíaca derecha, hipertensión pulmonar) que interfiere con este estudio.
  9. En los primeros seis meses, no se permitió el abuso de alcohol y otras sustancias;
  10. Sujetos que participaron en otros ensayos clínicos o participaron en otros ensayos clínicos dentro de los 3 meses.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Paciente de intervención
Células madre hematopoyéticas diferenciadas de células madre pluripotentes inducidas por beta-talasemia.
Biológico: Células madre hematopoyéticas
El paciente se inyectará con células madre hematopoyéticas diferenciadas de células madre pluripotentes inducidas por beta-talasemia
Sin intervención: Paciente sin intervención
Sin tratamiento

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El control del trasplante de granulocitos: el nivel de vida de las plantas de granulocitos
Periodo de tiempo: 3 días
El nivel de vida de la planta de granulocitos durante tres días seguidos después del trasplante de granulocitos debe ser superior a 0,5 x 109 / L,
3 días
El control del nivel de vida de las plantas de trasplante de granulocitos y plaquetas
Periodo de tiempo: siete días consecutivos
Nivel de vida de la planta de plaquetas durante siete días consecutivos después del trasplante, la plaqueta debe ser superior a 20 x 109 / L y la infusión.
siete días consecutivos
Efecto del trasplante de células
Periodo de tiempo: siete días
El nivel de vida de las plantas de granulocitos y el nivel de vida de las plantas de plaquetas se combinarán para medir el efecto del trasplante de células.
siete días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Xiaofang Sun

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de enero de 2015

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
14 de junio de 2016

Finalización del estudio (Anticipado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de diciembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
23 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de julio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
19 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
19 de julio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de julio de 2017

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 201508020258

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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